Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kondicionáló kezelési rend tanulmányozása gyermekgyógyászati ​​transzplantációban - AML, SCRIPT-AML (SCRIPT-AML)

2022. december 16. frissítette: Vastra Gotaland Region

Véletlenszerű, többközpontú, III. fázisú vizsgálat, amely két kondicionáló sémát (CloFluBu és BuCyMel) hasonlít össze akut myeloid leukémiában szenvedő, allogén őssejt-transzplantáción áteső gyermekeknél.

Ez egy randomizált, 3. fázisú vizsgálat, amely két kondicionáló sémát hasonlít össze akut myeloid leukémiában (AML) szenvedő, allogén őssejt-transzplantáción áteső gyermekeknél. Az elsődleges cél annak vizsgálata, hogy az egy alkilátort (Bu) és két antimetabolittal (Clo és Flu) kombinált kondicionáló séma jobb, 2 éves akut III-IV-mentes, krónikus, nem korlátozott GvHD-mentes, relapszusmentes túlélést eredményez-e. mint egy kondicionáló kezelés, amely három alkilezőszert (BuCyMel) kombinál

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány egy nyílt elrendezésű, randomizált III. fázisú, többközpontú felsőbbrendűségi vizsgálat, amely a CloFluBu és a BuCyMel két kondicionáló sémáját hasonlítja össze akut myeloid leukaemiában (AML) szenvedő gyermekeknél, protokollonkénti indikációkkal és allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációval mieloablatív kondicionálással.

Ez a tanulmány két részből áll: egy beavatkozási részből, amely magában foglalja a randomizációt, és egy megfigyelési részből. Az intervenciós rész egy III. fázisú randomizált, nyílt elrendezésű, többközpontú párhuzamos csoportos vizsgálat, amely a gyermekgyógyászati ​​HCT-ben használt két kondicionáló sémát hasonlítja össze: buszulfán, ciklofoszfamid és melfalán három alkilátor kombinációját (BuCyMel, standard kar) és klofarabin, fludarabin és buszulfán kombinációját. amelyben két alkilátort antimetabolitokkal helyettesítenek (CloFluBu, kísérleti kar). A megfigyelő rész prospektíven rögzíti a transzplantáció kimenetelét olyan betegeknél, akik nem teljesítik a vizsgálat intervenciós részében való részvétel feltételeit (a teljes remisszió hiánya, a megfelelő testvér vagy nem rokon donor hiánya miatt, akiket nem vettek fel nemzeti előzetes protokollba, vagy akik visszautasítják a randomizálásban való részvételt), de hozzájárulnak az adatok nyilvántartásához.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

170

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Brussels, Belgium, 1020
        • Még nincs toborzás
        • L'hôpital Universitaire des enfants Reine Fabiola (Huderf)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Pauline Mazilier, MD, PhD
      • Brussels, Belgium, 1200
        • Még nincs toborzás
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc (CUSL)
        • Kapcsolatba lépni:
          • Cécile Boulanger, MD, PhD
        • Kutatásvezető:
          • Cécile Boulanger, MD, PhD
      • Ghent, Belgium, 9000
        • Még nincs toborzás
        • Department of Pediatric Hematology, Oncology and SCT, Ghent University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Victoria Bordon, MD, PhD
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Még nincs toborzás
        • University Hospital Leuven
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Anne Uyttebroeck, MD, PhD
      • Liège, Belgium, 4000
        • Még nincs toborzás
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle (CHR)/CHU Liège
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Evelyne Willems, MD, PhD
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, DK-2100
        • Még nincs toborzás
        • Paediatric Stem Cell Transplant and Immune Deficiency, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Section 4072, Rigshospitalet University Hospital of Copenhagen
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Marianne Ifversen, MD, PhD
  • Finnország
      • Helsinki, Finnország, FIN-00290
        • Még nincs toborzás
        • Division of Hematology, Oncology, and Stem Cell Transplantation, The New Children's Hospital, Helsinki University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Samppa Ryhänen, MD, PhD
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia, 3584CS
        • Még nincs toborzás
        • Princess Maxima Center for pediatric oncology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Birgitta Versluys, MD, PhD
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Még nincs toborzás
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Hong King Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Daniel Cheuk, MD, PhD
  • Izrael
      • Petach Tikva, Izrael, 4920235
        • Még nincs toborzás
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jerry Stein, MD, PhD
  • Litvánia
      • Vilnius, Litvánia, 08661
        • Még nincs toborzás
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos Center for Pediatric Oncology and Hematology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jelena Rascon, MD, PhD
  • Norvégia
      • Oslo, Norvégia, 0424
        • Toborzás
        • Department of Pediatric Hematology and Oncology, Oslo University HospitalOslo University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jochen Buechner, MD, PhD
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28009
        • Még nincs toborzás
        • Stemcelltransplant unit Hospital Niño Jesús
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • José M Fernandez, MD, PhD
  • Svédország
      • Gothenburg, Svédország, 41685
        • Toborzás
        • Queen Silvia Children's Hospital, Sahlgrenska University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Cecilia Langenskiöld, MD, PhD
      • Lund, Svédország, SE- 221 85
        • Toborzás
        • Barncancercentrum, avdelning 64, Skane University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kees-Jan Pronk, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Dominik Turkiewicz, MD, PhD
      • Stockholm, Svédország, 141 86
        • Még nincs toborzás
        • Pediatric Hematology immunology and stem cell transplantation Astrid Lindgren children's Hospital Huddinge K86-88
        • Kutatásvezető:
          • Mikael Sundin, MD, PHD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • Uppsala, Svédország, SE-751 85
        • Még nincs toborzás
        • Childrens department for Blood and tumor diseases Uppsala University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Natalja Jackmann, MD, PhD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 16 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok a vizsgálat randomizációs részéhez:

  • Életkor ≤ 18 év a kezdeti AML idején, életkor ≤ 21 év az átültetéskor.
  • A HCT-t egy vizsgálatban részt vevő központban végzik
  • Minden olyan fogamzóképes nő, akinek negatív terhességi tesztet kell adnia a kezelés megkezdése előtt 2 héten belül.
  • Aláírt, tájékozott beleegyezés.
  • Bármilyen kiújult AML a kezdeti kezelést követően egy meghatározott nemzetközi AML protokoll szerint. (NOPHO-DBH AML 2012/új protokoll), vagy AML első remisszióban transzplantációs indikációkkal és nemzeti AML protokoll szerinti kezeléssel (NOPHO-DBH AML 2012 vagy új protokoll).
  • Hematológiai remisszióban a következőképpen határozható meg:

< 5 % leukémiás blasztok áramlási citometriával igazolva (informatív leukémiával összefüggő immunfenotípusú betegeknél) a kondicionálás megkezdése előtt ≤14 nappal vett csontvelőmintában, és nincs bizonyíték extramedulláris betegségre, beleértve a központi idegrendszert, és nincs leukémiás blaszt a perifériásban vér (áramlási citometriával igazolva, ha a perifériás vérkülönbségben éretlen sejteket észlelnek).

- A betegeknek rokon vagy nem rokon donorral kell rendelkezniük, amely megfelel a következő kritériumok bármelyikének: HLA 10/10 allél egyező, azonos, testvér BM donor vagy HLA 10/10 vagy 9/10 allél egyezik rokon/nem rokon BM vagy PBSC donor vagyHLA 5-6 /6 nem rokon vagy 6-7-8/8 nem rokon köldökzsinórvér (UCB)

Felvételi kritériumok csak megfigyelésre/regisztrációra:

  • Az akut myeloid leukémia diagnózisa
  • Allogén őssejt-transzplantáció indikációja, az elsődleges kezelési protokoll vagy a kezelőorvos által meghatározottak szerint.
  • Életkor ≤ 18 év a kezdeti AML idején, életkor ≤ 21 év az átültetéskor.
  • Nem jogosult véletlenszerű besorolásra, akár a beleegyezés hiánya, akár a vizsgálat intervenciós részéhez való felvételi kritériumok nem teljesítése miatt.
  • Aláírt, tájékozott beleegyezés a nyomon követési adatok leendő nyilvántartásba vételéhez.

Kizárási kritériumok a vizsgálat randomizációs részéhez:

  • A myelodysplasiás szindróma (MDS) diagnózisa.
  • A juvenilis myelomonocytás leukémia (JMML) diagnózisa.
  • Korábbi rosszindulatú daganat az anamnézisben (másodlagos rákként diagnosztizált AML).
  • Fanconi vérszegénység ismert diagnózisa.
  • Korábbi autológ vagy allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció.
  • Tervezett profilaktikus DLI vagy egyéb immunterápiás beavatkozások HCT után, amelyek nem szerepelnek az előzetes protokollban, tervezett leukémia elleni gyógyszeres kezelés a HCT után, amelyek nem szerepelnek az előzetes protokollban
  • A protokollban szereplő bármely kemoterápiás gyógyszerrel szembeni ismert intolerancia.
  • Súlyos szervi elégtelenség, amely kizárja a tervezett kemoterápia alkalmazását.
  • Nem kontrollált bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzésben szenvedő betegek (jelenleg gyógyszert szednek, és klinikai javulás progressziója van, vagy nincs javulás) a felvétel időpontjában.
  • Súlyos kísérőbetegség, amely nem teszi lehetővé a vizsgálatot végző személy döntése alapján a protokoll szerinti kezelést, pl. malformációs szindrómák, szívfejlődési rendellenességek, anyagcsere-rendellenességek, vesekárosodás (
  • Karnofsky/Lansky pontszám < 50%
  • Nők, akik terhesek (pozitív szérum vagy vizelet βHCG) vagy szoptatnak.
  • Fogamzóképes nők vagy férfiak, akik szexuális kapcsolatban állnak olyan fogamzóképes nőkkel, akik nem hajlandók hatékony fogamzásgátlási vagy absztinencia formáit alkalmazni a transzplantáció után egy évig.
  • Olyan alanyok, akik nem akarnak vagy nem tudnak megfelelni a tanulmányi eljárásoknak.

Kizárási kritériumok a vizsgálat megfigyeléses részéhez:

  • Myelodysplasiás szindróma (MDS) diagnózisa.
  • Juvenilis myelomonocytás leukémia (JMML) diagnózisa.
  • 21 év feletti életkor a transzplantáció időpontjában
  • Nem adunk hozzájárulást az eredményadatok távlati nyilvántartásához
  • Korábbi autológ vagy allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Tényező hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: BuCyMel
buszulfán, ciklofoszfamid és melfalán kombinációja, kondicionáló kezelés
Drog: buszulfán, ciklofoszfamid és melfalán, BuCyMel
buszulfán, ciklofoszfamid és melfalán három alkilátor kombinációja (BuCyMel, standard kar)
Más nevek:
  • BuCyMel
Kísérleti: CloFluBu
klofarabin, fludarabin és buszulfán kondicionáló kezelési rend kombinációja
Drog: klofarabin, fludarabin és buszulfán, CloFluBu
klofarabin, fludarabin és buszulfán kombinációja, amelyben két alkilátort antimetabolitokkal helyettesítenek (CloFluBu, kísérleti kar)
Más nevek:
  • CloFluBu

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
2 éves, akut III–IV. fokozatú, krónikus, nem korlátozott GvH-mentes, relapszusmentes túlélés (GREF)
Időkeret: 2 év
Annak vizsgálata, hogy az egy alkilátort (Bu) és két antimetabolittal (Clo és Flu) kombinált kondicionáló séma jobb 2 éves akut III-IV-mentes, krónikus, nem korlátozott GvHD-mentes, relapszusmentes túlélést (GRFS) eredményez-e, mint kondicionáló kezelés, amely három alkilezőszert (BuCyMel) kombinál
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Neutrophil és vérlemezke beültetés
Időkeret: 28 nappal az átültetés után
a beültetésig eltelt idő az őssejt-transzplantációt követően, minden betegnél
28 nappal az átültetés után
Elsődleges graft kudarc
Időkeret: +28 nappal az átültetés után
A graft elégtelenségének incidenciája a neutrofilek felépüléseként definiálva a transzplantációt követő +28. napon
+28 nappal az átültetés után
Másodlagos graft kudarc
Időkeret: 2 év
A másodlagos graft-elégtelenség előfordulása
2 év
A visszaesés kumulatív előfordulása
Időkeret: 2 év
A relapszusok kumulatív előfordulási gyakorisága a transzplantációt követő első két évben
2 év
A HCT előtti MRD és a relapszus közötti összefüggés
Időkeret: 2 év
A fennmaradó leukémiás sejtek %-a a kondicionálás megkezdése előtt vett utolsó csontvelőmintában
2 év
A transzplantációval összefüggő halálozás kumulatív előfordulása
Időkeret: 2 év
A transzplantációval összefüggő mortalitás előfordulása 2 éves korban
2 év
Betegségmentes túlélés
Időkeret: 2 év
Betegségmentes túlélés 2 éves korban
2 év
Általános túlélés
Időkeret: 2 év
Teljes túlélés 2 év alatt
2 év
Immunológiai helyreállítás
Időkeret: 2 év
A CD3+ és CD4+ sejtek immunológiai helyreállítása a perifériás vérben
2 év
A II-IV. és III-IV. fokozatú akut GVHD előfordulása
Időkeret: +180 nappal az átültetés után
Az akut GvHD előfordulása
+180 nappal az átültetés után
A krónikus GVHD előfordulása
Időkeret: 2 év
A cGVHD előfordulása
2 év
≥ 3-as fokozatú toxicitás előfordulása szinuszos obstrukciós szindróma/véna-okkluzív betegség
Időkeret: + 100 nappal az átültetés után
≥ 3-as fokozatú szinuszoidális obstrukciós szindróma/véna-okkluzív betegség aránya
+ 100 nappal az átültetés után
A ≥ 3-as fokozatú toxicitás előfordulása beültetési szindróma (ES)
Időkeret: 2 év
Az átültetett szindróma előfordulása
2 év
≥ 3-as fokozatú toxicitás előfordulása Transzplantációval kapcsolatos thromboticus microangiopathia (TA-TMA)
Időkeret: 2 év
A TA-TMA előfordulása
2 év
≥ 3-as fokozatú toxicitás előfordulása Hemorrhagiás cystitis (HC)
Időkeret: 2 év
A HC előfordulása
2 év
≥ 3-as fokozatú fertőzések előfordulása
Időkeret: 2 év
A ≥ 3. fokozatú bakteriális, vírusos és gombás eredetű fertőzések előfordulása
2 év
Egészséggel kapcsolatos életminőség, HRQoL.
Időkeret: 2 év
A HRQoL-t alapvonalon és bizonyos időközönként mérik az EQ-5D-Y, (Youth)™ életminőség-műszerrel, amely 2 mérést tartalmaz, a leíró skálát (pl. az 1-es pontszám nem probléma, a 3-as pedig sok probléma) és a VAS skála (1 a legrosszabb egészségi állapot, a 100 pedig a legjobb egészségi állapot aznap).
2 év
Transzplantációhoz kapcsolódó hormonális és ivarmirigy késői hatások
Időkeret: 2 év
a spontán pubertás időpontja, nőbetegeknél a spontán menarche időpontja, férfi betegeknél az átlagos heretérfogat, hormonpótló terápia alkalmazása és termékenység megőrzése
2 év
Tápláltsági állapot
Időkeret: 2 év
BMI kg/m^2-ben a kiinduláskor és a transzplantáció után
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vastra Gotaland Region

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Karin Mellgren, Prof. MD, Sahlgrenska University Hospital, Gothenburg, Sweden
  • Kutatásvezető: Birgitta Versluys, MD, Phd, Princess Máxima Center for Pediatric Oncology, Utrecht, The Netherlands

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. június 7.

Elsődleges befejezés (Várható)

2029. december 31.

A tanulmány befejezése (Várható)

2031. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. július 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 25.

Első közzététel (Tényleges)

2022. július 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. december 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 16.

Utolsó ellenőrzés

2022. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2021-003282-36

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Őssejt transzplantáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel