Un estudio observacional llamado JOIHA para obtener más información sobre qué tan bien funciona el tratamiento con Jivi para prevenir problemas en las articulaciones en adultos con hemofilia A (JOIHA)
Resultado del tratamiento a largo plazo de la profilaxis Jivi® en la salud de las articulaciones en pacientes adultos con hemofilia A
Se trata de un estudio observacional en el que se recogen y estudian datos de personas con hemofilia A que deciden por sí mismas o por recomendación de sus médicos tomar Jivi. En los estudios observacionales, solo se realizan observaciones sin recomendaciones o intervenciones específicas.
La hemofilia A es un trastorno hemorrágico genético causado por la falta de una proteína en la sangre llamada "factor de coagulación 8" (FVIII). El FVIII se encuentra naturalmente en la sangre, donde hace que la sangre se acumule para ayudar a prevenir y detener el sangrado. Las personas con niveles más bajos de FVIII o con FVIII que no funciona correctamente pueden sangrar durante mucho tiempo a causa de heridas menores, tener sangrado doloroso en las articulaciones o hemorragia interna.
El tratamiento del estudio, Jivi (también llamado damoctocog alfa pegol), ya está disponible para que los médicos lo receten a las personas con hemofilia A para tratar y prevenir el sangrado. Funciona reemplazando el FVIII faltante o el FVIII que no funciona correctamente.
Las personas con hemofilia A necesitan inyecciones frecuentes de productos de FVIII en la vena. Los llamados productos de vida media estándar (SHL, por sus siglas en inglés) deben administrarse de 2 a 4 veces por semana para prevenir el sangrado. En los últimos años, nuevos productos como Jivi llamados productos de vida media extendida (EHL, por sus siglas en inglés) están disponibles. Estos productos duran más en el cuerpo por lo que requieren administrarse con menos frecuencia con inyecciones hasta cada 7 días. Por lo tanto, estos tratamientos pueden ser más fáciles y cómodos de seguir en la vida diaria. No existe un plan general sobre la mejor cantidad de tratamiento y la frecuencia de las inyecciones para la prevención del sangrado, ya que la gravedad puede ser diferente y se deben considerar los factores de riesgo individuales. Los médicos a menudo deciden un plan de tratamiento en función de la enfermedad y la respuesta del paciente.
Los estudios clínicos ya han demostrado que las personas con hemofilia A se benefician del tratamiento con Jivi. Sin embargo, no hay datos disponibles provenientes del mundo real sobre qué tan bien funciona Jivi para apoyar la salud de las articulaciones, medido por examen de ultrasonido (US) y puntaje HEAD-US.
En este estudio, los investigadores quieren obtener más información sobre qué tan bien funciona Jivi si se usa durante períodos prolongados de tratamiento en entornos del mundo real para prevenir problemas en las articulaciones en personas con hemofilia A. Qué tan bien funciona significa averiguar si el estado de las articulaciones de los participantes puede mejorar con el tratamiento con Jivi.
Para ello, los investigadores recopilarán datos sobre el estado de las articulaciones de los participantes mediante
- hacer imágenes de las articulaciones de los participantes usando ondas de sonido (ultrasonido), y
- usando la puntuación HEAD-US después de 24 meses de tratamiento con Jivi. Luego, los investigadores compararán estos datos con el estado de las articulaciones de los participantes antes de comenzar el tratamiento con Jivi.
Además de esta recopilación de datos, no se planean más pruebas o exámenes en este estudio.
Algunos participantes en este estudio ya estarán recibiendo tratamiento con Jivi como parte de su atención regular por no más de 12 meses. Y algunos participantes comenzarán a tomar Jivi en este estudio según lo prescrito por sus médicos durante la práctica habitual de acuerdo con la información del producto aprobado.
Los investigadores recopilarán datos de cada paciente durante un período de 26 meses después del inicio del tratamiento con Jivi.
No se requieren visitas ni pruebas en este estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Bayer Clinical Trials Contact
- Número de teléfono: (+)1-888-84 22937
- Correo electrónico: clinical-trials-contact@bayer.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Multiple Locations, Italia
- Reclutamiento
- Many Locations
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de hemofilia A con FVIII:C ≤2%.
- Pacientes ≥ 18 años de edad.
- Previamente tratado por hemofilia A (PTP).
- Pacientes que habían iniciado damoctocog alfa pegol como máximo 12 meses antes de la inscripción en el estudio o que inician el tratamiento con damoctocog alfa pegol en el momento de la inscripción, cuando la decisión de iniciar damoctocog alfa pegol se tomó antes de la decisión de participar en el estudio.
- Pacientes que tengan una medición HEAD-US disponible en los 2 meses anteriores al inicio del tratamiento con damoctocog alfa pegol.
- Pacientes sin antecedentes de inhibidores del FVIII o pacientes con antecedentes de inhibidores del FVIII en tratamiento profiláctico estándar durante al menos 1 año antes del inicio (inicio del tratamiento con damoctocog alfa pegol).
- Sin evidencia actual de inhibidor de FVIII o sospecha clínica de inhibidor de FVIII.
- Consentimiento/asentimiento informado firmado.
Criterio de exclusión:
- Participación simultánea en un programa de investigación con intervenciones fuera de la práctica clínica habitual.
- Diagnóstico de cualquier otro trastorno hemorrágico o de la coagulación que no sea hemofilia A.
- Paciente en tratamiento de inducción de tolerancia inmunológica (ITI) en el momento de la inscripción.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con hemofilia A
Pacientes con hemofilia que habían iniciado tratamiento con damoctocog alfa pegol.
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La intervención se da como parte de la práctica médica de rutina.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Ocurrencia de una puntuación HEAD-US sin cambios o disminuida a los 24 meses después del inicio del tratamiento con damoctocog alfa pegol
Periodo de tiempo: 24 meses
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La puntuación de Detección temprana de artropatía por hemofilia con ultrasonido (HEAD-US) se basa en los tres marcadores para las articulaciones principales (rodillas, codos, tobillos): sinovitis (puntuación: 0-2), cartílago (puntuación: 0-4), subcondral hueso (puntuación: 0-2).
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24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Ocurrencia de una puntuación HEAD-US sin cambios o disminuida a los 12 meses después del inicio del tratamiento con damoctocog alfa pegol
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Ocurrencia de una disminución en ABR articular junto con una disminución en la puntuación HEAD-US 12 y 24 meses después del inicio del tratamiento con damoctocog alfa pegol
Periodo de tiempo: 12 meses y 24 meses
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ABR: Tasa de sangrado anualizada
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12 meses y 24 meses
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Cambio en el número de articulaciones diana (según la definición de ISTH) 12 meses y 24 meses después del inicio del tratamiento con damoctcog alfa pegol en relación con la puntuación HEAD-US
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses y 24 meses
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ISTH: Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia
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Desde el inicio hasta los 12 meses y 24 meses
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Cambio en la puntuación HEAD-US y la puntuación HJHS 12 meses y 24 meses después del inicio del tratamiento con damoctocog alfa pegol
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses y 24 meses
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La puntuación de salud articular de hemofilia (HJHS, por sus siglas en inglés) mide la salud articular, en el dominio de la estructura y función del cuerpo (es decir,
deterioro), de las articulaciones más comúnmente afectadas por el sangrado en la hemofilia: las rodillas, los tobillos y los codos.
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Desde el inicio hasta los 12 meses y 24 meses
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Cambio en la actividad física (IPAQ-SF) 12 meses y 24 meses después del inicio del tratamiento con damoctocog alfa pegol por cambio de puntaje HEAD-US categorizado
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses y 24 meses
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El cuestionario International Physical Activity and sports short form (IPAQ-SF) consta de 7 ítems y preguntará sobre el tiempo que uno estuvo físicamente activo en los últimos 7 días.
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Desde el inicio hasta los 12 meses y 24 meses
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Cambio en el dolor (escala analógica visual) 12 meses y 24 meses después del inicio del tratamiento con damoctocog alfa pegol según el cambio de puntaje HEAD-US categorizado
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses y 24 meses
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Puntuación de la escala analógica visual (VAS) del dolor clasificada como "sin dolor (0-4)", "dolor leve (5-44)", "dolor moderado (45-74)" y "dolor intenso (75-100)" vs. Categorías de cambio de puntaje HEAD-US (empeorado, sin cambios, mejorado).
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Desde el inicio hasta los 12 meses y 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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- 22082
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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