Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yhteensopimaton sukulaisluovuttaja verrattuna yhteensopimattomien luovuttajien kantasolujen siirtoon lapsille, nuorille ja nuorille aikuisille, joilla on akuutti leukemia tai myelodysplastinen oireyhtymä

keskiviikko 29. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Children's Oncology Group

Monikeskus, vaihe 3, satunnaistettu koe sovitetusta epäsukuisesta luovuttajasta (MUD) vs. HLA-haploidenttiseen (Haplo) myeloablatiiviseen hematopoieettiseen solusiirtoon lapsille, nuorille ja nuorille aikuisille (AYA), joilla on akuutti leukemia tai myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)

Tässä vaiheen III tutkimuksessa verrataan hematopoieettista (kanta)solusiirtoa (HCT), jossa käytetään yhteensopimattomia sukulaisia ​​luovuttajia (haploidenttinen [haplo]), verrattuna vastaaviin ei-sukupuolisiin luovuttajiin (MUD) hoidettaessa lapsia, nuoria ja nuoria aikuisia, joilla on akuutti leukemia tai myelodysplastinen oireyhtymä (MDS). HCT:tä pidetään tavanomaisena hoitona potilaille, joilla on korkean riskin akuutti leukemia ja MDS. HCT:ssä potilaille annetaan erittäin suuria annoksia kemoterapiaa tai sädehoitoa, jonka tarkoituksena on tappaa syöpäsoluja, jotka saattavat olla vastustuskykyisiä tavallisemmille kemoterapian annoksille; valitettavasti tämä tuhoaa myös normaalit solut luuytimessä, mukaan lukien kantasolut. Hoidon jälkeen potilaille on palautettava tai siirrettävä terve kantasolujen määrä. Siirretyt solut palauttavat sitten verisolujen tuotantoprosessin luuytimeen. Terveet kantasolut voivat olla peräisin läheisen tai ulkopuolisen luovuttajan verestä tai luuytimestä. Jos potilailla ei ole samankaltaista luovuttajaa, lääkärit eivät tiedä, mikä on seuraava paras luovuttajan valinta tai onko haploon liittyvä luovuttaja vai rinnakkainen luovuttaja (MUD) parempi. Tämä tutkimus voi auttaa tutkijoita ymmärtämään, onko haploon liittyvä luovuttaja tai MUD HCT lapsille, joilla on akuutti leukemia tai MDS, parempi vai onko eroa ollenkaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAINEN TAVOITE:

I. Vertaa systeemistä immunosuppressiota vaativan vaikean siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) 1 vuoden kumulatiivista ilmaantuvuutta (HCT-päivästä alkaen), joka määritellään asteen III-IV akuutiksi GVHD:ksi (aGVHD) ja/tai krooniseksi GVHD:ksi (cGVHD) ja vertaa sairaudesta vapaata eloonjäämistä (DFS) (satunnaistamisen ajankohdasta) lapsilla ja nuorilla aikuisilla (AYA), joilla on akuutti myelooinen leukemia (AML), akuutti lymfoidinen leukemia (ALL) ja myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), jotka on satunnaisesti osoitettu haploHCT- tai 8/8 aikuiselle MUD-HCT:lle.

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Vertaa kokonaiseloonjäämistä (OS) lasten ja AYA:n välillä AML/ALL/MDS:n kanssa, jotka on jaettu satunnaisesti haploHCT:hen ja MUD HCT:hen.

II. Vertaamaan eroja terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQOL) haploHCT:n ja MUD HCT:n välillä lähtötilanteesta (ennen siirtoa) 6 kuukauden, 1 vuoden ja 2 vuoden kuluttua siirrosta.

TUTKIMUSTAVOITTEET:

I. Vertaa neutrofiilien siirron mediaaniaikaa ja kumulatiivista ilmaantuvuutta 30 ja 100 päivää siirrosta ja verihiutaleiden siirtämistä 60 ja 100 päivää siirron jälkeen, primaarista siirteen vajaatoimintaa 60 päivää, sekundaarista siirteen vajaatoimintaa 1 vuoden kuluttua siirrosta, aste II-IV ja III-IV akuutti graft versus host -sairaus (aGVHD), joka vaatii systeemistä immunosuppressiota 100 päivän ja 6 kuukauden kohdalla, sekä kumulatiivinen ilmaantuvuus ei-relapse-kuolleisuuden (NRM), uusiutumisen ja keskivaikean ja vaikean kroonisen siirrännäis vastaan ​​isäntä -taudin (cGVHD) ) 6 kuukauden kohdalla, 1 ja 2 vuotta haploHCT:n ja MUD HCT:n jälkeen.

II. Arvioimaan 1 vuoden, 18 kuukauden ja 2 vuoden kumulatiivinen ilmaantuvuus siirrettä vastaan ​​isäntätaudista (GVHD) ilman relapsivapaata eloonjäämistä (GRFS) ja tapahtumia, jotka määritellään minkä tahansa seuraavista esiintymisestä HCT:n päivästä 0: Aste III-IV akuutti GVHD, krooninen GVHD, joka vaatii systeemistä immunosuppressiivista hoitoa, taudin uusiutuminen tai eteneminen ja kuolema mistä tahansa syystä.

IIa. Vertaa "kroonista GVHD:tä" (GRFS) haploHCT:n ja MUD HCT:n jälkeen käyttämällä maamerkkimääritelmiä.

IIb. "Nykyisen" GRFS:n vertaamiseksi määritellään aika minkä tahansa seuraavan tapahtuman alkamiseen HCT:n päivästä 0: Asteen III-IV akuutti GVHD, krooninen GVHD, joka vaatii EDELLEEN systeemistä immunosuppressiivista hoitoa, taudin uusiutuminen tai eteneminen, kuolema mistä tahansa syy 18 kuukauden ja 2 vuoden iässä.

III. Keskeisten kliinisten muuttujien vaikutuksen arvioimiseksi: ikä (

IV. Vertaaksesi muita tärkeitä siirtoon liittyviä tuloksia haplon ja MUD HCT:n jälkeen, kuten:

IVa. Kaikkien merkittävien sieni-infektioiden (määritelty todistetuksi tai todennäköiseksi sieni-infektioksi) ilmaantuvuus yhden vuoden aikana HCT:n jälkeen; IVb. Viremian ilmaantuvuus loppuelimen sairauden kanssa tai ilman sitä (esim. sytomegalovirus [CMV], adenovirus, Epstein-Barr-virus [EBV], ihmisen herpesvirus 6 [HHV-6], BK), jotka vaativat sairaalahoitoa ja/tai systeemistä antiviraalista hoitoa ja/tai soluterapiaa 1 vuoden ajan HCT:n jälkeen; IVc. Sinimuotoisen obstruktio-oireyhtymän (SOS) ilmaantuvuus 100 päivää HCT:n jälkeen; IVd. Kairon kriteerien mukaisesti; IVe. SOS:n ilmaantuvuuden ja tulosten vertaaminen, kun käytetään erilaisia ​​kriteerejä (European Bone Marrow Transplant [EBMT], Kairo, Baltimore ja modifioidut Seattlen kriteerit); IVf. Siirteeseen liittyvän tromboottisen mikroangiopatian (TA-TMA) ilmaantuvuus 100 päivän ajan HCT:n jälkeen.

V. Vertaa immuunijärjestelmän palautumista haplo PTCy:n, haplo alfa-beeta T-solujen ehtymisen ja MUD HCT:n jälkeen seuraavasti:

Va. T-, B- ja luonnollisten tappajasolujen (NK) ja immunoglobuliinien uudelleenmuodostumisen nopeus 30 päivää, 60 päivää, 100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää HCT:n jälkeen; Vb. Rokotusvaste määritettynä rokotusspesifisillä vasta-ainetiittereillä 12-18 kuukautta hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen; Vc. Veren tai luuytimen biopankki analysoimaan siirteen koostumuksen vaikutusta GvHD:hen, uusiuteen ja viremiaan; Vd. Biopankki kokoveren ja seerumin immuunijärjestelmän palautumisen vertaamiseksi laajennettujen immuunifenotyyppien ja immuunitoiminnan arvioiden avulla.

VI. Biopankki kokoveren tai seerumin kanin antitymosyyttiglobuliinin (rATG) altistuksen mittaamiseksi, kun annos on annettu painon ja absoluuttisen lymfosyyttimäärän (ALC) mukaan käyttäen vakiintuneita farmakokineettisiä ja farmakodynaamisia määrityksiä (viimeisen infuusion jälkeen, päivä -4, päivä 0, päivä +7).

VII. Resurssien käytön vertailu haplon ja MUD HCT:n jälkeen. VIIa. HCT-sairaalahoidon pituus päivästä 0 ja takaisinotto ensimmäisten 100 päivän aikana (takaisinottojen määrä, kesto ja syy).

VIIb. Sairaalakustannukset ensimmäisten 100 päivän aikana ja 2 vuoden kuluttua HCT:stä. VIII. Kuvaa ja vertailla tuloksia (neutrofiilien ja verihiutaleiden kiinnittyminen, siirteen vajaatoiminta, OS, DFS, GRFS, NRM, uusiutuminen, GvHD ja terveyteen liittyvä elämänlaatu [HRQOL] HCT:n jälkeen) vastaanottajan rodun/etnisyyden, alueperusteisen sosioekonomisen (SES) mukaan ) asema, kotitalouden vuotuiset tulot, ensisijainen puhuttu kieli ja säilynyt transkriptiovastaus vastoinkäymisille (CTRA).

IX. Kuvailla HRQoL-tuloksia rodullisissa/etnisissa vähemmistöissä ja vertailla HRQoL-tuloksia haploHCT:tä saavien valkoisten potilaiden ja haploHCT:tä saavien rotu/etnisten vähemmistöjen potilaiden välillä.

YHTEENVETO: Potilaat, joilla on sekä MUD- että haplo-luovuttaja, satunnaistetaan käsivarteen A tai käsivarteen B. Potilaat, joilla on vain haplo-luovuttaja, määrätään haaraan C.

ARM A: Potilaat saavat myeloablatiivisen hoito-ohjelman, jossa on PTCy- tai T-solujen väheneminen hoitavan palveluntarjoajan harkinnan mukaan. Potilaille suoritetaan sitten haploHCT päivänä 0. Potilaat, jotka saavat myeloablatiivista hoito-ohjelmaa PTCy:llä, saavat myös GVHD-profylaksia päivinä 3-5.

ARM B: Potilaat saavat TBI-pohjaisen tai kemoterapiaan perustuvan myeloablatiivisen hoito-ohjelman vuorokauden -9 ja -2 välillä hoitavan palveluntarjoajan harkinnan mukaan, minkä jälkeen MUD-HCT päivänä 0. Tämän jälkeen potilaat saavat GVHD-profylaksia päivinä 1- 11.

ARM C: Potilaat saavat myeloablatiivisen hoito-ohjelman, jossa on PTCy- tai T-solujen väheneminen hoitavan palveluntarjoajan harkinnan mukaan. Potilaille suoritetaan sitten haploHCT päivänä 0. Potilaat, jotka saavat myeloablatiivista hoito-ohjelmaa PTCy:llä, saavat myös GVHD-profylaksia päivinä 3-5.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan säännöllisesti jopa 5 vuoden ajan HCT:stä alkaen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

66

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • POTILAS OTTAMISEKSI ILMOITTAMISEKSI:
  • 6 kuukaudesta < 22 vuoteen ilmoittautumisen yhteydessä
  • Diagnoosi ALL, AML tai MDS, jolle allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto on aiheellinen. Täydellisen remission (CR) tilaa ei vahvisteta ilmoittautumisen yhteydessä. Näissä kohdissa määritelty CR vaaditaan varsinaisen HCT-hoitosuunnitelman jatkamiseksi
  • Ei ole saanut aikaisempaa allogeenistä hematopoieettista kantasolusiirtoa
  • Sillä ei ole sopivaa ihmisen leukosyyttiantigeeniä (HLA) vastaavaa sisarusluovuttajaa saatavilla kantasolujen luovutukseen

  • Hänellä on kelvollinen haploidenttinen sukulainen luovuttaja, joka perustuu vähintään keskitason HLA-tyypitykseen

    • Potilaat, joilla on myös kelvollinen 8/8 MUD-aikuinen luovuttaja vahvistetun korkearesoluutioisen HLA-tyypityksen perusteella, ovat kelvollisia satunnaistukseen A- tai B-ryhmään.
    • Potilaat, joilla ei ole kelvollista MUD-luovuttajaa, voivat ilmoittautua haaraan C
  • Kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisten huoltajiensa on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus
  • Kaikki institutionaaliset, elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) ja kansallisen syöpäinstituutin (NCI) ihmistutkimuksia koskevat vaatimukset on täytettävä

  • Yhteisilmoittautuminen muihin kokeisiin

    • Potilaita ei suljeta pois osallistumisesta tähän tutkimukseen, jos he ovat jo rekisteröityneet muihin korkean riskin ja/tai uusiutuneen ALL:n, AML:n ja MDS:n hoitoon tarkoitettuihin protokolliin. Tämä sisältää, mutta ei rajoittuen, COG AAML1831, COG AALL1821, EndRAD Trial sekä paikalliset institutionaaliset kokeilut. Keräämme tietoja kaikista yhteisilmoittautumisesta
    • Potilaita ei suljeta pois osallistumisesta tähän tutkimukseen, jos he saavat immunoterapiaa ennen elinsiirtoa keinona saavuttaa remissio ja silta siirtoon. Tämä sisältää kimeerisen antigeenireseptorin (CAR) T-soluterapian ja muut immunoterapiat
  • POTILAS OTTAMISEKSI HCT:hen SIIRTYMISEEN:
  • Karnofsky-indeksi tai Lansky Play-Performance Scale >= 60 siirtoa edeltävässä arvioinnissa. Karnofsky-pisteitä on käytettävä potilaille, jotka ovat >= 16-vuotiaita, ja Lansky-pisteitä potilaille, jotka ovat alle 16-vuotiaita (4 viikon sisällä hoidon aloittamisesta)

  • Seerumin kreatiniiniarvo iän/sukupuolen perusteella seuraavasti:

    6 kuukaudesta < 1 vuoteen: 0,5 mg/dl (mies); 0,5 mg/dl (nainen)

    1. < 2 vuoteen 0,6 mg/dl (mies); 0,6 mg/dl (nainen)
    2. alle 6-vuotiaille 0,8 mg/dl (mies); 0,8 mg/dl (nainen)

    6 - < 10 vuotta: 1 mg/dl (mies); 1 mg/dl (nainen) 10 - < 13 vuotta: 1,2 mg/dl (mies); 1,2 mg/dl (nainen) 13 - < 16 vuotta: 1,5 mg/dl (mies); 1,4 mg/dl (nainen) >= 16 vuotta: 1,7 mg/dl (mies); 1,4 mg/dl (nainen)

    • TAI

  • 24 tunnin virtsan kreatiniinipuhdistuma >= 60 ml/min/1,73 m^2

    • TAI

  • A glomerulussuodatusnopeus (GFR) > = 60 ml/min/1,73 m^2. GFR on suoritettava käyttämällä suoraa mittausta ydinveren näytteenottomenetelmällä TAI suoralla pienmolekyylipuhdistusmenetelmällä (iotalamaatti tai muu molekyyli laitosstandardin mukaan)

    • Huomautus: Seerumin kreatiniinin, kystatiini C:n tai muiden arvioiden arvioitu GFR (eGFR) ei ole hyväksyttävissä kelpoisuuden määrittämiseen
  • Seerumin glutamiini-oksaloetikkatransaminaasi (SGOT) aspartaattiaminotransferaasi [AST] tai seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT) aminotransferaasi [ALT] < 5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan
  • Kokonaisbilirubiini < 2,5 mg/dl, ellei se johdu Gilbertin oireyhtymästä

  • Lyhennysfraktio >= 27 % kaikukardiogrammilla tai radionuklidikuvauksella (MUGA)

    • TAI
  • Ejektiofraktio >= 50 % kaikukuvauksella tai radionuklidikuvauksella (MUGA), testin valinta paikallisen hoitostandardin mukaan

  • Pakotetun uloshengityksen tilavuuden 1 sekunnissa (FEV1), pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC) ja korjatun hiilimonoksidin diffuusion (DLCO) on oltava >= 50 % keuhkojen toimintatesteillä (PFT) ennustetusta.

    • Lapsille, jotka eivät pysty suorittamaan PFT:tä (esim. iän tai kehitysviiveen vuoksi), kriteerit ovat: ei näyttöä hengenahdistuksesta levossa, happi (O2) saturaatio (Sat) > 92 % huoneilmasta pulssioksimetrialla, ei lisä-O2:lla levossa, ei lisä-O2:lla levossa.
  • KAIKKI korkean riskin ensimmäisessä täydellisessä remissiossa (CR1), joille elinsiirto on indikoitu. Esimerkkejä ovat: induktion epäonnistuminen, hoidon epäonnistuminen minimaalisen jäännössairauden mukaan virtaussytometrialla > 0,01 % konsolidoinnin jälkeen ja ei kelpaa AALL1721:lle tai AALL1721:lle, ei saatavilla/ei halua ilmoittautua, hypodiploidia (< 44 kromosomia), MRD+ > 0,01 % induktion jälkeen tai toistuva sytogeneettinen tai molekyylinen näyttö sairaudesta hoidon aikana, joka vaatii lisähoitoa induktion jälkeen remission saavuttamiseksi (esim. jatkuva molekulaarinen BCR-ABL-positiivisuus), T-solu ALL, jolla on pysyvä MRD > 0,01 % konsolidoinnin jälkeen.
  • KAIKKI toisessa täydellisessä remissiossa (CR2), joille elinsiirto on indikoitu. Esimerkkejä ovat: B-solu: varhainen (=< 36 kuukautta hoidon aloittamisesta) luuytimen (BM) uusiutuminen, myöhäinen luuytimen uusiutuminen (>= 36 kuukautta), MRD >= 0,1 % virtaussytometrian perusteella ensimmäisen uudelleeninduktiohoidon jälkeen; T- tai B-solu: varhainen (< 18 kuukautta) eristetty ekstramedullaarinen (IEM), myöhäinen (>= 18 kuukautta) IEM, loppulohko 1 MRD >= 0,1 %; T-solu- tai Philadelphia-kromosomipositiivinen (Ph+): BM uusiutuu milloin tahansa
  • ALL in >= kolmas täydellinen remissio (CR3)
  • Potilaat, joita hoidetaan kimeerisillä antigeenireseptorin T-soluilla (CART) ja joille siirto on aiheellista. Esimerkkejä ovat: elinsiirto CART:n vahvistamiseksi, CART-pysymisen menetys ja/tai B-soluaplasia alle 6 kuukautta infuusion jälkeen tai sinulla on muita todisteita (esim. MRD+), että siirto on tarkoitettu estämään uusiutumista

  • AML CR1:ssä, jolle elinsiirto on indikoitu. Esimerkkejä ovat ne, joiden katsotaan olevan korkea uusiutumisen riski, kuten kuvataan asiakirjassa AAML1831:

    • FLT3/ITD+ alleelisuhteella > 0,1 ilman bZIP CEBPA:ta, NPM1
    • FLT3/ITD+, alleelisuhde > 0,1 samanaikaisesti bZIP CEBPA:n tai NPM1:n kanssa ja jäljelle jäänyt AML (MRD >= 0,05 %) induktion lopussa
    • RAM-fenotyypin tai epäsuotuisten prognostisten markkerien (muut kuin FLT3/ITD) esiintyminen sytogenetiikkaa, fluoresenssi in situ -hybridisaatiota (FISH), seuraavan sukupolven sekvensointia (NGS) kohti, riippumatta suotuisista geneettisistä markkereista, MRD-statuksesta tai FLT3/ITD-mutaatiosta
    • AML ilman suotuisia tai epäsuotuisia sytogeneettisiä tai molekylaarisia piirteitä, mutta merkkejä jäljellä olevasta AML:stä (MRD >= 0,05 %) induktion lopussa
    • Ei-ITD FLT3:a aktivoivan mutaation ja positiivisen MRD:n (>= 0,05 %) läsnäolo induktion 1 lopussa riippumatta suotuisten geneettisten markkerien läsnäolosta.
  • AML in >= CR2
  • MDS < 5 % blasteja morfologian ja virtaussytometrian mukaan (jos saatavilla) ennen siirtoa suoritetussa luuytimen arvioinnissa
  • Täydellinen remissio (CR) määritellään < 5 % blastiksi morfologian ja virtaussytometrian (jos saatavilla) perusteella ennen siirtoa suoritetussa luuytimen arvioinnissa, kun vähintään jatkuva absoluuttinen neutrofiilimäärä (ANC) on 300 solua/mikrolitra 1 viikon ajan tai ANC > 500 soluja/mikrolitra. Keräämme tietoja kaikista MRD-arvioinnin lähestymistavoista, mukaan lukien NGS ja polymeraasiketjureaktio (PCR)
  • Lahjoittajan kelpoisuusvaatimukset:
  • Vastaavat riippumattomat luovuttajat:

Etuyhteydettömien luovuttajaehdokkaiden on vastattava korkealla resoluutiolla vähintään 8/8 alleelia (HLA-A, -B, -C, -DRB1). Yhden antigeenin HLA-epävastaavuudet eivät ole sallittuja. Muiden alleelien HLA-sovitusta suositellaan National Marrow Donor Program (NMDP) -ohjeiden mukaisesti110, mutta se on paikallisten keskusten harkinnassa.

  • Haploidenttiset vastaavat perheenjäsenet:

    • Vähimmäistaso täysi haploidenttinen (vähintään 5/10; HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1 alleelit). Seuraavat asiat (ei tietyssä järjestyksessä) tulee ottaa huomioon haploidenttistä luovuttajaa valittaessa:

      • Potilasluovuttajaspesifiset vasta-aineet (DSA) puuttuvat tai niitä on vähän

        • Minkä tahansa anti-luovuttaja-HLA-vasta-aineen keskimääräisen fluoresenssin intensiteetin (MFI) tulee olla kiinteäfaasisella immunomäärityksellä < 2000. Korkeamman tason luovuttajat eivät ole tukikelpoisia.

          • Jos käytetään seulontamääritystä yhdistettyjä HLA-antigeenejä vastaan, positiivisia tuloksia on seurattava spesifisyystestillä käyttämällä yhtä antigeenimääritystä. MFI:n on oltava < 2000, ellei laboratorio ole validoinut korkeampia kynnysarvoja HLA-antigeenien (kuten HLA-C, -DQ ja -DP) reaktiivisuudelle, joiden pitoisuus voi kasvaa yksittäisissä antigeenimäärityksissä. Luovuttajien vasta-ainevasta-aineilla ei tunneta kliinistä merkitystä, eikä niitä tarvitse lähettää tai raportoida.
          • Keskustele tutkimusjohtajan kanssa minkä tahansa vastaanottajan anti-luovuttaja-HLA-vasta-aineen kliinisestä merkityksestä.
          • Jos keskukset eivät pysty suorittamaan tämäntyyppisiä testejä, ota yhteyttä tutkimusjohtajaan testauksen järjestämiseksi.
      • Jos tappaja-immunoglobuliinitestaus (KIR) suoritetaan: KIR-statusta epäsuhtaisuuden perusteella, KIR-B- tai KIR-sisältökriteereitä voidaan käyttää laitosten ohjeiden mukaisesti.

      • ABO-yhteensopivuus (prioriteettijärjestyksessä):

        • Yhteensopiva tai vähäinen ABO-yhteensopivuus
        • Merkittävä ABO-yhteensopimattomuus

      • CMV serostatus:

        • CMV-seronegatiivinen vastaanottaja: ensisijaisesti käytetään CMV-seronegatiivista luovuttajaa, kun se on mahdollista
        • CMV-seropositiivinen vastaanottaja: ensisijaisesti käytetään CMV-seropositiivista luovuttajaa, kun se on mahdollista
      • Ikä: suositellaan nuorempia luovuttajia, mukaan lukien sisarukset/puolisisarukset ja toisen asteen sukulaiset (tätit, sedät, serkut), vaikka alle 18-vuotiaat
  • Tarvittaessa perifeerisen veren kantasolujen (PBSC) keräämiseen sopiva koko ja verisuonet
  • Haploidenttiset perheenjäsenet: seulottiin keskusten terveystarkastuksissa ja todettiin kelvollisiksi
  • Etuyhteydettömät luovuttajat: täyttävät NMDP:n tai muiden riippumattomien luovuttajarekisterien määrittämät kelpoisuusvaatimukset. Jos luovuttaja ei täytä rekisterin kelpoisuusvaatimuksia, mutta hyväksyttävä kelpoisuuslupa on täytetty ja allekirjoitettu rekisteriohjeiden mukaisesti, luovuttaja katsotaan kelpoiseksi tähän tutkimukseen
  • Ihmisen immuunikatovirus (HIV) negatiivinen
  • MUD-luovuttajia ja transplantaation jälkeisiä syklofosfamidihaplo-luovuttajia tulee pyytää toimittamaan BM. Jos luovuttajat kieltäytyvät ja muita luovuttajia ei ole saatavilla, PBSC on sallittu. TCR-alfa-beeta/CD19-haplo-luovuttajien on suostuttava luovuttamaan PBSC

  • On annettava tietoinen suostumus:

    • Haploidenttiset perheenjäsenet: laitoksen hoidon luovuttajan suostumus ja protokollakohtainen luovuttajan suostumus valinnaisiin tutkimuksiin
    • Etuyhteydettömät luovuttajat: tavallinen NMDP:n riippumaton luovuttajan suostumus
  • Ei raskaana

Poissulkemiskriteerit:

  • POTILAAN POILLE ILMOITTAMISEN PERUSTEET:
  • Potilaat, joilla on geneettisiä sairauksia (yleensä luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymiä), jotka ovat alttiita sekundaariseen AML/ALL-tautiin ja joiden tulokset ovat huonot alkylaattorihoidolle ja/tai TBI-herkkyyden vuoksi, eivät ole kelvollisia (Fanconi-anemia, Kostmannin oireyhtymä, dyskeratosis congenita jne.). Potilaat, joilla on Downin oireyhtymä intensiivisten hoito-ohjelmien lisääntyneen toksisuuden vuoksi.
  • Potilaat, joilla on ilmeinen vasta-aihe myeloablatiiviseen HCT:hen ilmoittautumishetkellä
  • Raskaana olevat naispotilaat eivät ole tukikelpoisia, koska monet tässä protokollassa käytetyistä lääkkeistä voivat olla haitallisia sikiölle ja vauvoille
  • Seksuaalisesti aktiiviset lisääntymiskykyiset potilaat, jotka eivät ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistumisensa aikana
  • POTILAS POISKIELTÄMISKRITEERIT HCT:hen SIIRTYMISEKSI:
  • Potilaat, joilla on hallitsemattomia sieni-, bakteeri-, virus- tai loisinfektioita, eivät kuulu tähän. Potilaat, joilla on aiempi sieni-sairaus kemoterapian aikana, voivat jatkaa, jos heillä on merkittävä vaste sienilääkehoitoon, eikä tietokonetomografian (CT) arvioinnin perusteella ole mitään näyttöä sairaudesta tai jää vain vähän merkkejä.

  • Potilaita, joilla on aktiivinen keskushermoston (CNS) leukemia tai jokin muu aktiivinen ekstramedullaarinen sairaus hoito-ohjelman aloitushetkellä, ei sallita.

    • Huomautus: Ne, joilla on aiemmin ollut keskushermostosairaus tai ekstramedullaarinen sairaus, mutta joilla ei ole aktiivista sairautta siirtoa edeltävän käsittelyn aikana, ovat kelpoisia.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset eivät ole tukikelpoisia, koska monet tässä protokollassa käytetyistä lääkkeistä voivat olla haitallisia sikiöille ja imeväisille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi A (halploHCT)
Potilaat saavat myeloablatiivisen hoito-ohjelman, jossa PTCy- tai alfa-beeta-T-solut vähenevät, hoitavan palveluntarjoajan harkinnan mukaan. Potilaille suoritetaan sitten haploHCT päivänä 0. Potilaat, jotka saavat myeloablatiivista hoito-ohjelmaa PTCy:llä, saavat myös GVHD-profylaksia päivinä 3-5. Potilaille tehdään lannepunktio, luuytimen aspiraatio ja ECHO tai MUGA seulonnan aikana. Potilailta kerätään myös verta koko tutkimuksen ajan.
Muut: Elämänlaadun arviointi
Apututkimukset
Muut nimet:
  • Elämänlaadun arviointi
Muut: Kyselyn hallinto
Apututkimukset
Menettely: Bionäytekokoelma
Suorita veren kerääminen
Muut nimet:
  • Biologinen näytekokoelma
  • Bionäyte kerätty
  • Näytteiden kokoelma
  • Näytteenotto
Menettely: Lumbaalipunktio
Tee lannepunktio
Muut nimet:
  • LP
  • Spinal Tap
Lääke: Syklofosfamidi
Koska IV
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-syklofosfamidi
  • 2H-1,3,2-oksatsafosforiini, 2-[bis(2-kloorietyyli)amino]tetrahydro-, 2-oksidi, monohydraatti
  • Carloxan
  • Siklofosfamidi
  • Sikloksaali
  • Clafen
  • Claphene
  • CP-monohydraatti
  • CYCLO-kenno
  • Sykloblastiini
  • Syklofosfami
  • Syklofosfamidimonohydraatti
  • Syklofosfamidi
  • Syklofosfaani
  • Cyclostin
  • Syklostiini
  • Sytofosfaani
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Lääke: Fludarabiini
Koska IV
Muut nimet:
  • Fluradosa
Biologinen: Rituksimabi
Koska IV
Muut nimet:
  • Rituxan
  • MabThera
  • ABP 798
  • BI 695500
  • Monoklonaalinen C2B8-vasta-aine
  • Kimeerinen anti-CD20-vasta-aine
  • CT-P10
  • IDEC-102
  • IDEC-C2B8
  • IDEC-C2B8 monoklonaalinen vasta-aine
  • Monoklonaalinen vasta-aine IDEC-C2B8
  • PF-05280586
  • Riabni
  • Rituximab ABBS
  • Rituksimabi ARRX
  • Rituximab Biosimilar ABP 798
  • Rituximab Biosimilar BI 695500
  • Rituximab Biosimilar CT-P10
  • Rituximab Biosimilar GB241
  • Rituximab Biosimilar IBI301
  • Rituximab Biosimilar JHL1101
  • Rituximab Biosimilar PF-05280586
  • Rituximab Biosimilar RTXM83
  • Rituximab Biosimilar SAIT101
  • Rituximab Biosimilar SIBP-02
  • rituksimabi biologisesti samankaltainen TQB2303
  • Rituksimabi PVVR
  • Rituksimabi-arrx
  • Rituksimabi-pvvr
  • RTXM83
  • Ruxience
  • Truxima
  • Rixathon
  • Ikgdar
  • Mabtas
  • Rituksimabi-abbs
  • BI-695500
  • BI695500
  • Blitzima
  • IDEC 102
  • IDEC102
  • PF 05280586
  • PF05280586
  • Ritemvia
  • Rituksimabi-blit
  • Rituksimabi-riitti
  • Rituksimabi-rixa
  • Rituksimabi-rixi
  • Riximyo
  • RTXM 83
  • RTXM-83
  • ABP-798
  • ABP798
  • CT P10
  • CTP10
  • GP 2013
  • GP-2013
  • GP2013
  • Rituximab Biosimilar GP2013
Lääke: Melphalan
Koska IV
Muut nimet:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarkolysiini
  • Alaniinityppisinappi
  • L-fenyylialaniini sinappi
  • L-sarkolysiini Fenyylialaniinisinappi
  • Melphalanum
  • Fenyylialaniini Sinappi
  • Fenyylialaniini Typpisinappi
  • Sarkokloriini
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • Melfalaani injektio-maksa-annostelujärjestelmään
Säteily: Koko kehon säteilytys
Käy läpi TBI
Muut nimet:
  • Koko kehon säteilytys
  • TBI
  • SCT_TBI
  • Koko vartalo
Menettely: Multigated Acquisition Scan
Käy läpi MUGA
Muut nimet:
  • Blood Pool Scan
  • Tasapainoradionuklidiangiografia
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklidiventrikulografia
  • RNVG
  • SYMA-skannaus
  • Synkronoitu Multigated Acquisition -skannaus
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklidiventrikulogrammiskannaus
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV-skannaus
Menettely: Luuytimen aspiraatio
Tee luuytimen aspiraatio
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
Koska IV
Muut nimet:
  • CellCept
  • Rahamarkkinarahasto
  • Myhibbin
Lääke: Takrolimuusi
Koska IV
Muut nimet:
  • Prograf
  • FK506
  • Hecoria
  • FK 506
  • Fujimysiini
  • Protopic
  • FK-506
  • Tacforius
Lääke: Busulfaani
Suonensisäisesti (IV)
Muut nimet:
  • Busulfex
  • Misulfaani
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bis[metaanisulfonoksi]butaani
  • BUSSI
  • Bussulfaami
  • Busulfanum
  • Busulphan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glytsofroli
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamiini
  • Metaanisulfonihapon tetrametyleeniesteri
  • Metaanisulfonihappo, tetrametyleeniesteri
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutiini
  • Tetrametyleeni-bis(metaanisulfonaatti)
  • Tetrametyleenibis[metaanisulfonaatti]
  • WR-19508
  • Busilvex
Menettely: Haploidenttinen hematopoieettinen solusiirto
Suorita haploHCT
Muut nimet:
  • Haploidenttinen kantasolusiirto
  • HLA-haploidenttinen hematopoieettinen solusiirto
Biologinen: Lapine T-lymfosyyttien immuuniglobuliini
Koska IV
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
  • Anti-Tymocyte Globulin Rabbit
  • Grafalon
  • Kanin anti-ihmisen tymosyyttiglobuliini (RATG)
  • Kanin anti-tymosyyttiglobuliini
  • Kanin antitymosyyttiglobuliini
  • Kani ATG
  • Antitymosyyttiglobuliinikani
  • Antitymosyyttiglobuliini kanin ATG
  • Imtix
Menettely: Myeloablatiivinen hoito
Saat myeloablatiivisen hoito-ohjelman
Muut nimet:
  • Myeloablaatio
  • Myeloablatiivinen
  • Myeloablatiivinen sytoreduktio
Lääke: Tiotepa
Koska IV
Muut nimet:
  • Tepadina
  • Onkotiotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • 1,1',1''-Fosfinotioylidynetrisatsiridiini
  • Girostan
  • N,N',N''-trietyleenitiofosforamidi
  • Tespamiini
  • Thio-Tepa
  • Tiofosfamidi
  • Tiofotsiili
  • Tiofosforamidi
  • Thiotef
  • Tifosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Trietyleenitiofosforamidi
  • Tris(1-atsiridinyyli)fosfiinisulfidi
  • WR 45312
  • Tiofosfoamidi
  • SH 105
  • SH-105
  • SH105
  • Tepylute
Menettely: T-solujen ehtymisen hoito
Suorita haploHCT alfa-beeta-T-solujen ehtyessä
Muut nimet:
  • T-solujen ehtyminen
  • T-lymfosyyttien ehtymisen hoito
Menettely: Echocardiography -testi
Käydä läpi kaiku
Muut nimet:
  • Ekokardiografia
  • EC
Kokeellinen: Varsi B (MUD-HCT)
Potilaat saavat TBI-pohjaisen tai kemoterapiaan perustuvan myeloablatiivisen hoito-ohjelman päivinä -9 ja -2, jota seuraa MUD-HCT päivänä 0. Tämän jälkeen potilaat saavat GVHD-profylaksia päivinä 1-11. Potilaille tehdään lannepunktio, luuytimen aspiraatio ja ECHO tai MUGA seulonnan aikana. Potilailta kerätään myös verta koko tutkimuksen ajan.
Muut: Elämänlaadun arviointi
Apututkimukset
Muut nimet:
  • Elämänlaadun arviointi
Muut: Kyselyn hallinto
Apututkimukset
Menettely: Bionäytekokoelma
Suorita veren kerääminen
Muut nimet:
  • Biologinen näytekokoelma
  • Bionäyte kerätty
  • Näytteiden kokoelma
  • Näytteenotto
Menettely: Lumbaalipunktio
Tee lannepunktio
Muut nimet:
  • LP
  • Spinal Tap
Lääke: Syklofosfamidi
Koska IV
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-syklofosfamidi
  • 2H-1,3,2-oksatsafosforiini, 2-[bis(2-kloorietyyli)amino]tetrahydro-, 2-oksidi, monohydraatti
  • Carloxan
  • Siklofosfamidi
  • Sikloksaali
  • Clafen
  • Claphene
  • CP-monohydraatti
  • CYCLO-kenno
  • Sykloblastiini
  • Syklofosfami
  • Syklofosfamidimonohydraatti
  • Syklofosfamidi
  • Syklofosfaani
  • Cyclostin
  • Syklostiini
  • Sytofosfaani
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Lääke: Fludarabiini
Koska IV
Muut nimet:
  • Fluradosa
Lääke: Metotreksaatti
Koska IV
Muut nimet:
  • Abitreksaatti
  • Folex
  • Meksaatti
  • MTX
  • Alfa-metopteriini
  • Amethopteriini
  • Brimeksaatti
  • CL 14377
  • CL-14377
  • Emtexate
  • Emthexat
  • Emteksaatti
  • Farmitreksaatti
  • Fauldexato
  • Folex PFS
  • Lantarel
  • Ledertreksaatti
  • Lumexon
  • Maxtrex
  • Medsatreksaatti
  • Metex
  • Metoblastiini
  • Metotreksaatti LPF
  • Metotreksaatti Metyyliaminopteriini
  • Metotreksatum
  • Metotrexato
  • Metrotex
  • Meksaatti-AQ
  • Novatrex
  • Rheumatrex
  • Teksaatti
  • Tremetex
  • Trexeron
  • Trixilem
  • WR-19039
  • Jylamvo
Säteily: Koko kehon säteilytys
Käy läpi TBI
Muut nimet:
  • Koko kehon säteilytys
  • TBI
  • SCT_TBI
  • Koko vartalo
Menettely: Multigated Acquisition Scan
Käy läpi MUGA
Muut nimet:
  • Blood Pool Scan
  • Tasapainoradionuklidiangiografia
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklidiventrikulografia
  • RNVG
  • SYMA-skannaus
  • Synkronoitu Multigated Acquisition -skannaus
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklidiventrikulogrammiskannaus
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV-skannaus
Menettely: Luuytimen aspiraatio
Tee luuytimen aspiraatio
Lääke: Takrolimuusi
Koska IV
Muut nimet:
  • Prograf
  • FK506
  • Hecoria
  • FK 506
  • Fujimysiini
  • Protopic
  • FK-506
  • Tacforius
Lääke: Busulfaani
Suonensisäisesti (IV)
Muut nimet:
  • Busulfex
  • Misulfaani
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bis[metaanisulfonoksi]butaani
  • BUSSI
  • Bussulfaami
  • Busulfanum
  • Busulphan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glytsofroli
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamiini
  • Metaanisulfonihapon tetrametyleeniesteri
  • Metaanisulfonihappo, tetrametyleeniesteri
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutiini
  • Tetrametyleeni-bis(metaanisulfonaatti)
  • Tetrametyleenibis[metaanisulfonaatti]
  • WR-19508
  • Busilvex
Biologinen: Lapine T-lymfosyyttien immuuniglobuliini
Koska IV
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
  • Anti-Tymocyte Globulin Rabbit
  • Grafalon
  • Kanin anti-ihmisen tymosyyttiglobuliini (RATG)
  • Kanin anti-tymosyyttiglobuliini
  • Kanin antitymosyyttiglobuliini
  • Kani ATG
  • Antitymosyyttiglobuliinikani
  • Antitymosyyttiglobuliini kanin ATG
  • Imtix
Menettely: Myeloablatiivinen hoito
Saat myeloablatiivisen hoito-ohjelman
Muut nimet:
  • Myeloablaatio
  • Myeloablatiivinen
  • Myeloablatiivinen sytoreduktio
Lääke: Tiotepa
Koska IV
Muut nimet:
  • Tepadina
  • Onkotiotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • 1,1',1''-Fosfinotioylidynetrisatsiridiini
  • Girostan
  • N,N',N''-trietyleenitiofosforamidi
  • Tespamiini
  • Thio-Tepa
  • Tiofosfamidi
  • Tiofotsiili
  • Tiofosforamidi
  • Thiotef
  • Tifosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Trietyleenitiofosforamidi
  • Tris(1-atsiridinyyli)fosfiinisulfidi
  • WR 45312
  • Tiofosfoamidi
  • SH 105
  • SH-105
  • SH105
  • Tepylute
Menettely: Yhteensopimaton luovuttajan hematopoieettisten solujen siirto
Suorita MUD-HCT
Muut nimet:
  • MUD-HCT
Menettely: Echocardiography -testi
Käydä läpi kaiku
Muut nimet:
  • Ekokardiografia
  • EC
Kokeellinen: Käsivarsi C (haploHCT)
Potilaat, joilla on vain haplo-luovuttaja, saavat myeloablatiivisen hoito-ohjelman, jossa on PTCy- tai alfa-beeta-T-solujen väheneminen hoitavan palveluntarjoajan harkinnan mukaan. Potilaille suoritetaan sitten haploHCT päivänä 0. Potilaat, jotka saavat myeloablatiivista hoito-ohjelmaa PTCy:llä, saavat myös GVHD-profylaksia päivinä 3-5. Potilaille tehdään lannepunktio, luuytimen aspiraatio ja ECHO tai MUGA seulonnan aikana. Potilailta kerätään myös verta koko tutkimuksen ajan.
Muut: Elämänlaadun arviointi
Apututkimukset
Muut nimet:
  • Elämänlaadun arviointi
Muut: Kyselyn hallinto
Apututkimukset
Menettely: Bionäytekokoelma
Suorita veren kerääminen
Muut nimet:
  • Biologinen näytekokoelma
  • Bionäyte kerätty
  • Näytteiden kokoelma
  • Näytteenotto
Menettely: Lumbaalipunktio
Tee lannepunktio
Muut nimet:
  • LP
  • Spinal Tap
Lääke: Syklofosfamidi
Koska IV
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-syklofosfamidi
  • 2H-1,3,2-oksatsafosforiini, 2-[bis(2-kloorietyyli)amino]tetrahydro-, 2-oksidi, monohydraatti
  • Carloxan
  • Siklofosfamidi
  • Sikloksaali
  • Clafen
  • Claphene
  • CP-monohydraatti
  • CYCLO-kenno
  • Sykloblastiini
  • Syklofosfami
  • Syklofosfamidimonohydraatti
  • Syklofosfamidi
  • Syklofosfaani
  • Cyclostin
  • Syklostiini
  • Sytofosfaani
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Lääke: Fludarabiini
Koska IV
Muut nimet:
  • Fluradosa
Biologinen: Rituksimabi
Koska IV
Muut nimet:
  • Rituxan
  • MabThera
  • ABP 798
  • BI 695500
  • Monoklonaalinen C2B8-vasta-aine
  • Kimeerinen anti-CD20-vasta-aine
  • CT-P10
  • IDEC-102
  • IDEC-C2B8
  • IDEC-C2B8 monoklonaalinen vasta-aine
  • Monoklonaalinen vasta-aine IDEC-C2B8
  • PF-05280586
  • Riabni
  • Rituximab ABBS
  • Rituksimabi ARRX
  • Rituximab Biosimilar ABP 798
  • Rituximab Biosimilar BI 695500
  • Rituximab Biosimilar CT-P10
  • Rituximab Biosimilar GB241
  • Rituximab Biosimilar IBI301
  • Rituximab Biosimilar JHL1101
  • Rituximab Biosimilar PF-05280586
  • Rituximab Biosimilar RTXM83
  • Rituximab Biosimilar SAIT101
  • Rituximab Biosimilar SIBP-02
  • rituksimabi biologisesti samankaltainen TQB2303
  • Rituksimabi PVVR
  • Rituksimabi-arrx
  • Rituksimabi-pvvr
  • RTXM83
  • Ruxience
  • Truxima
  • Rixathon
  • Ikgdar
  • Mabtas
  • Rituksimabi-abbs
  • BI-695500
  • BI695500
  • Blitzima
  • IDEC 102
  • IDEC102
  • PF 05280586
  • PF05280586
  • Ritemvia
  • Rituksimabi-blit
  • Rituksimabi-riitti
  • Rituksimabi-rixa
  • Rituksimabi-rixi
  • Riximyo
  • RTXM 83
  • RTXM-83
  • ABP-798
  • ABP798
  • CT P10
  • CTP10
  • GP 2013
  • GP-2013
  • GP2013
  • Rituximab Biosimilar GP2013
Lääke: Melphalan
Koska IV
Muut nimet:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-sarkolysiini
  • Alaniinityppisinappi
  • L-fenyylialaniini sinappi
  • L-sarkolysiini Fenyylialaniinisinappi
  • Melphalanum
  • Fenyylialaniini Sinappi
  • Fenyylialaniini Typpisinappi
  • Sarkokloriini
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • Melfalaani injektio-maksa-annostelujärjestelmään
Säteily: Koko kehon säteilytys
Käy läpi TBI
Muut nimet:
  • Koko kehon säteilytys
  • TBI
  • SCT_TBI
  • Koko vartalo
Menettely: Multigated Acquisition Scan
Käy läpi MUGA
Muut nimet:
  • Blood Pool Scan
  • Tasapainoradionuklidiangiografia
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklidiventrikulografia
  • RNVG
  • SYMA-skannaus
  • Synkronoitu Multigated Acquisition -skannaus
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklidiventrikulogrammiskannaus
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV-skannaus
Menettely: Luuytimen aspiraatio
Tee luuytimen aspiraatio
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
Koska IV
Muut nimet:
  • CellCept
  • Rahamarkkinarahasto
  • Myhibbin
Lääke: Takrolimuusi
Koska IV
Muut nimet:
  • Prograf
  • FK506
  • Hecoria
  • FK 506
  • Fujimysiini
  • Protopic
  • FK-506
  • Tacforius
Lääke: Busulfaani
Suonensisäisesti (IV)
Muut nimet:
  • Busulfex
  • Misulfaani
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-bis[metaanisulfonoksi]butaani
  • BUSSI
  • Bussulfaami
  • Busulfanum
  • Busulphan
  • CB 2041
  • CB-2041
  • Glytsofroli
  • GT 41
  • GT-41
  • Joacamiini
  • Metaanisulfonihapon tetrametyleeniesteri
  • Metaanisulfonihappo, tetrametyleeniesteri
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutiini
  • Tetrametyleeni-bis(metaanisulfonaatti)
  • Tetrametyleenibis[metaanisulfonaatti]
  • WR-19508
  • Busilvex
Menettely: Haploidenttinen hematopoieettinen solusiirto
Suorita haploHCT
Muut nimet:
  • Haploidenttinen kantasolusiirto
  • HLA-haploidenttinen hematopoieettinen solusiirto
Biologinen: Lapine T-lymfosyyttien immuuniglobuliini
Koska IV
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
  • Anti-Tymocyte Globulin Rabbit
  • Grafalon
  • Kanin anti-ihmisen tymosyyttiglobuliini (RATG)
  • Kanin anti-tymosyyttiglobuliini
  • Kanin antitymosyyttiglobuliini
  • Kani ATG
  • Antitymosyyttiglobuliinikani
  • Antitymosyyttiglobuliini kanin ATG
  • Imtix
Menettely: Myeloablatiivinen hoito
Saat myeloablatiivisen hoito-ohjelman
Muut nimet:
  • Myeloablaatio
  • Myeloablatiivinen
  • Myeloablatiivinen sytoreduktio
Lääke: Tiotepa
Koska IV
Muut nimet:
  • Tepadina
  • Onkotiotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • 1,1',1''-Fosfinotioylidynetrisatsiridiini
  • Girostan
  • N,N',N''-trietyleenitiofosforamidi
  • Tespamiini
  • Thio-Tepa
  • Tiofosfamidi
  • Tiofotsiili
  • Tiofosforamidi
  • Thiotef
  • Tifosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Trietyleenitiofosforamidi
  • Tris(1-atsiridinyyli)fosfiinisulfidi
  • WR 45312
  • Tiofosfoamidi
  • SH 105
  • SH-105
  • SH105
  • Tepylute
Menettely: T-solujen ehtymisen hoito
Suorita haploHCT alfa-beeta-T-solujen ehtyessä
Muut nimet:
  • T-solujen ehtyminen
  • T-lymfosyyttien ehtymisen hoito
Menettely: Echocardiography -testi
Käydä läpi kaiku
Muut nimet:
  • Ekokardiografia
  • EC

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaikea GVHD (asteen III-IV akuutti GVHD tai krooninen GVHD, joka vaatii systeemistä immunosuppressiivista hoitoa)
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi hematopoieettisten solujen siirron (HCT) jälkeen
Arvioimme vaikean GVHD:n kumulatiivisen ilmaantuvuuden 1 vuoden kuluttua HCT:stä ja vastaavasta 95 %:n luottamusvälistä tutkimukseen osallistuneiden ja kelvollisten potilaiden joukossa, jotka on jaettu satunnaisesti joko HAPLO- tai MUD-haaroihin, joille tosiasiallisesti tehdään HCT.
Jopa 1 vuosi hematopoieettisten solujen siirron (HCT) jälkeen
Taudista vapaa eloonjääminen (DFS) (jossa tapahtuma on kuoleman sattuminen mistä tahansa syystä tai uusiutuminen)
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä enintään 1 vuoteen satunnaistamisen jälkeen
Arvioimme kumulatiivisen ilmaantuvuuden 1 vuoden kuluttua satunnaistamisen jälkeen ja vastaavan 95 %:n luottamusvälin kaikkien osallistuvien ja kelvollisten potilaiden kesken, jotka on satunnaisesti jaettu joko HAPLO- tai MUD-haaroihin.
Satunnaistamisen päivämäärästä enintään 1 vuoteen satunnaistamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yhteenvetopisteet Generic Pediatric Quality of Life Inventorysta (PedsQL) (pois lukien koulun toiminta)
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta HCT:n jälkeen
Ilmoittautuneille, kelvollisille potilaille, jotka suostuvat valinnaisiin QoL-tutkimuksiin, arvioimme keskimääräisen PedsQL-pisteen (lukuun ottamatta koulutoimintaa) potilailla, jotka on satunnaistettu Haplo- ja MUD-haaraan sekä potilaiden joukossa, jotka ilmoittautuvat ryhmään C. Jokaisen osalta arvioimme laske myös vastaava 95 %:n luottamusväli.
6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta HCT:n jälkeen
Yhteenvetopisteet PedsQL-kantasolusiirtomoduulista
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta HCT:n jälkeen
Ilmoittautuneille, kelvollisille potilaille, jotka suostuvat valinnaisiin QoL-tutkimuksiin, arvioimme PedsQL-kantasolusiirtomoduulin keskimääräisen pistemäärän potilailla, jotka on satunnaistettu Haplo- ja MUD-haaroihin sekä potilaiden joukossa, jotka ilmoittautuvat haaraan C. Laskemme jokaiselle. vastaava 95 %:n luottamusväli.
6 kuukautta, 1 vuosi ja 2 vuotta HCT:n jälkeen
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Satunnaistamisen päivämäärästä enintään 1 vuoteen HCT:n jälkeen
Arvioimme kaikista syistä aiheutuneiden kuolleisuustapahtumien kumulatiivisen ilmaantuvuuden enintään 1 vuoden kuluttua HCT:stä ja vastaavan 95 %:n luottamusvälin kaikkien tutkimukseen osallistuneiden, kelvollisten, satunnaistettujen potilaiden kesken.
Satunnaistamisen päivämäärästä enintään 1 vuoteen HCT:n jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neutrofiilien istutus (määritelty luovuttajaperäisen absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC) saavuttamiseksi >= 500/uL kolmessa peräkkäisessä mittauksessa eri päivinä)
Aikaikkuna: Päivä 30 ja päivä 100 siirron jälkeen
Arvioimme neutrofiilien istuttamisen kumulatiiviset esiintyvuudet 30. ja 100. päivänä HCT:n jälkeen ja vastaavat 95 %:n luottamusvälit ilmoittautuneiden, kelvollisten potilaiden joukossa, jotka on satunnaistettu joko Haplo- tai MUD-haaraan ja joille tehdään HCT.
Päivä 30 ja päivä 100 siirron jälkeen
Verihiutaleiden kiinnitys (määritelty ensimmäisenä päivänä vähintään kolmen peräkkäisen mittauksen aikana eri päivinä siten, että potilas on saavuttanut verihiutaleiden määrän > 20 000/μl ja > 50 000/μl ilman verihiutaleiden siirtoa edellisten seitsemän päivän aikana)
Aikaikkuna: Päivä 30 ja päivä 100 siirron jälkeen
Arvioimme verihiutaleiden kiinnittymisen kumulatiiviset esiintyvuudet 30. ja 100. päivänä HCT:n jälkeen ja vastaavat 95 %:n luottamusvälit mukaan otetuilla, kelvollisilla potilailla, jotka on satunnaistettu joko Haplo- tai MUD-haaroihin ja joille tehdään HCT.
Päivä 30 ja päivä 100 siirron jälkeen
Primaarinen ja sekundaarinen siirteen vajaatoiminta
Aikaikkuna: 60 päivää siirron jälkeen
Primaarinen (määritelty luovuttajaperäisen neutrofiilien siirron puutteeksi) ja sekundaarinen siirteen epäonnistuminen (määritelty alkuperäiseksi luovuttajaperäiseksi neutrofiilien siirtämiseksi, jota seuraa myöhempi ANC:n lasku < 500/µl ja luovuttajan kimerismin menetys alle 10 %:iin luovuttajan CD3:sta perifeerisessä veressä tai luuydin). Arvioimme primaarisen ja erikseen sekundaarisen siirteen vajaatoiminnan kumulatiiviset esiintyvuudet 60. päivään HCT:n jälkeen ja vastaavat 95 %:n luottamusvälit mukaan otetuilla, kelvollisilla potilailla, jotka on satunnaistettu joko Haplo- tai MUD-haaroihin ja joille tehdään HCT.
60 päivää siirron jälkeen
Akuutti graft versus host -tauti (aGVHD) asteet II-IV ja III-IV
Aikaikkuna: Päivä 100 ja päivä 180 HCT:n jälkeen
Arvioimme asteen II-IV aGVHD:n ja erikseen asteen III-IV aGVHD:n kumulatiiviset esiintyvuudet päivinä 100 ja 180 HCT:n jälkeen ja vastaavat 95 %:n luottamusvälit ilmoittautuneiden, kelvollisten potilaiden joukossa, jotka on satunnaistettu joko Haplo- tai MUD-haaroihin ja joille tehdään HCT.
Päivä 100 ja päivä 180 HCT:n jälkeen
Elinsiirtokuolleisuus (TRM)
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta HCT:n jälkeen
Arvioimme siirtoon liittyvän kuolleisuuden kumulatiivisen ilmaantuvuuden 6 kuukauden, 1 vuoden ja 2 vuoden HCT:n jälkeen ja vastaavat 95 %:n luottamusvälit ilmoittautuneiden, kelvollisten potilaiden joukossa, jotka on satunnaistettu joko Haplo- tai MUD-haaroihin ja joille tehdään HCT.
6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta HCT:n jälkeen
Relapsi
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta HCT:n jälkeen
Arvioimme relapsien kumulatiiviset ilmaantuvuuden 6 kuukauden, 1 vuoden ja 2 vuoden HCT:n jälkeen ja vastaavat 95 %:n luottamusvälit ilmoittautuneiden, kelvollisten potilaiden kesken, jotka on satunnaistettu joko Haplo- tai MUD-haaroihin.
6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta HCT:n jälkeen
GVHD-vapaa relapse-free survival (GRFS) -vapaa siirrännäistä vastaan ​​isäntätauti (käyttämällä vakiomääritelmää ja kahta maamerkkimääritelmää)
Aikaikkuna: 1 vuosi, 18 kuukautta ja 2 vuotta HCT:n jälkeen
Arvioimme GRFS-tapahtumien kumulatiiviset esiintyvuudet käyttämällä kaikkia kolmea määritelmää 1 vuoden, 18 kuukauden ja 2 vuoden HCT:n jälkeen ja vastaavien 95 %:n luottamusvälien joukossa ilmoittautuneilla, kelvollisilla potilailla, jotka on satunnaistettu joko Haplo- tai MUD-haaroihin ja joille tehdään HCT. .
1 vuosi, 18 kuukautta ja 2 vuotta HCT:n jälkeen
Lievä, keskivaikea ja vaikea krooninen käänteishyljintäsairaus (cGVHD)
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta HCT:n jälkeen
Arvioimme lievän, keskivaikean ja vaikean cGvHD:n kumulatiivisen ilmaantuvuuden 6 kuukauden, 1 vuoden ja 2 vuoden kuluttua HCT:stä ja vastaavat 95 %:n luottamusvälit ilmoittautuneiden, kelvollisten potilaiden kesken, jotka on satunnaistettu joko Haplo- tai MUD-haaroihin ja joille tehdään HCT.
6 kuukautta, 1 ja 2 vuotta HCT:n jälkeen
Merkittävät sieni-infektiot (määritelty todistetuksi tai todennäköiseksi sieni-infektioksi De-Pauw'n määritelmän mukaan)
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi HCT:n jälkeen
Arvioimme merkittävien sieni-infektioiden kumulatiivisen ilmaantuvuuden 1 vuoden kuluttua HCT:n jälkeen ja vastaavan 95 %:n luottamusvälin osallistuneiden, kelpoisten potilaiden kesken, jotka satunnaistettiin joko Haplo- tai MUD-haaroihin.
Jopa 1 vuosi HCT:n jälkeen
Viremia (sairaalahoitoa ja/tai systeemistä viruslääkitystä vaativa viremia (pääteelinten sairauden kanssa tai ilman).
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi HCT:n jälkeen
Arvioimme viremian kumulatiivisen ilmaantuvuuden 1 vuoden kuluttua HCT:n jälkeen ja vastaavan 95 %:n luottamusvälin osallistuneiden, kelvollisten potilaiden kesken, jotka satunnaistettiin joko Haplo- tai MUD-haaroihin.
Jopa 1 vuosi HCT:n jälkeen
Sinusoidaalinen obstruktiooireyhtymä (SOS) (määritelty Kairon kriteereillä ja erikseen EBMT:n, Baltimoren ja modifioiduilla Seattlen kriteereillä)
Aikaikkuna: Jopa 100 päivää HCT:n jälkeen
Arvioimme eri määritelmien mukaisten SOS-potilaiden osuuden 100 päivän kuluttua HCT:stä ja vastaavan 95 %:n luottamusvälin osallistuneiden, kelvollisten potilaiden joukossa, jotka on satunnaistettu joko Haplo- tai MUD-haaroihin.
Jopa 100 päivää HCT:n jälkeen
Elinsiirtoon liittyvä tromboottinen mikroangiopatia (TA-TMA)
Aikaikkuna: Jopa 100 päivää HCT:n jälkeen
Arvioimme TA-TMA-tapahtumien osuuden 100 päivään HCT:n jälkeen ja vastaavan 95 %:n luottamusvälin osallistuneiden, kelvollisten potilaiden joukossa, jotka on satunnaistettu joko Haplo- tai MUD-haaroihin ja joille tehdään HCT.
Jopa 100 päivää HCT:n jälkeen
T-, B- ja luonnollisten tappajasolujen (NK) ja immunoglobuliinien palauttaminen
Aikaikkuna: 30 päivää, 60 päivää, 100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää HCT: n jälkeen
Arvioimme T-, B-, NK-solujen ja immunoglobuliinien jakautumisen mediaanin potilaiden kesken, joille on annettu kutakin kolmesta HCT-menetelmästä (Haplo PTCy, Haplo alfa-beeta T-solujen ehtyminen ja MUD).
30 päivää, 60 päivää, 100 päivää, 180 päivää ja 365 päivää HCT: n jälkeen
Rokotuskohtaiset vasta-ainetiitterit
Aikaikkuna: 12-18 kuukautta HSCT:n jälkeen
Arvioimme theedian vasta-ainetiitterin potilailla, joille on annettu kutakin kolmesta HCT-menetelmästä (haplo PTCy, haplo alfa-beeta T-solujen ehtyminen ja MUD).
12-18 kuukautta HSCT:n jälkeen
Resurssien käyttö (määritetty käyttämällä HCT-sairaalahoidon kestoa, mukaan lukien takaisinotto 100 päivän kuluessa HCT:n jälkeen, ja käyttämällä kustannuksia (sairaala) ensimmäisten 100 päivän ja 2 vuoden aikana HCT:n jälkeen kansanterveystietojärjestelmän avulla)
Aikaikkuna: 100 päivää ja 2 vuotta HCT:n jälkeen
Keskimääräinen sairaalahoitopäivien osuus lasketaan potilaille, jotka on satunnaistettu Haplo- ja MUD-haaroihin, ja vastaavat 95 %:n luottamusvälit raportoidaan. Keskimääräiset sairaalahoidon PHIS-korjatut kustannukset 100. päivänä ja 2 vuoden kuluttua HCT:stä lasketaan potilaille, jotka on satunnaistettu Haplo- ja MUD-haaroihin.
100 päivää ja 2 vuotta HCT:n jälkeen
sisältää koko kehon säteilytyksen (TBI), joka toimitetaan volyymimoduloidulla kaarihoidolla (VMAT) tai tomoterapialla
Aikaikkuna: TBI:n aloituspäivä 100 päivää siirron jälkeen.
Arvioidaan laadunvarmistusseurannalla. Tarkastelee hoitosuunnitelmia ja saatuja hoitoja käyttäen IROC:lle toimitettuja tietoja ja kuvaa niiden potilaiden osuuden, joiden suunnitellut ja tosiasialliset TBI-hoidot vastaavat VMAT- tai tomoterapiaa saaneiden potilaiden osuutta. Arvioi niiden potilaiden osuuden, jotka saavat VMAT-hoitoa tai tomoterapiaa TBI:tä ja joilla on vakavia haittavaikutuksia (määritelty CTEP-AERS:n kautta raportoiduiksi haittavaikutuksiksi) ja erikseen, jotka kokevat odottamattomia haittavaikutuksia. Arvioi kuoleman tai uusiutumisen kumulatiivisen ilmaantuvuuden (DFS yhdistelmätapahtumana) sekä kuoleman ja uusiutumisen erikseen ja TRM:n 0,5, 1 ja 2 vuoden kuluttua siirrosta TBI:n alkamisajankohdasta VMAT-hoitoa saaneiden keskuudessa. tai tomoterapiaa. Relapsien ja TRM:n osalta käytetään kilpailevaa riskianalyysiä kohdassa 9.3.5.1 kuvatulla tavalla. Jokaiselle näistä pisteestimaateista toimitetaan myös 95 %:n luottamusvälit.
TBI:n aloituspäivä 100 päivää siirron jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Oncology Group

Tutkijat

  • Päätutkija: Heather J Symons, Children's Oncology Group

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 15. maaliskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 7. heinäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 14. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ASCT2031 (Muu tunniste: CTEP)
  • U10CA180886 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • NCI-2022-07080 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa