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Uno studio di ricerca per esaminare come funziona un nuovo farmaco chiamato NNC6019-0001 e quanto è sicuro per le persone che hanno malattie cardiache dovute all'amiloidosi da transtiretina (TTR)

14 marzo 2024 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Efficacia e sicurezza di NNC6019-0001 a due livelli di dose nei partecipanti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR CM)

Questo studio sta testando un potenziale nuovo medicinale, NNC6019-0001, per le persone che hanno una malattia cardiaca dovuta all'amiloidosi TTR. Lo studio esaminerà se questo medicinale può ridurre i sintomi di una malattia cardiaca dovuta all'amiloidosi TTR, come l'insufficienza cardiaca . I partecipanti riceveranno NNC6019-0001 (un potenziale nuovo medicinale) o placebo (un medicinale che non ha alcun effetto sul corpo). Quale trattamento ricevono i partecipanti viene deciso per caso. La possibilità di ottenere NNC6019-0001 è due volte superiore rispetto al placebo. NNC6019-0001 non è ancora approvato in nessun paese o regione del mondo. È una nuova medicina che i medici non possono ancora prescrivere. I partecipanti riceveranno un'infusione del medicinale in studio 13 volte, una volta ogni 4 settimane. Lo studio durerà per circa 64 settimane dopo la prima dose di medicinale. I partecipanti non possono partecipare a questo studio se hanno una malattia cardiaca diversa da una malattia cardiaca dovuta all'amiloidosi TTR.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

99

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary_Cardiology
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Ctr for Cardiovascular Innovation
  • Cechia
      • Praha 2, Cechia, 12808
        • II. interni klinika VFN - Kardiologie a angiologie
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Toulouse Cedex 9 TSA 50032, Francia, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse-Hopital Rangueil-1
  • Germania
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg Innere Medizin III Kardiologie, Angiologie, Pneumologie
      • München, Germania, 81377
        • LMU Klinikum München Klinik und Poliklinik 1
      • Münster, Germania, 48149
        • Uniklinik Münster, Klinik für Kardiologie I
      • Würzburg, Germania, 97078
        • Universitätsklinikum Würzburg AÖR
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone, 807-8556
        • Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Cardiology, Nephrology
      • Hiroshima, Giappone, 734-8551
        • Hiroshima University hospital, Cardiovascular Medicine
      • Kumamoto-shi, Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Nagano, Giappone, 390-8621
        • Shinshu University Hospital, Department of Neurology
      • Nagasaki, Giappone, 852-8501
        • Nagasaki University Hospital, Cardiovascular Medicine
      • Okayama-shi, Okayama, Giappone, 700-8558
        • Okayama University Hospital_Cardiovascular Medicine
  • Italia
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Pi
      • Pisa, Pi, Italia, 56124
        • Fondazione CNR-Regione Toscana Gabriele Monasterio
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • UMC Groningen
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Portogallo
      • Guimarães, Portogallo, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira - Guimarães
      • Vila Real, Portogallo, 5000-508
        • Centro Hospitalar de Trás-os-Montes e Alto Douro
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center_Los Angeles
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Hlth Cre-Boswell Clin
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60208
        • NW Univ-Bluhm Cardiovasc Inst
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Univ of MD Schl of Med
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-4501
        • Oregon Hlth Sci Univ-Portland

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina.
  • Età maggiore o uguale a (>=) da 18 a minore di (
  • Avere una diagnosi accertata di cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR CM) con genotipo transiretina wild-type (TTR) o transtiretina ereditaria (TTR) secondo gli standard locali.
  • Si prevede che assumerà dosi stabili di terapia medica cardiovascolare 6 settimane prima della visita di randomizzazione.
  • Spessore noto della parete del setto interventricolare telediastolico maggiore o uguale a (>=) 12 millimetri (mm).
  • Attualmente classificato come New York Heart Association (NYHA) Classe II-III.
  • Concentrazione di peptide natriuretico cerebrale N-terminale pro (NT-proBNP) maggiore o uguale a (>=) 650 picogrammi per millilitro (pg/mL) nel ritmo cardiaco sinusale e maggiore di (>) 1000 pg/mL nella fibrillazione atriale a selezione.
  • Completato maggiore o uguale a (>=) 150 metri a minore o uguale a (
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) maggiore o uguale a (>=) 25 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati (mL/min/1,73 m^2) allo screening.

Criteri di esclusione:

  • Cardiomiopatia non causata principalmente da cardiomiopatia da transtiretina amiloide Cardiomiopatia da transtiretina amiloide (ATTR CM), ad esempio cardiomiopatia dovuta a ipertensione, cardiopatia valvolare o cardiopatia ischemica.
  • Un precedente trapianto di organi solidi.
  • Trapianto pianificato di organi solidi durante lo studio.
  • Presenza o anamnesi di neoplasia maligna (diversa da carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose, carcinomi insitu della cervice o neoplasia intraepiteliale prostatica in situ/alto grado (PIN) o carcinoma prostatico di basso grado) entro 5 anni prima dello screening.
  • Attuale trattamento con calcio-antagonisti con effetti sul sistema di conduzione (esempio [es.], verapamil, diltiazem). È consentito l'uso di bloccanti dei canali del calcio diidropiridinici. L'uso della digossina sarà consentito solo se necessario per la gestione della fibrillazione atriale con risposta ventricolare rapida.
  • Sindrome coronarica acuta, angina instabile, ictus, attacco ischemico transitorio (TIA), rivascolarizzazione coronarica, riparazione della valvola cardiaca o chirurgia maggiore entro 3 mesi dallo screening.
  • Peso corporeo >120 chilogrammi (kg) (264,6 libbre [lb]) allo screening.
  • Storia di allergia al mezzo di contrasto o reazioni avverse ad agenti contenenti gadolinio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NNC6019-0001, 10mg/kg
I partecipanti riceveranno un'infusione endovenosa (i.v.) di 10 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) NNC6019-0001 ogni 4 settimane (Q4W) aggiunta allo standard di cura fino alla settimana 52.
Droga: NNC6019-0001
I partecipanti riceveranno infusione endovenosa di NNC6019-0001.
Sperimentale: NNC6019-0001, 60mg/kg
I partecipanti riceveranno i.v. infusione di 60 mg/kg NNC6019-0001 Q4W aggiunta allo standard di cura fino alla settimana 52.
Droga: NNC6019-0001
I partecipanti riceveranno infusione endovenosa di NNC6019-0001.
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno i.v. infusione di placebo (NNC6019-0001) Q4W aggiunta allo standard di cura fino alla settimana 52.
Droga: Placebo (NNC6019-0001)
I partecipanti riceveranno i.v. infusione di placebo (NNC6019-0001).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica nel test del cammino di 6 minuti (6-MWT)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla visita 15 (settimana 52)
Misurato in metri
Dal basale (settimana 0) alla visita 15 (settimana 52)
Modifica del peptide natriuretico cerebrale N-terminale-pro (NT-proBNP)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla visita 15 (settimana 52)
Misurato in percentuale
Dal basale (settimana 0) alla visita 15 (settimana 52)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del volume extracellulare del miocardio (ECV)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla visita 15 (settimana 52)
Misurato in percentuale (%) punti
Dal basale (settimana 0) alla visita 15 (settimana 52)
Modifica del punteggio di riepilogo clinico (CSS) del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla visita 15 (settimana 52)
Il KCCQ è uno strumento sullo stato di salute specifico della malattia composto da 23 elementi che quantificano i domini di limitazione fisica, sintomi, autoefficacia, limitazione sociale e limitazione della qualità della vita correlata alla salute da insufficienza cardiaca. È stato dimostrato in modo indipendente che il punteggio di riepilogo generale e tutti i domini sono validi, affidabili e reattivi ai cambiamenti clinici. I punteggi CSS vanno da 0 a 100 e punteggi più bassi rappresentano sintomi e/o limitazioni più gravi e punteggi di 100 indicano nessun sintomo, nessuna limitazione e un'eccellente qualità della vita.
Dal basale (settimana 0) alla visita 15 (settimana 52)
Variazione del punteggio di compromissione della neuropatia (NIS)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla visita 15 (settimana 52)
Il NIS è una valutazione clinica che verifica la forza muscolare, l'attività riflessa e la sensazione delle dita dei piedi e delle mani e può essere utilizzata per valutare la funzione neurologica nell'amiloide transtiretina ereditaria (hATTR). Il punteggio NIS totale è classificato su una scala da 0 a 244, con un punteggio più alto che indica una maggiore compromissione.
Dal basale (settimana 0) alla visita 15 (settimana 52)
Alterazione della troponina I
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla visita 15 (settimana 52)
Misurato in nanogrammi per millilitro (ng/mL)
Dal basale (settimana 0) alla visita 15 (settimana 52)
Variazione della deformazione longitudinale globale (GLS) all'ecocardiografia
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla visita 15 (settimana 52)
Misurato in percentuale (%) punti
Dal basale (settimana 0) alla visita 15 (settimana 52)
Numero di eventi avversi emersi dal trattamento
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla visita 16 (settimana 64)
Misurati come eventi
Dal basale (settimana 0) alla visita 16 (settimana 64)
Tempo al verificarsi di mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla visita 16 (settimana 64)
Misurato in settimane
Dal basale (settimana 0) alla visita 16 (settimana 64)
Numero di eventi cardiovascolari (CV) compresi i ricoveri dovuti a eventi CV o visite urgenti per insufficienza cardiaca
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla visita 16 (settimana 64)
Misurati come eventi
Dal basale (settimana 0) alla visita 16 (settimana 64)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Transparency 2834, Novo Nordisk A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

7 maggio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

13 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

1 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN6019-4940
  • U1111-1271-3861 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))
  • 2021-006226-49 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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