Ein GnRH-Agonist in einer Studie mit prämenopausalen Frauen zur Behandlung einer schweren polyzystischen Lebererkrankung (AGAINST-PLD)

Einschlusskriterien:

• Weibliche Patienten
• Diagnose einer polyzystischen Lebererkrankung, definiert als das Vorhandensein von mehr als 10 Leberzysten
• Alter zwischen 18 und 45 (einschließlich) Jahren;

• Sehr große Leber für das Alter, definiert als die oberen 10 % des Lebervolumens in bestimmten Alterskategorien (basierend auf einem retrospektiven Register für polyzystische Lebererkrankungen, n = 1.600 Patienten)

  • 18-30 Jahre; höhenbereinigter TLV > 2,0 L/m
  • 30-35 Jahre; höhenbereinigter TLV > 2,2 L/m
  • 35-40 Jahre; höhenbereinigter TLV > 2,5 L/m
  • 40-45 Jahre; höhenbereinigter TLV > 3,0 L/m
• Verfügbarkeit von mindestens 1 historischem MRT- oder CT-Scan, der zwischen 5 und 1 Jahr vor dem Baseline-Besuch dieser Studie durchgeführt wurde
• Anhaltendes Leberwachstum, definiert als Anstieg des absoluten Gesamtlebervolumens zwischen dem historischen MRT- oder CT-Scan und dem MRT beim Screening dieser Studie

• Da sich Somatostatin-Analoga derzeit als wirksame Therapie für polyzystische Lebererkrankungen erwiesen haben, ist Folgendes erforderlich:

  • Patienten verwenden ein Somatostatin-Analogon und haben immer noch ein bestätigtes Leberwachstum; ODER
  • Patienten haben einen bestimmten Grund, dieses Medikament nicht zu verwenden, z. Patient hat in der Vergangenheit ein Somatostatin-Analogon verwendet, musste es aber wegen Unwirksamkeit oder Unverträglichkeit absetzen, Patient hat eine Kontraindikation für die Verwendung von Somatostatin-Analoga, keine Verfügbarkeit von Somatostatin-Analoga
• Freiwillige schriftliche Einverständniserklärung vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren, die nicht Teil der medizinischen Standardversorgung sind, und in der Lage, Studienfragebögen zu lesen, zu verstehen und zu beantworten.

Ausschlusskriterien:

Postmenopausaler Status oder (vasomotorische) Symptome, die auf eine bevorstehende Menopause hinweisen

• Messung des Anti-Müller-Hormons (AMH) beim Screening-Besuch <0,03 ng/ml.
• Aktiver Kinderwunsch, Schwangerschaft oder Stillzeit
• Kontraindikationen für Leuprorelin, wie Herz-Kreislauf-Erkrankungen in der Anamnese, Osteoporose in der Anamnese oder Osteoporose, bestimmt durch DEXA-Scan beim Screening (T-Score ≤ - 2,5) oder eine bekannte Intoleranz für Leuprorelin
• Lebertransplantation oder Leberoperation innerhalb von 1,5 Jahren nach Ermessen des Prüfarztes erwartet
• Anwendung eines hormonellen oralen Empfängnisverhütungsmittels, das Östrogen und/oder Progesteron enthält. Dagegen ist eine hormonhaltige Uterusprothese kein Ausschlusskriterium.
• Kontraindikationen für MRT-Untersuchungen (z. B. Implantate) oder aus anderen Gründen nicht in der Lage oder bereit, sich einer MRT-Untersuchung zu unterziehen (z. B. Klaustrophobie, starke Fettleibigkeit)
• Nierentransplantation oder chronische Anwendung von Immunsuppressiva (wie Cyclosporin, Mycophenolsäure, Tacrolimus, aber nicht Prednisolon) für andere Indikationen
• Schwere Hypertonie, definiert als systolischer Blutdruck > 160 mmHg und/oder diastolischer Blutdruck > 100 mmHg.
• Klinisch signifikanter, unkontrollierter medizinischer Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten durch die Teilnahme gefährden würde oder der die Wirksamkeit der Sicherheitsanalyse beeinträchtigen würde, wenn sich der Zustand während der Studie verschlimmert, oder der erheblich beeinträchtigen kann Studien-Compliance, wie, aber nicht beschränkt auf, rezidivierende Cholangitis, rezidivierender Aszites oder hepato-venöse Abflussobstruktion, (Vorgeschichte von) Depressionen
• Gleichzeitige Teilnahme an anderen interventionellen Studien.