Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lastensiirron hoito-ohjelman opiskelu - AML, SCRIPT-AML (SCRIPT-AML)

maanantai 16. joulukuuta 2024 päivittänyt: Vastra Gotaland Region

Satunnaistettu, monikeskusvaiheen III koe, jossa verrataan kahta hoito-ohjelmaa (CloFluBu ja BuCyMel) akuuttia myeloidista leukemiaa sairastavilla lapsilla, joille tehdään allogeeninen kantasolusiirto.

Se on satunnaistettu vaiheen 3 tutkimus, jossa verrataan kahta hoito-ohjelmaa lapsille, joilla on akuutti myelooinen leukemia (AML) ja joille tehdään allogeeninen kantasolusiirto. Ensisijaisena tavoitteena on tutkia, johtaako hoito-ohjelma, joka sisältää yhden alkylaattorin (Bu) yhdistettynä kahteen antimetaboliittiin (Clo ja Flu) ylivoimaiseen 2 vuoden akuutin asteen III–IV-vapaaseen, krooniseen, rajoittamattomaan GvHD-vapaaseen, uusiutumiseen vapaaseen eloonjäämiseen. kuin hoito-ohjelma, jossa yhdistyvät kolme alkyloivaa ainetta (BuCyMel)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on suunniteltu avoimeksi satunnaistetuksi vaiheen III, monikeskuksen paremmuustutkimukseksi, jossa verrataan kahta hoito-ohjelmaa CloFluBu ja BuCyMel lapsille, joilla on akuutti myelooinen leukemia (AML), joilla on protokollakohtaisia ​​indikaatioita, allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon myeloablatiiviseen hoitoon.

Tämä tutkimus koostuu kahdesta osasta - interventio-osasta, joka sisältää satunnaistamisen, ja havainnointiosasta. Interventio-osa on vaiheen III satunnaistettu, avoin, monikeskustutkimus rinnakkaisryhmillä, jossa verrataan kahta lasten HCT:ssä käytettyä hoito-ohjelmaa: busulfaanin, syklofosfamidin ja melfalaanin kolmen alkylaattorin yhdistelmää (BuCyMel, standardihaara) ja klofarabiinin, fludarabiinin ja busulfaanin yhdistelmää. jossa kaksi alkylaattoria korvataan antimetaboliteilla (CloFluBu, kokeellinen haara). Havainnointiosassa rekisteröidään prospektiivisesti elinsiirron tulosmittaukset potilailla, jotka eivät täytä tutkimuksen interventioosaan osallistumisen ehtoja (johtuen täydellisen remission puutteesta, sopivan sisaruksen tai riippumattoman luovuttajan puutteesta, joita ei ole rekrytoitu kansalliseen ennakkoprotokollaan tai jotka kieltäytyvät osallistumasta satunnaistukseen), mutta suostuvat tietojen rekisteröintiin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

170

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584CS
        • Rekrytointi
        • Princess Máxima Center for Pediatric Oncology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Birgitta Versluys, MD, PhD
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Ei vielä rekrytointia
        • L'hôpital Universitaire des enfants Reine Fabiola (Huderf)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Pauline Mazilier, MD, PhD
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Ei vielä rekrytointia
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc (CUSL)
        • Ottaa yhteyttä:
          • Cécile Boulanger, MD, PhD
        • Päätutkija:
          • Cécile Boulanger, MD, PhD
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Department of Pediatric Hematology, Oncology and SCT, Ghent University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Victoria Bordon, MD, PhD
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Ei vielä rekrytointia
        • University Hospital Leuven
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anne Uyttebroeck, MD, PhD
      • Liège, Belgia, 4000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle (CHR)/CHU Liège
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Evelyne Willems, MD, PhD
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Ei vielä rekrytointia
        • Stemcelltransplant unit Hospital Niño Jesús
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • José M Fernandez, MD, PhD
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Ei vielä rekrytointia
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Hong King Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Daniel Cheuk, MD, PhD
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel, 4920235
        • Ei vielä rekrytointia
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jerry Stein, MD, PhD
  • Liettua
      • Vilnius, Liettua, 08661
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos Center for Pediatric Oncology and Hematology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jelena Rascon, MD, PhD
  • Norja
      • Oslo, Norja, 0424
        • Rekrytointi
        • Department of Pediatric Hematology and Oncology, Oslo University HospitalOslo University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jochen Buechner, MD, PhD
          • Puhelinnumero: +4747416023
          • Sähköposti: jocbuc@ous-hf.no
        • Päätutkija:
          • Jochen Buechner, MD, PhD
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, 41685
        • Rekrytointi
        • Queen Silvia Children's Hospital, Sahlgrenska University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Cecilia Langenskiöld, MD, PhD
      • Lund, Ruotsi, SE- 221 85
        • Rekrytointi
        • Barncancercentrum, avdelning 64, Skane University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kees-Jan Pronk, MD, PhD
        • Alatutkija:
          • Dominik Turkiewicz, MD, PhD
      • Stockholm, Ruotsi, 141 86
        • Ei vielä rekrytointia
        • Pediatric Hematology immunology and stem cell transplantation Astrid Lindgren children's Hospital Huddinge K86-88
        • Päätutkija:
          • Mikael Sundin, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Uppsala, Ruotsi, SE-751 85
        • Ei vielä rekrytointia
        • Childrens department for Blood and tumor diseases Uppsala University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Natalja Jackmann, MD, PhD
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi, FIN-00290
        • Rekrytointi
        • Division of Hematology, Oncology, and Stem Cell Transplantation, The New Children's Hospital, Helsinki University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Samppa Ryhänen, MD, PhD
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, DK-2100
        • Rekrytointi
        • Paediatric Stem Cell Transplant and Immune Deficiency, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Section 4072, Rigshospitalet University Hospital of Copenhagen
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marianne Ifversen, MD, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit tutkimuksen satunnaistusosaan:

  • Ikä ≤ 18 vuotta ensimmäisen AML:n ajankohtana, ikä ≤ 21 vuotta siirrossa.
  • HCT tehdään tutkimukseen osallistuvassa keskuksessa
  • Kaikki hedelmällisessä iässä olevat naiset, joiden raskaustesti on negatiivinen 2 viikon sisällä ennen hoidon aloittamista.
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus.
  • Mikä tahansa uusiutunut AML määritellyn kansainvälisen AML-protokollan mukaisen alkuperäisen hoidon jälkeen. (NOPHO-DBH AML 2012/uusi protokolla) tai AML ensimmäisessä remissiossa elinsiirtoindikaatioilla ja hoidolla kansallisen AML-protokollan mukaisesti (NOPHO-DBH AML 2012 tai uusi protokolla).
  • Hematologisessa remissiossa määritellään seuraavasti:

< 5 % leukeemisia blasteja, jotka on vahvistettu virtaussytometrialla (potilailla, joilla on informatiivinen leukemiaan liittyvä immunofenotyyppi) luuydinnäytteessä, joka on otettu ≤14 päivää ennen hoidon aloittamista, eikä merkkejä ekstramedullaarisesta sairaudesta, mukaan lukien keskushermosto, eikä leukemiablasteja perifeerisessä veri (varmistetaan virtaussytometrialla, jos perifeerisen veren differentiaalissa havaitaan epäkypsiä soluja).

- Potilaalla on oltava sukulainen tai ei-sukulainen luovuttaja, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä: HLA 10/10 -alleelinen, identtinen, sisarus-BM-luovuttaja tai HLA 10/10 tai 9/10 alleelia vastaava sukulainen/ei-sukulainen BM- tai PBSC-luovuttaja taiHLA 5-6 /6 riippumaton tai 6-7-8/8 riippumaton napanuoraveri (UCB)

Osallistumiskriteerit vain havainnointiin/rekisteröintiin:

  • Akuutin myelooisen leukemian diagnoosi
  • Käyttöaihe allogeeniselle kantasolusiirrolle, ensisijaisen hoitosuunnitelman tai hoitavan lääkärin määrittelemänä.
  • Ikä ≤ 18 vuotta ensimmäisen AML:n ajankohtana, ikä ≤ 21 vuotta siirrossa.
  • Ei kelpaa satunnaistukseen joko suostumuksen puutteen tai tutkimuksen interventioosan mukaanottokriteerien puutteen vuoksi.
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus jatkotietojen rekisteröintiin.

Poissulkemiskriteerit tutkimuksen satunnaistusosaa varten:

  • Myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) diagnoosi.
  • Juveniilin myelomonosyyttisen leukemian (JMML) diagnoosi.
  • Aiempi pahanlaatuinen kasvain (AML diagnosoitu sekundaariseksi syöväksi).
  • Tunnettu Fanconi-anemian diagnoosi.
  • Aikaisempi autologinen tai allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto.
  • Suunnitellut profylaktiset DLI-toimenpiteet tai muut immunoterapeuttiset interventiot HCT:n jälkeen, jotka eivät sisälly etukäteisprotokollaan, Suunnitellut leukemialääkkeet HCT:n jälkeen, jotka eivät sisälly etukäteisprotokollaan
  • Tunnettu intoleranssi jollekin protokollan kemoterapeuttiselle lääkkeelle.
  • Suuri elimen vajaatoiminta, joka estää suunnitellun kemoterapian antamisen.
  • Potilaat, joilla on hallitsemattomia bakteeri-, virus- tai sieni-infektioita (jotka käyttävät parhaillaan lääkitystä ja joilla on eteneminen tai ei kliinistä paranemista) ilmoittautumisajankohtana.
  • Vaikea rinnakkaissairaus, joka ei salli tutkimussuunnitelman mukaista hoitoa tutkijan harkinnan mukaan, esim. epämuodostumat, sydämen epämuodostumat, aineenvaihduntahäiriöt, munuaisten vajaatoiminta (
  • Karnofsky / Lansky pisteet < 50 %
  • Naiset, jotka ovat raskaana (positiivinen seerumin tai virtsan βHCG) tai imettävät.
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset tai miehet, jotka ovat seksuaalisessa kanssakäymisessä hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa, jotka eivät halua käyttää tehokkaita ehkäisykeinoja tai raittiutta vuoden aikana elinsiirron jälkeen.
  • Koehenkilöt, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan opintomenettelyjä.

Tutkimuksen havainnointiosan poissulkemiskriteerit:

  • Myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) diagnoosi.
  • Juveniilin myelomonosyyttisen leukemian (JMML) diagnoosi.
  • Ikä yli 21 vuotta elinsiirtohetkellä
  • Tulostietojen tulevaan rekisteröintiin ei anneta suostumusta
  • Aikaisempi autologinen tai allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Tehtävätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: BuCyMel
busulfaanin, syklofosfamidin ja melfalaanin yhdistelmä, hoito-ohjelma
Lääke: busulfaani, syklofosfamidi ja melfalaani, BuCyMel
busulfaanin, syklofosfamidin ja melfalaanin kolmen alkylaattorin yhdistelmä (BuCyMel, standardivarsi)
Muut nimet:
  • BuCyMel
Kokeellinen: CloFluBu
klofarabiinin, fludarabiinin ja busulfaanin hoito-ohjelman yhdistelmä
Lääke: klofarabiini, fludarabiini ja busulfaani, CloFluBu
klofarabiinin, fludarabiinin ja busulfaanin yhdistelmä, jossa kaksi alkylaattoria on korvattu antimetaboliteilla (CloFluBu, kokeellinen haara)
Muut nimet:
  • CloFluBu

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
2 vuoden, akuutin asteen III–IV-vapaa, krooninen, rajoittamaton GvH-vapaa, relapsivapaa eloonjääminen (GREF)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Sen tutkimiseksi, johtaako hoito-ohjelma, joka sisältää yhden alkylaattorin (Bu) yhdistettynä kahteen antimetaboliittiin (Clo ja Flu), ylivoimaiseen 2 vuoden akuutin asteen III-IV-vapaaseen, krooniseen ei-rajoittaiseen GvHD-vapaaseen, relapsivapaaseen eloonjäämiseen (GRFS) kuin hoito-ohjelma, jossa yhdistyvät kolme alkyloivaa ainetta (BuCyMel)
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neutrofiilien ja verihiutaleiden kiinnittyminen
Aikaikkuna: 28 päivää siirron jälkeen
istutusaika kantasolusiirron jälkeen kaikilla potilailla
28 päivää siirron jälkeen
Primaarinen siirteen epäonnistuminen
Aikaikkuna: +28 päivää siirron jälkeen
Siirteen epäonnistumisen ilmaantuvuus määriteltynä neutrofiilien palautumisena päivänä +28 siirron jälkeen
+28 päivää siirron jälkeen
Toissijainen siirteen epäonnistuminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Toissijaisen siirteen vajaatoiminnan ilmaantuvuus
2 vuotta
Relapsien kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
Kumulatiivisen uusiutumisen ilmaantuvuus kahden ensimmäisen vuoden aikana elinsiirron jälkeen
2 vuotta
Yhteys pre-HCT MRD:n ja uusiutumisen välillä
Aikaikkuna: 2 vuotta
% jäljellä olevista leukeemisista soluista viimeisessä luuydinnäytteessä, joka on otettu ennen käsittelyn aloittamista
2 vuotta
Elinsiirtokuolleisuuden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
Elinsiirtokuolleisuuden ilmaantuvuus 2 vuoden iässä
2 vuotta
Sairaudeton selviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Tautivapaa eloonjääminen 2 vuoden iässä
2 vuotta
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Kokonaiseloonjäämisikä 2 vuotta
2 vuotta
Immunologinen palautuminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
CD3+- ja CD4+-solujen immunologinen palautuminen ääreisveressä
2 vuotta
Asteen II-IV ja III-IV akuutin GVHD:n ilmaantuvuus
Aikaikkuna: +180 päivää siirron jälkeen
Akuutin GvHD:n esiintyvyys
+180 päivää siirron jälkeen
Kroonisen GVHD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: 2 vuotta
CGVHD:n esiintyvyys
2 vuotta
Asteen ≥ 3 toksisuuden ilmaantuvuus Sinusoidaalinen tukosoireyhtymä/laskimotukossairaus
Aikaikkuna: + 100 päivää siirron jälkeen
Asteen ≥ 3 sinusoidaalinen obstruktiooireyhtymä/laskimotukossairaus
+ 100 päivää siirron jälkeen
Asteen ≥ 3 toksisuuden ilmaantuvuus siirrännäisoireyhtymä (ES)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Siirrännäissyndomen esiintyvyys
2 vuotta
Asteen ≥ 3 toksisuuden ilmaantuvuus Elinsiirtoon liittyvä tromboottinen mikroangiopatia (TA-TMA)
Aikaikkuna: 2 vuotta
TA-TMA:n esiintyvyys
2 vuotta
Asteen ≥ 3 toksisuuden ilmaantuvuus Hemorraginen kystiitti (HC)
Aikaikkuna: 2 vuotta
HC:n esiintyvyys
2 vuotta
Asteen ≥ 3 infektioiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
Asteen ≥ 3 infektioiden esiintyvyys bakteeri-, virus- ja sieni-alkuperällä
2 vuotta
Terveyteen liittyvä elämänlaatu, HRQoL.
Aikaikkuna: 2 vuotta
HRQoL mitataan lähtötilanteessa ja tietyin väliajoin käyttämällä elämänlaatumittaria EQ-5D-Y, (Youth)™, joka sisältää 2 mittausta, kuvaava asteikko (esim. pistemäärä 1 ei ole ongelmia ja 3 on paljon ongelmia) ja VAS-asteikko (1 on huonoin terveys ja 100 on paras terveys sinä päivänä).
2 vuotta
Elinsiirtoihin liittyvät hormonaaliset ja sukurauhasten myöhäisvaikutukset
Aikaikkuna: 2 vuotta
spontaanin murrosiän päivämäärä, spontaanin kuukautisten alkamispäivä naispotilailla ja keskimääräinen kivesten tilavuus miespotilailla, hormonaalisen korvaushoidon käyttö ja hedelmällisyyden säilyttämisen käyttö
2 vuotta
Ravitsemustila
Aikaikkuna: 2 vuotta
BMI kg/m^2 lähtötilanteessa ja siirron jälkeen
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vastra Gotaland Region

Tutkijat

  • Päätutkija: Birgitta Versluys, MD, Phd, Princess Máxima Center for Pediatric Oncology, Utrecht, The Netherlands
  • Opintojen puheenjohtaja: Karin Mellgren, Prof. MD, Sahlgrenska University Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 7. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. joulukuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 13. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 28. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2021-003282-36

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa