Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Intranasaalinen ihmisen FGF-1 Parkinsonin tautia sairastaville

perjantai 5. elokuuta 2022 päivittänyt: Zhittya Genesis Medicine, Inc.

Kliininen tutkimustutkimus, jossa arvioitiin nenänsisäisesti annetun ihmisen FGF-1:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla

Tämä on avoin pilottitutkimus, jossa arvioidaan kahden ihmisen FGF-1-annostason turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta, jotka annetaan nenänsisäisesti Parkinsonin tautia sairastaville henkilöille. Pientä 450 µg:n FGF-1-annosta (6 µg/kg 75 kg painavalle koehenkilölle) ja suurta annosta 900 µg FGF-1:tä (12 µg/kg 75 kg painavalle koehenkilölle) tutkitaan peräkkäin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää ihmisen fibroblastikasvutekijän 1:n (FGF-1) turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus, kun sitä annetaan nenänsisäisesti neljälle (4) potilaalle, joilla on idiopaattinen, vaiheen III tai IV Parkinsonin tauti (Hoehnin ja Yahrin vaiheistuskriteerit). ). Tämä on avoin pilottitutkimus, jossa tutkitaan kahta ihmisen FGF-1-annostasoa. Pientä 450 µg:n FGF-1-annosta (6 µg/kg 75 kg painavalle koehenkilölle) ja suurta annosta 900 µg FGF-1:tä (12 µg/kg 75 kg painavalle koehenkilölle) tutkitaan peräkkäin. Koehenkilöt seulotaan enintään 14 päivää ennen tutkimuslääketuotteen (FGF-1) antamista. Jos tutkittava täyttää kaikki sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit, hänet otetaan mukaan tutkimukseen.

Ehdotettu päivittäinen intranasaalinen annostusohjelma näille neljälle kohteelle on seuraava:

Viikko 1: 450 µg FGF-1 Viikko 2: 450 µg FGF-1 Viikko 3: Ei annostusta potilaalle, mutta turvallisuus- ja tehotestit suoritetaan. Jos katsotaan turvalliseksi, mutta tehon dokumentoitua parannusta ei havaita, nämä neljä kohdetta jatkavat suuremman FGF-1-annoksen antamiseen.

Viikko 4: päivittäinen annostelu 900 µg FGF-1:llä. Viikot 5-12: Viikoittaiset seurantakäynnit; ei lääkkeiden annostelua; vain turvallisuutta ja tehokkuutta koskevat testit suoritetaan.

Ennen lääkkeen antamista potilaan elintoiminnot mitataan. Sen jälkeen kun FGF-1-annos on annettu ViaNase® Electronic Atomizer -sumuttimella (tämä laite, jonka Yhdysvaltain FDA on hyväksynyt käytettäväksi ihmisillä, vapauttaa mitatun annoksen lääkettä potilaan nenän kumpaankin sieraimeen, joka sitten hengitetään hengittämällä tasaisesti 2 minuutin ajan). Elintoiminnot mitataan kahden minuutin hengitysjakson jälkeen ja sitten uudelleen 15 minuutin ja 30 minuutin kuluttua. Viimeisen annostelujakson jälkeen seurantakäyntejä turvallisuuden testaamiseksi ja tehon arvioimiseksi tehdään viikon välein seuraavan 7 viikon ajan.

Turvallisuus ja siedettävyys arvioidaan arvioimalla haittatapahtumat (AE) (mukaan lukien joukko laboratorioarvioita, elintoimintoja, fyysisen tutkimuksen löydöksiä, silmätutkimukset ja EKG:t). Tehoa arvioidaan Yhdysvaltain liikehäiriöyhdistyksen tukeman yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) tarkistuksen avulla. Tämä on validoitu kyselylomake, joka kestää 30 minuuttia, jotta koulutettu lääketieteen ammattilainen antaa potilaille ja mittaa Parkinsonin taudin pitkittäistä etenemistä, mukaan lukien motoristen taitojen testausta käsittelevä osio.

Tämän tutkimuksen odotettuihin tuloksiin kuuluu sen toteaminen, että ihmisen FGF-1 on turvallinen ja siedettävä, kun sitä annetaan nenänsisäisesti Parkinsonin tautia sairastaville henkilöille, ja että kliinistä hyötyä havaitaan näillä potilailla, joilla on tällä hetkellä hyvin rajalliset lääketieteelliset mahdollisuudet.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

4

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

36 vuotta - 76 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 40-80-vuotiaat miehet ja naiset, joilla on Parkinsonin taudin diagnoosi. Seulonnassa PI tekee lisävahvistuksen Parkinsonin taudin diagnoosista hyväksyttyjen lääketieteellisten käytäntöjen mukaisesti.
  2. Naispuoliset koehenkilöt, jotka eivät ole raskaana tai ovat hedelmällisessä iässä, ehkäisyhoidossa, jonka päätutkija (PI) hyväksyy.
  3. Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumuslomake, joka täyttää kaikki voimassa olevat säädökset.
  4. Ei todisteita proliferatiivisesta retinopatiasta tai merkittävästä ei-proliferatiivisesta retinopatiasta.
  5. Koehenkilöt voivat saada Parkinsonin taudin vakaata lääkehoitoa ennen tutkimukseen tuloa, mikä on dokumentoitu heidän sairaushistoriansa perusteella. Muut hyväksyttävät lääkkeet ovat päätutkijan harkinnan mukaan. Seulonnassa painotetaan, että jos mahdollista, koehenkilöt eivät saisi lisätä, vaihtaa tai suurentaa Parkinsonin taudin lääkkeiden annoksia tutkimuksen aikana.
  6. Testilääkkeen antaminen ja motorisen toiminnan ja henkisen tilan mittaamiseen tarvittavien kyselylomakkeiden antaminen suoritetaan "päällä"-tilassa.

  7. Kyky suorittaa tutkimus päätutkijan näkemyksen mukaan protokollan mukaisesti.

    -

Poissulkemiskriteerit:

  1. Naiset, jotka ovat raskaana seulonnassa tai ovat hedelmällisessä iässä ja jotka eivät käytä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.
  2. Aiempi allergia tai herkkyys hepariinille.
  3. Merkittävät historialliset tai nykyiset todisteet kroonisesta infektiotaudista tai muista lääketieteellisistä tiloista, jotka tutkijan mielestä vaarantaisivat kohteen tai tutkimuksen turvallisuuden.
  4. Koehenkilöt, joilla on pahanlaatuisia kasvaimia tai joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia (lukuun ottamatta tyvisolusyöpää tai ihon levyepiteelisyöpää), suljetaan pois tutkimuksesta.
  5. Kliinisesti merkittävät EKG-poikkeavuudet, jotka PI:n mielestä voivat mahdollisesti vaarantaa potilaan.
  6. Koehenkilöt, joiden HbA1C on >7,5 %
  7. Hallitsematon verenpaine, systolinen verenpaine > 165 mmHg tai diastolinen verenpaine > 100 mmHg huolimatta ruokavaliosta, liikunnasta tai vakaasta annoksesta sopivaa verenpainetta alentavaa hoitoa vähintään 3 kuukauden ajan
  8. Merkittävä hypotensio, jossa systolinen verenpaine <85 mmHg tai diastolinen verenpaine <55 mmHg.
  9. Seerumin paastokolesteroli > 220 mg/dl.
  10. Nykyinen diagnoosi tai lähihistoria psykoottisesta häiriöstä, MDD:stä, kaksisuuntaisesta mielialahäiriöstä tai posttraumaattisesta stressihäiriöstä tai muusta psykiatrisesta tilasta, joka tutkijan mielestä häiritsee koehenkilön kykyä osallistua tutkimukseen.
  11. Nykyinen tupakkatuotteiden käyttö (saattaa olla aiemmin käyttänyt tupakkaa, mutta ei viimeisten 3 kuukauden ajalta)
  12. Aiempi verkkokalvon sairaus, mukaan lukien proliferatiivinen retinopatia tai vaikea ei-proliferatiivinen retinopatia
  13. Todisteita, jotka viittaavat mihin tahansa muuhun kuin Parkinsonin tautiin liittyvään liikehäiriöön, mukaan lukien etenevä supranukleaarinen halvaus, monisysteeminen surkastuminen, selkärangan pikkuaivojen ataksia jne.
  14. Potilaat, joilla on immunosuppressio.
  15. Minkä tahansa lääkkeen vastaanotto osana tutkimusta 3 kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
  16. Keskivaikea tai vaikea päihteidenkäyttöhäiriö 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai positiiviset huumeiden väärinkäyttötestit seulonnassa.
  17. Keskivaikea tai vaikea alkoholinkäyttöhäiriö 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa, joka vaatii sairaalahoitoa tai hoitoa laitoshoitokeskuksessa.
  18. Positiiviset testitulokset HIV- tai hepatiitti B- ja C-vasta-aineille.
  19. Mikä tahansa poikkeava laboratorioarvo, tila, lääke tai lääketieteellinen laite, joka päätutkijan mielestä voisi mahdollisesti vaarantaa potilaan turvallisuuden.
  20. Ei pysty tai halua tehdä vaadittuja opintokäyntejä -

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Vastoinkäymiset
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tehokkuus
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Motoristen taitojen parantaminen Parkinsonin taudin kyselylomakkeella
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Zhittya Genesis Medicine, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Torstai 1. syyskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 5. elokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 9. elokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 9. elokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. elokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MROS/457920/INDTP

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa