JOIHA라는 관찰 연구를 통해 Jivi 치료가 A형 혈우병 성인의 관절 문제 예방에 얼마나 효과가 있는지 자세히 알아보기 (JOIHA)

스스로 또는 의사의 권유로 지비를 복용하기로 결정한 A형 혈우병 환자들의 데이터를 수집, 연구한 관찰 연구다. 관찰 연구에서는 지정된 조언이나 개입 없이 관찰만 수행됩니다.

혈우병 A는 "응고 인자 8"(FVIII)이라는 혈액 내 단백질 부족으로 인해 발생하는 유전성 출혈 장애입니다. FVIII는 출혈을 예방하고 멈추게 하기 위해 혈액을 뭉치게 하는 혈액에서 자연적으로 발견됩니다. FVIII 수치가 낮거나 FVIII가 제대로 작동하지 않는 사람은 경미한 상처로 인해 오랜 시간 동안 출혈이 있거나 관절에 고통스러운 출혈이 있거나 내부 출혈이 있을 수 있습니다.

연구 치료제 Jivi(damoctocog alfa pegol이라고도 함)는 이미 의사가 출혈을 치료하고 예방하기 위해 혈우병 A 환자에게 처방할 수 있습니다. 누락된 FVIII 또는 제대로 작동하지 않는 FVIII를 교체하여 작동합니다.

혈우병 A 환자는 FVIII 제품을 정맥에 자주 주사해야 합니다. 소위 표준 반감기(SHL) 제품은 출혈 예방을 위해 일주일에 2~4회 투여해야 합니다. 최근 몇 년 동안 EHL(Extended Half-Life) 제품이라는 Jivi와 같은 신제품이 출시되었습니다. 이러한 제품은 체내에서 더 오래 지속되므로 최대 7일마다 주사를 덜 자주 투여해야 합니다. 따라서 이러한 치료는 일상 생활에서 더 쉽고 편안하게 할 수 있습니다. 중증도가 다를 수 있고 개별 위험 요인을 고려해야 하기 때문에 출혈 예방을 위한 최선의 치료량과 주사 빈도에 대한 일반적인 계획은 없습니다. 의사는 종종 환자의 질병과 반응에 따라 치료 계획을 결정합니다.

임상 연구에서 이미 혈우병 A 환자가 Jivi로 치료를 받는 것이 도움이 된다는 사실이 밝혀졌습니다. 그러나 초음파(US) 검사 및 HEAD-US 점수로 측정한 Jivi가 관절 건강을 지원하는 데 얼마나 잘 작용하는지에 대한 실제 데이터는 없습니다.

이 연구에서 연구자들은 Jivi가 A형 혈우병 환자의 관절 문제를 예방하기 위해 실제 환경에서 장기간 치료를 받을 경우 얼마나 잘 작동하는지 더 알아보고자 합니다. 지비 치료로 개선할 수 있습니다.

이를 위해 연구자들은 참가자의 관절 상태에 대한 데이터를 다음과 같이 수집합니다.

• 음파(초음파)를 이용하여 참여자의 관절 영상을 만들고,
• Jivi 치료 24개월 후 HEAD-US 점수 사용. 그런 다음 연구자들은 Jivi로 치료를 시작하기 전에 이 데이터를 참가자의 관절 상태와 비교합니다.

이 데이터 수집 외에 이 연구에서는 추가 테스트나 검사가 계획되어 있지 않습니다.

이 연구의 일부 참가자는 이미 12개월 이하의 정기 치료의 일환으로 Jivi로 치료를 받을 것입니다. 그리고 일부 참가자는 승인된 제품 정보에 따라 일상적인 진료 중에 의사가 처방한 대로 이 연구에서 Jivi를 복용하기 시작할 것입니다.

연구진은 지비 치료 시작 후 26개월 동안 각 환자로부터 데이터를 수집할 예정이다.

이 연구에는 필수 방문이나 검사가 없습니다.