- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05493462
Intranasal Human FGF-1 for personer med Parkinsons sykdom
En klinisk forskningsstudie som evaluerer sikkerheten, toleransen og effekten av intranasalt administrert human FGF-1 hos personer med Parkinsons sykdom
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
De primære målene for denne studien er å bestemme sikkerheten, toleransen og effekten av human fibroblast vekstfaktor 1 (FGF-1) når det administreres intranasalt til fire (4) personer med idiopatisk, stadium III eller IV Parkinsons sykdom (Hoehn og Yahr stadiekriterier ). Dette er en åpen pilotstudie for å studere to dosenivåer av human FGF-1. En lav dose på 450 µg FGF-1 (6 µg/kg for et 75 kg individ) og en høy dose på 900 µg FGF-1 (12 µg/kg for et 75 kg individ) vil bli studert sekvensielt. Forsøkspersonene vil bli screenet inntil 14 dager før administrering av undersøkelsesmiddelet (FGF-1). Dersom forsøkspersonen oppfyller alle inklusjons-/eksklusjonskriterier, vil de bli registrert i studien.
Det foreslåtte daglige intranasale doseringsregimet for de fire forsøkspersonene er som følger:
Uke 1: 450 µg FGF-1 Uke 2: 450 µg FGF-1 Uke 3: Ingen pasientdosering, men sikkerhets- og effekttesting vil bli utført. Hvis det anses som trygt, men en dokumentert forbedring i effektivitet ikke observeres, vil de fire forsøkspersonene fortsette til administrering av en høyere dose FGF-1.
Uke 4: daglig dosering med 900 µg FGF-1 Uke 5-12: Oppfølging ukentlige besøk; ingen medikamentdosering; bare sikkerhets- og effekttesting vil bli utført.
Før legemidlet leveres, vil personens vitale tegn bli tatt. Etter intranasal levering av FGF-1-dosen av ViaNase® Electronic Atomizer (denne enheten, som US FDA har autorisert for bruk på mennesker, frigir en oppmålt dose av et medikament i hvert nesebor i forsøkspersonens nese, som deretter inhaleres ved å puste jevnt over en 2-minutters periode). Vitale tegn vil bli målt etter den to minutter lange pusteperioden og deretter igjen om 15 minutter og 30 minutter. Etter den siste doseringsperioden vil oppfølgingsbesøk for sikkerhetstesting og effektevalueringer gis med ukentlige intervaller i de påfølgende 7 ukene.
Sikkerhet og tolerabilitet vil bli vurdert ved å evaluere uønskede hendelser (inkludert en rekke laboratorieevalueringer, vitale tegn, fysiske undersøkelsesfunn, øyeundersøkelser og elektrokardiogrammer [EKG]). Effekten vil bli vurdert med U.S. Movement Disorder Society-Sponsored Revision av Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS). Dette er et validert spørreskjema som tar 30 minutter for en utdannet medisinsk fagperson å administrere til pasienter og måler langsgående progresjon av Parkinsons sykdom, inkludert en del om motorisk testing.
Forventede resultater fra denne studien inkluderer å fastslå at human FGF-1 er trygg og tolerabel når den administreres intranasalt til personer med Parkinsons sykdom, og at en klinisk fordel er observert hos disse pasientene, som for tiden har svært begrensede medisinske muligheter.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Conville S Brown, MD
- Telefonnummer: 242-356-6666
- E-post: drconvillebrown@gmail.com
Studiesteder
-
-
-
Nassau, Bahamas
- The Medical Pavilion Bahamas
-
Ta kontakt med:
- Conville S Brown
- Telefonnummer: 242-356-6666
- E-post: drconvillebrown@gmail.com
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn og kvinner 40-80 år, inklusive, med diagnose Parkinsons sykdom. Ved screening vil en ytterligere bekreftelse av diagnosen Parkinsons sykdom bli gjort av PI i samsvar med akseptert medisinsk praksis.
- Kvinnelige forsøkspersoner med ikke-fertil alder eller hvis de er i fertil alder, på prevensjon anses akseptable for hovedetterforskeren (PI).
- Signert og datert informert samtykkeskjema, som oppfyller alle gjeldende regulatoriske kriterier.
- Ingen tegn på proliferativ retinopati eller signifikant ikke-proliferativ retinopati.
- Forsøkspersoner kan være på stabil medisinsk behandling for sin Parkinsons sykdom før de går inn i studien, som dokumentert av deres medisinske historie. Andre medisiner som er akseptable vil være etter hovedetterforskerens skjønn. Ved screening vil det bli understreket at forsøkspersoner om mulig ikke bør legge til, bytte eller øke doser av medisiner mot Parkinsons sykdom i løpet av studiens varighet.
- Testlegemiddeladministrering og administrasjon av spørreskjemaer for å måle motorisk funksjon og mental status vil bli utført i «på»-tilstand.
Evne til å fullføre studien i samsvar med protokollen etter hovedetterforskerens oppfatning.
-
Ekskluderingskriterier:
- Kvinner som er gravide ved screening eller i fertil alder og ikke bruker en akseptabel form for prevensjon.
- Anamnese med allergi eller følsomhet for heparin.
- Betydelig historie eller nåværende bevis på kronisk infeksjonssykdom eller andre medisinske tilstander som, etter etterforskerens oppfatning, ville kompromittere sikkerheten til forsøkspersonen eller studien.
- Personer med maligniteter eller tidligere maligniteter (med unntak av basalcellekarsinom eller plateepitelkarsinom i huden) vil bli ekskludert fra studien.
- Klinisk signifikante EKG-avvik som etter PI's oppfatning potensielt kan sette pasienten i fare.
- Personer med en HbA1C på >7,5 %
- Ukontrollert hypertensjon med systolisk blodtrykk >165 mmHg eller diastolisk blodtrykk >100 mmHg til tross for diett, trening eller en stabil dose av en passende antihypertensiv terapi i minst 3 måneder
- Signifikant hypotensjon med systolisk blodtrykk <85 mmHg eller diastolisk blodtrykk <55 mmHg.
- Totalt fastende serumkolesterol >220 mg/dL.
- En nåværende diagnose eller nyere historie med psykotisk lidelse, MDD, bipolar lidelse eller posttraumatisk stresslidelse, eller annen psykiatrisk tilstand som, etter etterforskerens mening, ville forstyrre forsøkspersonens evne til å delta i forsøket.
- Nåværende bruk av tobakksprodukter (kan ha en tidligere historie med tobakksbruk, men ikke de siste 3 månedene)
- Eksisterende retinal sykdom, inkludert proliferativ retinopati eller alvorlig ikke-proliferativ retinopati
- Bevis som tyder på alle typer bevegelsesforstyrrelser som ikke er fra Parkinsons sykdom, inkludert progressiv supranukleær parese, multippel systematrofi, spinal cerebellar ataksi, etc.
- Pasienter som er immunsupprimerte.
- Mottak av ethvert medikament som en del av en forskningsstudie innen 3 måneder etter screeningbesøket.
- Anamnese med rusmisbruksforstyrrelse av moderat til alvorlig alvorlighetsgrad innen 3 måneder før screening eller positive rusmiddeltesting ved screening.
- Anamnese med alkoholmisbruksforstyrrelse av moderat til alvorlig alvorlighetsgrad innen 6 måneder før screening som krever sykehusinnleggelse eller behandling ved et døgnbehandlingssenter.
- Positive testresultater for HIV eller hepatitt B og C antistoffer.
- Enhver unormal laboratorieverdi, tilstand, medisin eller medisinsk utstyr som etter hovedetterforskerens oppfatning kan potensielt kompromittere pasientens sikkerhet.
- Kan ikke eller vil ikke foreta de nødvendige studiebesøkene -
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: 12 uker
|
Uønskede hendelser
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektivitet
Tidsramme: 12 uker
|
Forbedring av motoriske ferdigheter ved spørreskjema om Parkinsons sykdom
|
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MROS/457920/INDTP
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .