Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo brpocytynibu u osób dorosłych z zapaleniem skórno-mięśniowym (VALOR)
23 września 2025 zaktualizowane przez: Priovant Therapeutics, Inc.
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3, mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa doustnego brepocytynibu u dorosłych z zapaleniem skórno-mięśniowym
Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby badanie III fazy dotyczące leczenia brepocytynibem (inhibitor TYK2/JAK1) u osób dorosłych z zapaleniem skórno-mięśniowym (DM).
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności dwóch poziomów dawek brepocitinibu w porównaniu z placebo, mierzonej różnicami w całkowitej punktacji poprawy (TIS).
Po 52 tygodniach leczenia metodą podwójnie ślepej próby uczestnicy mają możliwość kontynuowania terapii w 52-tygodniowej otwartej fazie przedłużenia, w której wszyscy uczestnicy otrzymają brepocitynib.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
241
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Mendoza, Argentyna, 5519
- Clinical Trial Site
-
-
Buenos Aires
-
Quilmes, Buenos Aires, Argentyna, B1878DVB
- Clinical Trial Site
-
-
Buenos Aires F.D.
-
Caba, Buenos Aires F.D., Argentyna, 1425
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bułgaria, 4000
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bułgaria, 4001
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bułgaria, 4004
- Clinical Trial Site
-
Sofia, Bułgaria, 1407
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Recoleta, Chile, 8420383
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chile, 7640881
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chile, 8331150
- Clinical Trial Site
-
Temuco, Chile, 4800827
- Clinical Trial Site
-
-
Región del Biobío
-
Concepción, Región del Biobío, Chile, 4070280
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 128 00
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28007
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Clinical Trial Site
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6500 HB
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael, 7830604
- Clinical Trial Site
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Clinical Trial Site
-
Poria – Neve Oved, Izrael, 1528001
- Clinical Trial Site
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Clinical Trial Site
-
Tel Litwinsky, Izrael, 52621
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Kanada, V5Y1K2
- Clinical Trial Site
-
-
Ontario
-
Newmarket, Ontario, Kanada, L3Y 5G8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa, 03080
- Clinical Trial Site
-
Suwon, Korea Południowa, 16499
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guadalajara, Meksyk, 44690
- Clinical Trial Site
-
Mexico City, Meksyk, 06700
- Clinical Trial Site
-
San Luis Potosí City, Meksyk, 78290
- Clinical Trial Site
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Meksyk, 64718
- Clinical Trial Site
-
-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Meksyk, 97070
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Clinical Trial Site
-
Berlin, Niemcy, 15562
- Clinical Trial Site
-
Dresden, Niemcy, 01307
- Clinical Trial Site
-
Essen, Niemcy, 45147
- Clinical Trial Site
-
Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
- Clinical Trial Site
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Niemcy, 55131
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polska, 30-363
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Polska, 20-400
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Polska, 20-607
- Clinical Trial Site
-
Nowa Sól, Polska, 67-100
- Clinical Trial Site
-
Poznan, Polska, 61-293
- Clinical Trial Site
-
Warsaw, Polska, 02-637
- Clinical Trial Site
-
-
Podlaskie Voivodeship
-
Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Polska, 15-704
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugalia, 4835-044
- Clinical Trial Site
-
Lisbon, Portugalia, 1649-028
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
-
Porto District
-
Vila Nova de Gaia, Porto District, Portugalia, 4434-502
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunia, 011172
- Clinical Trial Site
-
Cluj-Napoca, Rumunia, 400000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92617
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Clinical Trial Site
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80230
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Boynton Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33472
- Clinical Trial Site
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32606
- Clinical Trial Site
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Clinical Trial Site
-
Plantation, Florida, Stany Zjednoczone, 33324
- Clinical Trial Site
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Clinical Trial Site
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Clinical Trial Site
-
Marietta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30060
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Clinical Trial Site
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70433
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21224
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48103
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- Clinical Trial Site
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73116
- Clinical Trial Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Jackson, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38305
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Clinical Trial Site
-
Irving, Texas, Stany Zjednoczone, 75039
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajwan, 833401
- Clinical Trial Site
-
Taichung, Tajwan, 40447
- Clinical Trial Site
-
Tainan City, Tajwan, 710
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Tajwan, 10002
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turcja (Türkiye), 06560
- Clinical Trial Site
-
Antalya, Turcja (Türkiye), 07070
- Clinical Trial Site
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34096
- Clinical Trial Site
-
Izmir, Turcja (Türkiye), 35210
- Clinical Trial Site
-
İzmit, Turcja (Türkiye), 41380
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Debrecen, Węgry, 4032
- Clinical Trial Site
-
Pécs, Węgry, 7632
- Clinical Trial Site
-
Szeged, Węgry, 6720
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bari, Włochy, 70126
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Włochy, 27100
- Clinical Trial Site
-
Roma, Włochy, 00168
- Clinical Trial Site
-
Torino, Włochy, 10126
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bath, Zjednoczone Królestwo, BA1 3NG
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9PT
- Clinical Trial Site
-
Wolverhampton, Zjednoczone Królestwo, WV10 0QP
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie zapalenia skórno-mięśniowego zgodnie z kryteriami klasyfikacji EULAR/ACR 2017 dla idiopatycznych miopatii zapalnych
- Osoby dorosłe (18-75 lat)
- Aktywna choroba mięśni i skóry podczas badania przesiewowego i na początku badania
- Wcześniejsza terapia LUB bieżąca terapia kortykosteroidami, hydroksychlorochiną i/lub jednym niesteroidowym lekiem immunosupresyjnym
- Masa ciała > 40 kg do < 130 kg oraz wskaźnik masy ciała (BMI) < 40 kg/m2.
Kryteria wyłączenia:
- Zapalenie skórno-mięśniowe ze schyłkowym zajęciem narządów
- Zapalenie skórno-mięśniowe z nieodwracalnym zajęciem mięśni
Historia:
- Wszelkie zaburzenia limfoproliferacyjne
- Aktywny nowotwór;
- Historia raka w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego, raka przewodowego in situ piersi, raka in situ szyjki macicy lub raka tarczycy).
- Zapalenie skórno-mięśniowe związane z rakiem
- Pokrywające się zapalenie mięśni / choroba tkanki łącznej (z wyjątkiem nakładania się z zespołem Sjögrena)
- Uczestnicy narażeni na zakrzepicę i choroby układu krążenia
- Uczestnicy z wysokim ryzykiem reaktywacji półpaśca
- Uczestnicy z aktywną lub niedawną infekcją
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Brepocitinib Dawka Poziom 1 PO QD
|
Brepocytynib doustny
|
|
Eksperymentalny: Brepocitinib Dawka Poziom 2 PO QD
|
Brepocytynib doustny
|
|
Komparator placebo: Placebo doustnie raz na dobę
|
Placebo doustne
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowity wynik poprawy (TIS) w tygodniu 52
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
TIS jest złożonym punktem końcowym opartym na poprawie wyników 6 podstawowych wskaźników aktywności choroby (CSM) i mieści się w zakresie od 0 do 100 (2016 American College of Rheumatology [ACR] Myositis Response Criteria/European League Against Rheumatism [EULAR]), gdzie wyższy wynik wskazuje na większą poprawę
|
52 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku HAQ Disability Index w 52. tygodniu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku HAQ Disability Index w 52. tygodniu.
Kwestionariusz oceny stanu zdrowia (HAQ) Indeks niepełnosprawności: Ocena funkcji i niepełnosprawności od 0 [bez żadnych trudności] do 3 [niezdolny do wykonania].
Wyższy wynik związany z gorszym wynikiem.
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w skórnym obszarze działalności choroby i wskaźnika choroby (CDASI) w 52 tygodniu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Wynik aktywności CDASI od 0 do 100 z wyższymi wynikami wskazującymi na gorszy wynik.
|
52 tygodnie
|
|
Wyniki zapalenia skórnego dla mięśni i skóry (DMOMS) w 52 tygodniu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
DMOMS jest złożonym punktem końcowym opartym na 4 pomiarach komponentów i wynosi od 0 do 100 (Pandya, 2024), w którym wyższy wynik wskazuje na większą poprawę.
|
52 tygodnie
|
|
Odsetek uczestników osiągających TI ≥ 40 punktów (umiarkowana poprawa) w 52 tygodniu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
|
Czas na osiągnięcie kolejnych (≥ 2 wizyty) Tis ≥ 40 punktów (umiarkowana poprawa) do tygodnia 52
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
|
Odsetek uczestników, niezależnie od wyjściowego stosowania kortykosteroidów, osiągając TI ≥ 40 punktów (umiarkowana poprawa) w tygodniu 52 z 0 do ≤ 2,5 mg/dzień doustnego prednisonu (lub równoważnego) zarówno w tygodniu 48, jak i tygodniu 52
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
|
Odsetek uczestników osiągających ≥ 40% poprawę przy poprawie ≥ 4-punktowej w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku aktywności CDASI w 52 tygodniu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
|
Odsetek uczestników osiągających TI ≥ 60 punktów (główna poprawa) w 52 tygodniu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku aktywności CDASI w 4 tygodniu
Ramy czasowe: 4 tygodnie
|
4 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Noriko Iikuni, MD, VP, Clinical Development
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 października 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 lipca 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lipca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 czerwca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 czerwca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 czerwca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
29 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PVT-2201-301
- 2022-500367-12-00 (Identyfikator rejestru: EU CT Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Priovant Therapeutics zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników pozbawionych elementów umożliwiających identyfikację oraz powiązanych dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) z kwalifikujących się badań na prośbę wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Żądania danych będą rozpatrywane i zatwierdzane na podstawie wartości naukowej.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Dane zostaną udostępnione w ciągu 24 miesięcy od zakończenia badania i będą dostępne przez okres odpowiedni dla zatwierdzonego wniosku.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Dostęp zostanie zapewniony po przejrzeniu i zatwierdzeniu propozycji badań oraz podpisaniu umowy o udostępnianiu danych (DSA).
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Priovant Therapeutics oraz procesu wnioskowania o dostęp można uzyskać, wysyłając wiadomość e-mail na adres info@priovanttx.com.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zapalenie skórno-mięśniowe
-
University of MiamiSwedish Orphan Biovitrum ABJeszcze nie rekrutacjaŚródmiąższowa choroba płuc | Zapalenie skórno-mięśniowe | Śródmiąższowa choroba płuc w przebiegu choroby tkanki łącznej (zaburzenie) | Dermatomyositis Sine Myositis | Dermatomyositis z miopatią | Dermatomyositis z zajęciem układu oddechowego | Zapalenie skórno-mięśniowe z zajęciem narządówStany Zjednoczone
Badania kliniczne na Brepocytynib
-
Priovant Therapeutics, Inc.RekrutacyjnyLiszaj planopilarisStany Zjednoczone