Tutkimus, jossa tarkastellaan, kuinka uusi lääke nimeltä NNC6019-0001 toimii ja kuinka turvallinen se on ihmisille, joilla on transtyretiini-amyloidoosin (TTR) aiheuttama sydänsairaus
perjantai 13. helmikuuta 2026 päivittänyt: Novo Nordisk A/S
NNC6019-0001:n teho ja turvallisuus kahdella annoksella potilailla, joilla on transtyretiiniamyloidikardiomyopatia (ATTR CM)
Tässä tutkimuksessa testataan mahdollista uutta lääkettä, NNC6019-0001, ihmisille, joilla on TTR-amyloidoosin aiheuttama sydänsairaus. Tutkimuksessa tarkastellaan, voiko tämä lääke vähentää TTR-amyloidoosista johtuvan sydänsairauden oireita, kuten sydämen vajaatoimintaa. .
Osallistujat saavat joko NNC6019-0001 (potentiaalinen uusi lääke) tai lumelääke (lääke, jolla ei ole vaikutusta kehoon).
Se, mihin hoitoon osallistujat saavat, päätetään sattumalta.
Mahdollisuus saada NNC6019-0001 on kaksi kertaa suurempi kuin lumelääke.
NNC6019-0001 ei ole vielä hyväksytty missään maassa tai alueella maailmassa.
Se on uusi lääke, jota lääkärit eivät voi vielä määrätä.
Osallistujat saavat tutkimuslääkeinfuusion 13 kertaa 4 viikon välein.
Tutkimus kestää noin 64 viikkoa ensimmäisen lääkeannoksen jälkeen.
Osallistujat eivät voi osallistua tähän tutkimukseen, jos heillä on jokin muu sydänsairaus kuin TTR-amyloidoosista johtuva sydänsairaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
105
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- UMC Groningen
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- UMC Groningen afdeling Cardiologie
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espanja, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
-
-
-
PV
-
Pavia, PV, Italia, 27100
- Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
Pi
-
Pisa, Pi, Italia, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio - Dipartimento Cardiotoracico - UOC Cardiologia e Medicina Cardiovascolare
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japani, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
-
Fukuoka, Japani, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
-
Hiroshima, Japani, 734-8551
- Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
-
Hiroshima, Japani, 734-8551
- Hiroshima University hospital_Cardiovascular Medicine
-
Kumamoto-shi, Kumamoto, Japani, 860-8556
- Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
-
Nagano, Japani, 390-8621
- Shinshu University Hospital, Department of Neurology
-
Nagasaki, Japani, 852-8501
- Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
-
Okayama-shi, Okayama, Japani, 700-8558
- Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University of Calgary_Cardiology
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Ctr for Cardiovascular Innovation
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugali, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
-
Guimarães, Portugali, 4835-044
- Unidade Local de Saude do Alto Ave, E.P.E.
-
Guimarães, Portugali, 4835-044
- ULS Do Alto Ave, E.P.E. - Hospital Senhora da Oliveira - Guimarães
-
Vila Real, Portugali, 5000-508
- ULS De Tras-Os-Montes E Alto Douro E.P.E. - Unidade Hospitalar de Vila Real
-
-
-
-
-
Créteil, Ranska, 94000
- Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil
-
Toulouse Cedex 9 TSA 50032, Ranska, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
-
-
-
-
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- UniklinikHeidelberg - Innere Med. III - Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
-
München, Saksa, 81377
- LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
-
Münster, Saksa, 48149
- Universitätsklinikum Münster - Klinik für Kardiologie I
-
Würzburg, Saksa, 97078
- Universitätsklinikum Würzburg AÖR
-
Würzburg, Saksa, 97078
- Universitatsklinikum Würzburg - Zentrum für Herzinsuffizienz
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 12808
- II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Yhdysvallat, 60208
- NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland School of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- Univ of MD Schl of Med
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239-4501
- Oregon Hlth Sci Univ-Portland
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies vai nainen.
- Ikä suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 18 - alle (
- Sinulla on vakiintunut diagnoosi transtyretiiniamyloidisesta kardiomyopatiasta (ATTR CM) joko villityypin transhyretiinin (TTR) tai perinnöllisen transtyretiinin (TTR) genotyypin kanssa paikallisten standardien mukaisesti.
- Odotetaan olevan vakailla annoksilla sydän- ja verisuonihoitoa 6 viikkoa ennen satunnaiskäyntiä.
- Tunnettu loppudiastolinen kammioiden väliseinämän paksuus on suurempi tai yhtä suuri (>=) 12 millimetriä (mm).
- Tällä hetkellä luokiteltu New York Heart Associationin (NYHA) luokkaan II-III.
- N-terminaalisen pro-aivojen natriureettisen peptidin (NT-proBNP) pitoisuus on suurempi tai yhtä suuri (>=) 650 pikogrammaa millilitrassa (pg/ml) sinus-sydämen rytmissä ja yli (>) 1000 pg/ml eteisvärinässä klo. seulonta.
- Valmistettu suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 150 metriä pienempi tai yhtä suuri kuin (
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) on suurempi tai yhtä suuri (>=) 25 millilitraa minuutissa per 1,73 neliömetriä (mL/min/1,73) m^2) seulonnassa.
Poissulkemiskriteerit:
- Kardiomyopatia, jota ei ensisijaisesti aiheuta transtyretiiniamyloidikardiomyopatia transtyretiiniamyloidikardiomyopatia (ATTR CM), esimerkiksi hypertensiosta, läppäsydänsairaudesta tai iskeemisestä sydänsairaudesta johtuva kardiomyopatia.
- Aikaisempi kiinteä elinsiirto.
- Suunniteltu kiinteä elinsiirto tutkimuksen aikana.
- Pahanlaatuinen kasvain (muu kuin tyvi- tai levyepiteelisyöpä, kohdunkaulan in situ karsinoomat tai in situ/korkea-asteinen eturauhasen intraepiteliaalinen neoplasia (PIN) tai matala-asteinen eturauhassyöpä) läsnä tai anamneesissa 5 vuoden sisällä ennen seulontaa.
- Nykyinen hoito kalsiumkanavasalpaajilla, joilla on johtumisjärjestelmän vaikutuksia (esimerkki [esim.] verapamiili, diltiatseemi). Dihydropyridiinikalsiumkanavasalpaajien käyttö on sallittua. Digoksiinin käyttö sallitaan vain, jos se on tarpeen eteisvärinän ja nopean kammiovasteen hoitoon.
- Akuutti sepelvaltimon oireyhtymä, epästabiili angina pectoris, aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus (TIA), sepelvaltimon revaskularisaatio, sydänläppäkorjaus tai suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Ruumiinpaino >120 kilogrammaa (kg) (264,6 naulaa [lb]) seulonnassa.
- Varjoaineallergia tai gadoliinia sisältävien aineiden haittavaikutukset aiemmista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat i.v.
lumelääke-infuusio (NNC6019-0001) Q4W lisättiin standardihoitoon viikkoon 52 asti.
|
Osallistujat saavat i.v.
lumelääkkeen infuusio (NNC6019-0001).
|
|
Kokeellinen: NNC6019-0001, annos 1
Osallistujat saavat 1 annoksen laskimonsisäistä (i.v.) NNC6019-0001-infuusiota joka 4. viikko (Q4W), joka lisätään normaalihoitoon viikkoon 52 asti.
|
Osallistujat saavat iv-infuusion NNC6019-0001.
|
|
Kokeellinen: NNC6019-0001, annos 2
Osallistujat saavat annoksen 2 i.v.
NNC6019-0001 Q4W-infuusio lisättiin standardihoitoon viikkoon 52 asti.
|
Osallistujat saavat iv-infuusion NNC6019-0001.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos 6 minuutin kävelytestissä (6-MWT)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 15 (viikko 52)
|
Mitattu metreissä
|
Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 15 (viikko 52)
|
|
Muutos N-terminaalisen pro-aivojen natriureettisessa peptidissä (NT-proBNP)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 15 (viikko 52)
|
Prosenteissa mitattuna
|
Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 15 (viikko 52)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos sydänlihaksen ekstrasellulaarisessa tilavuudessa (ECV)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 15 (viikko 52)
|
Mitattu prosenttipisteinä (%)
|
Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 15 (viikko 52)
|
|
Kansas Cityn kardiomyopatiakyselyn (KCCQ) kliinisen yhteenvetopisteen (CSS) muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 15 (viikko 52)
|
KCCQ on sairauskohtainen terveydentilainstrumentti, joka koostuu 23 kohdasta, jotka mittaavat fyysisen rajoituksen, oireiden, itsetehokkuuden, sosiaalisen rajoituksen ja sydämen vajaatoiminnan aiheuttaman terveyteen liittyvän elämänlaadun rajoituksen alueita.
Yleinen yhteenvetopisteet ja kaikki alueet on osoitettu riippumattomasti päteviksi, luotettaviksi ja reagoiviksi kliinisiin muutoksiin.
CSS-pisteet vaihtelevat 0–100 ja pienemmät pisteet edustavat vakavampia oireita ja/tai rajoituksia, ja pisteet 100 osoittavat, ettei oireita, ei rajoituksia ja erinomaista elämänlaatua.
|
Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 15 (viikko 52)
|
|
Muutos neuropatian vajaatoiminnassa (NIS)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 15 (viikko 52)
|
NIS on kliininen arvio, joka testaa lihasvoimaa, refleksiaktiivisuutta sekä varpaiden ja sormien tuntemusta, ja sitä voidaan käyttää perinnöllisen transtyretiiniamyloidin (hATTR) neurologisen toiminnan arvioimiseen.
NIS-pistemäärä on arvosteltu asteikolla 0-244, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa vajaatoimintaa.
|
Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 15 (viikko 52)
|
|
Muutos troponiini I:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 15 (viikko 52)
|
Mitattu nanogrammoina millilitrassa (ng/ml)
|
Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 15 (viikko 52)
|
|
Muutos globaalissa pitkittäisessä rasituksessa (GLS) kaikukardiografiassa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 15 (viikko 52)
|
Mitattu prosenttipisteinä (%)
|
Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 15 (viikko 52)
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 16 (viikko 64)
|
Tapahtumina mitattuna
|
Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 16 (viikko 64)
|
|
Aika kaikista syistä johtuvan kuolleisuuden esiintymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 16 (viikko 64)
|
Viikoissa mitattuna
|
Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 16 (viikko 64)
|
|
Sydän- ja verisuonitapahtumien (CV) määrä, joihin sisältyy CV-tapahtumien vuoksi sairaalahoito tai kiireelliset sydämen vajaatoimintakäynnit
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 16 (viikko 64)
|
Tapahtumina mitattuna
|
Lähtötilanteesta (viikko 0) vierailuun 16 (viikko 64)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Transparency 2834, Novo Nordisk A/S
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Suhr OB, Grogan M, Silva AMD, Karam C, Garcia-Pavia P, Drachman B, Zago W, Tripuraneni R, Kinney GG. PRX004 in variant amyloid transthyretin (ATTRv) amyloidosis: results of a phase 1, open-label, dose-escalation study. Amyloid. 2025 Mar;32(1):14-21. doi: 10.1080/13506129.2024.2420809. Epub 2024 Oct 29.
- Fontana M, Garcia-Pavia P, Grogan M, Shah SJ, Engelmann MDM, Hovingh GK, Kristen AV, Lim-Watson MZ, Malling B, Kar S, Revanna M, Sarswat N, Tsujita K, Alexander KM, Maurer MS. Coramitug, a Humanized Monoclonal Antibody for the Treatment of Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: A Phase 2, Randomized, Multicenter, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial. Circulation. 2026 Jan 27;153(4):214-225. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.125.077304. Epub 2025 Nov 10.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 2. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 17. helmikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 13. toukokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 28. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 17. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NN6019-4940
- U1111-1271-3861 (Muu tunniste: World Health Organization (WHO))
- 2021-006226-49 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novo Nordiskin tiedonantositoumuksen mukaan osoitteessa novonordisk-trials.com
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .