Havaintotutkimus nimeltä JOIHA saadakseen lisätietoja siitä, kuinka hyvin Jivi-hoito toimii estämään nivelongelmia aikuisilla, joilla on hemofilia A (JOIHA)
Jivi®-profylaksia pitkäaikaisen hoidon tulos nivelten terveydelle aikuispotilailla, joilla on hemofilia A
Tämä on havaintotutkimus, jossa kerätään ja tutkitaan tietoja hemofilia A:ta sairastavilta henkilöiltä, jotka päättävät itse tai lääkärinsä suosituksesta ottaa Jivin. Havainnointitutkimuksissa tehdään vain havaintoja ilman erityisiä neuvoja tai interventioita.
Hemofilia A on geneettinen verenvuotohäiriö, joka johtuu "hyytymistekijäksi 8" (FVIII) kutsutun proteiinin puutteesta verestä. FVIII:a löytyy luonnollisesti verestä, jossa se saa veren kasautumaan yhteen verenvuodon ehkäisemiseksi ja pysäyttämiseksi. Ihmiset, joilla on alhainen FVIII-taso tai FVIII, joka ei toimi kunnolla, voivat vuotaa pitkään pienistä haavoista, heillä voi olla kivuliasta verenvuotoa nivelissä tai sisäistä verenvuotoa.
Tutkimuslääke Jivi (tunnetaan myös nimellä damoktokogialfa pegol) on jo lääkäreiden saatavilla hemofilia A -potilaille verenvuodon hoitoon ja ehkäisyyn. Se toimii korvaamalla puuttuvan FVIII:n tai FVIII:n, joka ei toimi kunnolla.
Hemofilia A -potilaat tarvitsevat usein FVIII-valmisteita suoneen. Niin sanottuja standardin puoliintumisajan (SHL) tuotteita on annettava 2–4 kertaa viikossa verenvuodon ehkäisemiseksi. Viime vuosina on saatavilla uusia tuotteita, kuten Jivi, nimeltään EHL-tuotteet. Nämä tuotteet säilyvät elimistössä pidempään, joten niitä on annettava harvemmin ruiskeilla jopa 7 päivän välein. Näin ollen nämä hoidot voivat olla helpompia ja mukavampia noudattaa jokapäiväisessä elämässä. Parasta hoitomäärää ja injektiotiheyttä koskevaa yleissuunnitelmaa verenvuodon ehkäisyyn ei ole, koska vaikeusaste voi olla erilainen ja yksittäiset riskitekijät on otettava huomioon. Lääkärit päättävät usein hoitosuunnitelman potilaan sairauden ja vasteen perusteella.
Kliiniset tutkimukset ovat jo osoittaneet, että hemofilia A -potilaat hyötyvät Jivi-hoidosta. Ei kuitenkaan ole saatavilla todellista tietoa siitä, kuinka hyvin Jivi tukee nivelten terveyttä ultraäänitutkimuksella (US) ja HEAD-US -pisteillä mitattuna.
Tässä tutkimuksessa tutkijat haluavat oppia lisää siitä, kuinka hyvin Jivi toimii, jos sitä käytetään pitkiä hoitojaksoja todellisissa olosuhteissa nivelongelmien ehkäisemiseksi hemofilia A:ta sairastavilla ihmisillä. Se, kuinka hyvin se toimii, tarkoittaa osallistujien nivelten tilan selvittämistä. voidaan parantaa Jivi-hoidolla.
Tätä varten tutkijat keräävät tietoja osallistujien nivelten tilasta mennessä
- kuvien tekeminen osallistujien nivelistä käyttämällä ääniaaltoja (ultraääni) ja
- käyttäen HEAD-US pistemäärää 24 kuukauden Jivi-hoidon jälkeen. Tutkijat vertaavat näitä tietoja osallistujien nivelten tilaan ennen Jivi-hoidon aloittamista.
Tämän tiedonkeruun lisäksi tässä tutkimuksessa ei ole suunniteltu muita testejä tai tutkimuksia.
Jotkut tämän tutkimuksen osallistujat saavat jo Jivi-hoitoa osana säännöllistä hoitoaan enintään 12 kuukautta. Ja jotkut osallistujat alkavat ottaa Jiviä tässä tutkimuksessa lääkärinsä määräämällä rutiiniharjoittelulla hyväksyttyjen tuotetietojen mukaisesti.
Tutkijat keräävät tietoja jokaisesta potilaasta 26 kuukauden ajan Jivi-hoidon aloittamisen jälkeen.
Tässä tutkimuksessa ei vaadita käyntejä tai testejä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Multiple Locations, Italia
- Many locations
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diagnoosi hemofilia A FVIII:C ≤2 %.
- Potilaat ≥ 18-vuotiaat.
- Aiemmin hoidettu hemofilia A:n (PTP) vuoksi.
- Potilaat, jotka olivat aloittaneet damoktokogialfa-pegol-hoidon enintään 12 kuukautta ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai jotka aloittavat damoktokogialfa-pegol-hoidon ilmoittautumisen yhteydessä, kun päätös damoktokogialfa-pegol-hoidon aloittamisesta on tehty ennen tutkimukseen osallistumispäätöstä.
- Potilaat, joilla on HEAD-US-mittaus saatavilla 2 kuukauden aikana ennen damoktokogialfa-pegol-hoidon aloittamista.
- Potilaat, joilla ei ole aiemmin ollut FVIII-estäjiä tai potilaat, joilla on aiemmin ollut FVIII-estäjiä ja jotka ovat saaneet tavanomaista profylaksihoitoa vähintään 1 vuoden ajan ennen lähtötilannetta (damoktokogialfa-pegol-hoidon aloitus).
- Tällä hetkellä ei ole näyttöä FVIII-estäjistä tai kliinistä epäilyä FVIII-estäjistä.
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus/suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Samanaikainen osallistuminen tutkimusohjelmaan rutiininomaisen kliinisen käytännön ulkopuolisten interventioiden kanssa.
- Minkä tahansa muun verenvuoto-/hyytymishäiriön diagnosointi kuin hemofilia A.
- Potilas, joka on saanut ITI-hoitoa ilmoittautumishetkellä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Hemofilia A -potilaat
Hemofiliapotilaat, jotka olivat aloittaneet damoktokogialfa-pegol-hoidon.
|
Interventio annetaan osana rutiinihoitoa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muuttumattoman tai pienentyneen HEAD-US-pistemäärän esiintyminen 24 kuukauden kuluttua damoktokogialfa-pegol-hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Hemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) -pistemäärä perustuu päänivelten (polvet, kyynärpäät, nilkat) kolmeen merkkiin: niveltulehdus (pisteet: 0-2), rusto (pisteet: 0-4), subkondraal luu (pisteet: 0-2).
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muuttumattoman tai pienentyneen HEAD-US-pistemäärän esiintyminen 12 kuukauden kuluttua damoktokogialfa-pegol-hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Muutos HEAD-US-pisteissä ja HJHS-pisteissä 12 kuukautta ja 24 kuukautta damoctocog alfa pegol -hoidon aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) mittaa nivelten terveyttä kehon rakenteen ja toiminnan alueella (ts.
heikkeneminen), nivelistä, joihin hemofilian verenvuoto vaikuttaa yleisimmin: polvet, nilkat ja kyynärpäät.
|
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
Muutos fyysisessä aktiivisuudessa (IPAQ-SF) 12 kuukautta ja 24 kuukautta damoktokogialfa-pegol-hoidon aloittamisen jälkeen luokitellun HEAD-US pistemäärän muutoksen perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
Kansainvälinen liikunta ja urheilu lyhyt lomake (IPAQ-SF) -kyselylomake koostuu seitsemästä kohdasta, ja siinä kysytään, kuinka kauan henkilö on käyttänyt fyysisesti aktiivisuutta viimeisen 7 päivän aikana.
|
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
Muutos kivussa (Visual Analogue Scale) 12 kuukautta ja 24 kuukautta damoktokogialfa-pegol-hoidon aloittamisen jälkeen luokitellun HEAD-US pistemäärän muutoksen perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
Pain Visual Analogue Scale (VAS) -pisteet luokitellaan "ei kipua (0-4)", "lievä kipu (5-44)", "kohtalainen kipu (45-74)" ja "kova kipu (75-100)" vs. HEAD-USA tulosmuutosluokat (heikentynyt, muuttumaton, parannettu).
|
Lähtötilanteesta 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
|
Nivelen ABR:n väheneminen yhdessä HEAD-US-pisteiden laskun kanssa 12 ja 24 kuukautta damoktokogialfa-pegol-hoidon aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
ABR: Vuosittainen verenvuotonopeus.
|
12 kuukautta ja 24 kuukautta
|
|
Muutos kohdenivelten lukumäärässä (ISTH:n määrittelemä) 12 kuukautta ja 24 kuukautta damoctcog alfa pegol -hoidon aloittamisen jälkeen suhteessa HEAD-US-pisteisiin
Aikaikkuna: Perustasosta 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
ISTH: International Society on Thrombosis and Hemostasis.
|
Perustasosta 12 kuukauteen ja 24 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Käyttäytyminen
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Motorinen toiminta
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Biologiset tekijät
- Veriproteiinit
- Veren hyytymistekijät
- Proteiinin esiasteet
- Tekijä VIII
Muut tutkimustunnusnumerot
- 22082
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .