En observasjonsstudie kalt JOIHA for å lære mer om hvor godt behandlingen med Jivi fungerer for å forhindre leddproblemer hos voksne med hemofili A (JOIHA)

Dette er en observasjonsstudie der data fra personer med hemofili A som på egen hånd eller etter anbefaling fra sine leger bestemmer seg for å ta Jivi, samles inn og studeres. I observasjonsstudier gjøres det kun observasjoner uten spesifiserte råd eller intervensjoner.

Hemofili A er en genetisk blødningsforstyrrelse som er forårsaket av mangel på et protein i blodet kalt "koagulasjonsfaktor 8" (FVIII). FVIII finnes naturlig i blodet der det får blodet til å klumpe seg sammen for å forhindre og stoppe blødninger. Personer med lavere nivåer av FVIII eller med FVIII som ikke fungerer som de skal, kan blø i lang tid fra mindre sår, ha smertefulle blødninger i ledd eller ha indre blødninger.

Studiebehandlingen, Jivi (også kalt damoctocog alfa pegol), er allerede tilgjengelig for leger å foreskrive til personer med hemofili A for å behandle og forebygge blødninger. Det fungerer ved å erstatte den manglende FVIII, eller FVIII som ikke fungerer som den skal.

Personer med hemofili A trenger hyppige injeksjoner av FVIII-produkter i venen. Såkalte standard halveringstid (SHL) produkter må gis 2 til 4 ganger i uken for å forhindre blødning. De siste årene har nye produkter som Jivi kalt EHL-produkter (extended half-life) tilgjengelig. Disse produktene varer lenger i kroppen, slik at de må gis sjeldnere med injeksjoner opptil hver 7. dag. Dermed kan disse behandlingene være enklere og mer behagelige å holde seg til i dagliglivet. Det er ingen generell plan for den beste behandlingsmengden og hyppigheten av injeksjoner for å forhindre blødning, siden alvorlighetsgraden kan være forskjellig og individuelle risikofaktorer må vurderes. Leger bestemmer ofte en behandlingsplan basert på pasientens sykdom og respons.

Kliniske studier har allerede vist at personer med hemofili A har nytte av behandlingen med Jivi. Imidlertid er det ingen tilgjengelige data fra den virkelige verden om hvor godt Jivi fungerer for å støtte leddhelsen, målt ved ultralydundersøkelse (US) og HEAD-US-score.

I denne studien ønsker forskerne å lære mer om hvor godt Jivi fungerer hvis det brukes i lengre perioder med behandling under virkelige omgivelser for å forhindre leddproblemer hos personer med hemofili A. Hvor godt det fungerer betyr å finne ut om deltakernes leddstatus kan forbedres ved behandling med Jivi.

For å gjøre dette vil forskerne samle inn data om deltakernes leddstatus ved

• lage bilder av deltakernes ledd ved å bruke lydbølger (ultralyd), og
• ved å bruke HEAD-US score etter 24 måneders behandling med Jivi. Forskerne vil deretter sammenligne disse dataene med deltakernes leddstatus før behandling starter med Jivi.

Utover denne datainnsamlingen er det ikke planlagt ytterligere tester eller undersøkelser i denne studien.

Noen deltakere i denne studien vil allerede motta behandling med Jivi som en del av deres vanlige behandling i ikke mer enn 12 måneder. Og noen deltakere vil begynne å ta Jivi i denne studien som foreskrevet av legene under rutinepraksis i henhold til den godkjente produktinformasjonen.

Forskerne vil samle inn data fra hver pasient i en periode på 26 måneder etter oppstart av Jivi-behandlingen.

Det er ingen påkrevde besøk eller tester i denne studien.