Tanulmány a Brepocitinib hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára dermatomyositisben szenvedő felnőtteknél (VALOR)
2026. szeptember 12. frissítette: Priovant Therapeutics, Inc.
3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az orális Brepocitinib hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatára dermatomyositisben szenvedő felnőtteknél
Ez egy 3. fázisú, multicentrikus, randomizált, placebo-kontrollos, kettős-vak vizsgálat a brepocitinib (TYK2/JAK1 inhibitor) kezeléséről dermatomyositisben (DM) szenvedő felnőtteknél.
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a brepocitinib két dózisszintjének hatékonyságának értékelése a placebóval összehasonlítva, a teljes javulási pontszám (TIS) különbségével mérve.
52 hetes kettős vak kezelés után a résztvevőknek lehetőségük van a terápiát egy 52 hetes nyílt kiterjesztési szakaszban folytatni, ahol minden résztvevő brepocitinibet kap.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
241
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Mendoza, Argentína, 5519
- Clinical Trial Site
-
-
Buenos Aires
-
Quilmes, Buenos Aires, Argentína, B1878DVB
- Clinical Trial Site
-
-
Buenos Aires F.D.
-
Caba, Buenos Aires F.D., Argentína, 1425
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Leuven, Belgium, 3000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgária, 4000
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bulgária, 4001
- Clinical Trial Site
-
Plovdiv, Bulgária, 4004
- Clinical Trial Site
-
Sofia, Bulgária, 1407
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Recoleta, Chile, 8420383
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chile, 7640881
- Clinical Trial Site
-
Santiago, Chile, 8331150
- Clinical Trial Site
-
Temuco, Chile, 4800827
- Clinical Trial Site
-
-
Biobio
-
Concepción, Biobio, Chile, 4070280
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Prague, Csehország, 128 00
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Seoul, Dél -Korea, 03080
- Clinical Trial Site
-
Suwon, Dél -Korea, 16499
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bath, Egyesült Királyság, BA1 3NG
- Clinical Trial Site
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9PT
- Clinical Trial Site
-
Wolverhampton, Egyesült Királyság, WV10 0QP
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85028
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
- Clinical Trial Site
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85258
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92617
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Clinical Trial Site
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Clinical Trial Site
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80230
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Boynton Beach, Florida, Egyesült Államok, 33472
- Clinical Trial Site
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32606
- Clinical Trial Site
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
- Clinical Trial Site
-
Plantation, Florida, Egyesült Államok, 33324
- Clinical Trial Site
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33613
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Clinical Trial Site
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Clinical Trial Site
-
Marietta, Georgia, Egyesült Államok, 30060
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- Clinical Trial Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
- Clinical Trial Site
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70433
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21224
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48103
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- Clinical Trial Site
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Egyesült Államok, 11030
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10017
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
- Clinical Trial Site
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Clinical Trial Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73116
- Clinical Trial Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Clinical Trial Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- Clinical Trial Site
-
-
Tennessee
-
Jackson, Tennessee, Egyesült Államok, 38305
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78756
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Clinical Trial Site
-
Irving, Texas, Egyesült Államok, 75039
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Clinical Trial Site
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Hollandia, 6500 HB
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael, 7830604
- Clinical Trial Site
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Clinical Trial Site
-
Poria – Neve Oved, Izrael, 1528001
- Clinical Trial Site
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Clinical Trial Site
-
Tel Litwinsky, Izrael, 52621
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
British Colombia
-
Vancouver, British Colombia, Kanada, V5Y1K2
- Clinical Trial Site
-
-
Ontario
-
Newmarket, Ontario, Kanada, L3Y 5G8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Krakow, Lengyelország, 30-363
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Lengyelország, 20-400
- Clinical Trial Site
-
Lublin, Lengyelország, 20-607
- Clinical Trial Site
-
Nowa Sól, Lengyelország, 67-100
- Clinical Trial Site
-
Poznan, Lengyelország, 61-293
- Clinical Trial Site
-
Warsaw, Lengyelország, 02-637
- Clinical Trial Site
-
-
Podlaskie Voivodeship
-
Bialystok, Podlaskie Voivodeship, Lengyelország, 15-704
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Debrecen, Magyarország, 4032
- Clinical Trial Site
-
Pécs, Magyarország, 7632
- Clinical Trial Site
-
Szeged, Magyarország, 6720
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guadalajara, Mexikó, 44690
- Clinical Trial Site
-
Mexico City, Mexikó, 06700
- Clinical Trial Site
-
San Luis Potosí City, Mexikó, 78290
- Clinical Trial Site
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Mexikó, 64718
- Clinical Trial Site
-
-
Yucatán
-
Mérida, Yucatán, Mexikó, 97070
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10117
- Clinical Trial Site
-
Berlin, Németország, 15562
- Clinical Trial Site
-
Dresden, Németország, 01307
- Clinical Trial Site
-
Essen, Németország, 45147
- Clinical Trial Site
-
Freiburg im Breisgau, Németország, 79106
- Clinical Trial Site
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Németország, 55131
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bari, Olaszország, 70126
- Clinical Trial Site
-
Pavia, Olaszország, 27100
- Clinical Trial Site
-
Roma, Olaszország, 00168
- Clinical Trial Site
-
Torino, Olaszország, 10126
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugália, 4835-044
- Clinical Trial Site
-
Lisbon, Portugália, 1649-028
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugália, 4099-001
- Clinical Trial Site
-
-
Porto District
-
Vila Nova de Gaia, Porto District, Portugália, 4434-502
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Románia, 011172
- Clinical Trial Site
-
Cluj-Napoca, Románia, 400000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28007
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Szerbia, 11000
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajvan, 833401
- Clinical Trial Site
-
Taichung, Tajvan, 40447
- Clinical Trial Site
-
Tainan, Tajvan, 710
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Tajvan, 10002
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Ankara, Törökország (Türkiye), 06560
- Clinical Trial Site
-
Antalya, Törökország (Türkiye), 07070
- Clinical Trial Site
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34096
- Clinical Trial Site
-
Izmir, Törökország (Türkiye), 35210
- Clinical Trial Site
-
İzmit, Törökország (Türkiye), 41380
- Clinical Trial Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A dermatomyositis diagnózisa az idiopátiás gyulladásos myopathiák 2017-es EULAR/ACR osztályozási kritériumai szerint
- Felnőtt alanyok (18-75 évesek)
- Aktív izom- és bőrbetegség a szűréskor és a kiinduláskor
- Kortikoszteroidokkal, hidroxiklorokinnal és/vagy egy nem szteroid immunszuppresszánssal végzett korábbi kezelés VAGY jelenlegi terápia
- Súly > 40 kg és < 130 kg, és a testtömegindex (BMI) < 40 kg/m2.
Kizárási kritériumok:
- Dermatomyositis végstádiumú szervi érintettséggel
- Dermatomyositis irreverzibilis izomérintettséggel
Története:
- Bármilyen limfoproliferatív rendellenesség
- Aktív rosszindulatú daganatok;
- A szűrést megelőző 5 éven belül rák előfordulása (kivétel bazális sejtes karcinóma, laphámsejtes karcinóma, in situ emlőrák, méhnyak in situ karcinóma vagy pajzsmirigykarcinóma).
- Rákkal összefüggő dermatomyositis
- Átfedési myositis/kötőszöveti betegség (kivéve a Sjögren-szindrómával való átfedést)
- A trombózis és a szív- és érrendszeri betegségek kockázatának kitett résztvevők
- Azok a résztvevők, akiknél magas a herpes zoster reaktivációjának kockázata
- Aktív vagy nemrégiben fertőzésben szenvedő résztvevők
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Brepocitinib 1. dózisszint PO QD
|
Orális Brepocitinib
|
|
Kísérleti: Brepocitinib 2. dózisszint PO QD
|
Orális Brepocitinib
|
|
Placebo Comparator: Placebo PO QD
|
Orális placebo
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Total Improvement Score (TIS) az 52. héten
Időkeret: 52 hét
|
A TIS egy összetett végpont, amely a 6 Disease Activity Core Set Measure (CSM) pontszámának javulásán alapul, és 0-tól 100-ig terjed (2016 American College of Rheumatology [ACR] Myositis Response Criteria/European League Against Rheumatism [EULAR]), ahol magasabb pontszám további javulást jelez
|
52 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a HAQ fogyatékossági index pontszámában az 52. héten
Időkeret: 52 hét
|
Változás a kiindulási értékhez képest a HAQ fogyatékossági index pontszámában az 52. héten.
Egészségügyi Felmérési Kérdőív (HAQ) Fogyatékossági Index: A funkció és a fogyatékosság pontszáma 0-tól [nehézség nélkül] 3-ig [nem tudja megtenni].
A magasabb pontszám rosszabb eredménnyel jár.
|
52 hét
|
|
Váltás az alapvonaltól a bőr dermatomyositis betegség területén és súlyossági indexének (CDASI) aktivitási pontszámától az 52. héten
Időkeret: 52 hét
|
A CDASI aktivitási pontszáma 0 -tól 100 -ig, magasabb pontszámokkal jelzi a rosszabb eredményt.
|
52 hét
|
|
Dermatomyositis Az izom és a bőr (DMOMS) kimenetele az 52. héten
Időkeret: 52 hét
|
A DMOMS egy kompozit végpont, amely 4 komponensmérésen alapul, és 0 és 100 között van (Pandya, 2024), ahol a magasabb pontszám nagyobb javulást jelez.
|
52 hét
|
|
A résztvevők aránya ≥ 40 pontot (mérsékelt javulást) ért el az 52. héten
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
Ideje az egymást követő (≥ 2 látogatás) eléréséhez ≥ 40 pont (mérsékelt javulás) az 52. héten
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
A résztvevők aránya, függetlenül a kiindulási kortikoszteroid használatától, ≥ 40 pontot (mérsékelt javulást) elérve az 52. héten, 0–2,5 mg/nap az orális prednizonon (vagy azzal egyenértékű) mind a 48., mind az 52. héten.
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
A résztvevők aránya ≥ 40% -os javulást ér el a CDASI aktivitási pontszámának ≥ 4-pontos javulásával az 52. héten
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
A résztvevők aránya ≥ 60 pontot (jelentős javulást) ért el az 52. héten
Időkeret: 52 hét
|
52 hét
|
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a CDASI aktivitási pontszámában a 4. héten
Időkeret: 4 hét
|
4 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Noriko Iikuni, MD, VP, Clinical Development
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Vleugels RA, Paik JJ, Bauer Ventura I, Mangold AR, Gandiga PC, Haemel A, Chinoy H, Hussain YM, Sivakumar K, Griger Z, Lee EB, Bozan F, Hsu CY, Femia A, Dimachkie MM, Min MS, Mozaffar T, Charles-Schoeman C, Fernandez DR, Onajin O, Campanilho-Marques R, Marder G, Ernste F, Schiopu E, Sluzevich J, Pearson D, Lindsey S, Luggen M, Bubb MR, Boh E, Maganti R, Heinlen L, Shaw KS, Cascino MD, Mudd PN Jr, Vencovsky J, Fernandez AP, Fiorentino D, Christopher-Stine L, Werth VP, Aggarwal R; VALOR Investigators. A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomyositis. N Engl J Med. 2026 May 14;394(19):1883-1893. doi: 10.1056/NEJMoa2503531. Epub 2026 Mar 28.
- Mangold AR, Haemel A, Shahriari N, Chong B, Fernandez AP, Fiorentino D, Pearson D, Sluzevich J, Onajin O, Rambhatla PV, Rashighi M, Hurabielle C, Fivenson D, Boh E, Paravar T, Crew A, Flowers RH, Taylor D, Subhardashani S, Culton D, Schadt C, Callen J, Lam C, Graham L, Hashemi K, Castillo R, Maderal A, Elman S, Shaw KS, Cascino MD, LaChance A, Min MS, Femia A, Vleugels RA, Werth VP. Skin-Specific Outcomes of Brepocitinib in Patients With Dermatomyositis: Secondary Analysis of a Phase 3 Randomized Clinical Trial. JAMA Dermatol. 2026 Aug 26. doi: 10.1001/jamadermatol.2026.3199. Online ahead of print.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. október 31.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. július 17.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. szeptember 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. június 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. június 24.
Első közzététel (Tényleges)
2022. június 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 12.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PVT-2201-301
- 2022-500367-12-00 (Registry Identifier: EU CT Number)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Priovant Therapeutics hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz (pl.
protokollt, statisztikai elemzési tervet (SAP), klinikai vizsgálati jelentést (CSR)) minősített kutatók kérésére, és bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében.
Az adatigénylések felülvizsgálata és jóváhagyása tudományos érdemek alapján történik.
IPD megosztási időkeret
Az adatokat a vizsgálat befejezését követő 24 hónapon belül elérhetővé teszik, és a jóváhagyott javaslatnak megfelelő időtartamig hozzáférhetők lesznek.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A hozzáférést egy kutatási javaslat áttekintése és jóváhagyása, valamint az adatmegosztási megállapodás (DSA) végrehajtása után biztosítják.
A Priovant Therapeutics adatmegosztási feltételeiről és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részleteket az info@priovanttx.com e-mail címen kaphat.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .