A GnRH agonista menopauza előtti nőkben végzett tanulmány a súlyos policisztás májbetegség kezelésére (AGAINST-PLD)

Bevételi kritériumok:

• Női betegek
• A policisztás májbetegség diagnózisa több mint 10 májciszta jelenlétében
• 18 és 45 év közötti életkor (beleértve);

• Nagyon nagy máj az életkorhoz képest, a májtérfogat felső 10%-aként definiálva meghatározott életkori kategóriákban (retrospektív policisztás májbetegség regiszter alapján, n=1600 beteg)

  • 18-30 év; beállított magasságú TLV > 2,0 L/m
  • 30-35 év; beállított magasságú TLV > 2,2 L/m
  • 35-40 év; beállított magasságú TLV > 2,5 L/m
  • 40-45 év; beállított magasságú TLV > 3,0 L/m
• Legalább 1 történeti MRI vagy CT vizsgálat rendelkezésre állása, amelyet 5-1 évvel a vizsgálat kiindulási látogatása előtt végeztek
• Folyamatos májnövekedés, amelyet az abszolút teljes májtérfogat növekedéseként határoznak meg a történeti MRI vagy CT vizsgálat és az MRI között a vizsgálat szűrésekor

• Mivel a szomatosztatin analógok jelenleg a policisztás májbetegség hatékony kezelésében bizonyítottan hatékonyak, szükséges, hogy:

  • a betegek szomatosztatin analógot használnak, és még mindig megerősítették a májnövekedést; VAGY
  • a betegnek konkrét oka van arra, hogy ne használja ezt a gyógyszert, pl. a beteg korábban szomatosztatin analógot használt, de hatástalansága vagy nem tolerálása miatt abba kellett hagynia, szomatosztatin analógok alkalmazása ellenjavallt, szomatosztatin analógok nem állnak rendelkezésre
• Önkéntes írásos, tájékozott beleegyezés a standard orvosi ellátás részét képező, tanulmányokkal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt, és képes elolvasni, megérteni és válaszolni a vizsgálati kérdőívekre.

Kizárási kritériumok:

Menopauza utáni állapot vagy (vazomotoros) tünetek, amelyek a közelgő menopauzát jelzik

• Anti Mulleri-hormon (AMH) mérés a szűrőviziten <0,03 ng/ml.
• Aktív gyermekvállalási vágy, terhesség vagy szoptatás
• A leuprorelin ellenjavallatai, mint például szív- és érrendszeri betegség, a kórelőzményben szereplő csontritkulás vagy csontritkulás, amelyet a szűrés során DEXA-vizsgálattal határoztak meg (T-érték ≤ -2,5), vagy a leuprorelin ismert intoleranciája
• Májátültetés vagy májműtét várható 1,5 éven belül, a vizsgálatot végző orvos döntése alapján
• Ösztrogént és/vagy progeszteront tartalmazó hormonális orális fogamzásgátlás alkalmazása. Ezzel szemben a hormontartalmú méheszköz nem kizáró feltétel.
• Ellenjavallatok az MRI-vizsgálatokhoz (például implantátumok), vagy más okok miatt (pl. klausztrofóbia, súlyos elhízás)
• Veseátültetés vagy immunszuppresszív szerek (például ciklosporin, mikofenolsav, takrolimusz, de nem prednizolon) krónikus alkalmazása egyéb indikációkra
• Súlyos hipertónia, amely 160 Hgmm feletti szisztolés vérnyomás és/vagy 100 Hgmm feletti diasztolés vérnyomás.
• Klinikailag szignifikáns, kontrollálatlan egészségi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint a részvétellel a beteg biztonságát veszélyeztetné, vagy amely a vizsgálat során súlyosbodó állapot esetén befolyásolná a biztonsági elemzés hatékonyságát, vagy jelentősen befolyásolhatja a beteg biztonságát. a vizsgálatok megfelelősége, mint például, de nem kizárólagosan, visszatérő cholangitis, visszatérő ascites vagy hepato-vénás kiáramlási elzáródás, depresszió (előzménye)
• Részvétel más intervenciós vizsgálatokban egyidejűleg.