Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude de recherche pour examiner le fonctionnement d'un nouveau médicament appelé NNC6019-0001 et sa sécurité pour les personnes atteintes d'une maladie cardiaque due à l'amylose à transthyrétine (TTR)

13 février 2026 mis à jour par: Novo Nordisk A/S

Efficacité et innocuité du NNC6019-0001 à deux niveaux de dose chez les participants atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR CM)

Cette étude teste un nouveau médicament potentiel, NNC6019-0001, pour les personnes atteintes d'une maladie cardiaque due à l'amylose TTR. L'étude examinera si ce médicament peut réduire les symptômes d'une maladie cardiaque due à l'amylose TTR, telle que l'insuffisance cardiaque . Les participants recevront soit le NNC6019-0001 (un nouveau médicament potentiel), soit un placebo (un médicament qui n'a aucun effet sur le corps). Le traitement que les participants reçoivent est décidé par hasard. Le risque d'obtenir NNC6019-0001 est deux fois plus élevé que d'obtenir un placebo. NNC6019-0001 n'est encore approuvé dans aucun pays ou région du monde. C'est un nouveau médicament que les médecins ne peuvent pas encore prescrire. Les participants recevront une perfusion du médicament à l'étude 13 fois, une fois toutes les 4 semaines. L'étude durera environ 64 semaines après la première dose de médicament. Les participants ne peuvent pas participer à cette étude s'ils ont une maladie cardiaque autre qu'une maladie cardiaque due à l'amylose TTR.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

105

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • UniklinikHeidelberg - Innere Med. III - Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
      • München, Allemagne, 81377
        • LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Universitätsklinikum Münster - Klinik für Kardiologie I
      • Würzburg, Allemagne, 97078
        • Universitätsklinikum Würzburg AÖR
      • Würzburg, Allemagne, 97078
        • Universitatsklinikum Würzburg - Zentrum für Herzinsuffizienz
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary_Cardiology
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Ctr for Cardiovascular Innovation
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Espagne, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
  • France
      • Créteil, France, 94000
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Toulouse, France, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil
      • Toulouse Cedex 9 TSA 50032, France, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
  • Italie
    • PV
      • Pavia, PV, Italie, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Pi
      • Pisa, Pi, Italie, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio - Dipartimento Cardiotoracico - UOC Cardiologia e Medicina Cardiovascolare
  • Japon
      • Fukuoka, Japon, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
      • Fukuoka, Japon, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
      • Hiroshima, Japon, 734-8551
        • Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
      • Hiroshima, Japon, 734-8551
        • Hiroshima University hospital_Cardiovascular Medicine
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japon, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Nagano, Japon, 390-8621
        • Shinshu University Hospital, Department of Neurology
      • Nagasaki, Japon, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Okayama-shi, Okayama, Japon, 700-8558
        • Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine
  • Le Portugal
      • Guimarães, Le Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Guimarães, Le Portugal, 4835-044
        • Unidade Local de Saude do Alto Ave, E.P.E.
      • Guimarães, Le Portugal, 4835-044
        • ULS Do Alto Ave, E.P.E. - Hospital Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Vila Real, Le Portugal, 5000-508
        • ULS De Tras-Os-Montes E Alto Douro E.P.E. - Unidade Hospitalar de Vila Real
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • UMC Groningen
      • Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
        • UMC Groningen afdeling Cardiologie
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie, 12808
        • II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, États-Unis, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, États-Unis, 60208
        • NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • Univ of MD Schl of Med
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239-4501
        • Oregon Hlth Sci Univ-Portland

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Masculin ou féminin.
  • Âge supérieur ou égal à (>=) 18 ans à moins de (
  • Avoir un diagnostic établi de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR CM) avec un génotype de transhyrétine de type sauvage (TTR) ou de transthyrétine héréditaire (TTR) conformément aux normes locales.
  • Devrait recevoir des doses stables de traitement médical cardiovasculaire 6 semaines avant la visite de randomisation.
  • Épaisseur de paroi septale interventriculaire télédiastolique connue supérieure ou égale à (>=) 12 millimètres (mm).
  • Actuellement classé dans la classe II-III de la New York Heart Association (NYHA).
  • Concentration de peptide natriurétique cérébral N-terminal-pro (NT-proBNP) supérieure ou égale à (>=) 650 picogrammes par millilitre (pg/mL) en rythme cardiaque sinusal et supérieure à (>) 1000 pg/mL en fibrillation auriculaire à dépistage.
  • Complété supérieur ou égal à (>=) 150 mètres à inférieur ou égal à (
  • Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) supérieur ou égal à (>=) 25 millilitres par minute par 1,73 mètre carré (mL/min/1,73 m^2) au dépistage.

Critère d'exclusion:

  • Cardiomyopathie non causée principalement par la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR CM), par exemple, la cardiomyopathie due à l'hypertension, à une cardiopathie valvulaire ou à une cardiopathie ischémique.
  • Une greffe d'organe solide antérieure.
  • Transplantation d'organe solide planifiée au cours de l'étude.
  • Présence ou antécédents de néoplasme malin (autre qu'un cancer basocellulaire ou épidermoïde de la peau, des carcinomes in situ du col de l'utérus ou une néoplasie intraépithéliale prostatique in situ/de haut grade ou un cancer de la prostate de bas grade) dans les 5 ans précédant le dépistage.
  • Traitement en cours par des inhibiteurs calciques ayant des effets sur le système de conduction (exemple [ex.], vérapamil, diltiazem). L'utilisation d'inhibiteurs calciques dihydropyridiniques est autorisée. L'utilisation de la digoxine ne sera autorisée que si elle est nécessaire pour la prise en charge de la fibrillation auriculaire avec réponse ventriculaire rapide.
  • Syndrome coronarien aigu, angor instable, accident vasculaire cérébral, accident ischémique transitoire (AIT), revascularisation coronarienne, réparation valvulaire cardiaque ou chirurgie majeure dans les 3 mois suivant le dépistage.
  • Poids corporel> 120 kilogrammes (kg) (264,6 livres [lb]) lors du dépistage.
  • Antécédents d'allergie au produit de contraste ou de réactions indésirables aux agents contenant du gadolinium.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront i.v. perfusion de placebo (NNC6019-0001) Q4W ajoutée à la norme de soins jusqu'à la semaine 52.
Médicament: Placebo (NNC6019-0001)
Les participants recevront i.v. perfusion de placebo (NNC6019-0001).
Expérimental: NNC6019-0001, dose 1
Les participants recevront la dose 1 de perfusion intraveineuse (i.v.) de NNC6019-0001 toutes les 4 semaines (toutes les 4 semaines) ajoutées aux soins standard jusqu'à la semaine 52.
Médicament: NNC6019-0001
Les participants recevront une perfusion intraveineuse de NNC6019-0001.
Expérimental: NNC6019-0001, dose 2
Les participants recevront la dose 2 i.v. perfusion de NNC6019-0001 toutes les 4 semaines ajoutée à la norme de soins jusqu'à la semaine 52.
Médicament: NNC6019-0001
Les participants recevront une perfusion intraveineuse de NNC6019-0001.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du test de marche de 6 minutes (6-MWT)
Délai: De la ligne de base (semaine 0) à la visite 15 (semaine 52)
Mesuré en mètres
De la ligne de base (semaine 0) à la visite 15 (semaine 52)
Modification du peptide natriurétique cérébral N-terminal-pro (NT-proBNP)
Délai: De la ligne de base (semaine 0) à la visite 15 (semaine 52)
Mesuré en pourcentage
De la ligne de base (semaine 0) à la visite 15 (semaine 52)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du volume extracellulaire myocardique (ECV)
Délai: De la ligne de base (semaine 0) à la visite 15 (semaine 52)
Mesuré en points de pourcentage (%)
De la ligne de base (semaine 0) à la visite 15 (semaine 52)
Modification du score du résumé clinique (CSS) du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ)
Délai: De la ligne de base (semaine 0) à la visite 15 (semaine 52)
Le KCCQ est un instrument d'état de santé spécifique à une maladie composé de 23 éléments qui quantifient les domaines de la limitation physique, des symptômes, de l'auto-efficacité, de la limitation sociale et de la limitation de la qualité de vie liée à la santé due à l'insuffisance cardiaque. Le score récapitulatif global et tous les domaines ont été indépendamment démontrés comme étant valides, fiables et réactifs aux changements cliniques. Les scores CSS vont de 0 à 100 et les scores inférieurs représentent des symptômes et/ou des limitations plus graves et les scores de 100 indiquent aucun symptôme, aucune limitation et une excellente qualité de vie.
De la ligne de base (semaine 0) à la visite 15 (semaine 52)
Modification du score de déficience neuropathique (NIS)
Délai: De la ligne de base (semaine 0) à la visite 15 (semaine 52)
Le NIS est une évaluation clinique qui teste la force musculaire, l'activité réflexe et la sensation des orteils et des doigts, et peut être utilisée pour évaluer la fonction neurologique dans l'amyloïde à transthyrétine héréditaire (hATTR). Le score NIS total est noté sur une échelle de 0 à 244, un score plus élevé indiquant une déficience plus importante.
De la ligne de base (semaine 0) à la visite 15 (semaine 52)
Modification de la troponine I
Délai: De la ligne de base (semaine 0) à la visite 15 (semaine 52)
Mesuré en nanogramme par millilitre (ng/mL)
De la ligne de base (semaine 0) à la visite 15 (semaine 52)
Modification de la déformation longitudinale globale (GLS) à l'échocardiographie
Délai: De la ligne de base (semaine 0) à la visite 15 (semaine 52)
Mesuré en points de pourcentage (%)
De la ligne de base (semaine 0) à la visite 15 (semaine 52)
Nombre d'événements indésirables liés au traitement
Délai: De la ligne de base (semaine 0) à la visite 16 (semaine 64)
Mesuré en tant qu'événements
De la ligne de base (semaine 0) à la visite 16 (semaine 64)
Délai d'apparition de la mortalité toutes causes confondues
Délai: De la ligne de base (semaine 0) à la visite 16 (semaine 64)
Mesuré en semaines
De la ligne de base (semaine 0) à la visite 16 (semaine 64)
Nombre d'événements cardiovasculaires (CV) comprenant une hospitalisation en raison d'événements CV ou de visites urgentes pour insuffisance cardiaque
Délai: De la ligne de base (semaine 0) à la visite 16 (semaine 64)
Mesuré en tant qu'événements
De la ligne de base (semaine 0) à la visite 16 (semaine 64)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novo Nordisk A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Transparency 2834, Novo Nordisk A/S

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 août 2022

Achèvement primaire (Réel)

17 février 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

13 mai 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 juin 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 juin 2022

Première publication (Réel)

1 juillet 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NN6019-4940
  • U1111-1271-3861 (Autre identifiant: World Health Organization (WHO))
  • 2021-006226-49 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Selon l'engagement de divulgation de Novo Nordisk sur novonordisk-trials.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner