Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En forskningsstudie for å se på hvordan en ny medisin kalt NNC6019-0001 fungerer og hvor trygt den er for mennesker som har hjertesykdom på grunn av transthyretin (TTR) amyloidose

13. februar 2026 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

Effekt og sikkerhet av NNC6019-0001 ved to dosenivåer hos deltakere med transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM)

Denne studien tester en potensiell ny medisin, NNC6019-0001, for personer som har en hjertesykdom på grunn av TTR-amyloidose. Studien vil se på om denne medisinen kan redusere symptomene på en hjertesykdom på grunn av TTR-amyloidose, for eksempel hjertesvikt . Deltakerne vil enten få NNC6019-0001 (potensiell ny medisin) eller placebo (et legemiddel som ikke har noen effekt på kroppen). Hvilken behandling deltakerne får avgjøres ved en tilfeldighet. Sjansen for å få NNC6019-0001 er to ganger høyere enn å få placebo. NNC6019-0001 er ennå ikke godkjent i noe land eller region i verden. Det er en ny medisin som leger ikke kan skrive ut ennå. Deltakerne vil få en infusjon av studiemedisinen 13 ganger, en gang hver 4. uke. Studien vil vare i ca. 64 uker etter første dose med medisin. Deltakerne kan ikke delta i denne studien hvis de har en annen hjertesykdom enn en hjertesykdom på grunn av TTR-amyloidose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

105

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary_Cardiology
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Ctr for Cardiovascular Innovation
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forente stater, 60208
        • NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • Univ of MD Schl of Med
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239-4501
        • Oregon Hlth Sci Univ-Portland
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil
      • Toulouse Cedex 9 TSA 50032, Frankrike, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
  • Italia
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Pi
      • Pisa, Pi, Italia, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio - Dipartimento Cardiotoracico - UOC Cardiologia e Medicina Cardiovascolare
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
      • Fukuoka, Japan, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University hospital_Cardiovascular Medicine
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital, Department of Neurology
      • Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Okayama-shi, Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • UMC Groningen
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • UMC Groningen afdeling Cardiologie
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Unidade Local de Saude do Alto Ave, E.P.E.
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • ULS Do Alto Ave, E.P.E. - Hospital Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Vila Real, Portugal, 5000-508
        • ULS De Tras-Os-Montes E Alto Douro E.P.E. - Unidade Hospitalar de Vila Real
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 12808
        • II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • UniklinikHeidelberg - Innere Med. III - Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
      • München, Tyskland, 81377
        • LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster - Klinik für Kardiologie I
      • Würzburg, Tyskland, 97078
        • Universitätsklinikum Würzburg AÖR
      • Würzburg, Tyskland, 97078
        • Universitatsklinikum Würzburg - Zentrum für Herzinsuffizienz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne.
  • Alder større enn eller lik (>=) 18 til mindre enn (
  • Har en etablert diagnose av Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM) med enten villtype transhyretin (TTR) eller arvelig transthyretin (TTR) genotype i henhold til lokale standarder.
  • Forventet å være på stabile doser kardiovaskulær medisinsk behandling 6 uker før randomiseringsbesøket.
  • Kjent endediastolisk interventrikulær septalveggtykkelse større enn eller lik (>=) 12 millimeter (mm).
  • For tiden klassifisert som New York Heart Association (NYHA) klasse II-III.
  • N-terminal-pro hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP) konsentrasjon større enn eller lik (>=) 650 pikogram per milliliter (pg/mL) i sinus hjerterytme og større enn (>) 1000 pg/mL ved atrieflimmer kl. screening.
  • Fullført større enn eller lik (>=) 150 meter til mindre enn eller lik (
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) større enn eller lik (>=) 25 milliliter per minutt per 1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73 m^2) ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Kardiomyopati som ikke primært er forårsaket av transthyretin amyloid kardiomyopati transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM), for eksempel kardiomyopati på grunn av hypertensjon, hjerteklaffsykdom eller iskemisk hjertesykdom.
  • En tidligere solid organtransplantasjon.
  • Planlagt solid organtransplantasjon under studien.
  • Tilstedeværelse eller historie med ondartet neoplasma (annet enn hudkreft i basal eller plateepitel, insitu-karsinomer i livmorhalsen eller in-situ/høygradig prostatisk intraepitelial neoplasi (PIN) eller lavgradig prostatakreft) innen 5 år før screening.
  • Gjeldende behandling med kalsiumkanalblokkere med effekt på ledningssystem (eksempel [f.eks.], verapamil, diltiazem). Bruk av dihydropyridin kalsiumkanalblokkere er tillatt. Bruk av digoksin vil kun tillates dersom det er nødvendig for behandling av atrieflimmer med rask ventrikkelrespons.
  • Akutt koronarsyndrom, ustabil angina, hjerneslag, forbigående iskemisk angrep (TIA), koronar revaskularisering, reparasjon av hjerteklaff eller større operasjon innen 3 måneder etter screening.
  • Kroppsvekt >120 kilogram (kg) (264,6 pund [lb]) ved screening.
  • Anamnese med kontrastallergi eller bivirkninger på gadoliniumholdige midler.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne får i.v. infusjon av placebo (NNC6019-0001) Q4W lagt til standardbehandling frem til uke 52.
Legemiddel: Placebo (NNC6019-0001)
Deltakerne får i.v. infusjon av placebo (NNC6019-0001).
Eksperimentell: NNC6019-0001, dose 1
Deltakerne vil motta dose 1 intravenøs (i.v.) infusjon av NNC6019-0001 hver 4. uke (Q4W) lagt til standardbehandling frem til uke 52.
Legemiddel: NNC6019-0001
Deltakerne vil motta i.v infusjon av NNC6019-0001.
Eksperimentell: NNC6019-0001, dose 2
Deltakerne vil få dose 2 i.v. infusjon av NNC6019-0001 Q4W lagt til standardbehandling frem til uke 52.
Legemiddel: NNC6019-0001
Deltakerne vil motta i.v infusjon av NNC6019-0001.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i 6-minutters gangtest (6-MWT)
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til besøk 15 (uke 52)
Målt i meter
Fra baseline (uke 0) til besøk 15 (uke 52)
Endring i N-terminal-pro-hjerne-natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til besøk 15 (uke 52)
Målt i prosent
Fra baseline (uke 0) til besøk 15 (uke 52)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i myokard ekstracellulært volum (ECV)
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til besøk 15 (uke 52)
Målt i prosentpoeng (%)-poeng
Fra baseline (uke 0) til besøk 15 (uke 52)
Endring i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Clinical Summary Score (CSS)
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til besøk 15 (uke 52)
KCCQ er et sykdomsspesifikt helsestatusinstrument sammensatt av 23 elementer som kvantifiserer domenene fysiske begrensninger, symptomer, selveffektivitet, sosial begrensning og helserelatert livskvalitetsbegrensning fra hjertesvikt. Den samlede oppsummeringsskåren og alle domener har uavhengig vist seg å være gyldige, pålitelige og responsive på kliniske endringer. CSS-skåre varierer fra 0 til 100 og lavere skårer representerer mer alvorlige symptomer og/eller begrensninger, og score på 100 indikerer ingen symptomer, ingen begrensninger og utmerket livskvalitet.
Fra baseline (uke 0) til besøk 15 (uke 52)
Endring i nevropati impairment score (NIS)
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til besøk 15 (uke 52)
NIS er en klinisk vurdering som tester muskelstyrke, refleksaktivitet og følelse av tær og fingre, og kan brukes til å vurdere nevrologisk funksjon i arvelig transthyretin amyloid (hATTR). Den totale NIS-skåren er gradert på en skala fra 0-244, med en høyere skåre som indikerer større svekkelse.
Fra baseline (uke 0) til besøk 15 (uke 52)
Endring i troponin I
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til besøk 15 (uke 52)
Målt i nanogram per milliliter (ng/ml)
Fra baseline (uke 0) til besøk 15 (uke 52)
Endring i global longitudinell belastning (GLS) på ekkokardiografi
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til besøk 15 (uke 52)
Målt i prosentpoeng (%)-poeng
Fra baseline (uke 0) til besøk 15 (uke 52)
Antall behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til besøk 16 (uke 64)
Målt som hendelser
Fra baseline (uke 0) til besøk 16 (uke 64)
Tid til forekomst av dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til besøk 16 (uke 64)
Målt i uker
Fra baseline (uke 0) til besøk 16 (uke 64)
Antall kardiovaskulære (CV) hendelser som omfatter sykehusinnleggelse på grunn av CV-hendelser eller akutte hjertesviktbesøk
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til besøk 16 (uke 64)
Målt som hendelser
Fra baseline (uke 0) til besøk 16 (uke 64)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency 2834, Novo Nordisk A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. august 2022

Primær fullføring (Faktiske)

17. februar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

13. mai 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juni 2022

Først lagt ut (Faktiske)

1. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NN6019-4940
  • U1111-1271-3861 (Annen identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2021-006226-49 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I følge Novo Nordisks avsløringsforpliktelse på novonordisk-trials.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere