Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie naukowe mające na celu sprawdzenie, jak działa nowy lek o nazwie NNC6019-0001 i jak bezpieczny jest dla osób z chorobami serca spowodowanymi amyloidozą transtyretynową (TTR)

13 lutego 2026 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Skuteczność i bezpieczeństwo NNC6019-0001 w dwóch poziomach dawek u uczestników z kardiomiopatią amyloidową transtyretyny (ATTR CM)

W tym badaniu testowany jest potencjalny nowy lek, NNC6019-0001, dla osób cierpiących na chorobę serca spowodowaną amyloidozą TTR. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy ten lek może zmniejszyć objawy choroby serca spowodowanej amyloidozą TTR, takiej jak niewydolność serca . Uczestnicy otrzymają NNC6019-0001 (potencjalny nowy lek) lub placebo (lek, który nie ma wpływu na organizm). O tym, który uczestnik leczenia otrzyma, decyduje przypadek. Szansa na otrzymanie NNC6019-0001 jest dwa razy większa niż na otrzymanie placebo. NNC6019-0001 nie został jeszcze zatwierdzony w żadnym kraju ani regionie na świecie. Jest to nowy lek, którego lekarze nie mogą jeszcze przepisywać. Uczestnicy otrzymają infuzję badanego leku 13 razy, raz na 4 tygodnie. Badanie potrwa około 64 tygodni od podania pierwszej dawki leku. Uczestnicy nie mogą uczestniczyć w tym badaniu, jeśli mają chorobę serca inną niż choroba serca spowodowana amyloidozą TTR.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

105

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Czechy
      • Prague, Czechy, 12808
        • II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
  • Francja
      • Créteil, Francja, 94000
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil
      • Toulouse Cedex 9 TSA 50032, Francja, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Hiszpania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Umc Groningen
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • UMC Groningen afdeling Cardiologie
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
      • Fukuoka, Japonia, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
      • Hiroshima, Japonia, 734-8551
        • Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
      • Hiroshima, Japonia, 734-8551
        • Hiroshima University hospital_Cardiovascular Medicine
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japonia, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Nagano, Japonia, 390-8621
        • Shinshu University Hospital, Department of Neurology
      • Nagasaki, Japonia, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Okayama-shi, Okayama, Japonia, 700-8558
        • Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary_Cardiology
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Ctr for Cardiovascular Innovation
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • UniklinikHeidelberg - Innere Med. III - Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
      • München, Niemcy, 81377
        • LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Universitätsklinikum Münster - Klinik für Kardiologie I
      • Würzburg, Niemcy, 97078
        • Universitätsklinikum Würzburg AÖR
      • Würzburg, Niemcy, 97078
        • Universitatsklinikum Würzburg - Zentrum für Herzinsuffizienz
  • Portugalia
      • Guimarães, Portugalia, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Guimarães, Portugalia, 4835-044
        • Unidade Local de Saude do Alto Ave, E.P.E.
      • Guimarães, Portugalia, 4835-044
        • ULS Do Alto Ave, E.P.E. - Hospital Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Vila Real, Portugalia, 5000-508
        • ULS De Tras-Os-Montes E Alto Douro E.P.E. - Unidade Hospitalar de Vila Real
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stany Zjednoczone, 60208
        • NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • Univ of MD Schl of Med
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-4501
        • Oregon Hlth Sci Univ-Portland
  • Włochy
    • PV
      • Pavia, PV, Włochy, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Pi
      • Pisa, Pi, Włochy, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio - Dipartimento Cardiotoracico - UOC Cardiologia e Medicina Cardiovascolare

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna czy kobieta.
  • Wiek większy lub równy (>=) 18 do mniej niż (
  • Mieć ustalone rozpoznanie kardiomiopatii amyloidowej transtyretyny (ATTR CM) z genotypem dzikiej transhyretyny (TTR) lub dziedzicznej transtyretyny (TTR) zgodnie z lokalnymi standardami.
  • Oczekuje się, że 6 tygodni przed wizytą z randomizacją będzie na stabilnych dawkach leczenia sercowo-naczyniowego.
  • Znana końcoworozkurczowa grubość ściany przegrody międzykomorowej większa lub równa (>=) 12 milimetrów (mm).
  • Obecnie sklasyfikowany jako klasa II-III według New York Heart Association (NYHA).
  • Stężenie N-końcowego pro-mózgowego peptydu natriuretycznego (NT-proBNP) większe lub równe (>=) 650 pikogramów na mililitr (pg/ml) w rytmie zatokowym serca i większe niż (>) 1000 pg/ml w migotaniu przedsionków przy ekranizacja.
  • Ukończono większy lub równy (>=) 150 metrów do mniejszego lub równego (
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) większy lub równy (>=) 25 mililitrów na minutę na 1,73 metra kwadratowego (ml/min/1,73 m^2) podczas badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Kardiomiopatia niespowodowana pierwotnie przez kardiomiopatię amyloidową transtyretynową (ATTR CM), na przykład kardiomiopatia spowodowana nadciśnieniem, wadami zastawkowymi serca lub chorobą niedokrwienną serca.
  • Przebyty przeszczep narządu miąższowego.
  • Planowany przeszczep narządu miąższowego w trakcie badania.
  • Obecność lub historia nowotworu złośliwego (innego niż rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry, rak szyjki macicy in situ lub śródnabłonkowa neoplazja gruczołu krokowego wysokiego stopnia (PIN) lub rak prostaty o niskim stopniu złośliwości) w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym.
  • Obecne leczenie blokerami kanału wapniowego z efektami na układ przewodzący (przykład [np.], werapamil, diltiazem). Dozwolone jest stosowanie dihydropirydynowych blokerów kanału wapniowego. Stosowanie digoksyny będzie dozwolone tylko wtedy, gdy jest to konieczne w leczeniu migotania przedsionków z szybką reakcją komorową.
  • Ostry zespół wieńcowy, niestabilna dławica piersiowa, udar, przemijający atak niedokrwienny (TIA), rewaskularyzacja wieńcowa, naprawa zastawki serca lub poważna operacja w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego.
  • Masa ciała >120 kilogramów (kg) (264,6 funtów [lb]) podczas badania przesiewowego.
  • Historia alergii na kontrast lub działań niepożądanych na środki zawierające gadolin.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają i.v. infuzja placebo (NNC6019-0001) Q4W dodana do standardowego leczenia do tygodnia 52.
Lek: Placebo (NNC6019-0001)
Uczestnicy otrzymają i.v. wlew placebo (NNC6019-0001).
Eksperymentalny: NNC6019-0001, Dawka 1
Uczestnicy otrzymają dawkę 1 wlewu dożylnego (iv.) NNC6019-0001 co 4 tygodnie (co 4 tygodnie) jako dodatek do standardowego leczenia do 52. tygodnia.
Lek: NNC6019-0001
Uczestnicy otrzymają infuzję dożylną NNC6019-0001.
Eksperymentalny: NNC6019-0001, Dawka 2
Uczestnicy otrzymają dawkę 2 i.v. wlew NNC6019-0001 Q4W dodany do standardowego leczenia do 52. tygodnia.
Lek: NNC6019-0001
Uczestnicy otrzymają infuzję dożylną NNC6019-0001.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w 6-minutowym teście marszu (6-MWT)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 15 (tydzień 52)
Mierzone w metrach
Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 15 (tydzień 52)
Zmiana w N-końcowym pro mózgowym peptydzie natriuretycznym (NT-proBNP)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 15 (tydzień 52)
Mierzone w procentach
Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 15 (tydzień 52)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana objętości pozakomórkowej mięśnia sercowego (ECV)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 15 (tydzień 52)
Mierzone w punktach procentowych (%)
Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 15 (tydzień 52)
Zmiana w Kwestionariuszu Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ) Podsumowanie klinicznego wyniku (CSS)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 15 (tydzień 52)
KCCQ jest instrumentem dotyczącym stanu zdrowia specyficznym dla choroby, składającym się z 23 pozycji, które określają ilościowo dziedziny ograniczeń fizycznych, objawów, poczucia własnej skuteczności, ograniczeń społecznych i związanych ze zdrowiem ograniczeń jakości życia wynikających z niewydolności serca. Niezależnie wykazano, że ogólny wynik podsumowujący i wszystkie domeny są ważne, wiarygodne i reagują na zmiany kliniczne. Wyniki CSS wahają się od 0 do 100, a niższe wyniki reprezentują cięższe objawy i/lub ograniczenia, a wyniki 100 oznaczają brak objawów, brak ograniczeń i doskonałą jakość życia.
Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 15 (tydzień 52)
Zmiana w skali upośledzenia neuropatii (NIS)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 15 (tydzień 52)
NIS to ocena kliniczna, która sprawdza siłę mięśni, aktywność odruchową i czucie w palcach stóp i palców, i może być wykorzystana do oceny funkcji neurologicznych w dziedzicznym amyloidzie transtyretynowym (hATTR). Całkowity wynik NIS jest oceniany w skali od 0 do 244, przy czym wyższy wynik wskazuje na większe upośledzenie.
Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 15 (tydzień 52)
Zmiana troponiny I
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 15 (tydzień 52)
Mierzona w nanogramach na mililitr (ng/ml)
Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 15 (tydzień 52)
Zmiana globalnego odkształcenia podłużnego (GLS) w badaniu echokardiograficznym
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 15 (tydzień 52)
Mierzone w punktach procentowych (%)
Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 15 (tydzień 52)
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 16 (tydzień 64)
Mierzone jako zdarzenia
Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 16 (tydzień 64)
Czas do wystąpienia zgonu z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 16 (tydzień 64)
Mierzone w tygodniach
Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 16 (tydzień 64)
Liczba zdarzeń sercowo-naczyniowych (CV) obejmujących hospitalizację z powodu zdarzeń sercowo-naczyniowych lub pilnych wizyt z powodu niewydolności serca
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 16 (tydzień 64)
Mierzone jako zdarzenia
Od wizyty początkowej (tydzień 0) do wizyty 16 (tydzień 64)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Transparency 2834, Novo Nordisk A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 lutego 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN6019-4940
  • U1111-1271-3861 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
  • 2021-006226-49 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj