帕金森病患者的鼻内人 FGF-1
一项评估帕金森病患者鼻内给药人 FGF-1 的安全性、耐受性和有效性的临床研究
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是确定人成纤维细胞生长因子 1 (FGF-1) 鼻内给药于四 (4) 名患有特发性 III 期或 IV 期帕金森病(Hoehn 和 Yahr 分期标准)的受试者时的安全性、耐受性和有效性). 这是一项开放标签的初步研究,旨在研究两种剂量水平的人 FGF-1。 将依次研究低剂量 450 µg FGF-1(6 µg/kg 用于 75 kg 受试者)和高剂量 900 µg FGF-1(12 µg/kg 用于 75 kg 受试者)。 将在研究药物产品 (FGF-1) 给药前最多 14 天对受试者进行筛选。 如果受试者符合所有纳入/排除标准,他们将被纳入研究。
四个受试者的建议每日鼻内给药方案如下:
第 1 周:450 µg FGF-1 第 2 周:450 µg FGF-1 第 3 周:无患者给药,但将进行安全性和有效性测试。 如果认为安全,但未观察到有记录的疗效改善,则四名受试者将继续服用更高剂量的 FGF-1。
第 4 周:每天服用 900 µg FGF-1 第 5-12 周:每周随访;没有药物剂量;只会进行安全性和有效性测试。
在递送药物之前,将记录受试者的生命体征。 在通过 ViaNase® 电子雾化器(该设备已获得美国 FDA 授权用于人体)鼻内递送 FGF-1 剂量后,将计量剂量的药物释放到受试者鼻子的每个鼻孔中,然后吸入通过在 2 分钟内均匀呼吸)。 生命体征将在两分钟的呼吸期后测量,然后在 15 分钟和 30 分钟后再次测量。 在最后的给药期之后,将在接下来的 7 周内每周进行一次安全性测试和疗效评估的随访。
安全性和耐受性将通过评估不良事件(AE)(包括一系列实验室评估、生命体征、身体检查结果、眼科检查和心电图 [ECG])来评估。 疗效将通过美国运动障碍协会赞助的统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 修订版进行评估。 这是一份经过验证的问卷,经过培训的医疗专业人员需要 30 分钟才能对患者进行管理,并测量帕金森病的纵向进展,包括运动技能测试部分。
该研究的预期结果包括确定人 FGF-1 在鼻内给药于帕金森氏病患者时是安全且可耐受的,并且在这些目前医疗选择非常有限的患者中观察到临床益处。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名:Conville S Brown, MD
- 电话号码:242-356-6666
- 邮箱:drconvillebrown@gmail.com
学习地点
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Nassau、巴哈马
- The Medical Pavilion Bahamas
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接触:
- Conville S Brown
- 电话号码:242-356-6666
- 邮箱:drconvillebrown@gmail.com
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准:
- 年龄在 40-80 岁之间的男性和女性,诊断为帕金森病。 在筛选时,PI 将根据公认的医疗实践进一步确认帕金森病的诊断。
- 具有非生育潜力或具有生育潜力的女性受试者,其节育被认为是首席研究员 (PI) 可接受的。
- 签署并注明日期的知情同意书,符合所有现行监管标准。
- 没有增殖性视网膜病变或明显的非增殖性视网膜病变的证据。
- 在进入研究之前,受试者可以接受稳定的帕金森病药物治疗,如他们的病史所记录的那样。 其他可接受的药物将由首席研究员自行决定。 在筛选时将强调,如果可能,受试者在研究期间不应添加、转换或增加任何帕金森病药物的剂量。
- 测试药物管理和测量运动功能和精神状态的问卷管理将在“开启”状态下进行。
能够按照首席研究员的意见按照方案完成研究。
-
排除标准:
- 在筛查时怀孕或有生育能力但未使用可接受的避孕措施的女性。
- 对肝素过敏或敏感的历史。
- 研究者认为会危及受试者或研究安全的慢性传染病或其他医学病症的重要病史或当前证据。
- 患有恶性肿瘤或有恶性肿瘤病史(基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌除外)的受试者将被排除在研究之外。
- PI 认为可能会使患者处于危险之中的具有临床意义的 ECG 异常。
- HbA1C >7.5% 的受试者
- 尽管饮食、运动或稳定剂量的适当抗高血压治疗至少 3 个月,但收缩压 >165 mmHg 或舒张压 >100 mmHg 仍未控制的高血压
- 收缩压 <85 mmHg 或舒张压 <55 mmHg 的显着低血压。
- 总空腹血清胆固醇 >220 mg/dL。
- 当前诊断或最近患有精神障碍、MDD、双相情感障碍或创伤后应激障碍,或研究者认为会干扰受试者参与试验能力的其他精神疾病。
- 目前使用烟草制品(可能有烟草使用史,但最近 3 个月内没有)
- 预先存在的视网膜疾病,包括增殖性视网膜病变或严重的非增殖性视网膜病变
- 证据表明任何类型的非帕金森病运动障碍,包括进行性核上性麻痹、多系统萎缩、脊髓性小脑性共济失调等。
- 免疫抑制的患者。
- 在筛选访问后的 3 个月内收到任何药物作为研究的一部分。
- 筛查前 3 个月内有中度至重度物质使用障碍史或筛查时药物滥用测试呈阳性。
- 筛查前 6 个月内有中度至重度酒精使用障碍史,需要住院治疗或在住院治疗中心接受治疗。
- HIV 或乙肝和丙肝抗体检测结果呈阳性。
- 首席研究员认为可能危及患者安全的任何异常实验室值、条件、药物或医疗设备。
- 无法或不愿意进行所需的研究访问 -
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:不适用
- 介入模型:单组作业
- 屏蔽:无(打开标签)
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
安全性和耐受性
大体时间:12周
|
不良事件
|
12周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
功效
大体时间:12周
|
通过帕金森病问卷改善运动技能
|
12周
|
合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (预期的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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人 FGF-1的临床试验
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CardioVascular BioTherapeutics, Inc.Warren General Hospital完全的
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Bangkok Metropolitan Administration Medical College...完全的
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Arash Asher, MDVoxxLife招聘中
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Imperial College LondonCambridge University Hospitals NHS Foundation Trust; University of Edinburgh; University of Manchester 和其他合作者终止