- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT05493462
Intranasale menselijke FGF-1 voor proefpersonen met de ziekte van Parkinson
Een klinische onderzoeksstudie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van intranasaal toegediend humaan FGF-1 bij proefpersonen met de ziekte van Parkinson
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De primaire doelstellingen van deze studie zijn het bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van humane fibroblastgroeifactor 1 (FGF-1) bij intranasale toediening aan vier (4) proefpersonen met idiopathische, stadium III of IV ziekte van Parkinson (stadiëringscriteria van Hoehn en Yahr ). Dit is een open-label pilootstudie om twee dosisniveaus van humaan FGF-1 te bestuderen. Een lage dosis van 450 µg FGF-1 (6 µg/kg voor een proefpersoon van 75 kg) en een hoge dosis van 900 µg FGF-1 (12 µg/kg voor een proefpersoon van 75 kg) zullen achtereenvolgens worden bestudeerd. Proefpersonen zullen tot 14 dagen vóór toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (FGF-1) worden gescreend. Als de proefpersoon aan alle inclusie-/exclusiecriteria voldoet, wordt hij/zij ingeschreven in het onderzoek.
Het voorgestelde dagelijkse intranasale doseringsregime voor de vier proefpersonen is als volgt:
Week 1: 450 µg FGF-1 Week 2: 450 µg FGF-1 Week 3: Geen dosering voor de patiënt, maar veiligheids- en werkzaamheidstesten zullen worden uitgevoerd. Als het veilig wordt geacht, maar er geen gedocumenteerde verbetering van de werkzaamheid wordt waargenomen, zullen de vier proefpersonen overgaan tot toediening van een hogere dosis FGF-1.
Week 4: dagelijkse dosering met 900 µg FGF-1 Weken 5-12: wekelijkse controlebezoeken; geen medicijndosering; alleen veiligheids- en werkzaamheidstesten zullen worden uitgevoerd.
Voordat het medicijn wordt toegediend, worden de vitale functies van de patiënt gemeten. Na de intranasale toediening van de FGF-1-dosis door de ViaNase® Electronic Atomizer (dit apparaat, dat door de Amerikaanse FDA is goedgekeurd voor gebruik bij mensen, geeft een afgemeten dosis van een medicijn af in elk neusgat van de neus van de proefpersoon, die vervolgens wordt ingeademd door gelijkmatig te ademen gedurende een periode van 2 minuten). Vitale functies worden gemeten na de ademhalingsperiode van twee minuten en daarna opnieuw na 15 minuten en 30 minuten. Na de laatste doseringsperiode zullen gedurende de volgende 7 weken met wekelijkse tussenpozen follow-upbezoeken voor veiligheidstests en evaluaties van de werkzaamheid plaatsvinden.
De veiligheid en verdraagbaarheid zullen worden beoordeeld door bijwerkingen (AE's) te evalueren (waaronder een reeks laboratoriumevaluaties, vitale functies, bevindingen van lichamelijk onderzoek, oogonderzoeken en elektrocardiogrammen [ECG's]). De werkzaamheid zal worden beoordeeld met de door de U.S. Movement Disorder Society gesponsorde revisie van de Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS). Dit is een gevalideerde vragenlijst die een getrainde medische professional in 30 minuten aan patiënten moet afnemen en die de longitudinale progressie van de ziekte van Parkinson meet, inclusief een gedeelte over het testen van motorische vaardigheden.
Verwachte resultaten van deze studie zijn onder andere de vaststelling dat humaan FGF-1 veilig en verdraagbaar is wanneer het intranasaal wordt toegediend aan proefpersonen met de ziekte van Parkinson en dat er een klinisch voordeel wordt waargenomen bij deze patiënten, die momenteel zeer beperkte medische opties hebben.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Conville S Brown, MD
- Telefoonnummer: 242-356-6666
- E-mail: drconvillebrown@gmail.com
Studie Locaties
-
-
-
Nassau, Bahamas
- The Medical Pavilion Bahamas
-
Contact:
- Conville S Brown
- Telefoonnummer: 242-356-6666
- E-mail: drconvillebrown@gmail.com
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen en vrouwen van 40 tot en met 80 jaar met een diagnose van de ziekte van Parkinson. Bij de screening zal een verdere bevestiging van de diagnose van de ziekte van Parkinson worden gemaakt door de PI in overeenstemming met geaccepteerde medische praktijken.
- Vrouwelijke proefpersonen die niet zwanger kunnen worden of, indien ze zwanger kunnen worden, anticonceptie krijgen die door de hoofdonderzoeker (PI) als acceptabel wordt beschouwd.
- Ondertekend en gedateerd geïnformeerd toestemmingsformulier, dat voldoet aan alle huidige wettelijke criteria.
- Geen bewijs van proliferatieve retinopathie of significante niet-proliferatieve retinopathie.
- Proefpersonen kunnen een stabiele medische therapie krijgen voor hun ziekte van Parkinson voordat ze aan het onderzoek beginnen, zoals gedocumenteerd door hun medische geschiedenis. Andere medicijnen die acceptabel zijn, zijn ter beoordeling van de hoofdonderzoeker. Bij de screening zal erop worden gewezen dat proefpersonen, indien mogelijk, tijdens de duur van het onderzoek geen medicijnen tegen de ziekte van Parkinson mogen toevoegen, wisselen of verhogen.
- De toediening van testgeneesmiddelen en de toediening van vragenlijsten om de motorische functie en mentale toestand te meten, wordt uitgevoerd in de "aan"-toestand.
Vaardigheid om het onderzoek volgens het protocol af te ronden naar de mening van de hoofdonderzoeker.
-
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwen die zwanger zijn bij de screening of zwanger kunnen worden en geen aanvaardbare vorm van anticonceptie gebruiken.
- Geschiedenis van allergie of gevoeligheid voor heparine.
- Significante voorgeschiedenis of actueel bewijs van chronische infectieziekte of andere medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon of het onderzoek in gevaar zouden kunnen brengen.
- Proefpersonen met maligniteiten of een voorgeschiedenis van maligniteiten (met uitzondering van basaalcelcarcinoom of plaveiselcelcarcinoom van de huid) zullen van het onderzoek worden uitgesloten.
- Klinisch significante ECG-afwijkingen die naar de mening van de PI de patiënt mogelijk in gevaar kunnen brengen.
- Proefpersonen met een HbA1C van >7,5%
- Ongecontroleerde hypertensie met systolische bloeddruk >165 mmHg of diastolische bloeddruk >100 mmHg ondanks dieet, lichaamsbeweging of een stabiele dosis van een geschikte antihypertensieve therapie gedurende ten minste 3 maanden
- Significante hypotensie met systolische bloeddruk <85 mmHg of diastolische bloeddruk <55 mmHg.
- Totaal nuchter serumcholesterol >220 mg/dL.
- Een huidige diagnose of recente geschiedenis van psychotische stoornis, MDD, bipolaire stoornis of posttraumatische stressstoornis, of andere psychiatrische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om aan het onderzoek deel te nemen, zou belemmeren.
- Actueel gebruik van tabaksproducten (kan een voorgeschiedenis van tabaksgebruik hebben, maar niet in de afgelopen 3 maanden)
- Reeds bestaande netvliesaandoening, waaronder proliferatieve retinopathie of ernstige niet-proliferatieve retinopathie
- Bewijs dat wijst op een bewegingsstoornis die niet door de ziekte van Parkinson wordt veroorzaakt, waaronder progressieve supranucleaire verlamming, meervoudige systeematrofie, spinale cerebellaire ataxie, enz.
- Patiënten met immunosuppressie.
- Ontvangst van een geneesmiddel als onderdeel van een onderzoeksstudie binnen 3 maanden na het screeningsbezoek.
- Geschiedenis van matige tot ernstige stoornis in middelengebruik binnen 3 maanden vóór screening of positieve drugsmisbruiktest bij screening.
- Geschiedenis van alcoholgebruiksstoornis van matige tot ernstige ernst binnen 6 maanden voorafgaand aan screening waarvoor ziekenhuisopname of behandeling in een intramuraal behandelcentrum nodig was.
- Positieve testresultaten voor antilichamen tegen HIV of hepatitis B en C.
- Elke abnormale laboratoriumwaarde, aandoening, medicatie of medisch hulpmiddel die naar de mening van de hoofdonderzoeker de veiligheid van de patiënt in gevaar kan brengen.
- Niet in staat of niet bereid om de vereiste studiebezoeken af te leggen -
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagzaamheid
Tijdsspanne: 12 weken
|
Bijwerkingen
|
12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Doeltreffendheid
Tijdsspanne: 12 weken
|
Verbetering van motorische vaardigheden door vragenlijst over de ziekte van Parkinson
|
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MROS/457920/INDTP
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .