Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kutatási tanulmány az NNC6019-0001 nevű új gyógyszer működéséről, és mennyire biztonságos a transztiretin (TTR) amiloidózisa miatt szívbetegségben szenvedők számára

2024. március 14. frissítette: Novo Nordisk A/S

Az NNC6019-0001 hatékonysága és biztonságossága két dózisszinten transzthyretin amiloid kardiomiopátiában (ATTR CM) szenvedő betegeknél

Ez a tanulmány egy lehetséges új gyógyszert, az NNC6019-0001-et teszteli olyan emberek számára, akiknek TTR amiloidózisa miatt szívbetegségük van. A tanulmány azt vizsgálja, hogy ez a gyógyszer képes-e csökkenteni a TTR amiloidózis miatt kialakuló szívbetegség tüneteit, például a szívelégtelenséget. . A résztvevők vagy NNC6019-0001-et (potenciális új gyógyszer) vagy placebót (olyan gyógyszert, amely nincs hatással a szervezetre) kapnak. Azt, hogy a résztvevők milyen kezelésben részesülnek, a véletlenek alapján dől el. Az NNC6019-0001 megszerzésének esélye kétszer nagyobb, mint a placebó esetében. Az NNC6019-0001 még nem engedélyezett a világ egyetlen országában vagy régiójában sem. Ez egy új gyógyszer, amelyet az orvosok még nem írhatnak fel. A résztvevők 4 hetente 13 alkalommal kapnak infúziót a vizsgálati gyógyszerből. A vizsgálat a gyógyszer első adagja után körülbelül 64 hétig tart. A résztvevők nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban, ha a TTR amiloidózis miatti szívbetegségtől eltérő szívbetegségben szenvednek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

99

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Csehország
      • Praha 2, Csehország, 12808
        • II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Egyesült Államok, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Egyesült Államok, 60208
        • NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • Univ of MD Schl of Med
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239-4501
        • Oregon Hlth Sci Univ-Portland
  • Franciaország
      • Créteil, Franciaország, 94010
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Toulouse Cedex 9 TSA 50032, Franciaország, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia, 9713 GZ
        • UMC Groningen
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Japán
      • Fukuoka, Japán, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
      • Hiroshima, Japán, 734-8551
        • Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japán, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Nagano, Japán, 390-8621
        • Shinshu University Hospital, Department of Neurology
      • Nagasaki, Japán, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Okayama-shi, Okayama, Japán, 700-8558
        • Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary_Cardiology
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Ctr for Cardiovascular Innovation
  • Németország
      • Heidelberg, Németország, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg Innere Medizin III Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
      • München, Németország, 81377
        • LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
      • Münster, Németország, 48149
        • Uniklinik Münster, Klinik für Kardiologie I
      • Würzburg, Németország, 97078
        • Universitatsklinikum Wurzburg AöR
  • Olaszország
    • PV
      • Pavia, PV, Olaszország, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Pi
      • Pisa, Pi, Olaszország, 56124
        • Fondazione CNR-Regione Toscana Gabriele Monasterio
  • Portugália
      • Guimarães, Portugália, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Vila Real, Portugália, 5000-508
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő.
  • Kor nagyobb vagy egyenlő, mint (>=) 18 és kevesebb, mint (
  • A transzthyretin amiloid kardiomiopátia (ATTR CM) diagnosztizált diagnózisa vad típusú transzhyretin (TTR) vagy örökletes transztiretin (TTR) genotípussal a helyi szabványoknak megfelelően.
  • Várhatóan stabil dózisú kardiovaszkuláris orvosi terápiában részesül 6 héttel a randomizációs vizit előtt.
  • Ismert diasztolés végdiasztolés interventricularis septum falvastagsága nagyobb vagy egyenlő, mint (>=) 12 milliméter (mm).
  • Jelenleg a New York Heart Association (NYHA) II-III osztályba sorolt.
  • Az N-terminális pro agy natriuretikus peptid (NT-proBNP) koncentrációja nagyobb vagy egyenlő, mint (>=) 650 pikogramm/ml (pg/mL) sinus szívritmusban és nagyobb (>) 1000 pg/ml pitvarfibrillációban szűrés.
  • Befejezve nagyobb vagy egyenlő (>=) 150 métertől kisebb vagy egyenlő, mint (
  • A becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) nagyobb vagy egyenlő (>=) 25 milliliter/perc per 1,73 négyzetméter (mL/perc/1,73) m^2) vetítéskor.

Kizárási kritériumok:

  • Kardiomiopátia, amelyet nem elsősorban a transztiretin amiloid kardiomiopátia okoz, például a magas vérnyomás okozta kardiomiopátia, szívbillentyű-betegség vagy ischaemiás szívbetegség.
  • Korábbi szilárd szervátültetés.
  • Tervezett szilárd szervátültetés a vizsgálat során.
  • Rosszindulatú daganat jelenléte vagy anamnézisében (kivéve a bazális vagy laphámsejtes bőrrákot, a méhnyak insitu karcinómáját vagy az in situ/magas fokú prosztata intraepiteliális neopláziát (PIN) vagy az alacsony fokú prosztatarákot) a szűrést megelőző 5 éven belül.
  • Jelenlegi kezelés vezetési rendszerre kifejtett hatású kalciumcsatorna-blokkolókkal (például [pl.] verapamil, diltiazem). Dihidropiridin kalciumcsatorna-blokkolók alkalmazása megengedett. A digoxin alkalmazása csak akkor engedélyezett, ha az szükséges a pitvarfibrilláció gyors kamrai válaszreakcióval járó kezelésére.
  • Akut koszorúér-szindróma, instabil angina, stroke, tranziens ischaemiás roham (TIA), koszorúér revaszkularizáció, szívbillentyű-javítás vagy nagyobb műtét a szűrést követő 3 hónapon belül.
  • Testtömeg >120 kilogramm (kg) (264,6 font [lb]) a szűréskor.
  • Kontrasztallergia vagy nemkívánatos reakciók a gadolínium-tartalmú szerekkel szemben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NNC6019-0001, 10 mg/kg
A résztvevők intravénás (i.v.) 10 milligramm/kg (mg/kg) NNC6019-0001 infúziót kapnak 4 hetente (Q4W), hozzáadva a standard ellátáshoz az 52. hétig.
Drog: NNC6019-0001
A résztvevők NNC6019-0001 iv infúziót kapnak.
Kísérleti: NNC6019-0001, 60 mg/kg
A résztvevők i.v. 60 mg/kg NNC6019-0001 Q4W infúzió hozzáadva a standard ellátáshoz az 52. hétig.
Drog: NNC6019-0001
A résztvevők NNC6019-0001 iv infúziót kapnak.
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők i.v. placebo infúzió (NNC6019-0001) Q4W hozzáadva a standard ellátáshoz az 52. hétig.
Drog: Placebo (NNC6019-0001)
A résztvevők i.v. placebo infúziója (NNC6019-0001).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a 6 perces séta tesztben (6-MWT)
Időkeret: Az alaphelyzettől (0. hét) a 15. látogatásig (52. hét)
Méterben mérve
Az alaphelyzettől (0. hét) a 15. látogatásig (52. hét)
Változás az N-terminális pro agy natriuretikus peptidjében (NT-proBNP)
Időkeret: Az alaphelyzettől (0. hét) a 15. látogatásig (52. hét)
Százalékban mérve
Az alaphelyzettől (0. hét) a 15. látogatásig (52. hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szívizom extracelluláris térfogatának (ECV) változása
Időkeret: Az alaphelyzettől (0. hét) a 15. látogatásig (52. hét)
Százalék (%)-pontokban mérve
Az alaphelyzettől (0. hét) a 15. látogatásig (52. hét)
Változás a Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) klinikai összefoglaló pontszámában (CSS)
Időkeret: Az alaphelyzettől (0. hét) a 15. látogatásig (52. hét)
A KCCQ egy betegség-specifikus egészségügyi állapotmérő eszköz, amely 23 elemből áll, amelyek számszerűsítik a fizikai korlátok, a tünetek, az önhatékonyság, a szociális korlátok és a szívelégtelenségből eredő egészséggel összefüggő életminőség-korlátozás területeit. Az általános összefoglaló pontszám és az összes tartomány egymástól függetlenül érvényesnek, megbízhatónak és a klinikai változásokra reagálónak bizonyult. A CSS-pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, az alacsonyabb pontszámok pedig súlyosabb tüneteket és/vagy korlátokat jelentenek, a 100-as pontszámok pedig azt jelzik, hogy nincsenek tünetek, nincsenek korlátozások és kiváló életminőség.
Az alaphelyzettől (0. hét) a 15. látogatásig (52. hét)
Változás a neuropathia károsodás pontszámában (NIS)
Időkeret: Az alaphelyzettől (0. hét) a 15. látogatásig (52. hét)
A NIS egy klinikai értékelés, amely teszteli az izomerőt, a reflexaktivitást, valamint a lábujjak és az ujjak érzékelését, és felhasználható az örökletes transztiretin amiloid (hATTR) neurológiai funkcióinak értékelésére. A teljes NIS-pontszámot egy 0-244-ig terjedő skálán osztályozzák, ahol a magasabb pontszám nagyobb károsodást jelez.
Az alaphelyzettől (0. hét) a 15. látogatásig (52. hét)
A troponin I változása
Időkeret: Az alaphelyzettől (0. hét) a 15. látogatásig (52. hét)
Nanogramm per milliliterben mérve (ng/ml)
Az alaphelyzettől (0. hét) a 15. látogatásig (52. hét)
A globális longitudinális feszültség (GLS) változása az echokardiográfián
Időkeret: Az alaphelyzettől (0. hét) a 15. látogatásig (52. hét)
Százalék (%)-pontokban mérve
Az alaphelyzettől (0. hét) a 15. látogatásig (52. hét)
A kezelésből adódó nemkívánatos események száma
Időkeret: Az alaphelyzettől (0. hét) a 16. látogatásig (64. hét)
Eseményekként mérve
Az alaphelyzettől (0. hét) a 16. látogatásig (64. hét)
Az összes okból bekövetkező halálozás bekövetkezésének ideje
Időkeret: Az alaphelyzettől (0. hét) a 16. látogatásig (64. hét)
Hetekben mérve
Az alaphelyzettől (0. hét) a 16. látogatásig (64. hét)
Kardiovaszkuláris (CV) események száma, beleértve a CV események miatti kórházi kezelést vagy sürgős szívelégtelenség miatti látogatásokat
Időkeret: Az alaphelyzettől (0. hét) a 16. látogatásig (64. hét)
Eseményekként mérve
Az alaphelyzettől (0. hét) a 16. látogatásig (64. hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novo Nordisk A/S

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Transparency 2834, Novo Nordisk A/S

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. augusztus 2.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. május 7.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. május 13.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. június 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. június 28.

Első közzététel (Tényleges)

2022. július 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 14.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NN6019-4940
  • U1111-1271-3861 (Egyéb azonosító: World Health Organization (WHO))
  • 2021-006226-49 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novo Nordisk közzétételi kötelezettsége szerint a novonordisk-trials.com oldalon

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Transztiretin amiloid kardiomiopátia (ATTR CM)

Klinikai vizsgálatok a NNC6019-0001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Gabon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel