Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En observationsundersøgelse kaldet JOIHA for at lære mere om, hvor godt behandlingen med Jivi virker for at forebygge ledproblemer hos voksne med hæmofili A (JOIHA)

7. marts 2024 opdateret af: Bayer

Langsigtet behandlingsresultat af Jivi®-profylakse på ledsundhed hos voksne patienter med hæmofili A

Dette er et observationsstudie, hvor data fra personer med hæmofili A, som på egen hånd eller efter anbefaling fra deres læger beslutter sig for at tage Jivi, indsamles og studeres. I observationsstudier foretages kun observationer uden specificerede råd eller indgreb.

Hæmofili A er en genetisk blødningssygdom, der er forårsaget af manglen på et protein i blodet kaldet "koagulationsfaktor 8" (FVIII). FVIII findes naturligt i blodet, hvor det får blodet til at klumpe sig sammen for at forhindre og stoppe blødning. Mennesker med lavere niveauer af FVIII eller med FVIII, der ikke fungerer korrekt, kan bløde i lang tid fra mindre sår, have smertefulde blødninger i leddene eller have indre blødninger.

Studiebehandlingen, Jivi (også kaldet damoctocog alfa pegol), er allerede tilgængelig for læger til at ordinere til personer med hæmofili A for at behandle og forebygge blødninger. Det virker ved at erstatte den manglende FVIII, eller den FVIII, der ikke fungerer korrekt.

Mennesker med hæmofili A har brug for hyppige injektioner af FVIII-produkter i venen. Såkaldte standard halveringstid (SHL) produkter skal gives 2 til 4 gange om ugen for at forhindre blødning. I de seneste år har nye produkter som Jivi kaldet forlænget halveringstid (EHL) produkter tilgængelige. Disse produkter holder længere i kroppen, så de skal gives sjældnere med injektioner op til hver 7. dag. Disse behandlinger kan således være nemmere og mere behagelige at holde sig til i dagligdagen. Der er ingen generel plan for den bedste mængde behandling og hyppigheden af ​​injektioner til forebyggelse af blødning, da sværhedsgraden kan være forskellig, og individuelle risikofaktorer skal tages i betragtning. Læger beslutter ofte en behandlingsplan baseret på patientens sygdom og respons.

Kliniske undersøgelser har allerede vist, at personer med hæmofili A har gavn af behandlingen med Jivi. Der er dog ingen tilgængelige data fra den virkelige verden om, hvor godt Jivi fungerer for at understøtte ledsundhed, målt ved ultralydsundersøgelse (US) og HEAD-US score.

I denne undersøgelse ønsker forskerne at lære mere om, hvor godt Jivi virker, hvis det bruges i længere perioder med behandling under virkelige omgivelser for at forebygge ledproblemer hos personer med hæmofili A. Hvor godt det virker betyder at finde ud af, om deltagernes ledstatus kan forbedres ved behandling med Jivi.

For at gøre dette vil forskerne indsamle data om deltagernes ledstatus pr

  • lave billeder af deltagernes led ved brug af lydbølger (ultralyd), og
  • ved hjælp af HEAD-US score efter 24 måneders behandling med Jivi. Forskerne vil derefter sammenligne disse data med deltagernes ledstatus, før behandlingen starter med Jivi.

Udover denne dataindsamling er der ikke planlagt yderligere tests eller undersøgelser i denne undersøgelse.

Nogle deltagere i denne undersøgelse vil allerede modtage behandling med Jivi som en del af deres almindelige pleje i højst 12 måneder. Og nogle deltagere vil begynde at tage Jivi i denne undersøgelse som foreskrevet af deres læger under rutinepraksis i henhold til den godkendte produktinformation.

Forskerne vil indsamle data fra hver patient i en periode på 26 måneder efter påbegyndelse af Jivi-behandlingen.

Der er ingen påkrævede besøg eller test i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

45

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

      • Multiple Locations, Italien
        • Rekruttering
        • Many locations

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne patienter, der påbegynder behandling med damoctocog alfa pegol ved indskrivningen, eller som havde påbegyndt damoctocog alfa pegol-behandling maksimalt 12 måneder før optagelsen, og som har en HEAD-US-scoremåling tilgængelig inden for 2 måneder før påbegyndelse af damoctocog alfa pegol.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose hæmofili A med FVIII:C ≤2%.
  • Patienter ≥ 18 år.
  • Tidligere behandlet for hæmofili A (PTP).
  • Patienter, der havde påbegyndt damoctocog alfa pegol maksimalt 12 måneder før optagelse i undersøgelsen, eller som påbegyndte damoctocog alfa pegol-behandling ved indskrivningen, hvor beslutningen om at påbegynde damoctocog alfa pegol er truffet før beslutningen om undersøgelsesdeltagelse.
  • Patienter med en HOVED-US-måling tilgængelig i de 2 måneder forud for påbegyndelse af behandling med damoctocog alfa pegol.
  • Patienter uden tidligere FVIII-hæmmere i anamnesen eller patienter med tidligere FVIII-hæmmere i standardprofylaksebehandling i mindst 1 år før baseline (initiering af behandling med damoctocog alfa pegol).
  • Ingen aktuelle beviser for FVIII-hæmmer eller klinisk mistanke om FVIII-hæmmer.
  • Underskrevet informeret samtykke/samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig deltagelse i et undersøgelsesprogram med interventioner uden for rutinemæssig klinisk praksis.
  • Diagnose af enhver anden blødnings-/koagulationsforstyrrelse end hæmofili A.
  • Patient i behandling med immuntoleranceinduktion (ITI) på tidspunktet for indskrivning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Hæmofili A-patienter
Hæmofilipatienter, der var påbegyndt behandling med damoctocog alfa pegol.
Intervention gives som en del af rutinemæssig medicinsk praksis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af en uændret eller nedsat HEAD-US score 24 måneder efter behandlingsstart med damoctocog alfa pegol
Tidsramme: 24 måneder
Hæmophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) score er baseret på de tre markører for hovedleddene (knæ, albuer, ankler): synovitis (score: 0-2), brusk (score: 0-4), subchondral. knogle (score: 0-2).
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af en uændret eller nedsat HEAD-US score 12 måneder efter behandlingsstart med damoctocog alfa pegol
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst af et fald i led ABR sammen med et fald i HEAD-US score 12 og 24 måneder efter behandlingsstart med damoctocog alfa pegol
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder
ABR: Annualiseret blødningshastighed
12 måneder og 24 måneder
Ændring i antallet af målled (som defineret af ISTH) 12 måneder og 24 måneder efter behandlingsstart med damoctcog alfa pegol i forhold til HEAD-US score
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
ISTH: International Society on Thrombosis and Hemostasis
Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
Ændring i HEAD-US score og HJHS score 12 måneder og 24 måneder efter behandlingsstart med damoctocog alfa pegol
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
Hæmophilia Joint Health Score (HJHS) måler ledsundhed inden for kropsstruktur og funktion (dvs. svækkelse), af de led, der oftest er ramt af blødning ved hæmofili: knæ, ankler og albuer.
Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
Ændring i fysisk aktivitet (IPAQ-SF) 12 måneder og 24 måneder efter behandlingsstart med damoctocog alfa pegol efter kategoriseret HEAD-US scoreændring
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
Spørgeskemaet International Physical Activity and Sports Short Form (IPAQ-SF) består af 7 punkter og vil spørge om den tid, man brugte på at være fysisk aktiv i de sidste 7 dage.
Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
Ændring i smerte (Visual Analogue Scale) 12 måneder og 24 måneder efter behandlingsstart med damoctocog alfa pegol efter kategoriseret HEAD-US scoreændring
Tidsramme: Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder
Smerte Visual Analogue Scale (VAS) score kategoriseret som "ingen smerte (0-4)", "mild smerte (5-44)", "moderat smerte (45-74)" og "alvorlig smerte (75-100)" vs. HEAD-US score ændre kategorier (forværret, uændret, forbedret).
Fra baseline til 12 måneder og 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. november 2022

Først opslået (Faktiske)

8. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Tilgængeligheden af ​​denne undersøgelses data vil senere blive bestemt i henhold til Bayers forpligtelse til EFPIA/PhRMA "Principles for ansvarlig deling af kliniske forsøgsdata". Dette vedrører omfang, tidspunkt og proces for dataadgang. Som sådan forpligter Bayer sig til efter anmodning fra kvalificerede forskere at dele kliniske forsøgsdata på patientniveau, kliniske forsøgsdata på undersøgelsesniveau og protokoller fra kliniske forsøg med patienter for lægemidler og indikationer godkendt i USA og EU efter behov for at udføre legitim forskning. Dette gælder data om nye lægemidler og indikationer, der er godkendt af EU's og amerikanske tilsynsmyndigheder den 1. januar 2014 eller senere. Interesserede forskere kan bruge www.clinicalstudydatarequest.com til at anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau og understøttende dokumenter fra kliniske undersøgelser til at udføre forskning. Oplysninger om Bayer-kriterierne for notering af undersøgelser og andre relevante oplysninger findes i sektionen for undersøgelsessponsorer på portalen.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Damoctocog alfa pegol (Jivi, BAY94-9027)

3
Abonner