Badanie obserwacyjne nazwane JOIHA, aby dowiedzieć się więcej o skuteczności leczenia preparatem Jivi w zapobieganiu problemom ze stawami u dorosłych z hemofilią A (JOIHA)

Jest to badanie obserwacyjne, w którym gromadzone i analizowane są dane od osób chorych na hemofilię typu A, które samodzielnie lub na polecenie lekarza decydują się na przyjmowanie leku Jivi. W badaniach obserwacyjnych dokonuje się wyłącznie obserwacji bez określonych porad lub interwencji.

Hemofilia A to genetyczna skaza krwotoczna spowodowana brakiem białka we krwi zwanego „czynnikiem krzepnięcia 8” (FVIII). FVIII występuje naturalnie we krwi, gdzie powoduje zlepianie się krwi, co pomaga zapobiegać i zatrzymywać krwawienie. Osoby z niższym poziomem FVIII lub z FVIII, który nie działa prawidłowo, mogą przez długi czas krwawić z drobnych ran, bolesnych krwawień do stawów lub krwawień wewnętrznych.

Badany lek, Jivi (zwany także damoktokogiem alfa pegol), jest już dostępny dla lekarzy, którzy mogą go przepisywać osobom z hemofilią A w celu leczenia i zapobiegania krwawieniom. Działa poprzez zastąpienie brakującego FVIII lub FVIII, który nie działa prawidłowo.

Osoby z hemofilią A potrzebują częstych iniekcji produktów FVIII do żyły. Tak zwane produkty o standardowym okresie półtrwania (SHL) należy podawać 2 do 4 razy w tygodniu w celu zapobiegania krwawieniom. W ostatnich latach dostępne są nowe produkty, takie jak Jivi, zwane produktami o przedłużonym okresie półtrwania (EHL). Produkty te dłużej utrzymują się w organizmie, dlatego należy je podawać rzadziej w postaci zastrzyków, maksymalnie co 7 dni. W związku z tym te zabiegi mogą być łatwiejsze i wygodniejsze w codziennym życiu. Nie ma ogólnego planu dotyczącego najlepszej ilości leczenia i częstotliwości wstrzyknięć w celu zapobiegania krwawieniom, ponieważ nasilenie może być różne i należy wziąć pod uwagę indywidualne czynniki ryzyka. Lekarze często decydują o planie leczenia w oparciu o chorobę pacjenta i odpowiedź na leczenie.

Badania kliniczne wykazały już, że osoby chore na hemofilię A odnoszą korzyści z leczenia preparatem Jivi. Jednak nie ma dostępnych danych pochodzących z rzeczywistego świata na temat tego, jak dobrze Jivi wspiera zdrowie stawów, mierzone za pomocą badania ultrasonograficznego (USA) i wyniku HEAD-US.

W tym badaniu naukowcy chcą dowiedzieć się więcej o tym, jak dobrze działa Jivi, jeśli jest stosowany przez dłuższy okres leczenia w rzeczywistych warunkach, aby zapobiegać problemom ze stawami u osób z hemofilią A. Jak dobrze działa, oznacza sprawdzenie, czy stan stawów uczestników można poprawić poprzez leczenie preparatem Jivi.

W tym celu badacze będą gromadzić dane o stanie stawów uczestników

• wykonywanie zdjęć stawów uczestników za pomocą fal dźwiękowych (ultradźwięków), oraz
• za pomocą wyniku HEAD-US po 24 miesiącach leczenia preparatem Jivi. Następnie naukowcy porównają te dane ze stanem stawów uczestników przed rozpoczęciem leczenia preparatem Jivi.

Poza tym gromadzeniem danych, w tym badaniu nie planuje się dalszych testów ani badań.

Niektórzy uczestnicy tego badania będą już otrzymywać leczenie preparatem Jivi w ramach swojej regularnej opieki przez okres nie dłuższy niż 12 miesięcy. Niektórzy uczestnicy tego badania zaczną przyjmować Jivi zgodnie z zaleceniami lekarzy podczas rutynowej praktyki, zgodnie z zatwierdzoną informacją o produkcie.

Naukowcy będą zbierać dane od każdego pacjenta przez okres 26 miesięcy od rozpoczęcia leczenia preparatem Jivi.

W tym badaniu nie ma obowiązkowych wizyt ani badań.