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소아 이식에서 컨디셔닝 요법 연구 - AML, SCRIPT-AML (SCRIPT-AML)

2024년 12월 16일 업데이트: Vastra Gotaland Region

동종 줄기 세포 이식을 받는 급성 골수성 백혈병 소아에서 두 가지 컨디셔닝 요법(CloFluBu 및 BuCyMel)을 비교하는 무작위, 다기관 3상 시험.

동종이계 줄기 세포 이식을 받는 급성 골수성 백혈병(AML) 소아의 두 조건화 요법을 비교하는 무작위 3상 연구입니다. 1차 목표는 두 가지 항대사물질(Clo 및 Flu)과 결합된 하나의 알킬화기(Bu)를 포함하는 컨디셔닝 요법이 우수한 2년 급성 등급 III에서 IV 없음, 만성 비제한 GvHD 없음, 재발 없는 생존을 초래하는지 여부를 조사하는 것입니다. 세 가지 알킬화제(BuCyMel)를 결합한 컨디셔닝 요법보다

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 프로토콜별 적응증이 있는 급성 골수성 백혈병(AML) 소아의 두 가지 조건화 요법인 CloFluBu와 BuCyMel을 골수 절제 조건을 통한 동종 조혈모세포 이식과 비교하는 공개 라벨 무작위 3상 다기관 우월 시험으로 설계되었습니다.

본 연구는 무작위화를 포함하는 중재적 부분과 관찰적 부분의 두 부분으로 구성된다. 중재 부분은 소아 HCT에 사용되는 두 가지 조절 요법, 즉 부설판, 시클로포스파미드 및 멜팔란의 3가지 알킬레이터 조합(BuCyMel, 표준 부문)과 클로파라빈, 플루다라빈 및 부설판의 조합을 비교하는 3상 무작위, 공개 라벨, 다기관 병렬 그룹 시험입니다. 2개의 알킬레이터가 항대사물질로 대체됩니다(CloFluBu, 실험군). 관찰 부분은 연구의 중재 부분에 참여하기 위한 기준을 충족하지 않는 환자의 이식 결과 측정을 전향적으로 등록합니다(완전한 관해 부족, 일치하는 형제자매 또는 비혈연 기증자 부족, 국가 선행 프로토콜에 모집되지 않았거나 무작위 참여를 거부하는 사람) 데이터 등록에 동의합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

170

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드, 3584CS
        • 모병
        • Princess Máxima Center for Pediatric Oncology
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Birgitta Versluys, MD, PhD
  • 노르웨이
      • Oslo, 노르웨이, 0424
        • 모병
        • Department of Pediatric Hematology and Oncology, Oslo University HospitalOslo University Hospital
        • 연락하다:
          • Jochen Buechner, MD, PhD
          • 전화번호: +4747416023
          • 이메일: jocbuc@ous-hf.no
        • 수석 연구원:
          • Jochen Buechner, MD, PhD
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, DK-2100
        • 모병
        • Paediatric Stem Cell Transplant and Immune Deficiency, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Section 4072, Rigshospitalet University Hospital of Copenhagen
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Marianne Ifversen, MD, PhD
  • 리투아니아
      • Vilnius, 리투아니아, 08661
        • 아직 모집하지 않음
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos Center for Pediatric Oncology and Hematology
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jelena Rascon, MD, PhD
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에, 1020
        • 아직 모집하지 않음
        • L'hôpital Universitaire des enfants Reine Fabiola (Huderf)
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Pauline Mazilier, MD, PhD
      • Brussels, 벨기에, 1200
        • 아직 모집하지 않음
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc (CUSL)
        • 연락하다:
          • Cécile Boulanger, MD, PhD
        • 수석 연구원:
          • Cécile Boulanger, MD, PhD
      • Ghent, 벨기에, 9000
        • 아직 모집하지 않음
        • Department of Pediatric Hematology, Oncology and SCT, Ghent University Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Victoria Bordon, MD, PhD
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • 아직 모집하지 않음
        • University Hospital Leuven
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Anne Uyttebroeck, MD, PhD
      • Liège, 벨기에, 4000
        • 아직 모집하지 않음
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle (CHR)/CHU Liège
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Evelyne Willems, MD, PhD
  • 스웨덴
      • Gothenburg, 스웨덴, 41685
        • 모병
        • Queen Silvia Children's Hospital, Sahlgrenska University Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Cecilia Langenskiöld, MD, PhD
      • Lund, 스웨덴, SE- 221 85
        • 모병
        • Barncancercentrum, avdelning 64, Skane University Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Kees-Jan Pronk, MD, PhD
        • 부수사관:
          • Dominik Turkiewicz, MD, PhD
      • Stockholm, 스웨덴, 141 86
        • 아직 모집하지 않음
        • Pediatric Hematology immunology and stem cell transplantation Astrid Lindgren children's Hospital Huddinge K86-88
        • 수석 연구원:
          • Mikael Sundin, MD, PhD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
      • Uppsala, 스웨덴, SE-751 85
        • 아직 모집하지 않음
        • Childrens department for Blood and tumor diseases Uppsala University Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Natalja Jackmann, MD, PhD
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28009
        • 아직 모집하지 않음
        • Stemcelltransplant unit Hospital Niño Jesús
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • José M Fernandez, MD, PhD
  • 이스라엘
      • Petach Tikva, 이스라엘, 4920235
        • 아직 모집하지 않음
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jerry Stein, MD, PhD
  • 핀란드
      • Helsinki, 핀란드, FIN-00290
        • 모병
        • Division of Hematology, Oncology, and Stem Cell Transplantation, The New Children's Hospital, Helsinki University Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Samppa Ryhänen, MD, PhD
  • 홍콩
      • Hong Kong, 홍콩
        • 아직 모집하지 않음
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Hong King Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Daniel Cheuk, MD, PhD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

연구의 무작위화 부분에 대한 포함 기준:

  • 초기 AML 당시 연령 ≤18세, 이식 시 연령 ≤21세.
  • HCT는 연구 참여 센터에서 수행됩니다.
  • 치료 시작 전 2주 이내에 임신 테스트 결과가 음성이어야 하는 모든 가임 여성.
  • 서명된 동의서.
  • 정의된 국제 AML 프로토콜에 따른 초기 치료 후 모든 재발된 AML. (NOPHO-DBH AML 2012/신규 프로토콜), 또는 국가 AML 프로토콜(NOPHO-DBH AML 2012 또는 신규 프로토콜)에 따른 이식 적응증 및 치료가 있는 최초 관해 상태의 AML.
  • 혈액학적 완화에서 다음과 같이 정의됩니다.

컨디셔닝 시작 ≤14일 전에 채취한 골수 샘플에서 유세포 분석법으로 확인된 < 5% 백혈병 모세포(정보 제공 백혈병 관련 면역 표현형 환자) 혈액(말초 혈액 감별에서 미성숙 세포가 검출되는 경우 유세포 분석법으로 확인).

-환자는 다음 기준 중 하나를 충족하는 혈연 또는 비혈연 기증자가 있어야 합니다: HLA 10/10 대립형질 일치, 동일, 형제 BM 기증자 또는 HLA 10/10 또는 9/10 대립유전자 일치 혈연/비혈연 BM 또는 PBSC 기증자 또는HLA 5-6 /6 관련 없음 또는 6-7-8/8 관련 없음 제대혈(UCB)

관찰/등록만을 위한 포함 기준:

  • 급성 골수성 백혈병의 진단
  • 1차 치료 프로토콜 또는 치료 의사가 정의한 동종 줄기 세포 이식에 대한 적응증.
  • 초기 AML 당시 연령 ≤18세, 이식 시 연령 ≤21세.
  • 동의가 없거나 연구의 개입 부분에 대한 포함 기준을 충족하지 않아 무작위 배정에 적합하지 않습니다.
  • 후속 데이터를 전향적으로 등록하기 위한 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.

연구의 무작위화 부분에 대한 제외 기준:

  • 골수이형성 증후군(MDS)의 진단.
  • 소아 골수단구성 백혈병(JMML)의 진단.
  • 이전 악성 종양의 병력(이차 암으로 진단된 AML).
  • Fanconi 빈혈의 알려진 진단.
  • 자가 또는 동종 조혈모세포 이식 이전.
  • 선행 프로토콜에 포함되지 않은 HCT 후 계획된 예방적 DLI 또는 기타 면역치료 개입, 선행 프로토콜에 포함되지 않은 HCT 후 계획된 항백혈병 약물
  • 프로토콜의 화학 요법 약물에 대한 알려진 불내성.
  • 계획된 화학 요법의 투여를 방해하는 주요 장기 부전.
  • 등록 시점에 통제되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염이 있는 환자(현재 약물을 복용 중이고 임상적 개선이 있거나 진행되지 않음).
  • 조사자의 재량에 따라 프로토콜에 따른 치료를 허용하지 않는 중증 수반 질병, 예를 들어. 기형 증후군, 심장 기형, 대사 장애, 신장 장애(
  • Karnofsky / Lansky 점수 < 50%
  • 임신(양성 혈청 또는 소변 βHCG) 또는 모유 수유 중인 여성.
  • 가임 여성 또는 가임 여성과 성적 접촉을 하는 남성이 이식 후 1년 동안 효과적인 피임 또는 금욕 방법을 사용하지 않으려는 경우.
  • 연구 절차를 따르기를 꺼리거나 따를 수 없는 피험자.

연구의 관찰 부분에 대한 제외 기준:

  • 골수이형성 증후군(MDS)의 진단.
  • 소아 골수단구성 백혈병(JMML)의 진단.
  • 이식 당시 21세 이상
  • 결과 데이터를 전향적으로 등록하는 데 동의하지 않습니다.
  • 자가 또는 동종 조혈모세포 이식 이전.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 요인 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 뷰시멜
busulfan, cyclophosphamide 및 melphalan의 조합, 컨디셔닝 요법
의약품: 부술판, 시클로포스파마이드 및 멜팔란, BuCyMel
부설판, 시클로포스파미드 및 멜팔란의 3가지 알킬레이터 조합(BuCyMel, 표준 암)
다른 이름들:
  • 뷰시멜
실험적: CloFluBu
클로파라빈, 플루다라빈 및 부설판 컨디셔닝 요법의 조합
의약품: 클로파라빈, 플루다라빈 및 부설판, CloFluBu
클로파라빈, 플루다라빈 및 부설판의 조합으로 2개의 알킬레이터가 항대사물질로 대체됨(CloFluBu, 실험 부문)
다른 이름들:
  • CloFluBu

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2년, 급성 등급 III에서 IV 없음, 만성 비제한적 GvH 없음, 무재발 생존(GREF)
기간: 2 년
2개의 항대사물질(Clo 및 Flu)과 결합된 1개의 알킬화제(Bu)를 포함하는 컨디셔닝 요법이 보다 우수한 2년 급성 등급 III 내지 IV-프리, 만성 비제한적 GvHD-프리, 무재발 생존(GRFS)을 초래하는지 조사하기 위해 세 가지 알킬화제(BuCyMel)를 결합한 컨디셔닝 요법
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
호중구 및 혈소판 생착
기간: 이식 후 28일
모든 환자에서 줄기 세포 이식 후 생착까지의 시간
이식 후 28일
기본 이식 실패
기간: 이식 후 +28일
이식 후 +28일까지 호중구 회복으로 정의되는 이식 실패 발생률
이식 후 +28일
이차 이식 실패
기간: 2 년
이차 이식 실패의 발생률
2 년
재발의 누적 빈도
기간: 2 년
이식 후 처음 2년 동안 재발의 누적 발생률
2 년
사전 HCT MRD와 재발 간의 연관성
기간: 2 년
컨디셔닝 시작 전에 채취한 마지막 골수 샘플에 남아 있는 백혈병 세포의 %
2 년
이식 관련 사망률의 누적 발생률
기간: 2 년
2년차 이식 관련 사망 발생률
2 년
무질병 생존
기간: 2 년
2년 무병생존
2 년
전반적인 생존
기간: 2 년
2년 전체 생존
2 년
면역 회복
기간: 2 년
말초 혈액에서 CD3+ 및 CD4+ 세포의 면역학적 회복
2 년
등급 II-IV 및 III-IV 급성 GVHD의 발병률
기간: 이식 후 +180일
급성 GvHD의 발병률
이식 후 +180일
만성 GVHD의 발생률
기간: 2 년
CGVHD의 발병률
2 년
3등급 이상 독성의 발생 빈도
기간: + 이식 후 100일
3등급 이상의 정현파 폐색 증후군/정맥 폐쇄 질환의 비율
+ 이식 후 100일
3등급 이상의 독성 발생률 생착 증후군(ES)
기간: 2 년
생착 증후군의 발생률
2 년
3등급 이상의 독성 발생률 이식 관련 혈전성 미세혈관병증(TA-TMA)
기간: 2 년
TA-TMA의 발병률
2 년
3등급 이상의 독성 출혈성 방광염(HC) 발생률
기간: 2 년
HC의 발생률
2 년
3등급 이상의 감염 발생률
기간: 2 년
세균, 바이러스 및 진균 기원의 3등급 이상의 감염 발생률
2 년
건강 관련 삶의 질, HRQoL.
기간: 2 년
HRQoL은 2가지 측정, 기술 척도(즉, 점수 1은 문제 없음이고 3은 문제가 많음)를 포함하는 삶의 질 기기 EQ-5D-Y, (Youth)™를 사용하여 기준선 및 특정 간격으로 측정됩니다. VAS 척도(1은 최악의 건강이고 100은 그날 최고의 건강입니다).
2 년
이식 관련 호르몬 및 생식선 지연 효과
기간: 2 년
자발적인 사춘기 날짜, 여성 환자의 경우 자발적인 초경 날짜 및 남성 환자의 경우 평균 고환 부피, 호르몬 대체 요법 사용 및 생식력 보존 사용
2 년
영양 상태
기간: 2 년
기준선 및 이식 후 BMI(kg/m^2)
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vastra Gotaland Region

수사관

  • 수석 연구원: Birgitta Versluys, MD, Phd, Princess Máxima Center for Pediatric Oncology, Utrecht, The Netherlands
  • 연구 의자: Karin Mellgren, Prof. MD, Sahlgrenska University Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 6월 7일

기본 완료 (추정된)

2029년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2031년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 7월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 7월 25일

처음 게시됨 (실제)

2022년 7월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 12월 16일

마지막으로 확인됨

2024년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2021-003282-36

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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