En GnRH-agonist i premenopausala kvinnor som studerar för att behandla svår polycystisk leversjukdom (AGAINST-PLD)

Inklusionskriterier:

• Kvinnliga patienter
• Diagnos av polycystisk leversjukdom definieras som närvaron av mer än 10 levercystor
• Ålder mellan 18 och 45 (inklusive) år;

• Mycket stor lever för ålder, definierad som de övre 10 % av levervolymerna i specifika ålderskategorier (baserat på ett retrospektivt polycystisk leversjukdomsregister, n=1 600 patienter)

  • 18-30 år; höjdjusterad TLV > 2,0 L/m
  • 30-35 år; höjdjusterad TLV > 2,2 L/m
  • 35-40 år; höjdjusterad TLV > 2,5 L/m
  • 40-45 år; höjdjusterad TLV > 3,0 L/m
• Tillgänglighet av minst 1 historisk MRT- eller CT-skanning gjord mellan 5 till 1 år före baslinjebesöket av denna studie
• Pågående levertillväxt, definierad som en ökning av den absoluta totala levervolymen mellan den historiska MRT- eller CT-skanningen och MRT vid screening av denna studie

• Eftersom somatostatinanaloger är bevisat effektiv terapi för polycystisk leversjukdom vid denna tidpunkt krävs att:

  • patienter använder en somatostatinanalog och har fortfarande bekräftad levertillväxt; ELLER
  • patienten har en specifik anledning att inte använda denna medicin, t.ex. patienten använde en somatostatinanalog tidigare, men var tvungen att sluta med den på grund av ineffektivitet eller för att han/hon inte tolererade den, patienten har en kontraindikation för att använda somatostatinanaloger, ingen tillgång till somatostatinanaloger
• Frivilligt skriftligt informerat samtycke före utförandet av några studierelaterade procedurer som inte ingår i standardsjukvård och kan läsa, förstå och svara på studiefrågeformulär.

Exklusions kriterier:

Postmenopausal status eller (vasomotoriska) symtom som indikerar kommande klimakteriet

• Anti Mullerian Hormone (AMH)-mätning vid screeningbesök <0,03 ng/ml.
• Aktiv önskan att få barn, graviditet eller amning
• Kontraindikationer för leuprorelin, såsom historia av hjärt-kärlsjukdom, historia av osteoporos eller osteoporos fastställd med DEXA-skanning vid screening (T-poäng ≤ - 2,5), eller en känd intolerans för leuprorelin
• Levertransplantation eller leveroperation förväntas inom 1,5 år, enligt studieläkarens gottfinnande
• Användning av hormonell oral preventivmedel som innehåller östrogen och/eller progesteron. Däremot är en hormoninnehållande livmoderanordning inte ett uteslutningskriterium.
• Kontraindikationer för MRT-bedömningar (som implantat) eller inte kan eller vill genomgå MRT-undersökning av andra skäl (t.ex. klaustrofobi, djup fetma)
• Njurtransplantation eller kronisk användning av immunsuppressiva medel (som ciklosporin, mykofenolsyra, takrolimus men inte prednisolon) för andra indikationer
• Svår hypertoni, definierad som ett systoliskt blodtryck >160 mmHg och/eller diastoliskt blodtryck >100 mm Hg.
• Kliniskt signifikant, okontrollerat medicinskt tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle sätta patientens säkerhet på spel genom deltagande, eller som skulle påverka effektiviteten av säkerhetsanalys om tillståndet förvärrades under studien, eller som avsevärt kan störa studieefterlevnad, såsom, men inte begränsat till, återkommande kolangit, återkommande ascites eller hepato-venös utflödeshinder, (historia av) depression
• Deltagande i andra interventionsstudier samtidigt.