GnRH-agonisti Premenopausaalisilla naisilla -tutkimus vaikean polykystisen maksasairauden hoitoon (AGAINST-PLD)

Sisällyttämiskriteerit:

• Naispotilaat
• Diagnoosi polykystinen maksasairaus, joka määritellään yli 10 maksakystin esiintymisenä
• Ikä 18–45 (mukaan lukien) vuotta;

• Ikään nähden erittäin suuri maksa, joka määritellään ylemmäksi 10 %:ksi maksan tilavuudesta tietyissä ikäluokissa (perustuu retrospektiiviseen polykystisen maksasairauden rekisteriin, n = 1 600 potilasta)

  • 18-30 vuotta; korkeussäädetty TLV > 2,0 l/m
  • 30-35 vuotta; korkeussäädetty TLV > 2,2 l/m
  • 35-40 vuotta; korkeussäädetty TLV > 2,5 l/m
  • 40-45 vuotta; korkeussäädetty TLV > 3,0 l/m
• Saatavilla on vähintään yksi historiallinen MRI- tai CT-skannaus, joka on tehty 5–1 vuotta ennen tämän tutkimuksen peruskäyntiä
• Jatkuva maksan kasvu, joka määritellään maksan absoluuttisen kokonaistilavuuden kasvuna historiallisen MRI- tai CT-skannauksen ja MRI-tutkimuksen välillä tämän tutkimuksen seulonnassa

• Koska somatostatiinianalogit ovat tällä hetkellä todistetusti tehokkaita polykystisen maksasairauden hoidossa, vaaditaan, että:

  • potilaat käyttävät somatostatiinianalogia ja heillä on edelleen varmistettu maksan kasvu; TAI
  • potilaalla on erityinen syy olla käyttämättä tätä lääkettä, esim. potilas käytti aiemmin somatostatiinianalogia, mutta joutui lopettamaan sen tehottomuuden vuoksi tai koska hän ei sietänyt sitä, potilaalla on vasta-aihe somatostatiinianalogien käytölle, somatostatiinianalogeja ei ole saatavilla
• Vapaaehtoinen kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista, jotka eivät ole osa tavanomaista lääketieteellistä hoitoa, ja pystyvät lukemaan, ymmärtämään ja vastaamaan tutkimuskyselyihin.

Poissulkemiskriteerit:

Postmenopausaalinen tila tai (vasomotoriset) oireet, jotka osoittavat tulevan vaihdevuodet

• Anti-Müller-hormonin (AMH) mittaus seulontakäynnillä <0,03 ng/ml.
• Aktiivinen halu saada lapsia, raskaus tai imetys
• Leuproreliinin vasta-aiheet, kuten sydän- ja verisuonisairaus, osteoporoosi tai osteoporoosi, joka on määritetty DEXA-skannauksella seulonnassa (T-pisteet ≤ -2,5), tai tunnettu leuproreliini-intoleranssi
• Maksansiirto tai maksaleikkaus odotettavissa 1,5 vuoden sisällä tutkimuslääkärin harkinnan mukaan
• Estrogeenia ja/tai progesteronia sisältävän hormonaalisen ehkäisyn käyttö. Sitä vastoin hormonipitoinen kohdun laite ei ole poissulkemiskriteeri.
• MRI-tutkimusten vasta-aiheet (kuten implantit) tai magneettikuvauksen kyvyttömyys tai haluttomuus muista syistä (esim. klaustrofobia, syvä lihavuus)
• Munuaisensiirto tai immunosuppressiivisten aineiden (kuten syklosporiini, mykofenolihappo, takrolimuusi, mutta ei prednisoloni) krooninen käyttö muihin käyttöaiheisiin
• Vaikea verenpaine, joka määritellään systoliseksi verenpaineeksi > 160 mmHg ja/tai diastoliseksi verenpaineeksi > 100 mmHg.
• Kliinisesti merkittävä, hallitsematon sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi potilaan turvallisuuden osallistumisen kautta tai joka vaikuttaisi turvallisuusanalyysin tehokkuuteen, jos tila pahenee tutkimuksen aikana, tai joka voi merkittävästi häiritä tutkimusten noudattaminen, kuten, mutta ei rajoittuen, toistuva kolangiitti, toistuva askites tai hepato-laskimon ulosvirtauksen tukkeuma, (historia) masennus
• Osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin samaan aikaan.