A JOIHA elnevezésű megfigyelési tanulmány többet tud meg arról, hogy a Jivi-kezelés hogyan működik az ízületi problémák megelőzésében A hemofíliában szenvedő felnőtteknél (JOIHA)

Ez egy megfigyeléses vizsgálat, amelyben összegyűjtik és tanulmányozzák az A-hemofíliában szenvedő betegek adatait, akik maguk vagy orvosuk javaslatára úgy döntenek, hogy szedik a Jivi-t. A megfigyeléses vizsgálatok során csak megfigyeléseket végeznek meghatározott tanácsok vagy beavatkozások nélkül.

Az A hemofília egy genetikai eredetű vérzési rendellenesség, amelyet a „8-as alvadási faktornak” (FVIII) nevezett fehérje hiánya okoz a vérben. A FVIII természetesen megtalálható a vérben, ahol a vér összetapadását okozza a vérzés megelőzésében és megállításában. Azok az emberek, akiknél alacsonyabb a FVIII szint vagy a nem megfelelően működő FVIII, hosszú ideig vérezhetnek kisebb sebekből, fájdalmas ízületi vérzést vagy belső vérzést okozhatnak.

A vizsgálati kezelés, a Jivi (más néven damoctocog alfa pegol) már elérhető az orvosok számára, hogy felírhassák az A-hemofíliában szenvedőknek a vérzés kezelésére és megelőzésére. Úgy működik, hogy pótolja a hiányzó FVIII-at, vagy a nem megfelelően működő FVIII-at.

Az A hemofíliában szenvedőknek gyakori FVIII-termékek vénába történő injekciójára van szükségük. Az úgynevezett standard felezési idejű (SHL) készítményeket heti 2-4 alkalommal kell beadni a vérzés megelőzésére. Az elmúlt években olyan új termékek jelentek meg, mint a Jivi, az úgynevezett kiterjesztett felezési idejű (EHL) termékek. Ezek a termékek hosszabb ideig fennmaradnak a szervezetben, így ritkábban kell beadni injekcióval, legfeljebb 7 naponta. Így ezek a kezelések könnyebben és kényelmesebben alkalmazhatók a mindennapi életben. A vérzés megelőzésére nincs általános terv a kezelés legjobb mennyiségére és az injekciók gyakoriságára vonatkozóan, mivel a súlyosság eltérő lehet, és figyelembe kell venni az egyéni kockázati tényezőket. Az orvosok gyakran a beteg betegsége és reakciója alapján döntenek a kezelési tervről.

Klinikai vizsgálatok már kimutatták, hogy A hemofíliában szenvedők számára előnyös a Jivi-kezelés. Azonban nem állnak rendelkezésre valós adatok arról, hogy a Jivi mennyire támogatja az ízületek egészségét, ultrahangos (US) vizsgálattal és HEAD-US pontszámmal mérve.

Ebben a tanulmányban a kutatók többet szeretnének megtudni arról, hogy a Jivi milyen jól működik, ha valós körülmények között alkalmazzák hosszabb ideig tartó kezelés során, hogy megelőzzék a hemofília A-ban szenvedő betegek ízületi problémáit. Hogy mennyire jól működik, azt meg kell tudni, hogy a résztvevők ízületi állapota a Jivi-kezeléssel javítható.

Ennek érdekében a kutatók adatokat gyűjtenek a résztvevők ízületi állapotáról

• felvételek készítése a résztvevők ízületeiről hanghullámok (ultrahang) segítségével, ill
• HEAD-US pontszámot használva 24 hónapos Jivi-kezelés után. A kutatók ezután összehasonlítják ezeket az adatokat a résztvevők ízületi állapotával, mielőtt elkezdenék a Jivi-kezelést.

Ezen adatgyűjtésen kívül további teszteket vagy vizsgálatokat nem tervezünk ebben a tanulmányban.

A tanulmány néhány résztvevője már 12 hónapnál hosszabb rendszeres gondozása részeként Jivi-kezelésben részesül. Néhány résztvevő pedig elkezdi szedni a Jivi-t ebben a vizsgálatban az orvosa által előírtak szerint a rutin gyakorlat során, a jóváhagyott terméktájékoztatónak megfelelően.

A kutatók a Jivi-kezelés megkezdése után 26 hónapig gyűjtenek adatokat minden egyes páciensről.

Ebben a tanulmányban nincs szükség látogatásra vagy tesztre.