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Nicht übereinstimmende verwandte Spender versus übereinstimmende nicht verwandte Spender-Stammzelltransplantationen für Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene mit akuter Leukämie oder myelodysplastischem Syndrom

18. Dezember 2025 aktualisiert von: Children's Oncology Group

Eine multizentrische, randomisierte Phase-3-Studie mit einer Transplantation von myeloablativen hämatopoetischen Zellen bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen (AYA) mit Matched Unrelated Donor (MUD) versus HLA-haploidentical Related (Haplo) mit akuter Leukämie oder myelodysplastischem Syndrom (MDS)

Diese Phase-III-Studie vergleicht die Transplantation hämatopoetischer (Stamm-)Zellen (HCT) mit nicht übereinstimmenden verwandten Spendern (haploidentisch [Haplo]) mit übereinstimmenden nicht verwandten Spendern (MUD) bei der Behandlung von Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit akuter Leukämie oder myelodysplastischem Syndrom (MDS). HCT gilt als Behandlungsstandard für Patienten mit akuter Hochrisiko-Leukämie und MDS. Bei der HCT erhalten Patienten sehr hohe Dosen einer Chemotherapie oder Strahlentherapie, die Krebszellen abtöten soll, die möglicherweise gegen Standarddosen der Chemotherapie resistent sind; leider zerstört dies auch die normalen Zellen im Knochenmark, einschließlich der Stammzellen. Nach der Behandlung muss den Patienten ein gesunder Vorrat an Stammzellen wieder eingeführt oder transplantiert werden. Die transplantierten Zellen stellen dann den Produktionsprozess der Blutzellen im Knochenmark wieder her. Die gesunden Stammzellen können aus dem Blut oder Knochenmark eines verwandten oder nicht verwandten Spenders stammen. Wenn Patienten keinen passenden verwandten Spender haben, wissen die Ärzte nicht, was die nächstbeste Spenderwahl ist oder ob ein haploverwandter Spender oder ein passender nicht verwandter Spender (MUD) besser ist. Diese Studie kann Forschern helfen zu verstehen, ob ein haploverwandter Spender oder ein MUD-HCT für Kinder mit akuter Leukämie oder MDS besser ist oder ob überhaupt kein Unterschied besteht.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

HAUPTZIEL:

I. Vergleich der 1-jährigen kumulativen Inzidenz schwerer Graft-versus-Host-Reaktion (GVHD) (ab dem Tag der HCT), definiert als akute GVHD (aGVHD) und/oder chronische GVHD (cGVHD) Grad III-IV, die eine systemische Immunsuppression erfordert, und bis Vergleichen Sie das krankheitsfreie Überleben (DFS) (ab dem Zeitpunkt der Randomisierung) bei Kindern und jungen Erwachsenen (AYA) mit akuter myeloischer Leukämie (AML), akuter lymphatischer Leukämie (ALL) und myelodysplastischem Syndrom (MDS), die nach dem Zufallsprinzip HaploHCT oder HaploHCT zugewiesen wurden zu einem 8/8 erwachsenen MUD-HCT.

SEKUNDÄRE ZIELE:

I. Vergleich des Gesamtüberlebens (OS) zwischen Kindern und AYA mit AML/ALL/MDS, die zufällig HaploHCT und MUD HCT zugeordnet wurden.

II. Vergleich der Unterschiede in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL) zwischen haploHCT und MUD HCT von der Baseline (vor der Transplantation), 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach der Transplantation.

EXPLORATORISCHE ZIELE:

I. Vergleich der mittleren Zeit bis zur Transplantation und der kumulativen Inzidenz von Neutrophilen-Transplantation 30 und 100 Tage nach Transplantation und Thrombozyten-Transplantation 60 und 100 Tage nach Transplantation, primäres Transplantatversagen 60 Tage, sekundäres Transplantatversagen 1 Jahr nach Transplantation, Grad II-IV und III-IV akute Graft-versus-Host-Krankheit (aGVHD), die eine systemische Immunsuppression nach 100 Tagen und 6 Monaten erfordert, und kumulative Inzidenzen von Nicht-Rückfall-Mortalität (NRM), Rückfall und mittelschwerer und schwerer chronischer Graft-versus-Host-Krankheit (cGVHD ) 6 Monate, 1 und 2 Jahre nach HaploHCT und MUD HCT.

II. Schätzung der kumulativen Inzidenz von Graft-versus-Host-Disease (GVHD)-freiem rezidivfreiem Überleben (GRFS) über 1 Jahr, 18 Monate und 2 Jahre mit Ereignissen, die als Auftreten eines der folgenden Ereignisse ab Tag 0 der HCT definiert sind: Grad III-IV akute GVHD, chronische GVHD, die eine systemische immunsuppressive Behandlung erfordert, Krankheitsrückfall oder Krankheitsprogression und Tod jeglicher Ursache.

IIa. Vergleich von „chronischer GVHD“ (GRFS) nach HaploHCT und MUD HCT unter Verwendung von Landmark-Definitionen.

IIb. Zum Vergleich: "aktuelles" GRFS ist definiert als die Zeit bis zum Einsetzen eines der folgenden Ereignisse ab Tag 0 der HCT: Akute GVHD Grad III-IV, chronische GVHD, die NOCH eine systemische immunsuppressive Behandlung erfordert, Krankheitsrückfall oder Krankheitsprogression, Tod durch irgendetwas Ursache bei 18 Monaten und 2 Jahren.

III. Bewertung des Einflusses der wichtigsten klinischen Variablen: Alter (

IV. Um andere wichtige transplantationsbezogene Ergebnisse nach Haplo und MUD HCT zu vergleichen, wie zum Beispiel:

IVa. Auftreten von signifikanten Pilzinfektionen (definiert als nachgewiesene oder wahrscheinliche Pilzinfektion) bis 1 Jahr nach HCT; IVb. Auftreten von Virämie mit oder ohne Endorganerkrankung (d. h. Cytomegalovirus [CMV], Adenovirus, Epstein-Barr-Virus [EBV], humanes Herpesvirus 6 [HHV-6], BK), die einen Krankenhausaufenthalt und/oder eine systemische antivirale Therapie und/oder Zelltherapie bis 1 Jahr nach HCT erfordern; IVc. Auftreten von sinusoidalem Obstruktionssyndrom (SOS) bis 100 Tage nach HCT; IVd. Im Sinne der Kairoer Kriterien; Ich habe. Um die Inzidenz und das Ergebnis von SOS zu vergleichen, wenn verschiedene Kriterien verwendet werden (Europäische Knochenmarktransplantation [EBMT], Kairo, Baltimore und modifizierte Seattle-Kriterien); IVf. Inzidenz von Transplantations-assoziierter thrombotischer Mikroangiopathie (TA-TMA) bis 100 Tage nach HCT.

V. Vergleich der Immunerholung nach Haplo-PTCy, Haplo-Alpha-Beta-T-Zelldepletion und MUD-HCT über:

Va. Tempo der Rekonstitution von T-, B- und natürlichen Killerzellen (NK) und Immunglobulinen 30 Tage, 60 Tage, 100 Tage, 180 Tage und 365 Tage nach HCT; Vb. Ansprechen auf Impfungen, bestimmt durch impfungsspezifische Antikörpertiter 12–18 Monate nach der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT); Vc. Biobanking von Blut oder Knochenmark zur Analyse der Auswirkung der Transplantatzusammensetzung auf GvHD, Rückfall und Virämie; Vd. Biobanking von Vollblut und Serum zum Vergleich der Immunregeneration mit erweiterter Immunphänotypisierung und Immunfunktionsbewertungen.

VI. Biobanken von Vollblut oder Serum zur Messung der Antithymozyten-Globulin (rATG)-Exposition von Kaninchen bei Dosierung nach Gewicht und absoluter Lymphozytenzahl (ALC) unter Verwendung etablierter pharmakokinetischer und pharmakodynamischer Assays (nach der letzten Infusion, Tag -4, Tag 0, Tag +7).

VII. Um die Ressourcennutzung nach Haplo und MUD HCT zu vergleichen. VIIa. Dauer des HCT-Krankenhausaufenthalts ab Tag 0 und Wiederaufnahmen innerhalb der ersten 100 Tage (Anzahl der Wiederaufnahmen, Dauer und Grund).

VIIb. Stationäre Kosten innerhalb der ersten 100 Tage und 2 Jahre nach HCT. VIII. Beschreibung und Vergleich der Ergebnisse (Neutrophilen- und Thrombozytentransplantation, Transplantatversagen, OS, DFS, GRFS, NRM, Rückfall, GvHD und gesundheitsbezogene Lebensqualität [HRQOL] nach HCT) nach Rasse/Ethnizität des Empfängers, gebietsbezogener sozioökonomischer (SES ) Status, jährliches Haushaltseinkommen, primäre gesprochene Sprache und konservierte transkriptionelle Reaktion auf Widrigkeiten (CTRA).

IX. Um die HRQoL-Ergebnisse bei rassischen/ethnischen Minderheiten zu beschreiben und die HRQoL-Ergebnisse zwischen weißen Patienten, die HaploHCT erhalten, und rassischen/ethnischen Minderheitspatienten, die HaploHCT erhalten, zu vergleichen.

ÜBERBLICK: Patienten, die sowohl einen MUD- als auch einen Haplo-Spender haben, werden randomisiert Arm A oder Arm B zugewiesen. Patienten, die nur einen Haplo-Spender haben, werden Arm C zugewiesen.

ARM A: Die Patienten erhalten nach Ermessen des behandelnden Arztes ein myeloablatives Konditionierungsschema mit PTCy- oder T-Zell-Depletion. Die Patienten unterziehen sich dann am Tag 0 einer HaploHCT. Patienten, die sich einer myeloablativen Konditionierung mit PTCy unterziehen, erhalten an den Tagen 3–5 auch eine GVHD-Prophylaxe.

ARM B: Die Patienten erhalten nach Ermessen des behandelnden Arztes zwischen den Tagen -9 und -2 ein TBI-basiertes oder Chemotherapie-basiertes myeloablatives Konditionierungsschema, gefolgt von MUD-HCT am Tag 0. Die Patienten erhalten dann ein GVHD-Prophylaxeschema an den Tagen 1- 11.

ARM C: Die Patienten erhalten nach Ermessen des behandelnden Arztes ein myeloablatives Konditionierungsschema mit PTCy- oder T-Zell-Depletion. Die Patienten unterziehen sich dann am Tag 0 einer HaploHCT. Patienten, die sich einer myeloablativen Konditionierung mit PTCy unterziehen, erhalten an den Tagen 3–5 auch eine GVHD-Prophylaxe.

Nach Abschluss der Studienbehandlung werden die Patienten ab der HCT regelmäßig bis zu 5 Jahre lang nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

435

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • UF Health Cancer Institute - Gainesville
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • AdventHealth Orlando
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • VCU Massey Comprehensive Cancer Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • PATIENTENEINSCHLUSSKRITERIEN FÜR DIE REGISTRIERUNG:
  • 6 Monate bis < 22 Jahre bei Einschreibung
  • Diagnostiziert mit ALL, AML oder MDS, für die eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation indiziert ist. Der Status einer vollständigen Remission (CR) wird zum Zeitpunkt der Registrierung nicht bestätigt. CR, wie in diesen Abschnitten definiert, ist erforderlich, um mit dem eigentlichen HCT-Behandlungsplan fortzufahren
  • Hat keine vorherige allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten
  • Hat keinen passenden Geschwisterspender mit humanem Leukozytenantigen (HLA), der für die Stammzellspende zur Verfügung steht

  • Hat einen geeigneten haploidentischen verwandten Familienspender, basierend auf einer HLA-Typisierung mit mindestens mittlerer Auflösung

    • Patienten, die auch einen geeigneten erwachsenen 8/8-MUD-Spender haben, basierend auf einer bestätigenden hochauflösenden HLA-Typisierung, sind für eine Randomisierung in Arm A oder Arm B geeignet.
    • Patienten, die keinen geeigneten MUD-Spender haben, können in Arm C aufgenommen werden
  • Alle Patienten und/oder ihre Eltern oder Erziehungsberechtigten müssen eine schriftliche Einverständniserklärung unterschreiben
  • Alle Anforderungen der Institution, der Food and Drug Administration (FDA) und des National Cancer Institute (NCI) für Studien am Menschen müssen erfüllt werden

  • Co-Einschreibung bei anderen Studien

    • Patienten werden nicht von der Aufnahme in diese Studie ausgeschlossen, wenn sie bereits in andere Protokolle zur Behandlung von Hochrisiko- und/oder rezidivierter ALL, AML und MDS aufgenommen wurden. Dazu gehören unter anderem COG AAML1831, COG AALL1821, die EndRAD-Studie sowie lokale institutionelle Studien. Wir werden Informationen zu allen Miteinschreibungen sammeln
    • Patienten werden nicht von der Teilnahme an dieser Studie ausgeschlossen, wenn sie vor der Transplantation eine Immuntherapie erhalten, um eine Remission zu erreichen und die Transplantation zu überbrücken. Dies umfasst die T-Zelltherapie mit dem chimären Antigenrezeptor (CAR) und andere Immuntherapien
  • EINSCHLUSSKRITERIEN FÜR PATIENTEN, UM ZU HCT ZU GEHEN:
  • Karnofsky Index oder Lansky Play-Performance Scale >= 60 bei der Bewertung vor der Transplantation. Karnofsky-Scores müssen für Patienten >= 16 Jahre und Lansky-Scores für Patienten =< 16 Jahre verwendet werden (innerhalb von 4 Wochen nach Therapiebeginn)

  • Ein Serum-Kreatinin basierend auf Alter/Geschlecht wie folgt:

    6 Monate bis < 1 Jahr: 0,5 mg/dL (männlich); 0,5 mg/dl (weiblich)

    1. bis < 2 Jahre 0,6 mg/dL (männlich); 0,6 mg/dl (weiblich)
    2. bis < 6 Jahre 0,8 mg/dL (männlich); 0,8 mg/dl (weiblich)

    6 bis < 10 Jahre: 1 mg/dL (männlich); 1 mg/dl (weiblich) 10 bis < 13 Jahre: 1,2 mg/dl (männlich); 1,2 mg/dl (weiblich) 13 bis < 16 Jahre: 1,5 mg/dl (männlich); 1,4 mg/dl (weiblich) >= 16 Jahre: 1,7 mg/dl (männlich); 1,4 mg/dl (weiblich)

    • ODER

  • Eine 24-Stunden-Urin-Kreatinin-Clearance >= 60 ml/min/1,73 m^2

    • ODER

  • Eine glomeruläre Filtrationsrate (GFR) >= 60 ml/min/1,73 m^2. Die GFR muss durch direkte Messung mit einer nuklearen Blutentnahmemethode ODER einer direkten Methode zur Clearance kleiner Moleküle (Iothalamat oder ein anderes Molekül gemäß institutionellem Standard) durchgeführt werden.

    • Hinweis: Die geschätzte GFR (eGFR) aus Serumkreatinin, Cystatin C oder andere Schätzungen sind für die Bestimmung der Eignung nicht akzeptabel
  • Serum-Glutamat-Oxalacetat-Transaminase (SGOT) Aspartat-Aminotransferase [AST] oder Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase (SGPT) Aminotransferase [ALT] < 5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter
  • Gesamtbilirubin < 2,5 mg/dL, sofern es nicht auf das Gilbert-Syndrom zurückzuführen ist

  • Verkürzungsanteil von >= 27 % durch Echokardiogramm oder Radionuklid-Scan (MUGA)

    • ODER
  • Ejektionsfraktion von >= 50 % durch Echokardiogramm oder Radionuklid-Scan (MUGA), Wahl des Tests gemäß lokalem Behandlungsstandard

  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1), forcierte Vitalkapazität (FVC) und korrigierte Kohlenmonoxiddiffusionsfähigkeit (DLCO) müssen alle >= 50 % der durch Lungenfunktionstests (PFTs) vorhergesagten Werte betragen.

    • Für Kinder, die für PFTs nicht leistungsfähig sind (z. B. aufgrund von Alter oder Entwicklungsverzögerung), lauten die Kriterien: kein Hinweis auf Dyspnoe in Ruhe, Sauerstoff (O2)-Sättigung (Sat) > 92 % in der Raumluft durch Pulsoximetrie, nicht auf zusätzlichem O2 im Ruhezustand und nicht auf zusätzlichem O2 im Ruhezustand.
  • ALL mit hohem Risiko in erster vollständiger Remission (CR1), für die eine Transplantation indiziert ist. Beispiele hierfür sind: Induktionsversagen, Behandlungsversagen gemäß minimaler Resterkrankung durch Durchflusszytometrie > 0,01 % nach Konsolidierung und nicht geeignet für AALL1721 oder AALL1721 nicht verfügbar/keine Aufnahmebereitschaft, Hypodiploidie (< 44 Chromosomen) mit MRD+ > 0,01 % nach Induktion, anhaltend oder wiederkehrende zytogenetische oder molekulare Anzeichen einer Erkrankung während der Therapie, die eine zusätzliche Therapie nach der Induktion erfordern, um eine Remission zu erreichen (z. anhaltende molekulare BCR-ABL-Positivität), T-Zell-ALL mit anhaltender MRD > 0,01 % nach Konsolidierung.
  • ALL in zweiter vollständiger Remission (CR2), für die eine Transplantation indiziert ist. Beispiele umfassen: B-Zell: früher (= < 36 Monate nach Therapiebeginn) Knochenmarkrezidiv (BM), später BM-Rezidiv (>= 36 Monate) mit MRD >= 0,1 % durch Durchflusszytometrie nach erster Reinduktionstherapie; T- oder B-Zelle: früh (< 18 Monate) isoliert extramedullär (IEM), spät (>= 18 Monate) IEM, End-Block 1 MRD >= 0,1 %; T-Zell- oder Philadelphia-Chromosom-positiv (Ph+): BM-Rezidiv zu jeder Zeit
  • ALL in >= dritte vollständige Remission (CR3)
  • Patienten, die mit chimären Antigenrezeptor-T-Zellen (CART) behandelt wurden und für die eine Transplantation indiziert ist. Beispiele umfassen: Transplantation zur Konsolidierung von CART, Verlust der CART-Persistenz und/oder B-Zell-Aplasie < 6 Monate nach der Infusion oder andere Hinweise (z. B. MRD+), dass eine Transplantation angezeigt ist, um einen Rückfall zu verhindern

  • AML bei CR1, für die eine Transplantation indiziert ist. Beispiele hierfür sind solche, die als hohes Rückfallrisiko gelten, wie in AAML1831 beschrieben:

    • FLT3/ITD+ mit Allelverhältnis > 0,1 ohne bZIP CEBPA, NPM1
    • FLT3/ITD+ mit Allelverhältnis > 0,1 mit gleichzeitigem bZIP CEBPA oder NPM1 und mit Nachweis einer verbleibenden AML (MRD >= 0,05 %) am Ende der Induktion
    • Vorhandensein eines RAM-Phänotyps oder ungünstiger prognostischer Marker (außer FLT3/ITD) gemäß Zytogenetik, Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung (FISH), Next-Generation-Sequencing (NGS)-Ergebnissen, unabhängig von günstigen genetischen Markern, MRD-Status oder FLT3/ITD-Mutationsstatus
    • AML ohne günstige oder ungünstige zytogenetische oder molekulare Merkmale, aber mit Hinweis auf verbleibende AML (MRD >= 0,05 %) am Ende der Induktion
    • Vorhandensein einer Nicht-ITD-FLT3-aktivierenden Mutation und positiver MRD (>= 0,05 %) am Ende von Induktion 1, unabhängig vom Vorhandensein günstiger genetischer Marker.
  • AML in >= CR2
  • MDS mit < 5 % Blasten nach Morphologie und Durchflusszytometrie (falls verfügbar) bei der Beurteilung des Knochenmarks vor der Transplantation
  • Vollständige Remission (CR) ist definiert als < 5 % Blasten nach Morphologie und Durchflusszytometrie (falls verfügbar) bei der Knochenmarkuntersuchung vor der Transplantation mit einer minimalen anhaltenden absoluten Neutrophilenzahl (ANC) von 300 Zellen/Mikroliter für 1 Woche oder ANC > 500 Zellen/Mikroliter. Wir werden Daten aus allen durchgeführten Ansätzen zur MRD-Evaluierung sammeln, einschließlich NGS und Polymerase-Kettenreaktion (PCR).
  • ZULASSUNGSKRITERIEN FÜR SPENDER:
  • Passende unabhängige Spender:

Nicht verwandte Spenderkandidaten müssen mit hoher Auflösung bei mindestens 8/8 Allelen (HLA-A, -B, -C, -DRB1) übereinstimmen. Ein-Antigen-HLA-Fehlpaarungen sind nicht zulässig. Der HLA-Abgleich zusätzlicher Allele wird gemäß den Richtlinien des National Marrow Donor Program (NMDP) empfohlen110, liegt jedoch im Ermessen der örtlichen Zentren

  • Haploidentisch passende Familienmitglieder:

    • Mindestübereinstimmungsgrad vollständig haploidentisch (mindestens 5/10; HLA-A-, -B-, -C-, -DRB1-, -DQB1-Allele). Die folgenden Punkte (in keiner bestimmten Reihenfolge) sollten bei der Auswahl eines haploidentischen Spenders berücksichtigt werden:

      • Fehlende oder niedrige patientenspezifische Spender-Antikörper (DSA)

        • Die mittlere Fluoreszenzintensität (MFI) aller Anti-Donor-HLA-Antikörper im Festphasen-Immunoassay sollte < 2000 sein. Spender mit höheren Ebenen sind nicht förderfähig.

          • Wenn ein Screening-Assay gegen gepoolte HLA-Antigene verwendet wird, muss auf positive Ergebnisse ein Spezifitätstest mit einem einzigen Antigen-Assay folgen. Der MFI muss < 2000 sein, es sei denn, das Labor hat höhere Schwellenwerte für die Reaktivität für HLA-Antigene (wie HLA-C, -DQ und -DP) validiert, deren Konzentration bei den Einzelantigen-Assays erhöht sein kann. Spender-Anti-Empfänger-Antikörper sind von unbekannter klinischer Bedeutung und müssen nicht versandt oder gemeldet werden.
          • Wenden Sie sich bezüglich der klinischen Bedeutung von Anti-Spender-HLA-Antikörpern des Empfängers an den Studienleiter.
          • Wenn die Zentren diese Art von Tests nicht durchführen können, wenden Sie sich bitte an den Studienleiter, um Vorkehrungen für Tests zu treffen.
      • Wenn Killer-Immunglobulin-Tests (KIR) durchgeführt werden: KIR-Status durch Nichtübereinstimmung, KIR-B oder KIR-Gehaltskriterien können gemäß den institutionellen Richtlinien verwendet werden.

      • ABO-Kompatibilität (nach Priorität geordnet):

        • Kompatible oder geringfügige ABO-Inkompatibilität
        • Größere ABO-Inkompatibilität

      • CMV-Serostatus:

        • Für einen CMV-seronegativen Empfänger: Die Priorität besteht darin, einen CMV-seronegativen Spender zu verwenden, wenn dies möglich ist
        • Für einen CMV-seropositiven Empfänger: Die Priorität besteht darin, einen CMV-seropositiven Spender zu verwenden, wenn dies möglich ist
      • Alter: Jüngere Spender einschließlich Geschwister/Halbgeschwister und Verwandte zweiten Grades (Tanten, Onkel, Cousins) werden empfohlen, auch wenn < 18 Jahre
  • Größe und Gefäßzugang gemäß Zentrumsstandard für die Entnahme peripherer Blutstammzellen (PBSC), falls erforderlich
  • Haploidentische übereinstimmende Familienmitglieder: von zentralen Gesundheitsscreens überprüft und für geeignet befunden
  • Unabhängige Spender: erfüllen die vom NMDP oder anderen Registern unabhängiger Spender definierten Eignungskriterien. Wenn der Spender die Eignungskriterien des Registers nicht erfüllt, aber ein akzeptabler Anspruchsverzicht ausgefüllt und gemäß den Richtlinien des Registers unterzeichnet wird, gilt der Spender als für diese Studie geeignet
  • Humanes Immunschwächevirus (HIV) negativ
  • MUD-Spender und Cyclophosphamid-Haplo-Spender nach der Transplantation sollten gebeten werden, BM bereitzustellen. Wenn Spender sich weigern und andere Spender nicht verfügbar sind, ist PBSC erlaubt. TCR-alpha-beta/CD19-depletierte Haplo-Spender müssen der Spende von PBSC zustimmen

  • Muss eine informierte Zustimmung geben:

    • Haploidentisch übereinstimmende Familienmitglieder: Spendereinwilligung nach dem Versorgungsstandard der Institution und protokollspezifische Spendereinwilligung für optionale Studien
    • Nicht verwandte Spender: Standard-NMDP-Einwilligung für nicht verwandte Spender
  • Nicht schwanger

Ausschlusskriterien:

  • PATIENTENAUSSCHLUSSKRITERIEN FÜR DIE REGISTRIERUNG:
  • Patienten mit genetischen Erkrankungen (im Allgemeinen Knochenmarksversagenssyndromen), die anfällig für sekundäre AML/ALL sind und bekanntermaßen schlechte Ergebnisse aufgrund einer Empfindlichkeit gegenüber einer Alkylatortherapie und/oder TBI haben, sind nicht förderfähig (Fanconi-Anämie, Kostmann-Syndrom, Dyskeratosis Congenita usw.). Patienten mit Down-Syndrom aufgrund erhöhter Toxizität bei intensiven Konditionierungsregimen.
  • Patienten mit einer offensichtlichen Kontraindikation für eine myeloablative HCT zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Schwangere Patientinnen sind nicht geeignet, da viele der in diesem Protokoll verwendeten Medikamente für ungeborene Kinder und Säuglinge schädlich sein könnten
  • Sexuell aktive Patientinnen im gebärfähigen Alter, die sich nicht bereit erklärt haben, für die Dauer ihrer Studienteilnahme eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden
  • AUSSCHLUSSKRITERIEN FÜR PATIENTEN, UM ZU HCT ZU GEHEN:
  • Patienten mit unkontrollierten Pilz-, Bakterien-, Virus- oder Parasiteninfektionen sind ausgeschlossen. Patienten mit einer Pilzerkrankung in der Vorgeschichte während der Chemotherapie können fortfahren, wenn sie signifikant auf die Antimykotika-Therapie ansprechen und keine oder nur minimale Anzeichen der Krankheit durch Computertomographie (CT)-Auswertung verbleiben

  • Patienten mit aktiver Leukämie des Zentralnervensystems (ZNS) oder einer anderen aktiven Stelle einer extramedullären Erkrankung zum Zeitpunkt der Einleitung des Konditionierungsschemas sind nicht zugelassen.

    • Hinweis: Personen mit ZNS- oder extramedullärer Erkrankung in der Vorgeschichte, jedoch ohne aktive Erkrankung zum Zeitpunkt der Untersuchung vor der Transplantation, sind teilnahmeberechtigt
  • Schwangere oder stillende Frauen sind nicht geeignet, da viele der in diesem Protokoll verwendeten Medikamente für ungeborene Kinder und Säuglinge schädlich sein könnten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm A (halploHCT)
Die Patienten erhalten nach Ermessen des behandelnden Anbieters ein myeloablatives Konditionierungsschema mit PTCy- oder Alpha-Beta-T-Zell-Depletion. Die Patienten werden dann am Tag 0 einer HaploHCT unterzogen. Patienten, die sich einer myeloablativen Konditionierungskur mit PTCy unterziehen, erhalten an den Tagen 3–5 auch eine GVHD-Prophylaxe. Während des Screenings werden die Patienten einer Lumbalpunktion, einer Knochenmarkpunktion und einer ECHO- oder MUGA-Untersuchung unterzogen. Den Patienten wird während der gesamten Studie auch Blut entnommen.
Sonstiges: Bewertung der Lebensqualität
Nebenstudien
Andere Namen:
  • Bewertung der Lebensqualität
Sonstiges: Fragebogenverwaltung
Nebenstudien
Verfahren: Sammlung von Bioproben
Blutabnahme durchführen
Andere Namen:
  • Biologische Probensammlung
  • Bioprobe gesammelt
  • Probenentnahme
Verfahren: Lumbalpunktion
Unterziehe dich einer Lumbalpunktion
Andere Namen:
  • LP
  • Spinalpunktion
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamid
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorin, 2-[Bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-, 2-Oxid, Monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP-Monohydrat
  • CYCLO-Zelle
  • Cycloblastin
  • Cyclophospham
  • Cyclophosphamid-Monohydrat
  • Cyclophosphamid
  • Cyclophosphan
  • Cyclophosphanum
  • Cyclostin
  • Cytophosphan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmun
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Arzneimittel: Fludarabin
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Fluradosa
Biologisch: Rituximab
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Rituxan
  • MabThera
  • AB 798
  • BI 695500
  • C2B8 monoklonaler Antikörper
  • Chimärer Anti-CD20-Antikörper
  • CT-P10
  • IDEC-102
  • IDEC-C2B8
  • IDEC-C2B8 monoklonaler Antikörper
  • Monoklonaler Antikörper IDEC-C2B8
  • PF-05280586
  • Riabni
  • Rituximab ABBS
  • Rituximab ARRX
  • Rituximab-Biosimilar ABP 798
  • Rituximab-Biosimilar BI 695500
  • Rituximab-Biosimilar CT-P10
  • Rituximab-Biosimilar GB241
  • Rituximab-Biosimilar IBI301
  • Rituximab-Biosimilar JHL1101
  • Rituximab-Biosimilar PF-05280586
  • Rituximab-Biosimilar RTXM83
  • Rituximab-Biosimilar SAIT101
  • Rituximab-Biosimilar SIBP-02
  • Rituximab-Biosimilar TQB2303
  • Rituximab PVVR
  • Rituximab-arrx
  • Rituximab-pvvr
  • RTXM83
  • Ruhe
  • Truxima
  • Rixathon
  • Ikgdar
  • Mabtas
  • Rituximab-abbs
  • BI-695500
  • BI695500
  • Blitzima
  • IDEC 102
  • IDEC102
  • PF 05280586
  • PF05280586
  • Ritemvia
  • Rituximab-Blit
  • Rituximab-Ritus
  • Rituximab-rixa
  • Rituximab-rixi
  • Riximyo
  • RTXM 83
  • RTXM-83
  • ABP-798
  • ABP798
  • CT P10
  • CTP10
  • GP 2013
  • GP-2013
  • GP2013
  • Rituximab Biosimilar GP2013
Arzneimittel: Melphalan
Gegeben IV
Andere Namen:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alanin-Stickstoff-Senf
  • L-Phenylalanin-Senf
  • L-Sarcolysin Phenylalanin Senf
  • Melphalanum
  • Phenylalaninsenf
  • Phenylalanin-Stickstoff-Lost
  • Sarkochlorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • Melphalan für das Injektions-Hepatische Abgabesystem
Strahlung: Ganzkörperbestrahlung
TBI unterziehen
Andere Namen:
  • Ganzkörperbestrahlung
  • TBI
  • SCT_TBI
  • Ganzer Körper
Verfahren: Multigated Acquisition Scan
Unterziehen Sie sich MUGA
Andere Namen:
  • Blutpool-Scan
  • Gleichgewichts-Radionuklid-Angiographie
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid-Ventrikulographie
  • RNVG
  • SYMA-Scannen
  • Synchronisiertes Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA-Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid-Ventrikulogramm-Scan
  • Gated Heart Pool-Scan
  • RNV-Scan
Verfahren: Knochenmark Aspiration
Unterziehen Sie sich einer Knochenmarkpunktion
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
Gegeben IV
Andere Namen:
  • CellCept
  • MMF
Arzneimittel: Tacrolimus
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Prograf
  • FK506
  • Hekoria
  • Fujimycin
  • Prothema
  • FK-506
  • Tacforius
Arzneimittel: Busulfan
Intravenös gegeben (IV)
Andere Namen:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-Bis[methansulfonoxy]butan
  • BUS
  • Bussulfam
  • Busulfanum
  • Busulfan
  • CB2041
  • CB-2041
  • Glyzophrol
  • GT41
  • GT-41
  • Joacamine
  • Methansulfonsäuretetramethylenester
  • Methansulfonsäure, Tetramethylenester
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutin
  • Tetramethylenbis(methansulfonat)
  • Tetramethylenbis[methansulfonat]
  • WR-19508
  • Busilvex
Verfahren: Haploidentische hämatopoetische Zelltransplantation
Unterziehe dich einer haploHCT
Andere Namen:
  • Haploidentische Stammzelltransplantation
  • HLA-haploidentische hämatopoetische Zelltransplantation
  • Stammzelltransplantation, haploidentisch
Biologisch: Lapine T-Lymphozyten-Immunglobulin
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Thymoglobulin
  • Anti-Thymozyten-Globulin-Kaninchen
  • Grafalon
  • Kaninchen-Anti-Human-Thymozyten-Globulin (RATG)
  • Kaninchen-Anti-Thymozyten-Globulin
  • Kaninchen-Antithymozyten-Globulin
  • Kaninchen ATG
  • Antithymozyten-Globulin-Kaninchen
  • Antithymozytenglobulin-Kaninchen-ATG
  • Imtix
Verfahren: Myeloablative Konditionierung
Erhalten Sie eine myeloablative Konditionierungsbehandlung
Andere Namen:
  • Myeloablation
  • Myeloablativ
  • Myeloablative Zytoreduktion
Arzneimittel: Thiotepa
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Tepadina
  • Oncotiotepa
  • SCHRITT
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • 1,1',1''-Phosphinothioylidynetrisaziridin
  • Girostan
  • N,N',N''-Triethylenthiophosphoramid
  • Thio-Tepa
  • Thiofosfamid
  • Thiofozil
  • Thiophosphamid
  • Thiophosphoramid
  • Thiotef
  • Tifosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Triethylenthiophosphoramid
  • Tris(1-aziridinyl)phosphinsulfid
  • WR45312
  • Thiophosphoamid
  • SH 105
  • SH-105
  • SH105
  • Tepylute
Verfahren: T-Zell-Depletionstherapie
Unterziehen Sie sich einer HaploHCT mit Alpha-Beta-T-Zell-Depletion
Andere Namen:
  • T-Zell-Erschöpfung
  • T-Lymphozyten-Depletionstherapie
Verfahren: Echokardiographie -Test
Echo unterziehen
Andere Namen:
  • Echokardiographie
  • EG
Experimental: Arm B (MUD-HCT)
Die Patienten erhalten zwischen den Tagen -9 und -2 ein TBI-basiertes oder Chemotherapie-basiertes myeloablatives Konditionierungsschema, gefolgt von MUD-HCT am Tag 0. Anschließend erhalten die Patienten an den Tagen 1-11 ein GVHD-Prophylaxeschema. Während des Screenings werden die Patienten einer Lumbalpunktion, einer Knochenmarkpunktion und einer ECHO- oder MUGA-Untersuchung unterzogen. Den Patienten wird während der gesamten Studie auch Blut entnommen.
Sonstiges: Bewertung der Lebensqualität
Nebenstudien
Andere Namen:
  • Bewertung der Lebensqualität
Sonstiges: Fragebogenverwaltung
Nebenstudien
Verfahren: Sammlung von Bioproben
Blutabnahme durchführen
Andere Namen:
  • Biologische Probensammlung
  • Bioprobe gesammelt
  • Probenentnahme
Verfahren: Lumbalpunktion
Unterziehe dich einer Lumbalpunktion
Andere Namen:
  • LP
  • Spinalpunktion
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamid
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorin, 2-[Bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-, 2-Oxid, Monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP-Monohydrat
  • CYCLO-Zelle
  • Cycloblastin
  • Cyclophospham
  • Cyclophosphamid-Monohydrat
  • Cyclophosphamid
  • Cyclophosphan
  • Cyclophosphanum
  • Cyclostin
  • Cytophosphan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmun
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Arzneimittel: Fludarabin
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Fluradosa
Arzneimittel: Methotrexat
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Abbitrexat
  • Folex
  • Mexate
  • MTX
  • Alpha-Methopterin
  • Amethopterin
  • Brimexat
  • CL14377
  • CL-14377
  • Emtexate
  • Emthexat
  • Farmitrexat
  • Fauldexato
  • Folex PFS
  • Lantarel
  • Ledertrexat
  • Lumexon
  • Maxtrex
  • Medsatrexat
  • Metex
  • Methoblastin
  • Methotrexat LPF
  • Methotrexat Methylaminopterin
  • Methotrexat
  • Metotrexato
  • Metrotex
  • Mexate-AQ
  • Novatrex
  • Rheumatrex
  • Text
  • Tremetex
  • Trexeron
  • Trixilem
  • WR-19039
  • Jylamvo
Strahlung: Ganzkörperbestrahlung
TBI unterziehen
Andere Namen:
  • Ganzkörperbestrahlung
  • TBI
  • SCT_TBI
  • Ganzer Körper
Verfahren: Multigated Acquisition Scan
Unterziehen Sie sich MUGA
Andere Namen:
  • Blutpool-Scan
  • Gleichgewichts-Radionuklid-Angiographie
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid-Ventrikulographie
  • RNVG
  • SYMA-Scannen
  • Synchronisiertes Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA-Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid-Ventrikulogramm-Scan
  • Gated Heart Pool-Scan
  • RNV-Scan
Verfahren: Knochenmark Aspiration
Unterziehen Sie sich einer Knochenmarkpunktion
Arzneimittel: Tacrolimus
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Prograf
  • FK506
  • Hekoria
  • Fujimycin
  • Prothema
  • FK-506
  • Tacforius
Arzneimittel: Busulfan
Intravenös gegeben (IV)
Andere Namen:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-Bis[methansulfonoxy]butan
  • BUS
  • Bussulfam
  • Busulfanum
  • Busulfan
  • CB2041
  • CB-2041
  • Glyzophrol
  • GT41
  • GT-41
  • Joacamine
  • Methansulfonsäuretetramethylenester
  • Methansulfonsäure, Tetramethylenester
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutin
  • Tetramethylenbis(methansulfonat)
  • Tetramethylenbis[methansulfonat]
  • WR-19508
  • Busilvex
Biologisch: Lapine T-Lymphozyten-Immunglobulin
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Thymoglobulin
  • Anti-Thymozyten-Globulin-Kaninchen
  • Grafalon
  • Kaninchen-Anti-Human-Thymozyten-Globulin (RATG)
  • Kaninchen-Anti-Thymozyten-Globulin
  • Kaninchen-Antithymozyten-Globulin
  • Kaninchen ATG
  • Antithymozyten-Globulin-Kaninchen
  • Antithymozytenglobulin-Kaninchen-ATG
  • Imtix
Verfahren: Myeloablative Konditionierung
Erhalten Sie eine myeloablative Konditionierungsbehandlung
Andere Namen:
  • Myeloablation
  • Myeloablativ
  • Myeloablative Zytoreduktion
Arzneimittel: Thiotepa
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Tepadina
  • Oncotiotepa
  • SCHRITT
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • 1,1',1''-Phosphinothioylidynetrisaziridin
  • Girostan
  • N,N',N''-Triethylenthiophosphoramid
  • Thio-Tepa
  • Thiofosfamid
  • Thiofozil
  • Thiophosphamid
  • Thiophosphoramid
  • Thiotef
  • Tifosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Triethylenthiophosphoramid
  • Tris(1-aziridinyl)phosphinsulfid
  • WR45312
  • Thiophosphoamid
  • SH 105
  • SH-105
  • SH105
  • Tepylute
Verfahren: Transplantation von hämatopoetischen Zellen eines passenden, nicht verwandten Spenders
MUD-HCT unterziehen
Andere Namen:
  • SCHLAMM-HCT
Verfahren: Echokardiographie -Test
Echo unterziehen
Andere Namen:
  • Echokardiographie
  • EG
Experimental: Arm C (HaploHCT)
Patienten, die nur einen Haplospender haben, erhalten nach Ermessen des behandelnden Anbieters eine myeloablative Konditionierungskur mit PTCy- oder Alpha-Beta-T-Zell-Depletion. Die Patienten werden dann am Tag 0 einer HaploHCT unterzogen. Patienten, die sich einer myeloablativen Konditionierungskur mit PTCy unterziehen, erhalten an den Tagen 3–5 auch eine GVHD-Prophylaxe. Während des Screenings werden die Patienten einer Lumbalpunktion, einer Knochenmarkpunktion und einer ECHO- oder MUGA-Untersuchung unterzogen. Den Patienten wird während der gesamten Studie auch Blut entnommen.
Sonstiges: Bewertung der Lebensqualität
Nebenstudien
Andere Namen:
  • Bewertung der Lebensqualität
Sonstiges: Fragebogenverwaltung
Nebenstudien
Verfahren: Sammlung von Bioproben
Blutabnahme durchführen
Andere Namen:
  • Biologische Probensammlung
  • Bioprobe gesammelt
  • Probenentnahme
Verfahren: Lumbalpunktion
Unterziehe dich einer Lumbalpunktion
Andere Namen:
  • LP
  • Spinalpunktion
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamid
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorin, 2-[Bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-, 2-Oxid, Monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP-Monohydrat
  • CYCLO-Zelle
  • Cycloblastin
  • Cyclophospham
  • Cyclophosphamid-Monohydrat
  • Cyclophosphamid
  • Cyclophosphan
  • Cyclophosphanum
  • Cyclostin
  • Cytophosphan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmun
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
Arzneimittel: Fludarabin
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Fluradosa
Biologisch: Rituximab
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Rituxan
  • MabThera
  • AB 798
  • BI 695500
  • C2B8 monoklonaler Antikörper
  • Chimärer Anti-CD20-Antikörper
  • CT-P10
  • IDEC-102
  • IDEC-C2B8
  • IDEC-C2B8 monoklonaler Antikörper
  • Monoklonaler Antikörper IDEC-C2B8
  • PF-05280586
  • Riabni
  • Rituximab ABBS
  • Rituximab ARRX
  • Rituximab-Biosimilar ABP 798
  • Rituximab-Biosimilar BI 695500
  • Rituximab-Biosimilar CT-P10
  • Rituximab-Biosimilar GB241
  • Rituximab-Biosimilar IBI301
  • Rituximab-Biosimilar JHL1101
  • Rituximab-Biosimilar PF-05280586
  • Rituximab-Biosimilar RTXM83
  • Rituximab-Biosimilar SAIT101
  • Rituximab-Biosimilar SIBP-02
  • Rituximab-Biosimilar TQB2303
  • Rituximab PVVR
  • Rituximab-arrx
  • Rituximab-pvvr
  • RTXM83
  • Ruhe
  • Truxima
  • Rixathon
  • Ikgdar
  • Mabtas
  • Rituximab-abbs
  • BI-695500
  • BI695500
  • Blitzima
  • IDEC 102
  • IDEC102
  • PF 05280586
  • PF05280586
  • Ritemvia
  • Rituximab-Blit
  • Rituximab-Ritus
  • Rituximab-rixa
  • Rituximab-rixi
  • Riximyo
  • RTXM 83
  • RTXM-83
  • ABP-798
  • ABP798
  • CT P10
  • CTP10
  • GP 2013
  • GP-2013
  • GP2013
  • Rituximab Biosimilar GP2013
Arzneimittel: Melphalan
Gegeben IV
Andere Namen:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-Sarcolysin
  • Alanin-Stickstoff-Senf
  • L-Phenylalanin-Senf
  • L-Sarcolysin Phenylalanin Senf
  • Melphalanum
  • Phenylalaninsenf
  • Phenylalanin-Stickstoff-Lost
  • Sarkochlorin
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • Melphalan für das Injektions-Hepatische Abgabesystem
Strahlung: Ganzkörperbestrahlung
TBI unterziehen
Andere Namen:
  • Ganzkörperbestrahlung
  • TBI
  • SCT_TBI
  • Ganzer Körper
Verfahren: Multigated Acquisition Scan
Unterziehen Sie sich MUGA
Andere Namen:
  • Blutpool-Scan
  • Gleichgewichts-Radionuklid-Angiographie
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid-Ventrikulographie
  • RNVG
  • SYMA-Scannen
  • Synchronisiertes Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA-Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid-Ventrikulogramm-Scan
  • Gated Heart Pool-Scan
  • RNV-Scan
Verfahren: Knochenmark Aspiration
Unterziehen Sie sich einer Knochenmarkpunktion
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
Gegeben IV
Andere Namen:
  • CellCept
  • MMF
Arzneimittel: Tacrolimus
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Prograf
  • FK506
  • Hekoria
  • Fujimycin
  • Prothema
  • FK-506
  • Tacforius
Arzneimittel: Busulfan
Intravenös gegeben (IV)
Andere Namen:
  • Busulfex
  • Misulfan
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
  • 1,4-Bis[methansulfonoxy]butan
  • BUS
  • Bussulfam
  • Busulfanum
  • Busulfan
  • CB2041
  • CB-2041
  • Glyzophrol
  • GT41
  • GT-41
  • Joacamine
  • Methansulfonsäuretetramethylenester
  • Methansulfonsäure, Tetramethylenester
  • Mielucin
  • Misulban
  • Myeleukon
  • Mylecytan
  • Myleran
  • Sulfabutin
  • Tetramethylenbis(methansulfonat)
  • Tetramethylenbis[methansulfonat]
  • WR-19508
  • Busilvex
Verfahren: Haploidentische hämatopoetische Zelltransplantation
Unterziehe dich einer haploHCT
Andere Namen:
  • Haploidentische Stammzelltransplantation
  • HLA-haploidentische hämatopoetische Zelltransplantation
  • Stammzelltransplantation, haploidentisch
Biologisch: Lapine T-Lymphozyten-Immunglobulin
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Thymoglobulin
  • Anti-Thymozyten-Globulin-Kaninchen
  • Grafalon
  • Kaninchen-Anti-Human-Thymozyten-Globulin (RATG)
  • Kaninchen-Anti-Thymozyten-Globulin
  • Kaninchen-Antithymozyten-Globulin
  • Kaninchen ATG
  • Antithymozyten-Globulin-Kaninchen
  • Antithymozytenglobulin-Kaninchen-ATG
  • Imtix
Verfahren: Myeloablative Konditionierung
Erhalten Sie eine myeloablative Konditionierungsbehandlung
Andere Namen:
  • Myeloablation
  • Myeloablativ
  • Myeloablative Zytoreduktion
Arzneimittel: Thiotepa
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Tepadina
  • Oncotiotepa
  • SCHRITT
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • 1,1',1''-Phosphinothioylidynetrisaziridin
  • Girostan
  • N,N',N''-Triethylenthiophosphoramid
  • Thio-Tepa
  • Thiofosfamid
  • Thiofozil
  • Thiophosphamid
  • Thiophosphoramid
  • Thiotef
  • Tifosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Triethylenthiophosphoramid
  • Tris(1-aziridinyl)phosphinsulfid
  • WR45312
  • Thiophosphoamid
  • SH 105
  • SH-105
  • SH105
  • Tepylute
Verfahren: T-Zell-Depletionstherapie
Unterziehen Sie sich einer HaploHCT mit Alpha-Beta-T-Zell-Depletion
Andere Namen:
  • T-Zell-Erschöpfung
  • T-Lymphozyten-Depletionstherapie
Verfahren: Echokardiographie -Test
Echo unterziehen
Andere Namen:
  • Echokardiographie
  • EG

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schwere GVHD (akute GVHD Grad III–IV oder chronische GVHD, die eine systemische immunsuppressive Therapie erfordert)
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach der hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT)
Wir werden die kumulative Inzidenz schwerer GVHD 1 Jahr nach der HCT und das entsprechende 95 %-Konfidenzintervall unter eingeschriebenen und geeigneten Patienten schätzen, die zufällig entweder dem HAPLO- oder dem MUD-Arm zugeordnet werden und sich tatsächlich einer HCT unterziehen.
Bis zu 1 Jahr nach der hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT)
Krankheitsfreies Überleben (DFS) (wobei ein Ereignis das Eintreten eines Todes jeglicher Ursache oder eines Rückfalls ist)
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zu einem Jahr nach der Randomisierung
Wir werden die kumulative Inzidenz 1 Jahr nach der Randomisierung und das entsprechende 95 %-Konfidenzintervall unter allen eingeschriebenen und in Frage kommenden Patienten schätzen, die nach dem Zufallsprinzip entweder dem HAPLO- oder dem MUD-Arm zugeordnet werden.
Vom Datum der Randomisierung bis zu einem Jahr nach der Randomisierung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtpunktzahl aus dem Generic Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) (ohne School Functioning)
Zeitfenster: 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach HCT
Für eingeschriebene, geeignete Patienten, die optionalen QoL-Studien zustimmen, schätzen wir den mittleren PedsQL-Score (ohne School Functioning) unter Patienten, die randomisiert dem Haplo-Arm, dem MUD-Arm und unter Patienten, die sich in Arm C einschreiben, zuordnen. Für jeden werden wir dies tun Berechnen Sie auch ein entsprechendes 95%-Konfidenzintervall.
6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach HCT
Zusammenfassende Punktzahl aus dem PedsQL-Modul Stammzelltransplantation
Zeitfenster: 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach HCT
Für eingeschriebene, geeignete Patienten, die optionalen QoL-Studien zustimmen, schätzen wir die durchschnittliche PedsQL-Stammzelltransplantationsmodulpunktzahl unter Patienten, die randomisiert dem Haplo-Arm und dem MUD-Arm zugeordnet wurden, und unter Patienten, die sich in Arm C einschreiben. Für jeden werden wir berechnen ein entsprechendes Konfidenzintervall von 95 %.
6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach HCT
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zu einem Jahr nach der HCT
Wir schätzen die kumulative Inzidenz von Gesamtmortalitätsereignissen bis zu einem Jahr nach der HCT und das entsprechende 95 %-Konfidenzintervall unter allen eingeschriebenen, geeigneten, randomisierten Patienten.
Vom Datum der Randomisierung bis zu einem Jahr nach der HCT

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Neutrophilentransplantation (definiert als Erreichen einer vom Spender abgeleiteten absoluten Neutrophilenzahl (ANC) >= 500/μl für drei aufeinanderfolgende Messungen an verschiedenen Tagen)
Zeitfenster: Tag 30 und Tag 100 nach der Transplantation
Wir werden die kumulativen Inzidenzen der neutrophilen Transplantation bis Tag 30 und Tag 100 nach der HCT und die entsprechenden 95-%-Konfidenzintervalle unter eingeschlossenen, geeigneten Patienten schätzen, die randomisiert entweder dem Haplo- oder dem MUD-Arm zugeteilt wurden und sich einer HCT unterziehen.
Tag 30 und Tag 100 nach der Transplantation
Thrombozytentransplantation (definiert als der erste Tag von mindestens drei aufeinanderfolgenden Messungen an verschiedenen Tagen, sodass der Patient eine Thrombozytenzahl > 20.000/μl und > 50.000/μl ohne Thrombozytentransfusionen in den vorangegangenen sieben Tagen erreicht hat)
Zeitfenster: Tag 30 und Tag 100 nach der Transplantation
Wir werden die kumulative Inzidenz der Thrombozytentransplantation bis Tag 30 und Tag 100 nach der HCT und die entsprechenden 95-%-Konfidenzintervalle unter den eingeschlossenen, geeigneten Patienten schätzen, die randomisiert entweder dem Haplo- oder dem MUD-Arm zugeteilt wurden und sich einer HCT unterziehen.
Tag 30 und Tag 100 nach der Transplantation
Primäres und sekundäres Transplantatversagen
Zeitfenster: 60 Tage nach der Transplantation
Primäres (definiert als Fehlen einer Spender-abgeleiteten Neutrophilentransplantation) und sekundäres Transplantatversagen (definiert als anfängliche Spender-abgeleitete Neutrophilentransplantation, gefolgt von einem anschließenden Rückgang der ANC auf < 500/μl mit Verlust des Spender-Chimärismus auf < 10 % Spender-CD3 im peripheren Blut oder Knochenmark). Wir werden die kumulativen Inzidenzen von primärem und separat sekundärem Transplantatversagen bis Tag 60 nach der HCT und entsprechenden 95-%-Konfidenzintervallen unter den eingeschlossenen, geeigneten Patienten, die randomisiert entweder den Haplo- oder MUD-Armen zugeordnet wurden und sich einer HCT unterziehen, schätzen.
60 Tage nach der Transplantation
Akute Graft-versus-Host-Disease (aGVHD) Grade II-IV und III-IV
Zeitfenster: Tag 100 und Tag 180 nach HCT
Wir werden die kumulativen Inzidenzen von aGVHD Grad II–IV und separat Grad III–IV aGVHD an den Tagen 100 und 180 nach der HCT und entsprechenden 95 %-Konfidenzintervallen unter eingeschlossenen, in Frage kommenden Patienten schätzen, die randomisiert entweder den Haplo- oder MUD-Armen zugeordnet wurden und sich einer HCT unterziehen.
Tag 100 und Tag 180 nach HCT
Transplantationsbedingte Mortalität (TRM)
Zeitfenster: 6 Monate, 1 und 2 Jahre nach HCT
Wir werden die kumulativen Inzidenzen von transplantationsbedingter Mortalität bis 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach HCT und entsprechende 95 % Konfidenzintervalle unter eingeschlossenen, geeigneten Patienten schätzen, die randomisiert entweder den Haplo- oder MUD-Armen zugeordnet wurden und sich einer HCT unterziehen.
6 Monate, 1 und 2 Jahre nach HCT
Rückfall
Zeitfenster: 6 Monate, 1 und 2 Jahre nach HCT
Wir schätzen die kumulative Inzidenz von Rückfällen nach 6 Monaten, 1 Jahr und 2 Jahren nach der HCT und die entsprechenden 95-%-Konfidenzintervalle unter den eingeschlossenen, geeigneten Patienten, die randomisiert entweder den Haplo- oder MUD-Armen zugeordnet wurden.
6 Monate, 1 und 2 Jahre nach HCT
Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD)-freies rezidivfreies Überleben (GRFS) (unter Verwendung der Standarddefinition und zweier Landmark-Definitionen)
Zeitfenster: 1 Jahr, 18 Monate und 2 Jahre nach HCT
Wir schätzen die kumulative Inzidenz von GRFS-Ereignissen unter Verwendung aller drei Definitionen nach 1 Jahr, 18 Monaten und 2 Jahren nach der HCT und den entsprechenden 95 %-Konfidenzintervallen unter eingeschlossenen, in Frage kommenden Patienten, die randomisiert entweder den Haplo- oder MUD-Armen zugeordnet wurden und sich einer HCT unterziehen .
1 Jahr, 18 Monate und 2 Jahre nach HCT
Leichte, mittelschwere und schwere chronische Graft-versus-Host-Disease (cGVHD)
Zeitfenster: 6 Monate, 1 und 2 Jahre nach HCT
Wir werden die kumulativen Inzidenzen von leichter, mittelschwerer und schwerer cGvHD bis 6 Monate, 1 Jahr und 2 Jahre nach der HCT und die entsprechenden 95-%-Konfidenzintervalle unter den eingeschlossenen, in Frage kommenden Patienten, die randomisiert entweder den Haplo- oder MUD-Armen zugeordnet wurden und sich unterziehen, schätzen HCT.
6 Monate, 1 und 2 Jahre nach HCT
Signifikante Pilzinfektionen (definiert als nachgewiesene oder wahrscheinliche Pilzinfektion gemäß der De-Pauw-Definition)
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach HCT
Wir schätzen die kumulative Inzidenz signifikanter Pilzinfektionen bis 1 Jahr nach der HCT und das entsprechende 95 %-Konfidenzintervall unter den eingeschlossenen, geeigneten Patienten, die randomisiert entweder den Haplo- oder MUD-Armen zugeordnet wurden.
Bis zu 1 Jahr nach HCT
Virämie (mit oder ohne Endorganerkrankung), die einen Krankenhausaufenthalt und/oder eine systemische antivirale Therapie erfordert
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach HCT
Wir schätzen die kumulative Inzidenz von Virämie bis 1 Jahr nach der HCT und das entsprechende 95-%-Konfidenzintervall unter eingeschlossenen, in Frage kommenden Patienten, die randomisiert entweder Haplo- oder MUD-Armen zugeordnet wurden.
Bis zu 1 Jahr nach HCT
Sinusoidales Obstruktionssyndrom (SOS) (definiert durch die Kairo-Kriterien und separat durch die EBMT-, Baltimore- und modifizierten Seattle-Kriterien)
Zeitfenster: Bis zu 100 Tage nach HCT
Wir schätzen den Anteil der Patienten, bei denen SOS unter den separaten Definitionen bis 100 Tage nach der HCT und dem entsprechenden 95-%-Konfidenzintervall unter den eingeschlossenen, geeigneten Patienten, die randomisiert entweder den Haplo- oder MUD-Armen zugeteilt wurden, auftreten.
Bis zu 100 Tage nach HCT
Transplantationsassoziierte thrombotische Mikroangiopathie (TA-TMA)
Zeitfenster: Bis zu 100 Tage nach HCT
Wir werden den Anteil der TA-TMA-Ereignisse bis zu 100 Tage nach der HCT und das entsprechende 95 %-Konfidenzintervall unter den eingeschlossenen, geeigneten Patienten schätzen, die randomisiert entweder den Haplo- oder MUD-Armen zugeordnet wurden und sich einer HCT unterziehen.
Bis zu 100 Tage nach HCT
Rekonstitution von T-, B- und natürlichen Killerzellen (NK) und Immunglobulinen
Zeitfenster: 30 Tage, 60 Tage, 100 Tage, 180 Tage und 365 Tage nach HCT
Wir schätzen den Median der Verteilung von T-, B-, NK-Zellen und Immunglobulinen bei Patienten, denen jede der drei HCT-Methoden (Haplo PTCy, Haplo Alpha-Beta T-Zell-Depletion und MUD) verabreicht wurde.
30 Tage, 60 Tage, 100 Tage, 180 Tage und 365 Tage nach HCT
Impfspezifische Antikörpertiter
Zeitfenster: 12-18 Monate nach HSCT
Wir schätzen den durchschnittlichen Antikörpertiter bei Patienten, denen jede der drei HCT-Methoden (Haplo-PTCy, Haplo-Alpha-Beta-T-Zell-Depletion und MUD) verabreicht wurde.
12-18 Monate nach HSCT
Ressourcennutzung (definiert anhand der Dauer des HCT-Krankenhausaufenthalts einschließlich Wiederaufnahmen innerhalb von 100 Tagen nach HCT und Verwendungskosten (stationär) innerhalb der ersten 100 Tage und 2 Jahre nach HCT unter Verwendung des Public Health Information System)
Zeitfenster: 100 Tage und 2 Jahre nach HCT
Der durchschnittliche Anteil der im Krankenhaus verbrachten Tage wird für Patienten berechnet, die randomisiert in die Haplo- und MUD-Arme eingeteilt wurden, und die entsprechenden 95 %-Konfidenzintervalle werden angegeben. Die medianen bereinigten stationären PHIS-Kosten bis Tag 100 und 2 Jahre nach HCT werden für Patienten berechnet, die randomisiert den Haplo- und MUD-Armen zugewiesen wurden.
100 Tage und 2 Jahre nach HCT
Einbeziehung der Ganzkörperbestrahlung (TBI), die mit der volumetrisch modulierten Lichtbogentherapie (VMAT) oder der Tomotherapie durchgeführt wird
Zeitfenster: Datum des Beginns der TBI bis 100 Tage nach der Transplantation.
Wird durch eine qualitätssichernde Überwachung beurteilt. Wird die Behandlungspläne zusammen mit der erhaltenen Behandlung anhand der an das IROC übermittelten Daten überprüfen und den Anteil der Patienten beschreiben, deren geplante und tatsächliche TBI-Behandlungen mit denen übereinstimmen, die VMAT oder Tomotherapie erhalten haben. Quantifiziert den Anteil der Patienten, die VMAT oder Tomotherapie-TBI erhalten und bei denen schwerwiegende unerwünschte Ereignisse auftreten (definiert als alle über CTEP-AERS gemeldeten UE) und separat bei denen unerwartete UE auftreten. Schätzung der kumulativen Inzidenz von Tod oder Rückfall (DFS als zusammengesetztes Ereignis) sowie von Tod und Rückfall getrennt und TRM um 0,5, 1 und 2 Jahre nach der Transplantation ab dem Zeitpunkt des Beginns der TBI bei denjenigen, die VMAT erhalten oder Tomotherapie. Für Rückfälle und TRM wird eine konkurrierende Risikoanalyse verwendet, wie unter 9.3.5.1 beschrieben. Für jede dieser Punktschätzungen werden außerdem 95 %-Konfidenzintervalle bereitgestellt.
Datum des Beginns der TBI bis 100 Tage nach der Transplantation.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Oncology Group

Ermittler

  • Hauptermittler: Heather J Symons, Children's Oncology Group

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. März 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASCT2031 (Andere Kennung: CTEP)
  • U10CA180886 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • NCI-2022-07080 (Registrierungskennung: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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