Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En forskningsstudie för att titta på hur ett nytt läkemedel som heter NNC6019-0001 fungerar och hur säkert det är för människor som har hjärtsjukdom på grund av transtyretin (TTR) amyloidos

14 mars 2024 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S

Effekt och säkerhet av NNC6019-0001 vid två dosnivåer hos deltagare med transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM)

Denna studie testar ett potentiellt nytt läkemedel, NNC6019-0001, för personer som har en hjärtsjukdom på grund av TTR-amyloidos. Studien kommer att undersöka om detta läkemedel kan minska symtomen på en hjärtsjukdom på grund av TTR-amyloidos, såsom hjärtsvikt . Deltagarna får antingen NNC6019-0001 (potentiellt nytt läkemedel) eller placebo (ett läkemedel som inte har någon effekt på kroppen). Vilken behandling deltagarna får avgörs av en slump. Chansen att få NNC6019-0001 är två gånger högre än att få placebo. NNC6019-0001 är ännu inte godkänd i något land eller någon region i världen. Det är en ny medicin som läkare inte kan skriva ut ännu. Deltagarna kommer att få en infusion av studiemedicinen 13 gånger, en gång var fjärde vecka. Studien kommer att pågå i cirka 64 veckor efter den första dosen av medicin. Deltagarna kan inte delta i denna studie om de har en annan hjärtsjukdom än en hjärtsjukdom på grund av TTR-amyloidos.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

99

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Toulouse Cedex 9 TSA 50032, Frankrike, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60208
        • NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • Univ of MD Schl of Med
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239-4501
        • Oregon Hlth Sci Univ-Portland
  • Italien
    • PV
      • Pavia, PV, Italien, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Pi
      • Pisa, Pi, Italien, 56124
        • Fondazione CNR-Regione Toscana Gabriele Monasterio
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital, Department of Neurology
      • Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Okayama-shi, Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary_Cardiology
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Ctr for Cardiovascular Innovation
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
        • UMC Groningen
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Vila Real, Portugal, 5000-508
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
  • Tjeckien
      • Praha 2, Tjeckien, 12808
        • II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg Innere Medizin III Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
      • München, Tyskland, 81377
        • LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Uniklinik Münster, Klinik für Kardiologie I
      • Würzburg, Tyskland, 97078
        • Universitatsklinikum Wurzburg AöR

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna.
  • Ålder större än eller lika med (>=) 18 till mindre än (
  • Har en fastställd diagnos av Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM) med antingen vildtyp transhyretin (TTR) eller ärftlig transthyretin (TTR) genotyp enligt lokala standarder.
  • Förväntas vara på stabila doser av kardiovaskulär medicinsk behandling 6 veckor före randomiseringsbesöket.
  • Känd änddiastolisk interventrikulär septalväggtjocklek större än eller lika med (>=) 12 millimeter (mm).
  • För närvarande klassificerad som New York Heart Association (NYHA) klass II-III.
  • N-terminal-pro hjärna natriuretisk peptid (NT-proBNP) koncentration större än eller lika med (>=) 650 pikogram per milliliter (pg/mL) i sinus hjärtrytm och större än (>) 1000 pg/ml vid förmaksflimmer vid undersökning.
  • Slutfört större än eller lika med (>=) 150 meter till mindre än eller lika med (
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) större än eller lika med (>=) 25 milliliter per minut per 1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73 m^2) vid screening.

Exklusions kriterier:

  • Kardiomyopati som inte primärt orsakas av transtyretin amyloid kardiomyopati transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM), till exempel kardiomyopati på grund av högt blodtryck, valvulär hjärtsjukdom eller ischemisk hjärtsjukdom.
  • En tidigare solid organtransplantation.
  • Planerade solid organtransplantation under studien.
  • Närvaro eller historia av malign neoplasm (annat än hudcancer i basal eller skivepitel, insitu-karcinom i livmoderhalsen eller in situ/höggradig prostatisk intraepitelial neoplasi (PIN) eller låggradig prostatacancer) inom 5 år före screening.
  • Nuvarande behandling med kalciumkanalblockerare med effekt på ledningssystem (exempel [t.ex.], verapamil, diltiazem). Användning av dihydropyridinkalciumkanalblockerare är tillåten. Användning av digoxin kommer endast att tillåtas om det krävs för hantering av förmaksflimmer med snabbt kammarsvar.
  • Akut kranskärlssyndrom, instabil angina, stroke, transient ischemisk attack (TIA), koronar revaskularisering, reparation av hjärtklaffar eller större operation inom 3 månader efter screening.
  • Kroppsvikt >120 kilogram (kg) (264,6 pund [lb]) vid screening.
  • Historik med kontrastallergi eller biverkningar på gadoliniuminnehållande medel.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NNC6019-0001, 10 mg/kg
Deltagarna kommer att få intravenös (i.v.) infusion av 10 milligram per kilogram (mg/kg) NNC6019-0001 var fjärde vecka (Q4W) som läggs till standardvården fram till vecka 52.
Läkemedel: NNC6019-0001
Deltagarna kommer att få i.v-infusion av NNC6019-0001.
Experimentell: NNC6019-0001, 60 mg/kg
Deltagarna kommer att få i.v. infusion av 60 mg/kg NNC6019-0001 Q4W läggs till standardvård fram till vecka 52.
Läkemedel: NNC6019-0001
Deltagarna kommer att få i.v-infusion av NNC6019-0001.
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få i.v. infusion av placebo (NNC6019-0001) Q4W läggs till standardvård fram till vecka 52.
Läkemedel: Placebo (NNC6019-0001)
Deltagarna kommer att få i.v. infusion av placebo (NNC6019-0001).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i 6-minuters gångtest (6-MWT)
Tidsram: Från baslinjen (vecka 0) till besök 15 (vecka 52)
Mätt i meter
Från baslinjen (vecka 0) till besök 15 (vecka 52)
Förändring i N-terminal-pro hjärna natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsram: Från baslinjen (vecka 0) till besök 15 (vecka 52)
Mätt i procent
Från baslinjen (vecka 0) till besök 15 (vecka 52)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i myokardial extracellulär volym (ECV)
Tidsram: Från baslinjen (vecka 0) till besök 15 (vecka 52)
Mätt i Procent (%)-poäng
Från baslinjen (vecka 0) till besök 15 (vecka 52)
Förändring i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Clinical Summary Score (CSS)
Tidsram: Från baslinjen (vecka 0) till besök 15 (vecka 52)
KCCQ är ett sjukdomsspecifikt hälsostatusinstrument som består av 23 poster som kvantifierar domänerna fysisk begränsning, symtom, själveffektivitet, social begränsning och hälsorelaterad livskvalitetsbegränsning från hjärtsvikt. Den övergripande sammanfattningen och alla domäner har oberoende av varandra visats vara giltiga, tillförlitliga och lyhörda för kliniska förändringar. CSS-poäng varierar från 0 till 100 och lägre poäng representerar allvarligare symtom och/eller begränsningar och poäng på 100 indikerar inga symtom, inga begränsningar och utmärkt livskvalitet.
Från baslinjen (vecka 0) till besök 15 (vecka 52)
Förändring i neuropati-nedsättningspoäng (NIS)
Tidsram: Från baslinjen (vecka 0) till besök 15 (vecka 52)
NIS är en klinisk bedömning som testar muskelstyrka, reflexaktivitet och känsla av tår och fingrar, och kan användas för att bedöma neurologisk funktion i ärftlig transtyretinamyloid (hATTR). Den totala NIS-poängen graderas på en skala från 0-244, med en högre poäng som indikerar större funktionsnedsättning.
Från baslinjen (vecka 0) till besök 15 (vecka 52)
Förändring i troponin I
Tidsram: Från baslinjen (vecka 0) till besök 15 (vecka 52)
Mätt i nanogram per milliliter (ng/ml)
Från baslinjen (vecka 0) till besök 15 (vecka 52)
Förändring i global longitudinell töjning (GLS) på ekokardiografi
Tidsram: Från baslinjen (vecka 0) till besök 15 (vecka 52)
Mätt i Procent (%)-poäng
Från baslinjen (vecka 0) till besök 15 (vecka 52)
Antal behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Från baslinjen (vecka 0) till besök 16 (vecka 64)
Mätt som händelser
Från baslinjen (vecka 0) till besök 16 (vecka 64)
Dags att inträffa av dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Från baslinjen (vecka 0) till besök 16 (vecka 64)
Mätt i veckor
Från baslinjen (vecka 0) till besök 16 (vecka 64)
Antal kardiovaskulära (CV) händelser som omfattar sjukhusvistelse på grund av CV-händelser eller akuta hjärtsviktsbesök
Tidsram: Från baslinjen (vecka 0) till besök 16 (vecka 64)
Mätt som händelser
Från baslinjen (vecka 0) till besök 16 (vecka 64)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Utredare

  • Studierektor: Clinical Transparency 2834, Novo Nordisk A/S

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 augusti 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

7 maj 2024

Avslutad studie (Beräknad)

13 maj 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 juni 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 juni 2022

Första postat (Faktisk)

1 juli 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NN6019-4940
  • U1111-1271-3861 (Annan identifierare: World Health Organization (WHO))
  • 2021-006226-49 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Enligt Novo Nordisks offentliggörande åtagande på novonordisk-trials.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM)

Kliniska prövningar på NNC6019-0001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera