Een observationele studie genaamd JOIHA om meer te weten te komen over hoe goed de behandeling met Jivi werkt om gewrichtsproblemen bij volwassenen met hemofilie A te voorkomen (JOIHA)
Langetermijnbehandelingsresultaat van Jivi®-profylaxe op de gezondheid van gewrichten bij volwassen patiënten met hemofilie A
Dit is een observationeel onderzoek waarin gegevens worden verzameld en bestudeerd van mensen met hemofilie A die op eigen gelegenheid of op advies van hun arts besluiten om Jivi te gebruiken. In observationeel onderzoek worden alleen observaties gedaan zonder gespecificeerd advies of interventies.
Hemofilie A is een genetische bloedingsstoornis die wordt veroorzaakt door het ontbreken van een eiwit in het bloed dat "stollingsfactor 8" (FVIII) wordt genoemd. FVIII wordt van nature in het bloed aangetroffen, waar het ervoor zorgt dat het bloed samenklontert om bloedingen te helpen voorkomen en stoppen. Mensen met lagere niveaus van FVIII of met FVIII die niet goed werkt, kunnen lange tijd bloeden uit kleine wonden, pijnlijke bloedingen in de gewrichten hebben of inwendige bloedingen hebben.
De onderzoeksbehandeling, Jivi (ook wel damoctocog alfa pegol genoemd), is al beschikbaar voor artsen om voor te schrijven aan mensen met hemofilie A om bloedingen te behandelen en te voorkomen. Het werkt door de ontbrekende FVIII te vervangen, of de FVIII die niet goed werkt.
Mensen met hemofilie A hebben frequente injecties van FVIII-producten in de ader nodig. Zogenaamde standaard halfwaardetijd (SHL) producten moeten 2 tot 4 keer per week worden gegeven om bloedingen te voorkomen. De laatste jaren zijn er nieuwe producten zoals Jivi genaamd extended half-life (EHL) producten op de markt gekomen. Deze producten blijven langer in het lichaam aanwezig, zodat ze minder vaak toegediend hoeven te worden met injecties tot wel elke 7 dagen. Deze behandelingen kunnen dus gemakkelijker en comfortabeler zijn om in het dagelijks leven aan vast te houden. Er is geen algemeen plan met betrekking tot de beste hoeveelheid behandeling en de frequentie van injecties om bloedingen te voorkomen, aangezien de ernst kan verschillen en individuele risicofactoren in overweging moeten worden genomen. Artsen beslissen vaak over een behandelplan op basis van de ziekte en reactie van de patiënt.
Klinische studies hebben al aangetoond dat mensen met hemofilie A baat hebben bij de behandeling met Jivi. Er zijn echter geen gegevens beschikbaar uit de echte wereld over hoe goed Jivi werkt om de gezondheid van gewrichten te ondersteunen, gemeten door echografie (US) onderzoek en HEAD-US-score.
In dit onderzoek willen onderzoekers meer te weten komen over hoe goed Jivi werkt als het gedurende langere tijd wordt gebruikt in de praktijk om problemen met gewrichten bij mensen met hemofilie A te voorkomen. kan worden verbeterd door behandeling met Jivi.
Om dit te doen, verzamelen onderzoekers gegevens over de toestand van de gewrichten van de deelnemers
- het maken van afbeeldingen van de gewrichten van deelnemers met behulp van geluidsgolven (echografie), en
- gebruik HEAD-US-score na 24 maanden behandeling met Jivi. De onderzoekers zullen deze gegevens vervolgens vergelijken met de status van de gewrichten van de deelnemers voordat de behandeling met Jivi start.
Naast deze gegevensverzameling zijn er in dit onderzoek geen verdere testen of onderzoeken gepland.
Sommige deelnemers aan dit onderzoek zullen al maximaal 12 maanden in behandeling zijn bij Jivi als onderdeel van hun reguliere zorg. En sommige deelnemers zullen Jivi in dit onderzoek gaan gebruiken zoals voorgeschreven door hun arts tijdens de routinepraktijk volgens de goedgekeurde productinformatie.
De onderzoekers verzamelen gegevens van elke patiënt gedurende een periode van 26 maanden na de start van de Jivi-behandeling.
Er zijn geen verplichte bezoeken of tests in deze studie.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Multiple Locations, Italië
- Many locations
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose hemofilie A met FVIII:C ≤2%.
- Patiënten ≥ 18 jaar.
- Eerder behandeld voor hemofilie A (PTP's).
- Patiënten die maximaal 12 maanden voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek met damoctocog alfa pegol waren begonnen of die bij de inschrijving met de behandeling met damoctocog alfa pegol begonnen, waarbij de beslissing om met damoctocog alfa pegol te starten is genomen vóór de beslissing voor deelname aan het onderzoek.
- Patiënten bij wie een HEAD-US-meting beschikbaar was in de 2 maanden voorafgaand aan de start van de behandeling met damoctocog alfa pegol.
- Patiënten zonder voorgeschiedenis van FVIII-remmers of patiënten met voorgeschiedenis van FVIII-remmers op standaard profylaxetherapie gedurende ten minste 1 jaar voorafgaand aan baseline (start behandeling met damoctocog alfa pegol).
- Geen actueel bewijs van een FVIII-remmer of klinisch vermoeden van een FVIII-remmer.
- Ondertekende geïnformeerde toestemming/instemming.
Uitsluitingscriteria:
- Gelijktijdige deelname aan een onderzoeksprogramma met interventies buiten de dagelijkse klinische praktijk.
- Diagnose van een andere bloedings-/stollingsstoornis dan hemofilie A.
- Patiënt onderging een behandeling voor immuuntolerantie-inductie (ITI) op het moment van inschrijving.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Hemofilie A-patiënten
Hemofiliepatiënten die een behandeling met damoctocog alfa pegol waren gestart.
|
Interventie wordt gegeven als onderdeel van de routinematige medische praktijk.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Optreden van een ongewijzigde of verlaagde HEAD-US-score 24 maanden na aanvang van de behandeling met damoctocog alfa pegol
Tijdsspanne: 24 maanden
|
De Hemophilia Early Artropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) score is gebaseerd op de drie markers voor de belangrijkste gewrichten (knieën, ellebogen, enkels): synovitis (score: 0-2), kraakbeen (score: 0-4), subchondraal bot (score: 0-2).
|
24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Optreden van een ongewijzigde of verlaagde HEAD-US-score 12 maanden na aanvang van de behandeling met damoctocog alfa pegol
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
|
|
Verandering in HEAD-US-score en HJHS-score 12 maanden en 24 maanden na aanvang van de behandeling met damoctocog alfa pegol
Tijdsspanne: Van baseline tot 12 maanden en 24 maanden
|
De Hemophilia Joint Health Score (HJHS) meet de gezondheid van de gewrichten, op het gebied van lichaamsstructuur en -functie (d.w.z.
stoornis), van de gewrichten die het vaakst worden aangetast door bloedingen bij hemofilie: de knieën, enkels en ellebogen.
|
Van baseline tot 12 maanden en 24 maanden
|
|
Verandering in fysieke activiteit (IPAQ-SF) 12 maanden en 24 maanden na aanvang van de behandeling met damoctocog alfa pegol volgens gecategoriseerde verandering in HEAD-US-score
Tijdsspanne: Van baseline tot 12 maanden en 24 maanden
|
De International Physical Activity and Sports Short Form (IPAQ-SF) vragenlijst bestaat uit 7 items en zal vragen naar de tijd die men besteedde aan fysiek actief zijn in de afgelopen 7 dagen.
|
Van baseline tot 12 maanden en 24 maanden
|
|
Verandering in pijn (Visual Analogue Scale) 12 maanden en 24 maanden na aanvang van de behandeling met damoctocog alfa pegol volgens gecategoriseerde verandering in HEAD-US-score
Tijdsspanne: Van baseline tot 12 maanden en 24 maanden
|
Pijn Visual Analogue Scale (VAS)-score gecategoriseerd als "geen pijn (0-4)", "lichte pijn (5-44)", "matige pijn (45-74)" en "ernstige pijn (75-100)" versus HEAD-US score veranderingscategorieën (verslechterd, ongewijzigd, verbeterd).
|
Van baseline tot 12 maanden en 24 maanden
|
|
Optreden van een afname van de gewrichts-ABR samen met een afname van de HEAD-US-score 12 en 24 maanden na aanvang van de behandeling met damoctocog alfa pegol
Tijdsspanne: 12 maanden en 24 maanden
|
ABR: Bloedingspercentage op jaarbasis.
|
12 maanden en 24 maanden
|
|
Verandering in het aantal doelgewrichten (zoals gedefinieerd door ISTH) 12 maanden en 24 maanden na start van de behandeling met damoctcog alfa pegol in relatie tot de HEAD-US-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 12 maanden en 24 maanden
|
ISTH: Internationale Vereniging voor Trombose en Hemostase.
|
Vanaf baseline tot 12 maanden en 24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Genetische ziekten, aangeboren
- Hematologische ziekten
- Bloedstollingsstoornissen
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedstollingsstoornissen, geërfd
- Coagulatie-eiwitstoornissen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Gedrag
- Hemische en lymfatische ziekten
- Hemofilie A
- Motorische activiteit
- Aminozuren, peptiden en eiwitten
- Eiwitten
- Biologische factoren
- Bloedeiwitten
- Bloedstollingsfactoren
- Eiwitvoorlopers
- Factor VIII
Andere studie-ID-nummers
- 22082
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .