Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoeksstudie om te kijken hoe een nieuw medicijn genaamd NNC6019-0001 werkt en hoe veilig het is voor mensen met een hartaandoening als gevolg van transthyretine (TTR) amyloïdose

13 februari 2026 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S

Werkzaamheid en veiligheid van NNC6019-0001 bij twee dosisniveaus bij deelnemers met transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR CM)

In dit onderzoek wordt een mogelijk nieuw geneesmiddel, NNC6019-0001, getest voor mensen met een hartaandoening als gevolg van TTR-amyloïdose. In het onderzoek zal worden nagegaan of dit geneesmiddel de symptomen van een hartaandoening als gevolg van TTR-amyloïdose, zoals hartfalen, kan verminderen. . Deelnemers krijgen ofwel NNC6019-0001 (een mogelijk nieuw medicijn) of placebo (een medicijn dat geen effect heeft op het lichaam). Welke behandeling deelnemers krijgen, wordt door toeval bepaald. De kans om NNC6019-0001 te krijgen is twee keer zo groot als een placebo. NNC6019-0001 is nog in geen enkel land of regio ter wereld goedgekeurd. Het is een nieuw medicijn dat artsen nog niet kunnen voorschrijven. Deelnemers krijgen 13 keer een infuus van het onderzoeksgeneesmiddel, eens in de 4 weken. Het onderzoek duurt ongeveer 64 weken na de eerste dosis geneesmiddel. Deelnemers kunnen niet deelnemen aan dit onderzoek als ze een andere hartaandoening hebben dan een hartaandoening als gevolg van TTR-amyloïdose.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

105

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary_Cardiology
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Ctr for Cardiovascular Innovation
  • Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • UniklinikHeidelberg - Innere Med. III - Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
      • München, Duitsland, 81377
        • LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster - Klinik für Kardiologie I
      • Würzburg, Duitsland, 97078
        • Universitätsklinikum Würzburg AÖR
      • Würzburg, Duitsland, 97078
        • Universitatsklinikum Würzburg - Zentrum für Herzinsuffizienz
  • Frankrijk
      • Créteil, Frankrijk, 94000
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil
      • Toulouse Cedex 9 TSA 50032, Frankrijk, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
  • Italië
    • PV
      • Pavia, PV, Italië, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Pi
      • Pisa, Pi, Italië, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio - Dipartimento Cardiotoracico - UOC Cardiologia e Medicina Cardiovascolare
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
      • Fukuoka, Japan, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University hospital_Cardiovascular Medicine
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital, Department of Neurology
      • Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Okayama-shi, Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • UMC Groningen
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • UMC Groningen afdeling Cardiologie
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Unidade Local de Saude do Alto Ave, E.P.E.
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • ULS Do Alto Ave, E.P.E. - Hospital Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Vila Real, Portugal, 5000-508
        • ULS De Tras-Os-Montes E Alto Douro E.P.E. - Unidade Hospitalar de Vila Real
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanje, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 12808
        • II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Verenigde Staten, 60208
        • NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • Univ of MD Schl of Med
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-4501
        • Oregon Hlth Sci Univ-Portland

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw.
  • Leeftijd groter dan of gelijk aan (>=) 18 tot jonger dan (
  • Een vastgestelde diagnose hebben van transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR CM) met wildtype transhyretine (TTR) of erfelijk transthyretine (TTR) genotype volgens lokale normen.
  • Naar verwachting 6 weken voorafgaand aan het randomisatiebezoek op stabiele doses cardiovasculaire medische therapie.
  • Bekende einddiastolische interventriculaire septumwanddikte groter dan of gelijk aan (>=) 12 millimeter (mm).
  • Momenteel geclassificeerd als New York Heart Association (NYHA) Klasse II-III.
  • N-terminal-pro brain natriuretic peptide (NT-proBNP) concentratie groter dan of gelijk aan (>=) 650 picogram per milliliter (pg/ml) in sinushartritme en groter dan (>) 1000 pg/ml bij atriumfibrilleren bij screening.
  • Voltooid groter dan of gelijk aan (>=) 150 meter tot kleiner dan of gelijk aan (
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) groter dan of gelijk aan (>=) 25 milliliter per minuut per 1,73 vierkante meter (ml/min/1,73 m^2) bij screening.

Uitsluitingscriteria:

  • Cardiomyopathie die niet primair wordt veroorzaakt door transthyretine-amyloïde cardiomyopathie transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR CM), bijvoorbeeld cardiomyopathie als gevolg van hypertensie, hartklepaandoening of ischemische hartaandoening.
  • Een eerdere solide orgaantransplantatie.
  • Geplande orgaantransplantatie tijdens de studie.
  • Aanwezigheid of voorgeschiedenis van maligne neoplasmata (anders dan basaal- of plaveiselcelkanker, insitucarcinomen van de cervix, of in-situ/hooggradige prostaat-intra-epitheliale neoplasie (PIN) of laaggradige prostaatkanker) binnen 5 jaar vóór screening.
  • Huidige behandeling met calciumantagonisten met effecten op het geleidingssysteem (bijvoorbeeld [bijv.], verapamil, diltiazem). Het gebruik van dihydropyridine-calciumantagonisten is toegestaan. Het gebruik van digoxine is alleen toegestaan ​​als dit nodig is voor de behandeling van atriumfibrilleren met snelle ventriculaire respons.
  • Acuut coronair syndroom, onstabiele angina pectoris, beroerte, voorbijgaande ischemische aanval (TIA), coronaire revascularisatie, hartklepreparatie of grote operatie binnen 3 maanden na screening.
  • Lichaamsgewicht >120 kilogram (kg) (264,6 pond [lb]) bij screening.
  • Geschiedenis van contrastallergie of bijwerkingen van gadoliniumbevattende middelen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers ontvangen i.v.m. infusie van placebo (NNC6019-0001) Q4W toegevoegd aan standaardzorg tot week 52.
Geneesmiddel: Placebo (NNC6019-0001)
Deelnemers ontvangen i.v.m. infusie van placebo (NNC6019-0001).
Experimenteel: NNC6019-0001, Dosis 1
Deelnemers krijgen elke 4 weken dosis 1 intraveneuze (i.v.) infusie van NNC6019-0001 (Q4W), toegevoegd aan de standaardzorg tot week 52.
Geneesmiddel: NNC6019-0001
Deelnemers krijgen i.v-infusie van NNC6019-0001.
Experimenteel: NNC6019-0001, Dosis 2
Deelnemers ontvangen dosis 2 i.v. infusie van NNC6019-0001 Q4W toegevoegd aan de standaardbehandeling tot week 52.
Geneesmiddel: NNC6019-0001
Deelnemers krijgen i.v-infusie van NNC6019-0001.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in looptest van 6 minuten (6-MWT)
Tijdsspanne: Van baseline (week 0) tot bezoek 15 (week 52)
Gemeten in Meters
Van baseline (week 0) tot bezoek 15 (week 52)
Verandering in N-terminal-pro brain natriuretisch peptide (NT-proBNP)
Tijdsspanne: Van baseline (week 0) tot bezoek 15 (week 52)
Gemeten in procenten
Van baseline (week 0) tot bezoek 15 (week 52)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in myocard extracellulair volume (ECV)
Tijdsspanne: Van baseline (week 0) tot bezoek 15 (week 52)
Gemeten in procenten (%)-punten
Van baseline (week 0) tot bezoek 15 (week 52)
Verandering in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Clinical Summary Score (CSS)
Tijdsspanne: Van baseline (week 0) tot bezoek 15 (week 52)
De KCCQ is een ziektespecifiek gezondheidsstatusinstrument dat bestaat uit 23 items die de domeinen fysieke beperking, symptomen, zelfredzaamheid, sociale beperking en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven door hartfalen kwantificeren. Van de algemene samenvattende score en van alle domeinen is onafhankelijk aangetoond dat ze geldig en betrouwbaar zijn en reageren op klinische veranderingen. CSS-scores variëren van 0 tot 100 en lagere scores staan ​​voor ernstigere symptomen en/of beperkingen en scores van 100 duiden op geen symptomen, geen beperkingen en een uitstekende kwaliteit van leven.
Van baseline (week 0) tot bezoek 15 (week 52)
Verandering in neuropathiestoornisscore (NIS)
Tijdsspanne: Van baseline (week 0) tot bezoek 15 (week 52)
NIS is een klinische beoordeling die spierkracht, reflexactiviteit en gevoel van tenen en vingers test, en kan worden gebruikt om de neurologische functie bij erfelijk transthyretine-amyloïde (hATTR) te beoordelen. De totale NIS-score wordt beoordeeld op een schaal van 0-244, waarbij een hogere score een grotere beperking aangeeft.
Van baseline (week 0) tot bezoek 15 (week 52)
Verandering in troponine I
Tijdsspanne: Van baseline (week 0) tot bezoek 15 (week 52)
Gemeten in nanogram per milliliter (ng/mL)
Van baseline (week 0) tot bezoek 15 (week 52)
Verandering in globale longitudinale belasting (GLS) op echocardiografie
Tijdsspanne: Van baseline (week 0) tot bezoek 15 (week 52)
Gemeten in procenten (%)-punten
Van baseline (week 0) tot bezoek 15 (week 52)
Aantal tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Van baseline (week 0) tot bezoek 16 (week 64)
Gemeten als gebeurtenissen
Van baseline (week 0) tot bezoek 16 (week 64)
Tijd tot optreden van sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Van baseline (week 0) tot bezoek 16 (week 64)
Gemeten in weken
Van baseline (week 0) tot bezoek 16 (week 64)
Aantal cardiovasculaire (CV) events inclusief ziekenhuisopname vanwege CV events of urgente bezoeken voor hartfalen
Tijdsspanne: Van baseline (week 0) tot bezoek 16 (week 64)
Gemeten als gebeurtenissen
Van baseline (week 0) tot bezoek 16 (week 64)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Transparency 2834, Novo Nordisk A/S

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 augustus 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 februari 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 mei 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NN6019-4940
  • U1111-1271-3861 (Andere identificatie: World Health Organization (WHO))
  • 2021-006226-49 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Volgens de openbaarmakingstoezegging van Novo Nordisk op novonordisk-trials.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren