Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van brepocitinib bij volwassenen met dermatomyositis te onderzoeken (VALOR)
12 september 2026 bijgewerkt door: Priovant Therapeutics, Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van oraal brepocitinib bij volwassenen met dermatomyositis te onderzoeken
Dit is een multicenter, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, dubbelblind fase 3-onderzoek naar de behandeling met brepocitinib (TYK2/JAK1-remmer) bij volwassenen met dermatomyositis (DM).
Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid van twee dosisniveaus van brepocitinib in vergelijking met placebo, zoals gemeten door verschillen in de Total Improvement Score (TIS).
Na 52 weken dubbelblinde behandeling hebben deelnemers de mogelijkheid om de therapie voort te zetten in een open-label verlengingsfase van 52 weken waarin alle deelnemers brepocitinib zullen krijgen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
241
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Mendoza, Argentinië, 5519
- Clinical Trial Site
-
-
Buenos Aires
-
Quilmes, Buenos Aires, Argentinië, B1878DVB
- Clinical Trial Site
-
-
Buenos Aires F.D.
-
Caba, Buenos Aires F.D., Argentinië, 1425
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leuven, België, 3000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgarije, 4000
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bulgarije, 4001
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bulgarije, 4004
- Clinical Trial Site
-
Sofia, Bulgarije, 1407
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Canada, V5Y1K2
- Clinical Trial Site
-
-
Ontario
-
Newmarket, Ontario, Canada, L3Y 5G8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Recoleta, Chili, 8420383
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chili, 7640881
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chili, 8331150
- Clinical Trial Site
-
Temuco, Chili, 4800827
- Clinical Trial Site
-
-
Biobio
-
Concepción, Biobio, Chili, 4070280
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10117
- Clinical Trial Site
-
Berlin, Duitsland, 15562
- Clinical Trial Site
-
Dresden, Duitsland, 01307
- Clinical Trial Site
-
Essen, Duitsland, 45147
- Clinical Trial Site
-
Freiburg im Breisgau, Duitsland, 79106
- Clinical Trial Site
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Duitsland, 55131
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Debrecen, Hongarije, 4032
- Clinical Trial Site
-
Pécs, Hongarije, 7632
- Clinical Trial Site
-
Szeged, Hongarije, 6720
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israël, 7830604
- Clinical Trial Site
-
Haifa, Israël, 3109601
- Clinical Trial Site
-
Poria – Neve Oved, Israël, 1528001
- Clinical Trial Site
-
Tel Aviv, Israël, 6423906
- Clinical Trial Site
-
Tel Litwinsky, Israël, 52621
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bari, Italië, 70126
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Italië, 27100
- Clinical Trial Site
-
Roma, Italië, 00168
- Clinical Trial Site
-
Torino, Italië, 10126
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guadalajara, Mexico, 44690
- Clinical Trial Site
-
Mexico City, Mexico, 06700
- Clinical Trial Site
-
San Luis Potosí City, Mexico, 78290
- Clinical Trial Site
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexico, 64718
- Clinical Trial Site
-
-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Mexico, 97070
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Clinical Trial Site
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6500 HB
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 30-363
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Polen, 20-400
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Polen, 20-607
- Clinical Trial Site
-
Nowa Sól, Polen, 67-100
- Clinical Trial Site
-
Poznan, Polen, 61-293
- Clinical Trial Site
-
Warsaw, Polen, 02-637
- Clinical Trial Site
-
-
Podlaskie Voivodeship
-
Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polen, 15-704
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugal, 4835-044
- Clinical Trial Site
-
Lisbon, Portugal, 1649-028
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
-
Porto District
-
Vila Nova de Gaia, Porto District, Portugal, 4434-502
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië, 011172
- Clinical Trial Site
-
Cluj-Napoca, Roemenië, 400000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië, 11000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28007
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 833401
- Clinical Trial Site
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Clinical Trial Site
-
Tainan, Taiwan, 710
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Tsjechië, 128 00
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye), 06560
- Clinical Trial Site
-
Antalya, Turkije (Türkiye), 07070
- Clinical Trial Site
-
Istanbul, Turkije (Türkiye), 34096
- Clinical Trial Site
-
Izmir, Turkije (Türkiye), 35210
- Clinical Trial Site
-
İzmit, Turkije (Türkiye), 41380
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bath, Verenigd Koninkrijk, BA1 3NG
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9PT
- Clinical Trial Site
-
Wolverhampton, Verenigd Koninkrijk, WV10 0QP
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85028
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85258
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Irvine, California, Verenigde Staten, 92617
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Clinical Trial Site
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80230
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Boynton Beach, Florida, Verenigde Staten, 33472
- Clinical Trial Site
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32606
- Clinical Trial Site
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Clinical Trial Site
-
Plantation, Florida, Verenigde Staten, 33324
- Clinical Trial Site
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Clinical Trial Site
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Clinical Trial Site
-
Marietta, Georgia, Verenigde Staten, 30060
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
- Clinical Trial Site
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70433
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21224
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48103
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- Clinical Trial Site
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10017
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73116
- Clinical Trial Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Jackson, Tennessee, Verenigde Staten, 38305
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Clinical Trial Site
-
Irving, Texas, Verenigde Staten, 75039
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Zuid -Korea, 03080
- Clinical Trial Site
-
Suwon, Zuid -Korea, 16499
- Clinical Trial Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een diagnose van dermatomyositis volgens de EULAR/ACR-classificatiecriteria van 2017 voor idiopathische inflammatoire myopathieën
- Volwassen proefpersonen (18-75 jaar oud)
- Actieve spier- en huidziekte bij screening en baseline
- Eerdere therapie OF huidige therapie met corticosteroïden, hydroxychloroquine en/of één niet-steroïde immunosuppressivum
- Gewicht > 40 kg tot < 130 kg, en met een body mass index (BMI) < 40 kg/m2.
Uitsluitingscriteria:
- Dermatomyositis met orgaanbetrokkenheid in het eindstadium
- Dermatomyositis met onomkeerbare spierbetrokkenheid
Geschiedenis van:
- Elke lymfoproliferatieve aandoening
- Actieve maligniteit;
- Geschiedenis van kanker binnen 5 jaar voorafgaand aan screening (uitzonderingen voor basaalcelcarcinoom, plaveiselcelcarcinoom, ductaal carcinoom in situ van de borst, carcinoom in situ van de baarmoederhals of schildkliercarcinoom.)
- Kanker-geassocieerde dermatomyositis
- Overlap myositis/bindweefselziekte (behalve overlap met syndroom van Sjögren)
- Deelnemers met risico op trombose en hart- en vaatziekten
- Deelnemers met een hoog risico op reactivering van herpes zoster
- Deelnemers met actieve of recente infecties
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Brepocitinib dosisniveau 1 PO QD
|
Orale brepocitinib
|
|
Experimenteel: Brepocitinib dosisniveau 2 PO QD
|
Orale brepocitinib
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo PO QD
|
Orale Placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totale verbeteringsscore (TIS) in week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
TIS is een samengesteld eindpunt gebaseerd op verbetering van de 6 Disease Activity Core Set Measure (CSM)-scores en varieert van 0 tot 100 (2016 American College of Rheumatology [ACR] Myositis Response Criteria/European League Against Rheumatism [EULAR]) waar een hogere score geeft meer verbetering aan
|
52 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in HAQ Disability Index-score in week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
Verandering ten opzichte van baseline in HAQ Disability Index-score in week 52.
Health Assessment Questionnaire (HAQ) Disability Index: Score voor functie en handicap van 0 [zonder enige moeite] tot 3 [niet in staat].
Hogere score geassocieerd met slechter resultaat.
|
52 weken
|
|
Verandering van de uitgangswaarde in Cutane Dermatomyositis Disease Area en Severity Index (CDASI) Activiteitsscore in week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
CDASI -activiteitsscore 0 tot 100 met hogere scores die een erger resultaat aangeven.
|
52 weken
|
|
Dermatomyositis -resultaten voor spieren en huid (DMOM's) in week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
DMOMS is een samengesteld eindpunt op basis van 4 componentmaatregelen en varieert van 0 tot 100 (Pandya, 2024) waar een hogere score meer verbetering aangeeft.
|
52 weken
|
|
Het aandeel deelnemers dat TIS ≥ 40 punten behaalt (matige verbetering) in week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Tijd tot het bereiken van opeenvolgende (≥ 2 bezoeken) TIS ≥ 40 punten (matige verbetering) tegen week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Het aandeel van de deelnemers, ongeacht het gebruik van corticosteroïden, behaalde het gebruik van TIS ≥ 40 punten (matige verbetering) in week 52 met 0 tot ≤ 2,5 mg/dag orale prednison (of equivalent) in zowel week 48 als week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Het aandeel deelnemers dat ≥ 40% verbetering bereikt met een ≥ 4-punts verbetering ten opzichte van de basislijn in de CDASI-activiteitenscore in week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Het aandeel deelnemers dat TI's ≥ 60 punten behaalt (grote verbetering) in week 52
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Verander van de basislijn in de CDASI -activiteitenscore in week 4
Tijdsspanne: 4 weken
|
4 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Noriko Iikuni, MD, VP, Clinical Development
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Vleugels RA, Paik JJ, Bauer Ventura I, Mangold AR, Gandiga PC, Haemel A, Chinoy H, Hussain YM, Sivakumar K, Griger Z, Lee EB, Bozan F, Hsu CY, Femia A, Dimachkie MM, Min MS, Mozaffar T, Charles-Schoeman C, Fernandez DR, Onajin O, Campanilho-Marques R, Marder G, Ernste F, Schiopu E, Sluzevich J, Pearson D, Lindsey S, Luggen M, Bubb MR, Boh E, Maganti R, Heinlen L, Shaw KS, Cascino MD, Mudd PN Jr, Vencovsky J, Fernandez AP, Fiorentino D, Christopher-Stine L, Werth VP, Aggarwal R; VALOR Investigators. A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomyositis. N Engl J Med. 2026 May 14;394(19):1883-1893. doi: 10.1056/NEJMoa2503531. Epub 2026 Mar 28.
- Mangold AR, Haemel A, Shahriari N, Chong B, Fernandez AP, Fiorentino D, Pearson D, Sluzevich J, Onajin O, Rambhatla PV, Rashighi M, Hurabielle C, Fivenson D, Boh E, Paravar T, Crew A, Flowers RH, Taylor D, Subhardashani S, Culton D, Schadt C, Callen J, Lam C, Graham L, Hashemi K, Castillo R, Maderal A, Elman S, Shaw KS, Cascino MD, LaChance A, Min MS, Femia A, Vleugels RA, Werth VP. Skin-Specific Outcomes of Brepocitinib in Patients With Dermatomyositis: Secondary Analysis of a Phase 3 Randomized Clinical Trial. JAMA Dermatol. 2026 Aug 26. doi: 10.1001/jamadermatol.2026.3199. Online ahead of print.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
31 oktober 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
17 juli 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
9 september 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 juni 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 juni 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 juni 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PVT-2201-301
- 2022-500367-12-00 (Register-ID: EU CT Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Priovant Therapeutics zal toegang verlenen tot de gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv.
protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) van in aanmerking komende onderzoeken op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Gegevensverzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd op basis van wetenschappelijke waarde.
IPD-tijdsbestek voor delen
De gegevens worden binnen 24 maanden na afronding van het onderzoek beschikbaar gesteld en zijn toegankelijk gedurende een tijdsbestek dat past bij het goedgekeurde voorstel.
IPD-toegangscriteria voor delen
Toegang wordt verleend na beoordeling en goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en uitvoering van een Data Sharing Agreement (DSA).
Verdere details over de criteria voor het delen van gegevens van Priovant Therapeutics en het proces voor het aanvragen van toegang kunnen worden verkregen door een e-mail te sturen naar info@priovanttx.com.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .