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NNC6019-0001 と呼ばれる新薬がどのように機能し、トランスサイレチン (TTR) アミロイドーシスによる心臓病を患っている人々にとってどれほど安全であるかを調べるための調査研究

2024年3月14日 更新者：Novo Nordisk A/S

トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR CM）の参加者における2つの用量レベルでのNNC6019-0001の有効性と安全性

この研究では、TTR アミロイドーシスによる心臓病を患っている人々のために、潜在的な新薬 NNC6019-0001 をテストしています。 . 参加者は、NNC6019-0001 (可能性のある新薬) またはプラセボ (身体に影響を与えない薬) のいずれかを取得します。 参加者が受ける治療は偶然に決定されます。 NNC6019-0001 が得られる確率は、プラセボを得る確率の 2 倍です。 NNC6019-0001 は、世界のどの国または地域でもまだ承認されていません。 まだ医師が処方できない新しい薬です。 参加者は、4週間に1回、13回の治験薬の注入を受けます。 試験は、最初の薬の投与後、約 64 週間続きます。 参加者は、TTRアミロイドーシスによる心臓病以外の心臓病を患っている場合、この研究に参加できません。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

99

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills、California、アメリカ、90211
        • Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Evanston、Illinois、アメリカ、60208
        • NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • Univ of MD Schl of Med
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239-4501
        • Oregon Hlth Sci Univ-Portland
  • イタリア
    • PV
      • Pavia、PV、イタリア、27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Pi
      • Pisa、Pi、イタリア、56124
        • Fondazione CNR-Regione Toscana Gabriele Monasterio
  • オランダ
      • Groningen、オランダ、9713 GZ
        • UMC Groningen
      • Utrecht、オランダ、3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4Z6
        • University of Calgary_Cardiology
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 1M9
        • Ctr for Cardiovascular Innovation
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
  • チェコ
      • Praha 2、チェコ、12808
        • II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
  • ドイツ
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Universitätsklinik Heidelberg Innere Medizin III Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
      • München、ドイツ、81377
        • LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
      • Münster、ドイツ、48149
        • Uniklinik Münster, Klinik für Kardiologie I
      • Würzburg、ドイツ、97078
        • Universitatsklinikum Wurzburg AöR
  • フランス
      • Créteil、フランス、94010
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Toulouse Cedex 9 TSA 50032、フランス、31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
  • ポルトガル
      • Guimarães、ポルトガル、4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Vila Real、ポルトガル、5000-508
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro
  • 日本
      • Fukuoka、日本、807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
      • Hiroshima、日本、734-8551
        • Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
      • Kumamoto-shi, Kumamoto、日本、860-8556
        • Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Nagano、日本、390-8621
        • Shinshu University Hospital, Department of Neurology
      • Nagasaki、日本、852-8501
        • Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Okayama-shi, Okayama、日本、700-8558
        • Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～85年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 男性か女性。
  • 年齢が 18 以上 (>=) 未満 (
  • -現地の基準に従って、野生型トランスサイレチン（TTR）または遺伝性トランスサイレチン（TTR）遺伝子型のトランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR CM）の確立された診断を受けている。
  • -無作為化訪問の6週間前に、安定した用量の心血管医学療法を受けることが期待されています。
  • -既知の拡張末期の心室中隔壁の厚さは、12ミリメートル（mm）以上（> =）です。
  • 現在、ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス II-III に分類されています。
  • -N末端プロ脳ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）濃度は、洞調律で1ミリリットルあたり650ピコグラム（pg / mL）以上（> =）で、心房細動で1000 pg / mL以上（>）ふるい分け。
  • 150 メートル以上 (>=) 以下で完了 (
  • 推定糸球体濾過率 (eGFR) 以上 (>=) 25 ミリリットル/分/1.73 平方メートル (mL/min/1.73) m^2) スクリーニング時。

除外基準:

  • トランスサイレチン アミロイド心筋症 トランスサイレチン アミロイド心筋症 (ATTR CM) が主な原因ではない心筋症、例えば、高血圧、心臓弁膜症、または虚血性心疾患による心筋症。
  • -以前の固形臓器移植。
  • -研究中に計画された固形臓器移植。
  • -悪性新生物の存在または病歴（基底または扁平上皮細胞皮膚がん、子宮頸部の上皮内がん、または上皮内/高悪性度前立腺上皮内腫瘍（PIN）または低悪性度前立腺がんを除く）スクリーニング前の5年以内。
  • 伝導系への影響を伴うカルシウムチャネル遮断薬による現在の治療（例[例]、ベラパミル、ジルチアゼム）。 ジヒドロピリジンカルシウムチャネル遮断薬の使用は許可されています。 ジゴキシンの使用は、急速な心室反応を伴う心房細動の管理に必要な場合にのみ許可されます。
  • -急性冠症候群、不安定狭心症、脳卒中、一過性脳虚血発作（TIA）、冠動脈血行再建術、心臓弁修復、またはスクリーニングから3か月以内の大手術。
  • -スクリーニング時の体重> 120キログラム（kg）（264.6ポンド[ポンド]）。
  • -ガドリニウム含有薬剤に対する造影剤アレルギーまたは有害反応の病歴。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：NNC6019-0001、10mg/kg
参加者は、52週目まで標準治療に追加された4週間ごと（Q4W）に、キログラムあたり10ミリグラム（mg / kg）NNC6019-0001の静脈内（iv）注入を受けます。
薬：NNC6019-0001
参加者は、NNC6019-0001 の静脈内注入を受けます。
実験的：NNC6019-0001、60mg/kg
参加者は静脈内投与を受けます。 60 mg/kg NNC6019-0001 Q4W の注入を 52 週まで標準治療に追加。
薬：NNC6019-0001
参加者は、NNC6019-0001 の静脈内注入を受けます。
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は静脈内投与を受けます。 プラセボの注入 (NNC6019-0001) Q4W を 52 週まで標準治療に追加。
薬：プラセボ (NNC6019-0001)
参加者は静脈内投与を受けます。 プラセボ (NNC6019-0001) の注入。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6分歩行試験（6-MWT）の変化
時間枠：ベースライン (0 週) から訪問 15 (52 週) まで
メートルで測定
ベースライン (0 週) から訪問 15 (52 週) まで
N末端プロ脳性ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）の変化
時間枠：ベースライン (0 週) から訪問 15 (52 週) まで
パーセンテージで測定
ベースライン (0 週) から訪問 15 (52 週) まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心筋細胞外容積 (ECV) の変化
時間枠：ベースライン (0 週) から訪問 15 (52 週) まで
パーセンテージ (%) ポイントで測定
ベースライン (0 週) から訪問 15 (52 週) まで
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Clinical Summary Score (CSS) の変化
時間枠：ベースライン (0 週) から訪問 15 (52 週) まで
KCCQ は、身体的制限、症状、自己効力感、社会的制限、および心不全による健康関連の生活の質の制限の領域を定量化する 23 項目で構成される疾患固有の健康状態の尺度です。 全体的な要約スコアとすべてのドメインは、有効で信頼性が高く、臨床的変化に対応していることが個別に実証されています。 CSS スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが低いほど症状や制限がより深刻であることを表し、スコア 100 は症状や制限がなく、生活の質が優れていることを示します。
ベースライン (0 週) から訪問 15 (52 週) まで
神経障害障害スコア (NIS) の変化
時間枠：ベースライン (0 週) から訪問 15 (52 週) まで
NIS は、筋力、反射活動、およびつま先と指の感覚をテストする臨床評価であり、遺伝性トランスサイレチン アミロイド (hATTR) の神経機能を評価するために使用できます。 NIS の合計スコアは 0 ～ 244 のスケールで評価され、スコアが高いほど障害が大きいことを示します。
ベースライン (0 週) から訪問 15 (52 週) まで
トロポニンIの変化
時間枠：ベースライン (0 週) から訪問 15 (52 週) まで
1 ミリリットルあたりのナノグラム (ng/mL) で測定
ベースライン (0 週) から訪問 15 (52 週) まで
心エコー検査における全体的な縦ひずみ (GLS) の変化
時間枠：ベースライン (0 週) から訪問 15 (52 週) まで
パーセンテージ (%) ポイントで測定
ベースライン (0 週) から訪問 15 (52 週) まで
治療緊急有害事象の数
時間枠：ベースライン (0 週) から訪問 16 (64 週) まで
イベントとして測定
ベースライン (0 週) から訪問 16 (64 週) まで
全死因死亡までの時間
時間枠：ベースライン (0 週) から訪問 16 (64 週) まで
週単位で測定
ベースライン (0 週) から訪問 16 (64 週) まで
CVイベントまたは緊急の心不全による入院を含む心血管（CV）イベントの数
時間枠：ベースライン (0 週) から訪問 16 (64 週) まで
イベントとして測定
ベースライン (0 週) から訪問 16 (64 週) まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novo Nordisk A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Transparency 2834、Novo Nordisk A/S

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年8月2日

一次修了 (推定)

2024年5月7日

研究の完了 (推定)

2025年5月13日

試験登録日

最初に提出

2022年6月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年6月28日

最初の投稿 (実際)

2022年7月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月14日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NN6019-4940
  • U1111-1271-3861 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))
  • 2021-006226-49 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Novonordisk-trials.com での Novo Nordisk の開示義務によると、

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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