Un agonista del GnRH in donne in pre-menopausa studiano per il trattamento della malattia del fegato policistico grave (AGAINST-PLD)

Criterio di inclusione:

• Pazienti di sesso femminile
• Diagnosi di malattia del fegato policistico definita come la presenza di più di 10 cisti epatiche
• Età compresa tra i 18 e i 45 anni (compresi);

• Fegato molto grande per età, definito come il 10% superiore dei volumi del fegato in specifiche categorie di età (basato su un registro retrospettivo della malattia del fegato policistico, n=1.600 pazienti)

  • 18-30 anni; TLV regolato in altezza > 2,0 L/m
  • 30-35 anni; TLV regolato in altezza > 2,2 L/m
  • 35-40 anni; TLV regolato in altezza > 2,5 L/m
  • 40-45 anni; TLV regolato in altezza > 3,0 L/m
• - Disponibilità di almeno 1 risonanza magnetica o TC storica effettuata tra 5 e 1 anno prima della visita di riferimento di questo studio
• Crescita epatica in corso, definita come un aumento del volume epatico totale assoluto tra la risonanza magnetica o la TC storica e la risonanza magnetica allo screening di questo studio

• Poiché gli analoghi della somatostatina si sono dimostrati una terapia efficace per la malattia del fegato policistico in questo momento, è necessario che:

  • i pazienti usano un analogo della somatostatina e hanno ancora una crescita epatica confermata; O
  • paziente ha un motivo specifico per non usare questo farmaco, ad es. il paziente ha utilizzato un analogo della somatostatina in passato, ma ha dovuto interromperlo per inefficacia o perché non lo tollerava, il paziente ha una controindicazione all'uso di analoghi della somatostatina, nessuna disponibilità di analoghi della somatostatina
• Consenso informato scritto volontario prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio che non fa parte delle cure mediche standard e in grado di leggere, comprendere e rispondere ai questionari dello studio.

Criteri di esclusione:

Stato post-menopausa o sintomi (vasomotori) che indicano l'imminente menopausa

• Misurazione dell'ormone antimulleriano (AMH) alla visita di screening <0,03 ng/ml.
• Desiderio attivo di avere figli, gravidanza o allattamento
• Controindicazioni per leuprorelina, come storia di malattie cardiovascolari, storia di osteoporosi o osteoporosi determinata mediante DEXA-scan allo screening (punteggio T ≤ - 2,5) o intolleranza nota per leuprorelina
• Trapianto di fegato o chirurgia epatica prevista entro 1,5 anni, a discrezione del medico dello studio
• Uso di contraccettivi orali orali contenenti estrogeni e/o progesterone. Al contrario, un dispositivo uterino contenente ormoni non è un criterio di esclusione.
• Controindicazioni per valutazioni MRI (come impianti) o non essere in grado o disposti a sottoporsi a scansione MRI per altri motivi (ad es. claustrofobia, obesità profonda)
• Trapianto di rene o uso cronico di agenti immunosoppressori (come ciclosporina, acido micofenolico, tacrolimus ma non prednisolone) per altre indicazioni
• Ipertensione grave, definita come pressione arteriosa sistolica >160 mmHg e/o pressione arteriosa diastolica >100 mmHg.
• Condizione medica clinicamente significativa e incontrollata che, a parere dello sperimentatore, metterebbe a rischio la sicurezza del paziente attraverso la partecipazione, o che influenzerebbe l'efficacia dell'analisi di sicurezza se la condizione si aggravasse durante lo studio, o che potrebbe interferire in modo significativo con conformità allo studio, come, ma non limitato a, colangite ricorrente, ascite ricorrente o ostruzione del deflusso epatovenoso, (storia di) depressione
• Partecipazione ad altri studi interventistici allo stesso tempo.