En GnRH-agonist I premenopausale kvinner studerer for å behandle alvorlig polycystisk leversykdom (AGAINST-PLD)

Inklusjonskriterier:

• Kvinnelige pasienter
• Diagnose av polycystisk leversykdom definert som tilstedeværelsen av mer enn 10 levercyster
• Alder mellom 18 og 45 (inklusive) år;

• Svært stor lever for alder, definert som de øvre 10 % av levervolumene i spesifikke alderskategorier (basert på et retrospektivt polycystisk leversykdomsregister, n=1 600 pasienter)

  • 18-30 år; høydejustert TLV > 2,0 L/m
  • 30-35 år; høydejustert TLV > 2,2 L/m
  • 35-40 år; høydejustert TLV > 2,5 L/m
  • 40-45 år; høydejustert TLV > 3,0 L/m
• Tilgjengelighet av minst 1 historisk MR- eller CT-skanning gjort mellom 5 til 1 år før baseline-besøket av denne studien
• Pågående levervekst, definert som en økning i absolutt totalt levervolum mellom den historiske MR- eller CT-skanningen og MR ved screening av denne studien

• Siden somatostatinanaloger er bevist effektiv terapi for polycystisk leversykdom på dette tidspunktet, kreves det at:

  • pasienter bruker en somatostatinanalog og har fortsatt bekreftet levervekst; ELLER
  • pasienten har en spesifikk grunn til ikke å bruke denne medisinen, f.eks. Pasienten brukte en somatostatinanalog tidligere, men måtte stoppe den på grunn av ineffektivitet eller fordi han/hun ikke tålte det, pasienten har kontraindikasjon for bruk av somatostatinanaloger, ingen tilgjengelighet av somatostatinanaloger
• Frivillig skriftlig informert samtykke før utførelse av studierelaterte prosedyrer som ikke er en del av standard medisinsk behandling, og i stand til å lese, forstå og svare på studiespørreskjemaer.

Ekskluderingskriterier:

Postmenopausal status eller (vasomotoriske) symptomer som indikerer kommende overgangsalder

• Anti Mullerian Hormone (AMH)-måling ved screeningbesøk <0,03 ng/ml.
• Aktivt ønske om å få barn, graviditet eller amming
• Kontraindikasjoner for leuprorelin, slik som historie med kardiovaskulær sykdom, historie med osteoporose eller osteoporose bestemt ved DEXA-skanning ved screening (T-score ≤ - 2,5), eller en kjent intoleranse for leuprorelin
• Levertransplantasjon eller leveroperasjon forventes innen 1,5 år, etter studielegens skjønn
• Bruk av hormonell oral prevensjon som inneholder østrogen og/eller progesteron. I motsetning til dette er et hormonholdig livmorapparat ikke et eksklusjonskriterie.
• Kontraindikasjoner for MR-vurderinger (som implantater) eller ikke kan eller vil gjennomgå MR-skanning av andre grunner (f. klaustrofobi, dyp fedme)
• Nyretransplantasjon eller kronisk bruk av immundempende midler (som ciklosporin, mykofenolsyre, takrolimus men ikke prednisolon) for andre indikasjoner
• Alvorlig hypertensjon, definert som et systolisk blodtrykk >160 mmHg og/eller diastolisk blodtrykk > 100 mm Hg.
• Klinisk signifikant, ukontrollert medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening ville sette pasientens sikkerhet i fare gjennom deltakelse, eller som ville påvirke effektiviteten av sikkerhetsanalysen dersom tilstanden forverret seg under studien, eller som kan forstyrre signifikant etterlevelse av studier, slik som, men ikke begrenset til, tilbakevendende kolangitt, tilbakevendende ascites eller hepato-venøs utstrømningsobstruksjon, (historie med) depresjon
• Deltagelse i andre intervensjonsstudier samtidig.