En observationsstudie kallad JOIHA för att lära dig mer om hur väl behandlingen med Jivi fungerar för att förebygga problem med leder hos vuxna med hemofili A (JOIHA)

Detta är en observationsstudie där data från personer med hemofili A som på egen hand eller på rekommendation av sina läkare bestämmer sig för att ta Jivi samlas in och studeras. I observationsstudier görs endast observationer utan specificerade råd eller ingrepp.

Hemofili A är en genetisk blödningsrubbning som orsakas av bristen på ett protein i blodet som kallas "koagulationsfaktor 8" (FVIII). FVIII finns naturligt i blodet där det får blodet att klumpa ihop sig för att förhindra och stoppa blödning. Personer med lägre nivåer av FVIII eller med FVIII som inte fungerar korrekt kan blöda under lång tid från mindre sår, få smärtsamma blödningar i lederna eller ha inre blödningar.

Studiebehandlingen, Jivi (även kallad damoctocog alfa pegol), är redan tillgänglig för läkare att skriva ut till personer med hemofili A för att behandla och förebygga blödningar. Det fungerar genom att ersätta den saknade FVIII, eller FVIII som inte fungerar korrekt.

Personer med hemofili A behöver frekventa injektioner av FVIII-produkter i venen. Så kallade standard halveringstid (SHL) produkter måste ges 2 till 4 gånger i veckan för att förhindra blödning. Under de senaste åren har nya produkter som Jivi kallade EHL-produkter (extended half-life) tillgängliga. Dessa produkter håller längre i kroppen så att de behöver ges mindre ofta med injektioner upp till var 7:e dag. Således kan dessa behandlingar vara lättare och bekvämare att hålla sig till i det dagliga livet. Det finns ingen generell plan för den bästa mängden behandling och frekvensen av injektioner för att förebygga blödning, eftersom svårighetsgraden kan vara olika och individuella riskfaktorer måste beaktas. Läkare beslutar ofta om en behandlingsplan baserat på patientens sjukdom och svar.

Kliniska studier har redan visat att personer med hemofili A har nytta av behandlingen med Jivi. Det finns dock inga tillgängliga data från den verkliga världen om hur väl Jivi fungerar för att stödja ledhälsa, mätt med ultraljudsundersökning (US) och HEAD-US-poäng.

I den här studien vill forskarna lära sig mer om hur väl Jivi fungerar om det används under långa behandlingsperioder under verkliga miljöer för att förebygga problem med leder hos personer med hemofili A. Hur väl det fungerar innebär att ta reda på om deltagarnas lederstatus kan förbättras genom behandling med Jivi.

För att göra detta kommer forskare att samla in data om deltagarnas lederstatus genom

• göra bilder av deltagarnas leder med hjälp av ljudvågor (ultrasjud), och
• med hjälp av HEAD-US-poäng efter 24 månaders behandling med Jivi. Forskarna kommer sedan att jämföra dessa data med deltagarnas lederstatus innan behandlingen startar med Jivi.

Utöver denna datainsamling planeras inga ytterligare tester eller undersökningar i denna studie.

Vissa deltagare i denna studie kommer redan att få behandling med Jivi som en del av sin vanliga vård i högst 12 månader. Och vissa deltagare kommer att börja ta Jivi i denna studie som ordinerats av sina läkare under rutinpraxis enligt den godkända produktinformationen.

Forskarna kommer att samla in data från varje patient under en period av 26 månader efter att Jivi-behandlingen påbörjats.

Det krävs inga besök eller tester i denna studie.