Um estudo de pesquisa para analisar como um novo medicamento chamado NNC6019-0001 funciona e quão seguro é para pessoas que têm doenças cardíacas devido à amiloidose por transtirretina (TTR)
13 de fevereiro de 2026 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Eficácia e Segurança de NNC6019-0001 em Dois Níveis de Dose em Participantes com Cardiomiopatia Amiloide Transtirretina (ATTR CM)
Este estudo está testando um novo medicamento em potencial, o NNC6019-0001, para pessoas com doença cardíaca devido à amiloidose TTR. .
Os participantes receberão NNC6019-0001 (um novo medicamento em potencial) ou placebo (um medicamento que não tem efeito no corpo).
O tratamento que os participantes recebem é decidido ao acaso.
A chance de obter NNC6019-0001 é duas vezes maior do que receber placebo.
NNC6019-0001 ainda não foi aprovado em nenhum país ou região do mundo.
É um novo medicamento que os médicos ainda não podem prescrever.
Os participantes receberão uma infusão do medicamento do estudo 13 vezes, uma vez a cada 4 semanas.
O estudo durará cerca de 64 semanas após a primeira dose do medicamento.
Os participantes não podem participar deste estudo se tiverem uma doença cardíaca que não seja uma doença cardíaca devido à amiloidose TTR.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
105
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Heidelberg, Alemanha, 69120
- UniklinikHeidelberg - Innere Med. III - Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
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München, Alemanha, 81377
- LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
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Münster, Alemanha, 48149
- Universitätsklinikum Münster - Klinik für Kardiologie I
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Würzburg, Alemanha, 97078
- Universitätsklinikum Würzburg AÖR
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Würzburg, Alemanha, 97078
- Universitatsklinikum Würzburg - Zentrum für Herzinsuffizienz
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
- University of Calgary_Cardiology
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
- Ctr for Cardiovascular Innovation
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Madrid, Espanha, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, Espanha, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic Arizona
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
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Illinois
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Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60208
- NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland School of Medicine
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Univ of MD Schl of Med
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic Rochester
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-4501
- Oregon Hlth Sci Univ-Portland
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Créteil, França, 94000
- Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
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Toulouse, França, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil
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Toulouse Cedex 9 TSA 50032, França, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- UMC Groningen
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- UMC Groningen afdeling Cardiologie
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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PV
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Pavia, PV, Itália, 27100
- Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Pi
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Pisa, Pi, Itália, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio - Dipartimento Cardiotoracico - UOC Cardiologia e Medicina Cardiovascolare
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Fukuoka, Japão, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
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Fukuoka, Japão, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
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Hiroshima, Japão, 734-8551
- Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
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Hiroshima, Japão, 734-8551
- Hiroshima University hospital_Cardiovascular Medicine
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Kumamoto-shi, Kumamoto, Japão, 860-8556
- Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
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Nagano, Japão, 390-8621
- Shinshu University Hospital, Department of Neurology
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Nagasaki, Japão, 852-8501
- Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
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Okayama-shi, Okayama, Japão, 700-8558
- Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine
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Guimarães, Portugal, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
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Guimarães, Portugal, 4835-044
- Unidade Local de Saude do Alto Ave, E.P.E.
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Guimarães, Portugal, 4835-044
- ULS Do Alto Ave, E.P.E. - Hospital Senhora da Oliveira - Guimarães
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Vila Real, Portugal, 5000-508
- ULS De Tras-Os-Montes E Alto Douro E.P.E. - Unidade Hospitalar de Vila Real
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Prague, Tcheca, 12808
- II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Macho ou fêmea.
- Idade maior ou igual a (>=) 18 a menor que (
- Ter um diagnóstico estabelecido de cardiomiopatia amilóide por transtirretina (ATTR CM) com genótipo de transhiretina de tipo selvagem (TTR) ou transtirretina hereditária (TTR) de acordo com os padrões locais.
- Espera-se que esteja em doses estáveis de terapia médica cardiovascular 6 semanas antes da visita de randomização.
- Espessura da parede do septo interventricular diastólica final conhecida maior ou igual a (>=) 12 milímetros (mm).
- Atualmente classificado como Classe II-III da New York Heart Association (NYHA).
- Concentração de peptídeo natriurético cerebral pró-N-terminal (NT-proBNP) maior ou igual a (>=) 650 picogramas por mililitro (pg/mL) em ritmo cardíaco sinusal e maior que (>) 1000 pg/mL em fibrilação atrial em triagem.
- Concluído maior ou igual a (>=) 150 metros a menor ou igual a (
- Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) maior ou igual a (>=) 25 mililitros por minuto por 1,73 metros quadrados (mL/min/1,73 m^2) na triagem.
Critério de exclusão:
- Cardiomiopatia não causada principalmente por cardiomiopatia amilóide transtirretina Cardiomiopatia amilóide transtirretina (ATTR CM), por exemplo, cardiomiopatia decorrente de hipertensão, doença cardíaca valvular ou doença cardíaca isquêmica.
- Um transplante de órgão sólido prévio.
- Transplante de órgão sólido planejado durante o estudo.
- Presença ou história de neoplasia maligna (exceto câncer de pele de células basais ou escamosas, carcinomas insitu do colo do útero ou neoplasia intraepitelial prostática in-situ/de alto grau (PIN) ou câncer de próstata de baixo grau) dentro de 5 anos antes da triagem.
- Tratamento atual com bloqueadores dos canais de cálcio com efeitos no sistema de condução (exemplo [por exemplo], verapamil, diltiazem). O uso de bloqueadores dos canais de cálcio diidropiridínicos é permitido. O uso de digoxina só será permitido se necessário para o manejo da fibrilação atrial com resposta ventricular rápida.
- Síndrome coronariana aguda, angina instável, acidente vascular cerebral, ataque isquêmico transitório (AIT), revascularização coronariana, reparo da válvula cardíaca ou cirurgia de grande porte dentro de 3 meses da triagem.
- Peso corporal >120 quilogramas (kg) (264,6 libras [lb]) na triagem.
- História de alergia ao contraste ou reações adversas a agentes contendo gadolínio.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão i.v.
infusão de placebo (NNC6019-0001) Q4W adicionada ao padrão de atendimento até a semana 52.
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Os participantes receberão i.v.
infusão de placebo (NNC6019-0001).
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Experimental: NNC6019-0001, Dose 1
Os participantes receberão a dose 1 de infusão intravenosa (iv) de NNC6019-0001 a cada 4 semanas (Q4W) adicionada ao tratamento padrão até a semana 52.
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Os participantes receberão infusão i.v de NNC6019-0001.
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Experimental: NNC6019-0001, Dose 2
Os participantes receberão a dose 2 i.v.
infusão de NNC6019-0001 Q4W adicionada ao tratamento padrão até a semana 52.
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Os participantes receberão infusão i.v de NNC6019-0001.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração no teste de caminhada de 6 minutos (6-MWT)
Prazo: Desde o início (semana 0) até a visita 15 (semana 52)
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Medido em metros
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Desde o início (semana 0) até a visita 15 (semana 52)
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Alteração no peptídeo natriurético cerebral N-terminal-pro (NT-proBNP)
Prazo: Desde o início (semana 0) até a visita 15 (semana 52)
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Medido em porcentagem
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Desde o início (semana 0) até a visita 15 (semana 52)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no volume extracelular (VEC) do miocárdio
Prazo: Desde o início (semana 0) até a visita 15 (semana 52)
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Medido em pontos percentuais (%)
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Desde o início (semana 0) até a visita 15 (semana 52)
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Mudança no Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ) Pontuação de Resumo Clínico (CSS)
Prazo: Desde o início (semana 0) até a visita 15 (semana 52)
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O KCCQ é um instrumento de estado de saúde específico para doenças composto por 23 itens que quantificam os domínios de limitação física, sintomas, autoeficácia, limitação social e limitação da qualidade de vida relacionada à saúde por insuficiência cardíaca.
A pontuação resumida geral e todos os domínios demonstraram ser válidos, confiáveis e responsivos a mudanças clínicas de forma independente.
As pontuações do CSS variam de 0 a 100 e pontuações mais baixas representam sintomas e/ou limitações mais graves e pontuações de 100 indicam ausência de sintomas, sem limitações e excelente qualidade de vida.
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Desde o início (semana 0) até a visita 15 (semana 52)
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Alteração no escore de comprometimento da neuropatia (NIS)
Prazo: Desde o início (semana 0) até a visita 15 (semana 52)
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NIS é uma avaliação clínica que testa a força muscular, a atividade reflexa e a sensação dos dedos dos pés e das mãos, e pode ser usada para avaliar a função neurológica na transtirretina amilóide hereditária (hATTR).
A pontuação total do NIS é graduada em uma escala de 0 a 244, com uma pontuação mais alta indicando maior comprometimento.
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Desde o início (semana 0) até a visita 15 (semana 52)
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Alteração da troponina I
Prazo: Desde o início (semana 0) até a visita 15 (semana 52)
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Medido em nanograma por mililitro (ng/mL)
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Desde o início (semana 0) até a visita 15 (semana 52)
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Mudança na tensão longitudinal global (GLS) na ecocardiografia
Prazo: Desde o início (semana 0) até a visita 15 (semana 52)
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Medido em pontos percentuais (%)
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Desde o início (semana 0) até a visita 15 (semana 52)
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Número de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Desde o início (semana 0) até a visita 16 (semana 64)
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Medido como Eventos
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Desde o início (semana 0) até a visita 16 (semana 64)
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Tempo até a ocorrência de mortalidade por todas as causas
Prazo: Desde o início (semana 0) até a visita 16 (semana 64)
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Medido em semanas
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Desde o início (semana 0) até a visita 16 (semana 64)
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Número de eventos cardiovasculares (CV) compreendendo hospitalização devido a eventos CV ou consultas urgentes de insuficiência cardíaca
Prazo: Desde o início (semana 0) até a visita 16 (semana 64)
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Medido como Eventos
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Desde o início (semana 0) até a visita 16 (semana 64)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Transparency 2834, Novo Nordisk A/S
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Suhr OB, Grogan M, Silva AMD, Karam C, Garcia-Pavia P, Drachman B, Zago W, Tripuraneni R, Kinney GG. PRX004 in variant amyloid transthyretin (ATTRv) amyloidosis: results of a phase 1, open-label, dose-escalation study. Amyloid. 2025 Mar;32(1):14-21. doi: 10.1080/13506129.2024.2420809. Epub 2024 Oct 29.
- Fontana M, Garcia-Pavia P, Grogan M, Shah SJ, Engelmann MDM, Hovingh GK, Kristen AV, Lim-Watson MZ, Malling B, Kar S, Revanna M, Sarswat N, Tsujita K, Alexander KM, Maurer MS. Coramitug, a Humanized Monoclonal Antibody for the Treatment of Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: A Phase 2, Randomized, Multicenter, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial. Circulation. 2026 Jan 27;153(4):214-225. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.125.077304. Epub 2025 Nov 10.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de agosto de 2022
Conclusão Primária (Real)
17 de fevereiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
13 de maio de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
1 de julho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NN6019-4940
- U1111-1271-3861 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))
- 2021-006226-49 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com o compromisso de divulgação da Novo Nordisk em novonordisk-trials.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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