En GnRH-agonist I præmenopausale kvinder, der studerer til behandling af svær polycystisk leversygdom (AGAINST-PLD)

Inklusionskriterier:

• Kvindelige patienter
• Diagnose af polycystisk leversygdom defineret som tilstedeværelsen af ​​mere end 10 levercyster
• Alder mellem 18 og 45 (inklusive) år;

• Meget stor lever for alder, defineret som de øverste 10 % af levervolumener i specifikke alderskategorier (baseret på et retrospektivt polycystisk leversygdomsregister, n=1.600 patienter)

  • 18-30 år; højdejusteret TLV > 2,0 L/m
  • 30-35 år; højdejusteret TLV > 2,2 L/m
  • 35-40 år; højdejusteret TLV > 2,5 L/m
  • 40-45 år; højdejusteret TLV > 3,0 L/m
• Tilgængelighed af mindst 1 historisk MR- eller CT-scanning foretaget mellem 5 til 1 år før baseline besøg af denne undersøgelse
• Igangværende levervækst, defineret som en stigning i det absolutte totale levervolumen mellem den historiske MR- eller CT-scanning og MR-scanningen ved screening af dette forsøg

• Da somatostatinanaloger er dokumenteret effektiv terapi for polycystisk leversygdom på nuværende tidspunkt er det påkrævet, at:

  • patienter bruger en somatostatinanalog og har stadig bekræftet levervækst; ELLER
  • patient har en specifik grund til ikke at bruge denne medicin, f.eks. patienten har tidligere brugt en somatostatinanalog, men måtte stoppe den på grund af ineffektivitet, eller fordi han/hun ikke tolererede den, patienten har kontraindikation for at bruge somatostatinanaloger, ingen tilgængelighed af somatostatinanaloger
• Frivilligt skriftligt informeret samtykke før udførelse af undersøgelsesrelaterede procedurer, der ikke er en del af standard medicinsk behandling, og i stand til at læse, forstå og svare på undersøgelsesspørgeskemaer.

Ekskluderingskriterier:

Postmenopausal status eller (vasomotoriske) symptomer, der indikerer kommende overgangsalder

• Anti Mullerian Hormone (AMH) måling ved screeningsbesøg <0,03 ng/ml.
• Aktiv lyst til at få børn, graviditet eller amning
• Kontraindikationer for leuprorelin, såsom historie med hjertekarsygdom, historie med osteoporose eller osteoporose bestemt ved DEXA-scanning ved screening (T-score ≤ - 2,5), eller en kendt intolerance over for leuprorelin
• Levertransplantation eller leveroperation forventes inden for 1,5 år, efter undersøgelseslægens skøn
• Brug af hormonel oral prævention indeholdende østrogen og/eller progesteron. I modsætning hertil er en hormonholdig uterinanordning ikke et udelukkelseskriterie.
• Kontraindikationer for MR-vurderinger (såsom implantater) eller ikke i stand til eller villige til at gennemgå MR-scanning af andre årsager (f. klaustrofobi, dyb fedme)
• Nyretransplantation eller kronisk brug af immunsuppressive midler (såsom cyclosporin, mycophenolsyre, tacrolimus men ikke prednisolon) til andre indikationer
• Svær hypertension, defineret som et systolisk blodtryk >160 mmHg og/eller diastolisk blodtryk >100 mm Hg.
• Klinisk signifikant, ukontrolleret medicinsk tilstand, der efter investigators mening ville bringe patientens sikkerhed i fare gennem deltagelse, eller som ville påvirke effektiviteten af ​​sikkerhedsanalysen, hvis tilstanden forværredes under undersøgelsen, eller som kan interferere væsentligt med undersøgelsescompliance, såsom, men ikke begrænset til, tilbagevendende kolangitis, tilbagevendende ascites eller hepato-venøs udstrømningsobstruktion, (historie med) depression
• Deltagelse i andre interventionelle undersøgelser på samme tid.