BADANIE Agonisty GnRH U kobiet przed menopauzą w leczeniu ciężkiej wielotorbielowatości wątroby (AGAINST-PLD)

Kryteria przyjęcia:

• Pacjentki
• Rozpoznanie wielotorbielowatości wątroby definiowanej jako obecność ponad 10 torbieli wątroby
• Wiek od 18 do 45 (włącznie) lat;

• Bardzo duża jak na wiek wątroba, zdefiniowana jako górne 10% objętości wątroby w określonych kategoriach wiekowych (na podstawie retrospektywnego rejestru wielotorbielowatości wątroby, n=1600 pacjentów)

  • 18-30 lat; TLV z regulacją wysokości > 2,0 l/m
  • 30-35 lat; TLV z regulacją wysokości > 2,2 L/m
  • 35-40 lat; TLV z regulacją wysokości > 2,5 l/m
  • 40-45 lat; TLV z regulacją wysokości > 3,0 l/m
• Dostępność co najmniej 1 historycznego skanu MRI lub CT wykonanego w okresie od 5 do 1 roku przed wizytą wyjściową tego badania
• Trwający wzrost wątroby, definiowany jako wzrost bezwzględnej całkowitej objętości wątroby między historycznym badaniem MRI lub tomografii komputerowej a badaniem MRI podczas badania przesiewowego w tym badaniu

• Ponieważ analogi somatostatyny są obecnie skuteczną terapią wielotorbielowatości wątroby, wymagane jest, aby:

  • pacjenci stosują analog somatostatyny i nadal mają potwierdzony wzrost wątroby; LUB
  • pacjent ma konkretny powód, aby nie stosować tego leku, np. pacjent stosował w przeszłości analog somatostatyny, ale musiał go przerwać ze względu na nieskuteczność lub nietolerancję, pacjent ma przeciwwskazania do stosowania analogów somatostatyny, brak dostępności analogów somatostatyny
• Dobrowolna pisemna świadoma zgoda przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem, które nie są częścią standardowej opieki medycznej, oraz umiejętność czytania, rozumienia i odpowiadania na kwestionariusze badawcze.

Kryteria wyłączenia:

Stan pomenopauzalny lub objawy (naczynioruchowe) wskazujące na zbliżającą się menopauzę

• Pomiar hormonu antymüllerowskiego (AMH) podczas wizyty przesiewowej <0,03 ng/ml.
• Aktywne pragnienie posiadania dzieci, ciąży lub karmienia piersią
• Przeciwwskazania do stosowania leuproreliny, takie jak choroba sercowo-naczyniowa w wywiadzie, osteoporoza lub osteoporoza w wywiadzie, stwierdzone za pomocą badania DEXA podczas badania przesiewowego (T-score ≤ - 2,5) lub znana nietolerancja leuproreliny
• Przeszczep wątroby lub operacja wątroby oczekiwana w ciągu 1,5 roku, według uznania lekarza prowadzącego badanie
• Stosowanie hormonalnych doustnych środków antykoncepcyjnych zawierających estrogen i (lub) progesteron. Natomiast wkładka domaciczna zawierająca hormony nie jest kryterium wykluczenia.
• Przeciwwskazania do oceny MRI (takie jak implanty) lub brak możliwości lub chęci poddania się badaniu MRI z innych powodów (np. klaustrofobia, głęboka otyłość)
• Przeszczep nerki lub przewlekłe stosowanie leków immunosupresyjnych (takich jak cyklosporyna, kwas mykofenolowy, takrolimus, ale nie prednizolon) z innych wskazań
• Ciężkie nadciśnienie, definiowane jako skurczowe ciśnienie krwi >160 mmHg i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi >100 mmHg.
• Klinicznie istotny, niekontrolowany stan chorobowy, który w opinii badacza mógłby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta poprzez uczestnictwo lub który wpłynąłby na skuteczność analizy bezpieczeństwa, gdyby stan się zaostrzył w trakcie badania, lub który może znacząco zakłócić przestrzeganie zaleceń dotyczących badania, takie jak między innymi nawracające zapalenie dróg żółciowych, nawracające wodobrzusze lub niedrożność odpływu wątrobowo-żylnego, (historia) depresji
• Jednoczesny udział w innych badaniach interwencyjnych.