Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Donosowy ludzki FGF-1 dla pacjentów z chorobą Parkinsona

5 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Zhittya Genesis Medicine, Inc.

Badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność donosowo podawanego ludzkiego FGF-1 u pacjentów z chorobą Parkinsona

Jest to otwarte, pilotażowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności dwóch poziomów dawek ludzkiego FGF-1 podawanego donosowo pacjentom z chorobą Parkinsona. Kolejno badana będzie niska dawka 450 µg FGF-1 (6 µg/kg dla osobnika o masie 75 kg) i wysoka dawka 900 µg FGF-1 (12 µg/kg dla osobnika o masie 75 kg).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównymi celami tego badania jest określenie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności ludzkiego czynnika wzrostu fibroblastów 1 (FGF-1) podawanego donosowo czterem (4) pacjentom z idiopatyczną chorobą Parkinsona w stadium III lub IV (kryteria stopnia zaawansowania Hoehna i Yahra) ). Jest to otwarte, pilotażowe badanie mające na celu zbadanie dwóch poziomów dawek ludzkiego FGF-1. Kolejno badana będzie niska dawka 450 µg FGF-1 (6 µg/kg dla osobnika o masie 75 kg) i wysoka dawka 900 µg FGF-1 (12 µg/kg dla osobnika o masie 75 kg). Pacjenci będą badani przesiewowo do 14 dni przed podaniem badanego produktu leczniczego (FGF-1). Jeśli pacjent spełnia wszystkie kryteria włączenia/wyłączenia, zostanie włączony do badania.

Proponowany dzienny schemat dawkowania donosowego dla czterech pacjentów jest następujący:

Tydzień 1: 450 µg FGF-1 Tydzień 2: 450 µg FGF-1 Tydzień 3: Brak dawkowania dla pacjentów, ale przeprowadzone zostaną testy bezpieczeństwa i skuteczności. Jeśli zostanie to uznane za bezpieczne, ale nie zostanie zaobserwowana udokumentowana poprawa skuteczności, czterech osobników przejdzie do podawania wyższej dawki FGF-1.

Tydzień 4: codzienne dawkowanie 900 µg FGF-1 Tygodnie 5-12: Cotygodniowe wizyty kontrolne; brak dawkowania leków; przeprowadzane będą tylko testy bezpieczeństwa i skuteczności.

Przed podaniem leku zostaną zbadane parametry życiowe pacjenta. Po donosowym podaniu dawki FGF-1 przez elektroniczny atomizer ViaNase® (to urządzenie, które amerykańska FDA dopuściła do stosowania u ludzi, uwalnia odmierzoną dawkę leku do każdego nozdrza w nosie pacjenta, która następnie jest wdychana oddychając równomiernie przez 2 minuty). Parametry życiowe zostaną zmierzone po dwuminutowym okresie oddychania, a następnie ponownie po 15 i 30 minutach. Po zakończeniu ostatniego okresu dawkowania wizyty kontrolne w celu przeprowadzenia testów bezpieczeństwa i oceny skuteczności będą odbywać się w odstępach tygodniowych przez kolejne 7 tygodni.

Bezpieczeństwo i tolerancja zostaną ocenione poprzez ocenę zdarzeń niepożądanych (AE) (w tym baterii ocen laboratoryjnych, parametrów życiowych, wyników badania fizykalnego, badań oczu i elektrokardiogramów [EKG]). Skuteczność zostanie oceniona na podstawie rewizji Jednolitej Skali Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) sponsorowanej przez Amerykańskie Towarzystwo Zaburzeń Ruchowych. Jest to zatwierdzony kwestionariusz, którego podanie pacjentom przez przeszkolonego pracownika służby zdrowia zajmuje 30 minut i mierzy podłużną progresję choroby Parkinsona, w tym część dotyczącą testów zdolności motorycznych.

Oczekiwane wyniki tego badania obejmują ustalenie, że ludzki FGF-1 jest bezpieczny i tolerowany przy podawaniu donosowym pacjentom z chorobą Parkinsona oraz że obserwuje się korzyści kliniczne u tych pacjentów, którzy obecnie mają bardzo ograniczone możliwości medyczne.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

4

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

36 lat do 76 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku 40-80 lat włącznie z rozpoznaniem choroby Parkinsona. Podczas badania przesiewowego dalsze potwierdzenie rozpoznania choroby Parkinsona zostanie dokonane przez PI zgodnie z przyjętą praktyką medyczną.
  2. Kobiety, które nie mogą zajść w ciążę lub mogą zajść w ciążę, poddane antykoncepcji uznane za akceptowalne przez głównego badacza (PI).
  3. Podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody, który spełnia wszystkie obecne kryteria regulacyjne.
  4. Brak dowodów na retinopatię proliferacyjną lub znaczącą retinopatię nieproliferacyjną.
  5. Pacjenci mogą być na stabilnej terapii medycznej z powodu choroby Parkinsona przed przystąpieniem do badania, co jest udokumentowane w ich historii medycznej. Inne akceptowalne leki będą ustalane według uznania głównego badacza. Podczas badania przesiewowego zostanie podkreślone, że jeśli to możliwe, badani nie powinni dodawać, zmieniać ani zwiększać dawek jakichkolwiek leków na chorobę Parkinsona podczas trwania badania.
  6. Podawanie leku testowego i podawanie kwestionariuszy do pomiaru funkcji motorycznych i stanu psychicznego będzie wykonywane w stanie „włączenia”.

  7. Możliwość ukończenia badania zgodnie z protokołem w ocenie kierownika projektu.

    -

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobiety, które są w ciąży podczas badania przesiewowego lub są w wieku rozrodczym i nie stosują akceptowalnej formy antykoncepcji.
  2. Historia alergii lub wrażliwości na heparynę.
  3. Znacząca historia lub aktualne dowody przewlekłej choroby zakaźnej lub innych schorzeń, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub badania.
  4. Pacjenci z nowotworami złośliwymi lub nowotworami złośliwymi w wywiadzie (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry) zostaną wykluczeni z badania.
  5. Klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG, które w opinii lekarza mogą potencjalnie narazić pacjenta na ryzyko.
  6. Osoby z HbA1C >7,5%
  7. Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze ze skurczowym ciśnieniem krwi >165 mmHg lub rozkurczowym >100 mmHg pomimo diety, wysiłku fizycznego lub stałej dawki odpowiedniej terapii hipotensyjnej przez co najmniej 3 miesiące
  8. Znaczne niedociśnienie ze skurczowym ciśnieniem krwi <85 mmHg lub rozkurczowym ciśnieniem krwi <55 mmHg.
  9. Całkowity cholesterol w surowicy na czczo >220 mg/dl.
  10. Aktualna diagnoza lub niedawna historia zaburzeń psychotycznych, MDD, choroby afektywnej dwubiegunowej lub zespołu stresu pourazowego lub innego stanu psychicznego, który w opinii badacza mógłby zakłócić zdolność uczestnika do udziału w badaniu.
  11. Bieżące używanie wyrobów tytoniowych (może mieć historię używania tytoniu w przeszłości, ale nie w ciągu ostatnich 3 miesięcy)
  12. Istniejąca wcześniej choroba siatkówki, w tym retinopatia proliferacyjna lub ciężka retinopatia nieproliferacyjna
  13. Dowody sugerujące jakikolwiek rodzaj zaburzeń ruchowych niezwiązanych z chorobą Parkinsona, w tym postępujące porażenie nadjądrowe, zanik wielonarządowy, ataksja rdzeniowo-móżdżkowa itp.
  14. Pacjenci z obniżoną odpornością.
  15. Otrzymanie dowolnego leku w ramach badania naukowego w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej.
  16. Historia zaburzeń związanych z używaniem substancji o umiarkowanym lub ciężkim nasileniu w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub pozytywny wynik testu na nadużywanie narkotyków podczas badania przesiewowego.
  17. Historia zaburzeń związanych z używaniem alkoholu o umiarkowanym lub ciężkim nasileniu w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym wymagającym hospitalizacji lub leczenia w ośrodku leczenia stacjonarnego.
  18. Pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi HIV lub wirusowemu zapaleniu wątroby typu B i C.
  19. Każda nieprawidłowa wartość laboratoryjna, stan, lek lub urządzenie medyczne, które w opinii głównego badacza mogą potencjalnie zagrozić bezpieczeństwu pacjenta.
  20. Nie mogą lub nie chcą odbyć wymaganych wizyt studyjnych -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zdarzenia niepożądane
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność
Ramy czasowe: 12 tygodni
Poprawa umiejętności motorycznych za pomocą kwestionariusza choroby Parkinsona
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zhittya Genesis Medicine, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 września 2022

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MROS/457920/INDTP

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj