- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05643560
En observationsundersøgelse kaldet JOIHA for at lære mere om, hvor godt behandlingen med Jivi virker for at forebygge ledproblemer hos voksne med hæmofili A (JOIHA)
Langsigtet behandlingsresultat af Jivi®-profylakse på ledsundhed hos voksne patienter med hæmofili A
Dette er et observationsstudie, hvor data fra personer med hæmofili A, som på egen hånd eller efter anbefaling fra deres læger beslutter sig for at tage Jivi, indsamles og studeres. I observationsstudier foretages kun observationer uden specificerede råd eller indgreb.
Hæmofili A er en genetisk blødningssygdom, der er forårsaget af manglen på et protein i blodet kaldet "koagulationsfaktor 8" (FVIII). FVIII findes naturligt i blodet, hvor det får blodet til at klumpe sig sammen for at forhindre og stoppe blødning. Mennesker med lavere niveauer af FVIII eller med FVIII, der ikke fungerer korrekt, kan bløde i lang tid fra mindre sår, have smertefulde blødninger i leddene eller have indre blødninger.
Studiebehandlingen, Jivi (også kaldet damoctocog alfa pegol), er allerede tilgængelig for læger til at ordinere til personer med hæmofili A for at behandle og forebygge blødninger. Det virker ved at erstatte den manglende FVIII, eller den FVIII, der ikke fungerer korrekt.
Mennesker med hæmofili A har brug for hyppige injektioner af FVIII-produkter i venen. Såkaldte standard halveringstid (SHL) produkter skal gives 2 til 4 gange om ugen for at forhindre blødning. I de seneste år har nye produkter som Jivi kaldet forlænget halveringstid (EHL) produkter tilgængelige. Disse produkter holder længere i kroppen, så de skal gives sjældnere med injektioner op til hver 7. dag. Disse behandlinger kan således være nemmere og mere behagelige at holde sig til i dagligdagen. Der er ingen generel plan for den bedste mængde behandling og hyppigheden af injektioner til forebyggelse af blødning, da sværhedsgraden kan være forskellig, og individuelle risikofaktorer skal tages i betragtning. Læger beslutter ofte en behandlingsplan baseret på patientens sygdom og respons.
Kliniske undersøgelser har allerede vist, at personer med hæmofili A har gavn af behandlingen med Jivi. Der er dog ingen tilgængelige data fra den virkelige verden om, hvor godt Jivi fungerer for at understøtte ledsundhed, målt ved ultralydsundersøgelse (US) og HEAD-US score.
I denne undersøgelse ønsker forskerne at lære mere om, hvor godt Jivi virker, hvis det bruges i længere perioder med behandling under virkelige omgivelser for at forebygge ledproblemer hos personer med hæmofili A. Hvor godt det virker betyder at finde ud af, om deltagernes ledstatus kan forbedres ved behandling med Jivi.
For at gøre dette vil forskerne indsamle data om deltagernes ledstatus pr
- lave billeder af deltagernes led ved brug af lydbølger (ultralyd), og
- ved hjælp af HEAD-US score efter 24 måneders behandling med Jivi. Forskerne vil derefter sammenligne disse data med deltagernes ledstatus, før behandlingen starter med Jivi.
Udover denne dataindsamling er der ikke planlagt yderligere tests eller undersøgelser i denne undersøgelse.
Nogle deltagere i denne undersøgelse vil allerede modtage behandling med Jivi som en del af deres almindelige pleje i højst 12 måneder. Og nogle deltagere vil begynde at tage Jivi i denne undersøgelse som foreskrevet af deres læger under rutinepraksis i henhold til den godkendte produktinformation.
Forskerne vil indsamle data fra hver patient i en periode på 26 måneder efter påbegyndelse af Jivi-behandlingen.
Der er ingen påkrævede besøg eller test i denne undersøgelse.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Bayer Clinical Trials Contact
- Telefonnummer: (+)1-888-84 22937
- E-mail: clinical-trials-contact@bayer.com
Studiesteder
-
-
-
Multiple Locations, Italien
- Rekruttering
- Many locations
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose hæmofili A med FVIII:C ≤2%.
- Patienter ≥ 18 år.
- Tidligere behandlet for hæmofili A (PTP).
- Patienter, der havde påbegyndt damoctocog alfa pegol maksimalt 12 måneder før optagelse i undersøgelsen, eller som påbegyndte damoctocog alfa pegol-behandling ved indskrivningen, hvor beslutningen om at påbegynde damoctocog alfa pegol er truffet før beslutningen om undersøgelsesdeltagelse.
- Patienter med en HOVED-US-måling tilgængelig i de 2 måneder forud for påbegyndelse af behandling med damoctocog alfa pegol.
- Patienter uden tidligere FVIII-hæmmere i anamnesen eller patienter med tidligere FVIII-hæmmere i standardprofylaksebehandling i mindst 1 år før baseline (initiering af behandling med damoctocog alfa pegol).
- Ingen aktuelle beviser for FVIII-hæmmer eller klinisk mistanke om FVIII-hæmmer.
- Underskrevet informeret samtykke/samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Samtidig deltagelse i et undersøgelsesprogram med interventioner uden for rutinemæssig klinisk praksis.
- Diagnose af enhver anden blødnings-/koagulationsforstyrrelse end hæmofili A.
- Patient i behandling med immuntoleranceinduktion (ITI) på tidspunktet for indskrivning.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
---|---|
Hæmofili A-patienter
Hæmofilipatienter, der var påbegyndt behandling med damoctocog alfa pegol.
|
Intervention gives som en del af rutinemæssig medicinsk praksis.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Forekomst af en uændret eller nedsat HEAD-US score 24 måneder efter behandlingsstart med damoctocog alfa pegol
Tidsramme: 24 måneder
|
Hæmophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) score er baseret på de tre markører for hovedleddene (knæ, albuer, ankler): synovitis (score: 0-2), brusk (score: 0-4), subchondral. knogle (score: 0-2).
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Forekomst af en uændret eller nedsat HEAD-US score 12 måneder efter behandlingsstart med damoctocog alfa pegol
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
Forekomst af et fald i led ABR sammen med et fald i HEAD-US score 12 og 24 måneder efter behandlingsstart med damoctocog alfa pegol
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder
|
ABR: Annualiseret blødningshastighed
|
12 måneder og 24 måneder
|
Ændring i antallet af målled (som defineret af ISTH) 12 måneder og 24 måneder efter behandlingsstart med damoctcog alfa pegol i forhold til HEAD-US score
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
|
ISTH: International Society on Thrombosis and Hemostasis
|
Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
|
Ændring i HEAD-US score og HJHS score 12 måneder og 24 måneder efter behandlingsstart med damoctocog alfa pegol
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
|
Hæmophilia Joint Health Score (HJHS) måler ledsundhed inden for kropsstruktur og funktion (dvs.
svækkelse), af de led, der oftest er ramt af blødning ved hæmofili: knæ, ankler og albuer.
|
Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
|
Ændring i fysisk aktivitet (IPAQ-SF) 12 måneder og 24 måneder efter behandlingsstart med damoctocog alfa pegol efter kategoriseret HEAD-US scoreændring
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
|
Spørgeskemaet International Physical Activity and Sports Short Form (IPAQ-SF) består af 7 punkter og vil spørge om den tid, man brugte på at være fysisk aktiv i de sidste 7 dage.
|
Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
|
Ændring i smerte (Visual Analogue Scale) 12 måneder og 24 måneder efter behandlingsstart med damoctocog alfa pegol efter kategoriseret HEAD-US scoreændring
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
|
Smerte Visual Analogue Scale (VAS) score kategoriseret som "ingen smerte (0-4)", "mild smerte (5-44)", "moderat smerte (45-74)" og "alvorlig smerte (75-100)" vs. HEAD-US score ændre kategorier (forværret, uændret, forbedret).
|
Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 22082
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Hæmofili A
-
King Saud UniversityAfsluttet
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyIkke rekrutterer endnu
-
National Institute of Environmental Health Sciences...Trukket tilbageBisphenol A
-
Medical University of ViennaAfsluttet
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetForhøjet lipoprotein(a)Holland, Det Forenede Kongerige, Danmark, Tyskland, Canada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsAfsluttet
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University og andre samarbejdspartnereAfsluttetVitamin A-status og risiko for overdreven vitamin A-indtag blandt byer filippinske børn (GloVitAS-P)Vitamin A statusFilippinerne
-
Arab American University (Palestine)AfsluttetA-PRF | ALLOGRAFTPalæstinensisk territorium, besat
-
AmgenAfsluttet
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineAfsluttetBotulinumtoksin, type A
Kliniske forsøg med Damoctocog alfa pegol (Jivi, BAY94-9027)
-
BayerAktiv, ikke rekrutterendeHæmofili ACanada, Spanien, Forenede Stater, Belgien, Italien, Taiwan, Slovenien
-
BayerRekrutteringHæmofili A | Profylakse af blødning | Behandling af blødningKorea, Republikken
-
BayerAktiv, ikke rekrutterendeHæmofili ACanada, Japan, Spanien, Forenede Stater, Tyskland, Sverige, Belgien, Brasilien, Grækenland, Italien, Holland, Taiwan, Danmark, Kuwait, Saudi Arabien, Forenede Arabiske Emirater, Norge, Colombia, Schweiz, Slovenien
-
BayerAktiv, ikke rekrutterendeHæmofili A | Børn | Profylakse af blødning | Behandling af blødningCanada, Forenede Stater, Brasilien, Italien, Kalkun, Argentina, Norge
-
BayerAktiv, ikke rekrutterendeHæmofili ASpanien, Tyskland, Østrig, Grækenland, Italien, Slovenien
-
BayerAfsluttetHæmofili ABulgarien, Spanien, Italien, Polen, Grækenland, Norge, Danmark
-
BayerAfsluttet
-
BayerRekrutteringHæmofili A | Profylakse af blødningForenede Stater