Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En forskningsundersøgelse for at se på, hvordan en ny medicin kaldet NNC6019-0001 virker, og hvor sikker den er for mennesker, der har hjertesygdomme på grund af transthyretin (TTR) amyloidose

14. marts 2024 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Effekt og sikkerhed af NNC6019-0001 ved to dosisniveauer hos deltagere med transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM)

Denne undersøgelse tester en potentiel ny medicin, NNC6019-0001, til mennesker, der har en hjertesygdom på grund af TTR-amyloidose. Undersøgelsen vil se på, om denne medicin kan reducere symptomerne på en hjertesygdom på grund af TTR-amyloidose, såsom hjertesvigt . Deltagerne får enten NNC6019-0001 (potentiel ny medicin) eller placebo (en medicin, der ikke har nogen effekt på kroppen). Hvilken behandling deltagerne får afgøres tilfældigt. Chancen for at få NNC6019-0001 er to gange højere end at få placebo. NNC6019-0001 er endnu ikke godkendt i noget land eller region i verden. Det er en ny medicin, som lægerne ikke kan ordinere endnu. Deltagerne vil få en infusion af undersøgelsesmedicinen 13 gange hver 4. uge. Undersøgelsen vil vare i omkring 64 uger efter den første dosis medicin. Deltagerne kan ikke deltage i denne undersøgelse, hvis de har en anden hjertesygdom end en hjertesygdom på grund af TTR amyloidose.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

99

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary_Cardiology
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Ctr for Cardiovascular Innovation
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60208
        • NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • Univ of MD Schl of Med
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-4501
        • Oregon Hlth Sci Univ-Portland
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Toulouse Cedex 9 TSA 50032, Frankrig, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • UMC Groningen
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Italien
    • PV
      • Pavia, PV, Italien, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Pi
      • Pisa, Pi, Italien, 56124
        • Fondazione CNR-Regione Toscana Gabriele Monasterio
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital, Department of Neurology
      • Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Okayama-shi, Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Vila Real, Portugal, 5000-508
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
  • Tjekkiet
      • Praha 2, Tjekkiet, 12808
        • II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg Innere Medizin III Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
      • München, Tyskland, 81377
        • LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Uniklinik Münster, Klinik für Kardiologie I
      • Würzburg, Tyskland, 97078
        • Universitätsklinikum Würzburg AÖR

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde.
  • Alder større end eller lig med (>=) 18 til mindre end (
  • Har en etableret diagnose af Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM) med enten vildtype transhyretin (TTR) eller arvelig transthyretin (TTR) genotype i henhold til lokale standarder.
  • Forventes at være i stabile doser af kardiovaskulær medicinsk behandling 6 uger før randomiseringsbesøget.
  • Kendt endediastolisk interventrikulær septalvægtykkelse større end eller lig med (>=) 12 millimeter (mm).
  • I øjeblikket klassificeret som New York Heart Association (NYHA) klasse II-III.
  • N-terminal-pro hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP) koncentration større end eller lig med (>=) 650 picogram per milliliter (pg/mL) i sinus hjerterytme og større end (>) 1000 pg/ml ved atrieflimren ved screening.
  • Fuldført større end eller lig med (>=) 150 meter til mindre end eller lig med (
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) større end eller lig med (>=) 25 milliliter pr. minut pr. 1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73) m^2) ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Kardiomyopati, der ikke primært er forårsaget af transthyretin amyloid kardiomyopati transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM), for eksempel kardiomyopati på grund af hypertension, hjerteklapsygdom eller iskæmisk hjertesygdom.
  • En tidligere solid organtransplantation.
  • Planlagt solid organtransplantation under undersøgelsen.
  • Tilstedeværelse eller anamnese med malign neoplasma (bortset fra basal- eller pladecellehudkræft, insitu-carcinomer i livmoderhalsen eller in-situ/højgradig prostatisk intraepitelial neoplasi (PIN) eller lavgradig prostatacancer) inden for 5 år før screening.
  • Nuværende behandling med calciumkanalblokkere med effekt på ledningssystem (eksempel [f.eks.], verapamil, diltiazem). Brug af dihydropyridin calciumkanalblokkere er tilladt. Brugen af ​​digoxin vil kun være tilladt, hvis det er nødvendigt til behandling af atrieflimren med hurtig ventrikulær respons.
  • Akut koronarsyndrom, ustabil angina, slagtilfælde, forbigående iskæmisk anfald (TIA), koronar revaskularisering, reparation af hjerteklap eller større operation inden for 3 måneder efter screening.
  • Kropsvægt >120 kg (kg) (264,6 pund [lb]) ved screening.
  • Anamnese med kontrastallergi eller bivirkninger over for gadoliniumholdige stoffer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NNC6019-0001, 10 mg/kg
Deltagerne vil modtage intravenøs (i.v.) infusion af 10 milligram pr. kilogram (mg/kg) NNC6019-0001 hver 4. uge (Q4W) tilføjet til standardbehandling indtil uge 52.
Medicin: NNC6019-0001
Deltagerne vil modtage i.v infusion af NNC6019-0001.
Eksperimentel: NNC6019-0001, 60 mg/kg
Deltagerne får i.v. infusion af 60 mg/kg NNC6019-0001 Q4W tilføjet til standardbehandling indtil uge 52.
Medicin: NNC6019-0001
Deltagerne vil modtage i.v infusion af NNC6019-0001.
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne får i.v. infusion af placebo (NNC6019-0001) Q4W tilføjet til standardbehandling indtil uge 52.
Medicin: Placebo (NNC6019-0001)
Deltagerne får i.v. infusion af placebo (NNC6019-0001).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i 6-minutters gangtest (6-MWT)
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til besøg 15 (uge 52)
Målt i meter
Fra baseline (uge 0) til besøg 15 (uge 52)
Ændring i N-terminal-pro-hjerne-natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til besøg 15 (uge 52)
Målt i procent
Fra baseline (uge 0) til besøg 15 (uge 52)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i myokardie ekstracellulært volumen (ECV)
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til besøg 15 (uge 52)
Målt i procentpoint (%)-point
Fra baseline (uge 0) til besøg 15 (uge 52)
Ændring i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Clinical Summary Score (CSS)
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til besøg 15 (uge 52)
KCCQ er et sygdomsspecifikt sundhedsstatusinstrument sammensat af 23 punkter, der kvantificerer domænerne fysisk begrænsning, symptomer, self-efficacy, social begrænsning og sundhedsrelateret livskvalitetsbegrænsning fra hjertesvigt. Den overordnede oversigtsscore og alle domæner er uafhængigt blevet påvist at være valide, pålidelige og lydhøre over for kliniske ændringer. CSS-scorer varierer fra 0 til 100, og lavere score repræsenterer mere alvorlige symptomer og/eller begrænsninger, og score på 100 indikerer ingen symptomer, ingen begrænsninger og fremragende livskvalitet.
Fra baseline (uge 0) til besøg 15 (uge 52)
Ændring i neuropati impairment score (NIS)
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til besøg 15 (uge 52)
NIS er en klinisk vurdering, der tester muskelstyrke, refleksaktivitet og fornemmelse af tæer og fingre, og kan bruges til at vurdere neurologisk funktion i arvelig transthyretin amyloid (hATTR). Den samlede NIS-score er karakteriseret på en skala fra 0-244, hvor en højere score indikerer større svækkelse.
Fra baseline (uge 0) til besøg 15 (uge 52)
Ændring i troponin I
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til besøg 15 (uge 52)
Målt i nanogram per milliliter (ng/ml)
Fra baseline (uge 0) til besøg 15 (uge 52)
Ændring i global longitudinal strain (GLS) på ekkokardiografi
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til besøg 15 (uge 52)
Målt i procentpoint (%)-point
Fra baseline (uge 0) til besøg 15 (uge 52)
Antallet af behandlingsfremkomne bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til besøg 16 (uge 64)
Målt som hændelser
Fra baseline (uge 0) til besøg 16 (uge 64)
Tid til forekomst af dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til besøg 16 (uge 64)
Målt i uger
Fra baseline (uge 0) til besøg 16 (uge 64)
Antal kardiovaskulære (CV) hændelser, der omfatter hospitalsindlæggelse på grund af CV hændelser eller akutte hjertesvigtsbesøg
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til besøg 16 (uge 64)
Målt som hændelser
Fra baseline (uge 0) til besøg 16 (uge 64)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency 2834, Novo Nordisk A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

7. maj 2024

Studieafslutning (Anslået)

13. maj 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

1. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN6019-4940
  • U1111-1271-3861 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2021-006226-49 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM)

Kliniske forsøg med NNC6019-0001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner