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一项研究旨在了解一种名为 NNC6019-0001 的新药如何起作用以及它对因转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样变性心脏病患者的安全性

2024年3月14日 更新者：Novo Nordisk A/S

NNC6019-0001 在两种剂量水平下对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR CM) 患者的疗效和安全性

这项研究正在测试一种潜在的新药 NNC6019-0001，用于因 TTR 淀粉样变性而患有心脏病的人。该研究将研究这种药物是否可以减轻因 TTR 淀粉样变性而引起的心脏病的症状，例如心力衰竭. 参与者将获得 NNC6019-0001（潜在新药）或安慰剂（对身体没有影响的药物）。 参与者接受哪种治疗是偶然决定的。 获得 NNC6019-0001 的机会是获得安慰剂的两倍。 NNC6019-0001尚未在全球任何国家或地区获得批准。 这是一种新药，医生还不能开处方。 参与者将接受 13 次研究药物输注，每 4 周一次。 该研究将在第一次服药后持续约 64 周。 如果参与者患有 TTR 淀粉样变性心脏病以外的心脏病，则不能参加本研究。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

99

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T2N 4Z6
        • University of Calgary_Cardiology
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z 1M9
        • Ctr for Cardiovascular Innovation
  • 德国
      • Heidelberg、德国、69120
        • Universitätsklinik Heidelberg Innere Medizin III Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
      • München、德国、81377
        • LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
      • Münster、德国、48149
        • Uniklinik Münster, Klinik für Kardiologie I
      • Würzburg、德国、97078
        • Universitatsklinikum Wurzburg AöR
  • 意大利
    • PV
      • Pavia、PV、意大利、27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Pi
      • Pisa、Pi、意大利、56124
        • Fondazione CNR-Regione Toscana Gabriele Monasterio
  • 捷克语
      • Praha 2、捷克语、12808
        • II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
  • 日本
      • Fukuoka、日本、807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
      • Hiroshima、日本、734-8551
        • Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
      • Kumamoto-shi, Kumamoto、日本、860-8556
        • Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Nagano、日本、390-8621
        • Shinshu University Hospital, Department of Neurology
      • Nagasaki、日本、852-8501
        • Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Okayama-shi, Okayama、日本、700-8558
        • Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine
  • 法国
      • Créteil、法国、94010
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Toulouse Cedex 9 TSA 50032、法国、31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills、California、美国、90211
        • Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Evanston、Illinois、美国、60208
        • NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • Univ of MD Schl of Med
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239-4501
        • Oregon Hlth Sci Univ-Portland
  • 荷兰
      • Groningen、荷兰、9713 GZ
        • UMC Groningen
      • Utrecht、荷兰、3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • 葡萄牙
      • Guimarães、葡萄牙、4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Vila Real、葡萄牙、5000-508
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 85年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 男女不限。
  • 年龄大于或等于 (>=) 18 至小于 (
  • 根据当地标准，通过野生型转甲状腺素蛋白 (TTR) 或遗传性转甲状腺素蛋白 (TTR) 基因型确诊转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR CM)。
  • 预期在随机访问前 6 周接受稳定剂量的心血管药物治疗。
  • 已知舒张末期室间隔壁厚度大于或等于 (>=) 12 毫米 (mm)。
  • 目前归类为纽约心脏协会 (NYHA) II-III 级。
  • N-末端脑钠肽前体 (NT-proBNP) 浓度大于或等于 (>=) 650 皮克/毫升 (pg/mL) 窦性心律和大于 (>) 1000 pg/mL 房颤筛选。
  • 完成大于等于（>=）150米至小于等于（
  • 估计肾小球滤过率（eGFR）大于等于（>=）每1.73平方米每分钟25毫升（mL/min/1.73 m^2) 在筛选时。

排除标准：

  • 不是主要由转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR CM）引起的心肌病，例如，由高血压、瓣膜性心脏病或缺血性心脏病引起的心肌病。
  • 先前的实体器官移植。
  • 研究期间计划进行实体器官移植。
  • 筛选前 5 年内恶性肿瘤（基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、宫颈原位癌或原位/高级别前列腺上皮内瘤变 (PIN) 或低级别前列腺癌除外）的存在或病史。
  • 目前正在使用具有传导系统效应的钙通道阻滞剂进行治疗（例如维拉帕米、地尔硫卓）。 允许使用二氢吡啶类钙通道阻滞剂。 仅当需要管理具有快速心室反应的房颤时才允许使用地高辛。
  • 筛选后 3 个月内发生急性冠状动脉综合征、不稳定型心绞痛、中风、短暂性脑缺血发作 (TIA)、冠状动脉血运重建、心脏瓣膜修复或大手术。
  • 筛选时体重 >120 千克 (kg)（264.6 磅 [lb]）。
  • 造影剂过敏史或对含钆剂的不良反应。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：NNC6019-0001, 10 毫克/千克
参与者将每 4 周 (Q4W) 接受静脉内 (i.v.) 输注 10 毫克/千克 (mg/kg) NNC6019-0001，直至第 52 周为止。
药品：NNC6019-0001
参与者将接受 NNC6019-0001 的静脉输注。
实验性的：NNC6019-0001, 60 毫克/千克
参与者将接受静脉注射。 在第 52 周之前，将 60 mg/kg NNC6019-0001 Q4W 输注添加到护理标准中。
药品：NNC6019-0001
参与者将接受 NNC6019-0001 的静脉输注。
安慰剂比较：安慰剂
参与者将接受静脉注射。 输注安慰剂 (NNC6019-0001) Q4W 添加至第 52 周的护理标准。
药品：安慰剂 (NNC6019-0001)
参与者将接受静脉注射。 输注安慰剂 (NNC6019-0001)。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
6 分钟步行测试 (6-MWT) 的变化
大体时间：从基线（第 0 周）到访问 15（第 52 周）
以米为单位
从基线（第 0 周）到访问 15（第 52 周）
N-末端脑利钠肽原 (NT-proBNP) 的变化
大体时间：从基线（第 0 周）到访问 15（第 52 周）
以百分比衡量
从基线（第 0 周）到访问 15（第 52 周）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
心肌细胞外容积 (ECV) 的变化
大体时间：从基线（第 0 周）到访问 15（第 52 周）
以百分比 (%) 点数衡量
从基线（第 0 周）到访问 15（第 52 周）
堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 临床总结评分 (CSS) 的变化
大体时间：从基线（第 0 周）到访问 15（第 52 周）
KCCQ 是一种特定疾病的健康状况工具，由 23 个项目组成，量化了心力衰竭引起的身体限制、症状、自我效能、社会限制和健康相关生活质量限制的领域。 总体总分和所有领域均已被独立证明是有效、可靠且对临床变化有反应的。 CSS 分数范围从 0 到 100，较低的分数代表更严重的症状和/或限制，而 100 分表示没有症状、没有限制，并且生活质量极佳。
从基线（第 0 周）到访问 15（第 52 周）
神经病变损伤评分 (NIS) 的变化
大体时间：从基线（第 0 周）到访问 15（第 52 周）
NIS 是一种临床评估，可测试肌肉力量、反射活动以及脚趾和手指的感觉，可用于评估遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白 (hATTR) 的神经功能。 NIS 总分的评分范围为 0-244，分数越高表示损伤越严重。
从基线（第 0 周）到访问 15（第 52 周）
肌钙蛋白 I 的变化
大体时间：从基线（第 0 周）到访问 15（第 52 周）
以纳克每毫升 (ng/mL) 为单位测量
从基线（第 0 周）到访问 15（第 52 周）
超声心动图上整体纵向应变 (GLS) 的变化
大体时间：从基线（第 0 周）到访问 15（第 52 周）
以百分比 (%) 点数衡量
从基线（第 0 周）到访问 15（第 52 周）
治疗紧急不良事件的数量
大体时间：从基线（第 0 周）到访问 16（第 64 周）
作为事件衡量
从基线（第 0 周）到访问 16（第 64 周）
全因死亡率发生时间
大体时间：从基线（第 0 周）到访问 16（第 64 周）
以周为单位
从基线（第 0 周）到访问 16（第 64 周）
心血管 (CV) 事件的数量，包括因 CV 事件或紧急心力衰竭就诊而住院
大体时间：从基线（第 0 周）到访问 16（第 64 周）
作为事件衡量
从基线（第 0 周）到访问 16（第 64 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novo Nordisk A/S

调查人员

  • 研究主任：Clinical Transparency 2834、Novo Nordisk A/S

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年8月2日

初级完成 (估计的)

2024年5月7日

研究完成 (估计的)

2025年5月13日

研究注册日期

首次提交

2022年6月28日

首先提交符合 QC 标准的

2022年6月28日

首次发布 (实际的)

2022年7月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月14日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NN6019-4940
  • U1111-1271-3861 (其他标识符：World Health Organization (WHO))
  • 2021-006226-49 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

根据诺和诺德在novonordisk-trials.com上的披露承诺

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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