Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie schematu warunkowania w transplantacji u dzieci - AML, SCRIPT-AML (SCRIPT-AML)

16 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Vastra Gotaland Region

Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy III porównujące dwa schematy kondycjonowania (CloFluBu i BuCyMel) u dzieci z ostrą białaczką szpikową poddawanych allogenicznemu przeszczepieniu komórek macierzystych.

Jest to randomizowane badanie fazy 3 porównujące dwa schematy kondycjonowania u dzieci z ostrą białaczką szpikową, AML, poddawanych allogenicznemu przeszczepieniu komórek macierzystych. Głównym celem jest zbadanie, czy schemat kondycjonowania zawierający jeden alkilator (Bu) w połączeniu z dwoma antymetabolitami (Clo i Flu) skutkuje lepszym 2-letnim przeżyciem wolnym od ostrego stopnia III do IV, przewlekłym, nieograniczonym, wolnym od GvHD, wolnym od nawrotów niż schemat kondycjonowania łączący trzy środki alkilujące (BuCyMel)

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie zostało zaprojektowane jako otwarte, randomizowane, wieloośrodkowe badanie III fazy, porównujące dwa schematy kondycjonowania CloFluBu i BuCyMel u dzieci z ostrą białaczką szpikową (AML) ze wskazaniami do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych zgodnie z protokołem z kondycjonowaniem mieloablacyjnym.

Niniejsze badanie składa się z dwóch części – części interwencyjnej obejmującej randomizację oraz części obserwacyjnej. Część interwencyjna to randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy III, porównujące dwa schematy kondycjonowania stosowane w pediatrycznym HCT: połączenie trzech alkilatorów busulfanu, cyklofosfamidu i melfalanu (BuCyMel, ramię standardowe) oraz połączenie klofarabiny, fludarabiny i busulfanu w którym dwa alkilatory są zastępowane przez antymetabolity (CloFluBu, ramię eksperymentalne). Część obserwacyjna będzie prospektywnie rejestrować miary wyniku transplantacji u pacjentów niespełniających kryteriów udziału w części interwencyjnej badania (z powodu braku pełnej remisji, braku dopasowanego rodzeństwa lub dawcy niespokrewnionego, którzy nie zostali zrekrutowani do krajowego protokołu z góry lub którzy odmawiają udziału w randomizacji), ale wyrażają zgodę na rejestrację danych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

170

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • L'hôpital Universitaire des enfants Reine Fabiola (Huderf)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Pauline Mazilier, MD, PhD
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc (CUSL)
        • Kontakt:
          • Cécile Boulanger, MD, PhD
        • Główny śledczy:
          • Cécile Boulanger, MD, PhD
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Department of Pediatric Hematology, Oncology and SCT, Ghent University Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Victoria Bordon, MD, PhD
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospital Leuven
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anne Uyttebroeck, MD, PhD
      • Liège, Belgia, 4000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle (CHR)/CHU Liège
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Evelyne Willems, MD, PhD
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, DK-2100
        • Rekrutacyjny
        • Paediatric Stem Cell Transplant and Immune Deficiency, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, Section 4072, Rigshospitalet University Hospital of Copenhagen
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marianne Ifversen, MD, PhD
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, FIN-00290
        • Rekrutacyjny
        • Division of Hematology, Oncology, and Stem Cell Transplantation, The New Children's Hospital, Helsinki University Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Samppa Ryhänen, MD, PhD
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Stemcelltransplant unit Hospital Niño Jesús
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • José M Fernandez, MD, PhD
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584CS
        • Rekrutacyjny
        • Princess Máxima Center for Pediatric Oncology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Birgitta Versluys, MD, PhD
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Hong King Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Daniel Cheuk, MD, PhD
  • Izrael
      • Petach Tikva, Izrael, 4920235
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jerry Stein, MD, PhD
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, 08661
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos Center for Pediatric Oncology and Hematology
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jelena Rascon, MD, PhD
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0424
        • Rekrutacyjny
        • Department of Pediatric Hematology and Oncology, Oslo University HospitalOslo University Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jochen Buechner, MD, PhD
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 41685
        • Rekrutacyjny
        • Queen Silvia Children's Hospital, Sahlgrenska University Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cecilia Langenskiöld, MD, PhD
      • Lund, Szwecja, SE- 221 85
        • Rekrutacyjny
        • Barncancercentrum, avdelning 64, Skane University Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kees-Jan Pronk, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Dominik Turkiewicz, MD, PhD
      • Stockholm, Szwecja, 141 86
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Pediatric Hematology immunology and stem cell transplantation Astrid Lindgren children's Hospital Huddinge K86-88
        • Główny śledczy:
          • Mikael Sundin, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Uppsala, Szwecja, SE-751 85
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Childrens department for Blood and tumor diseases Uppsala University Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Natalja Jackmann, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia do randomizowanej części badania:

  • Wiek ≤18 lat w momencie wystąpienia początkowej AML, wiek ≤21 lat w chwili przeszczepu.
  • HCT przeprowadza się w ośrodku uczestniczącym w badaniu
  • Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym, które muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem leczenia.
  • Podpisana świadoma zgoda.
  • Jakakolwiek nawrotowa AML po wstępnym leczeniu zgodnie z określonym międzynarodowym protokołem AML. (NOPHO-DBH AML 2012/nowy protokół) lub AML w pierwszej remisji ze wskazaniami do przeszczepu i leczeniem zgodnie z krajowym protokołem AML (NOPHO-DBH AML 2012 lub nowy protokół).
  • W remisji hematologicznej, definiowanej jako:

< 5 % blastów białaczkowych potwierdzonych metodą cytometrii przepływowej (u pacjentów z immunofenotypem informacyjnym związanym z białaczką) w próbce szpiku kostnego pobranej ≤14 dni przed rozpoczęciem kondycjonowania i brak dowodów na chorobę pozaszpikową, w tym w OUN i brak białaczkowych blastów w obwodowych krew (weryfikowana za pomocą cytometrii przepływowej w przypadku wykrycia niedojrzałych komórek w rozmazie krwi obwodowej).

-Pacjenci muszą mieć spokrewnionego lub niespokrewnionego dawcę spełniającego którekolwiek z następujących kryteriów: HLA 10/10 identyczny dawca BM z dopasowaniem allelicznym lub rodzeństwo dawcy BM lub HLA 10/10 lub 9/10 dopasowany allelicznie dawcy spokrewniony/niespokrewniony BM lub PBSC lub HLA 5-6 /6 niespokrewniona lub 6-7-8/8 niespokrewniona krew pępowinowa (UCB)

Kryteria włączenia wyłącznie dla obserwacji/rejestracji:

  • Diagnostyka ostrej białaczki szpikowej
  • Wskazanie do allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych, zgodnie z protokołem pierwotnego leczenia lub lekarzem prowadzącym.
  • Wiek ≤18 lat w momencie wystąpienia początkowej AML, wiek ≤21 lat w chwili przeszczepu.
  • Niekwalifikujący się do randomizacji z powodu braku zgody lub niespełnienia kryteriów włączenia do interwencyjnej części badania.
  • Podpisana świadoma zgoda na prospektywną rejestrację danych uzupełniających.

Kryteria wyłączenia z randomizacji części badania:

  • Rozpoznanie zespołu mielodysplastycznego (MDS).
  • Diagnostyka młodzieńczej białaczki mielomonocytowej (JMML).
  • Historia wcześniejszego nowotworu złośliwego (AML zdiagnozowana jako rak wtórny).
  • Znana diagnoza niedokrwistości Fanconiego.
  • Uprzedni autologiczny lub allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych.
  • Planowane profilaktyczne DLI lub inne interwencje immunoterapeutyczne po HCT, które nie są ujęte w protokole wstępnym, Planowane leki przeciwbiałaczkowe po HCT, które nie są ujęte w protokole wstępnym
  • Znana nietolerancja któregokolwiek z leków chemioterapeutycznych wymienionych w protokole.
  • Niewydolność głównych narządów uniemożliwiająca podanie planowej chemioterapii.
  • Pacjenci z niekontrolowanymi infekcjami bakteryjnymi, wirusowymi lub grzybiczymi (obecnie przyjmujący leki i z progresją lub brakiem poprawy klinicznej) w momencie włączenia.
  • Ciężka współistniejąca choroba, która nie pozwala na leczenie zgodnie z protokołem według uznania badacza, np. zespoły wad wrodzonych, wady rozwojowe serca, zaburzenia metaboliczne, zaburzenia czynności nerek (
  • Wynik Karnofsky'ego / Lansky'ego < 50%
  • Kobiety w ciąży (dodatnie βHCG w surowicy lub moczu) lub karmiące piersią.
  • Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni mający kontakty seksualne z kobietami w wieku rozrodczym niechętni do stosowania skutecznych form antykoncepcji lub abstynencji przez rok po przeszczepie.
  • Osoby, które nie chcą lub nie mogą zastosować się do procedur badania.

Kryteria wykluczenia z części obserwacyjnej badania:

  • Rozpoznanie zespołu mielodysplastycznego (MDS).
  • Rozpoznanie młodzieńczej białaczki mielomonocytowej (JMML).
  • Wiek powyżej 21 lat w momencie przeszczepu
  • Nie wyraża się zgody na prospektywne rejestrowanie danych wynikowych
  • Uprzedni autologiczny lub allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przypisanie czynnikowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: BuCyMel
połączenie busulfanu, cyklofosfamidu i melfalanu, schemat kondycjonujący
Lek: busulfan, cyklofosfamid i melfalan, BuCyMel
połączenie trzech alkilatorów busulfanu, cyklofosfamidu i melfalanu (BuCyMel, ramię standardowe)
Inne nazwy:
  • BuCyMel
Eksperymentalny: CloFluBu
połączenie schematu kondycjonującego klofarabiny, fludarabiny i busulfanu
Lek: klofarabina, fludarabina i busulfan, CloFluBu
połączenie klofarabiny, fludarabiny i busulfanu, w którym dwa alkilatory są zastąpione antymetabolitami (CloFluBu, ramię eksperymentalne)
Inne nazwy:
  • CloFluBu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
2-letni, ostry stopień III do IV, wolny, przewlekły, nieograniczony, wolny od GvH, przeżycie wolne od nawrotów (GREF)
Ramy czasowe: 2 lata
Aby zbadać, czy schemat kondycjonowania zawierający jeden alkilator (Bu) w połączeniu z dwoma antymetabolitami (Clo i Flu) skutkuje lepszym 2-letnim przeżyciem wolnym od ostrego stopnia III do IV, przewlekłym, nieograniczonym wolnym od GvHD, wolnym od nawrotów (GRFS) niż schemat kondycjonowania łączący trzy środki alkilujące (BuCyMel)
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszczepienie neutrofilów i płytek krwi
Ramy czasowe: 28 dni po przeszczepie
czas do wszczepienia po przeszczepie komórek macierzystych u wszystkich pacjentów
28 dni po przeszczepie
Pierwotne niepowodzenie przeszczepu
Ramy czasowe: +28 dni po przeszczepie
Częstość występowania niepowodzenia przeszczepu zdefiniowano jako regenerację neutrofili do dnia +28 po przeszczepie
+28 dni po przeszczepie
Wtórne niepowodzenie przeszczepu
Ramy czasowe: 2 lata
Częstość wtórnego niepowodzenia przeszczepu
2 lata
Skumulowana częstość nawrotów
Ramy czasowe: 2 lata
Częstość występowania skumulowanej częstości nawrotu w ciągu pierwszych dwóch lat po przeszczepie
2 lata
Związek między MRD przed HCT a nawrotem
Ramy czasowe: 2 lata
% pozostałych komórek białaczkowych w ostatniej próbce szpiku kostnego pobranej przed rozpoczęciem kondycjonowania
2 lata
Skumulowana częstość zgonów związanych z przeszczepami
Ramy czasowe: 2 lata
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepami po 2 latach
2 lata
Przeżycie wolne od chorób
Ramy czasowe: 2 lata
Przeżycie wolne od choroby po 2 latach
2 lata
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 2 lata
Całkowite przeżycie po 2 latach
2 lata
Regeneracja immunologiczna
Ramy czasowe: 2 lata
Regeneracja immunologiczna komórek CD3+ i CD4+ we krwi obwodowej
2 lata
Częstość występowania ostrej GVHD stopnia II-IV i III-IV
Ramy czasowe: +180 dni po przeszczepie
Częstość występowania ostrej GvHD
+180 dni po przeszczepie
Częstość występowania przewlekłej GVHD
Ramy czasowe: 2 lata
Częstość występowania cGVHD
2 lata
Częstość występowania toksyczności stopnia ≥ 3. Zespół niedrożności zatok sinusoidalnych/choroba zarostowa żył żylnych
Ramy czasowe: + 100 dni po przeszczepie
Częstość występowania zespołu niedrożności zatok zatokowych stopnia ≥ 3./choroby żylno-okluzyjnej
+ 100 dni po przeszczepie
Częstość występowania toksyczności stopnia ≥ 3. Zespół wszczepienia (ES)
Ramy czasowe: 2 lata
Częstość występowania zespołu wszczepienia
2 lata
Częstość występowania toksyczności stopnia ≥ 3. Mikroangiopatia zakrzepowa związana z przeszczepem (TA-TMA)
Ramy czasowe: 2 lata
Częstość występowania TA-TMA
2 lata
Częstość występowania toksyczności stopnia ≥ 3 Krwotoczne zapalenie pęcherza moczowego (HC)
Ramy czasowe: 2 lata
Częstość występowania HC
2 lata
Częstość występowania zakażeń stopnia ≥ 3
Ramy czasowe: 2 lata
Częstość występowania zakażeń stopnia ≥ 3 pochodzenia bakteryjnego, wirusowego i grzybiczego
2 lata
Jakość życia związana ze zdrowiem, HRQoL.
Ramy czasowe: 2 lata
HRQoL będzie mierzona na początku i w określonych odstępach czasu przy użyciu narzędzia jakości życia EQ-5D-Y, (Youth)™, które obejmuje 2 pomiary, skalę opisową (np. wynik 1 to brak problemów, a 3 to dużo problemów) oraz skala VAS (1 to najgorszy stan zdrowia, a 100 to najlepszy stan zdrowia danego dnia).
2 lata
Późne efekty hormonalne i gonadowe związane z przeszczepem
Ramy czasowe: 2 lata
datę samoistnego dojrzewania płciowego, datę samoistnej pierwszej miesiączki u pacjentek i średnią objętość jąder u mężczyzn, stosowanie hormonalnej terapii zastępczej oraz stosowanie metod zachowania płodności
2 lata
Stan odżywienia
Ramy czasowe: 2 lata
BMI w kg/m^2 na początku badania i po przeszczepie
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vastra Gotaland Region

Śledczy

  • Główny śledczy: Birgitta Versluys, MD, Phd, Princess Máxima Center for Pediatric Oncology, Utrecht, The Netherlands
  • Krzesło do nauki: Karin Mellgren, Prof. MD, Sahlgrenska University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2021-003282-36

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przeszczep komórek macierzystych

Badania kliniczne na busulfan, cyklofosfamid i melfalan, BuCyMel

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj