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Un estudio de investigación para observar cómo funciona un nuevo medicamento llamado NNC6019-0001 y qué tan seguro es para las personas que tienen una enfermedad cardíaca debido a la amiloidosis por transtiretina (TTR)

14 de marzo de 2024 actualizado por: Novo Nordisk A/S

Eficacia y seguridad de NNC6019-0001 en dos niveles de dosis en participantes con miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR CM)

Este estudio está probando un nuevo medicamento potencial, NNC6019-0001, para personas que tienen una enfermedad cardíaca debido a la amiloidosis TTR. El estudio analizará si este medicamento puede reducir los síntomas de una enfermedad cardíaca debido a la amiloidosis TTR, como la insuficiencia cardíaca. . Los participantes recibirán NNC6019-0001 (un nuevo medicamento potencial) o un placebo (un medicamento que no tiene ningún efecto en el cuerpo). El tratamiento que reciben los participantes se decide al azar. La posibilidad de obtener NNC6019-0001 es dos veces mayor que recibir un placebo. NNC6019-0001 aún no está aprobado en ningún país o región del mundo. Es un medicamento nuevo que los médicos aún no pueden recetar. Los participantes recibirán una infusión del medicamento del estudio 13 veces, una vez cada 4 semanas. El estudio durará aproximadamente 64 semanas después de la primera dosis del medicamento. Los participantes no pueden participar en este estudio si tienen una enfermedad cardíaca que no sea una enfermedad cardíaca debida a la amiloidosis TTR.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

99

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg Innere Medizin III Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
      • München, Alemania, 81377
        • LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
      • Münster, Alemania, 48149
        • Uniklinik Münster, Klinik für Kardiologie I
      • Würzburg, Alemania, 97078
        • Universitatsklinikum Wurzburg AöR
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
        • University of Calgary_Cardiology
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
        • Ctr for Cardiovascular Innovation
  • Chequia
      • Praha 2, Chequia, 12808
        • II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
  • España
      • Madrid, España, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60208
        • NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • Univ of MD Schl of Med
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-4501
        • Oregon Hlth Sci Univ-Portland
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Toulouse Cedex 9 TSA 50032, Francia, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
  • Italia
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Pi
      • Pisa, Pi, Italia, 56124
        • Fondazione CNR-Regione Toscana Gabriele Monasterio
  • Japón
      • Fukuoka, Japón, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
      • Hiroshima, Japón, 734-8551
        • Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japón, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Nagano, Japón, 390-8621
        • Shinshu University Hospital, Department of Neurology
      • Nagasaki, Japón, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Okayama-shi, Okayama, Japón, 700-8558
        • Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • UMC Groningen
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Vila Real, Portugal, 5000-508
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Masculino o femenino.
  • Edad mayor o igual a (>=) 18 a menor de (
  • Tener un diagnóstico establecido de miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR CM) con genotipo de transtiretina de tipo salvaje (TTR) o transtiretina hereditaria (TTR) según los estándares locales.
  • Se espera que reciba dosis estables de tratamiento médico cardiovascular 6 semanas antes de la visita de aleatorización.
  • Grosor conocido de la pared del tabique interventricular al final de la diástole mayor o igual a (>=) 12 milímetros (mm).
  • Actualmente clasificado como Clase II-III de la New York Heart Association (NYHA).
  • Concentración de péptido natriurético cerebral N-terminal pro (NT-proBNP) superior o igual a (>=) 650 picogramos por mililitro (pg/ml) en ritmo cardíaco sinusal y superior a (>) 1000 pg/ml en fibrilación auricular en poner en pantalla.
  • Completado mayor o igual a (>=) 150 metros a menor o igual a (
  • Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) mayor o igual a (>=) 25 mililitros por minuto por 1,73 metros cuadrados (mL/min/1,73 m ^ 2) en la proyección.

Criterio de exclusión:

  • Miocardiopatía no causada principalmente por miocardiopatía amiloide por transtiretina Miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR CM), por ejemplo, miocardiopatía debida a hipertensión, valvulopatía cardíaca o cardiopatía isquémica.
  • Trasplante previo de órgano sólido.
  • Trasplante de órgano sólido planificado durante el estudio.
  • Presencia o antecedentes de neoplasia maligna (que no sea cáncer de piel de células basales o de células escamosas, carcinomas in situ del cuello uterino o neoplasia intraepitelial prostática (PIN) in situ/de alto grado o cáncer de próstata de bajo grado) dentro de los 5 años anteriores a la selección.
  • Tratamiento actual con bloqueadores de los canales de calcio con efectos en el sistema de conducción (ejemplo [p. ej.], verapamilo, diltiazem). Se permite el uso de bloqueadores de los canales de calcio de dihidropiridina. Solo se permitirá el uso de digoxina si se requiere para el manejo de la fibrilación auricular con respuesta ventricular rápida.
  • Síndrome coronario agudo, angina inestable, accidente cerebrovascular, ataque isquémico transitorio (AIT), revascularización coronaria, reparación de válvula cardíaca o cirugía mayor dentro de los 3 meses posteriores a la selección.
  • Peso corporal >120 kilogramos (kg) (264,6 libras [lb]) en la selección.
  • Antecedentes de alergia al contraste o reacciones adversas a los agentes que contienen gadolinio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NNC6019-0001, 10 mg/kg
Los participantes recibirán una infusión intravenosa (i.v.) de 10 miligramos por kilogramo (mg/kg) NNC6019-0001 cada 4 semanas (Q4W) que se agregará a la atención estándar hasta la semana 52.
Droga: NNC6019-0001
Los participantes recibirán una infusión i.v. de NNC6019-0001.
Experimental: NNC6019-0001, 60 mg/kg
Los participantes recibirán i.v. infusión de 60 mg/kg de NNC6019-0001 Q4W agregada al tratamiento estándar hasta la semana 52.
Droga: NNC6019-0001
Los participantes recibirán una infusión i.v. de NNC6019-0001.
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán i.v. infusión de placebo (NNC6019-0001) Q4W agregada al tratamiento estándar hasta la semana 52.
Droga: Placebo (NNC6019-0001)
Los participantes recibirán i.v. infusión de placebo (NNC6019-0001).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la prueba de caminata de 6 minutos (6-MWT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 15 (semana 52)
Medido en Metros
Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 15 (semana 52)
Cambio en el péptido natriurético cerebral N-terminal pro (NT-proBNP)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 15 (semana 52)
Medido en porcentaje
Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 15 (semana 52)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el volumen extracelular miocárdico (ECV)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 15 (semana 52)
Medido en puntos porcentuales (%)
Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 15 (semana 52)
Cambio en el Cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ) Puntuación de resumen clínico (CSS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 15 (semana 52)
El KCCQ es un instrumento de estado de salud específico de la enfermedad compuesto por 23 ítems que cuantifican los dominios de limitación física, síntomas, autoeficacia, limitación social y limitación de la calidad de vida relacionada con la salud por insuficiencia cardíaca. Se ha demostrado de forma independiente que la puntuación resumida general y todos los dominios son válidos, fiables y sensibles a los cambios clínicos. Las puntuaciones de CSS varían de 0 a 100 y las puntuaciones más bajas representan síntomas y/o limitaciones más graves y las puntuaciones de 100 indican ausencia de síntomas, limitaciones y una calidad de vida excelente.
Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 15 (semana 52)
Cambio en la puntuación de deterioro de la neuropatía (NIS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 15 (semana 52)
NIS es una evaluación clínica que evalúa la fuerza muscular, la actividad refleja y la sensación de los dedos de las manos y los pies, y puede usarse para evaluar la función neurológica en el amiloide de transtiretina hereditario (hATTR). La puntuación NIS total se califica en una escala de 0 a 244, donde una puntuación más alta indica un mayor deterioro.
Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 15 (semana 52)
Cambio en la troponina I
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 15 (semana 52)
Medido en nanogramos por mililitro (ng/mL)
Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 15 (semana 52)
Cambio en la tensión longitudinal global (GLS) en la ecocardiografía
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 15 (semana 52)
Medido en puntos porcentuales (%)
Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 15 (semana 52)
Número de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 16 (semana 64)
Medido como eventos
Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 16 (semana 64)
Tiempo hasta la aparición de la mortalidad por todas las causas
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 16 (semana 64)
Medido en Semanas
Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 16 (semana 64)
Número de eventos cardiovasculares (CV) que comprenden hospitalización por eventos CV o visitas urgentes por insuficiencia cardíaca
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 16 (semana 64)
Medido como eventos
Desde el inicio (semana 0) hasta la visita 16 (semana 64)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Transparency 2834, Novo Nordisk A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de agosto de 2022

Finalización primaria (Estimado)

7 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

13 de mayo de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de junio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de junio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

1 de julio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NN6019-4940
  • U1111-1271-3861 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
  • 2021-006226-49 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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