Uno studio osservazionale chiamato JOIHA per saperne di più su come funziona il trattamento con Jivi per prevenire problemi alle articolazioni negli adulti con emofilia A (JOIHA)

Si tratta di uno studio osservazionale in cui vengono raccolti e studiati i dati di persone affette da emofilia A che decidono autonomamente o su raccomandazione dei propri medici di assumere Jivi. Negli studi osservazionali, vengono fatte solo osservazioni senza consigli o interventi specifici.

L'emofilia A è una malattia emorragica genetica causata dalla mancanza di una proteina nel sangue chiamata "fattore 8 della coagulazione" (FVIII). Il FVIII si trova naturalmente nel sangue dove provoca l'aggregazione del sangue per aiutare a prevenire e arrestare il sanguinamento. Le persone con livelli più bassi di FVIII o con FVIII che non funziona correttamente possono sanguinare a lungo da ferite minori, avere emorragie dolorose nelle articolazioni o avere emorragie interne.

Il trattamento in studio, Jivi (chiamato anche damoctocog alfa pegol), è già disponibile per i medici da prescrivere alle persone con emofilia A per trattare e prevenire il sanguinamento. Funziona sostituendo il FVIII mancante o il FVIII che non funziona correttamente.

Le persone con emofilia A necessitano di frequenti iniezioni di prodotti a base di FVIII nella vena. I cosiddetti prodotti a emivita standard (SHL) devono essere somministrati da 2 a 4 volte a settimana per la prevenzione del sanguinamento. Negli ultimi anni sono disponibili nuovi prodotti come Jivi chiamati prodotti a emivita estesa (EHL). Questi prodotti durano più a lungo nel corpo, quindi richiedono di essere somministrati meno spesso con iniezioni fino a ogni 7 giorni. Pertanto, questi trattamenti possono essere più facili e più comodi da seguire nella vita quotidiana. Non esiste un piano generale riguardante la migliore quantità di trattamento e la frequenza delle iniezioni per la prevenzione del sanguinamento, poiché la gravità può essere diversa e devono essere considerati i fattori di rischio individuali. I medici spesso decidono un piano di trattamento basato sulla malattia e sulla risposta del paziente.

Studi clinici hanno già dimostrato che le persone affette da emofilia A beneficiano del trattamento con Jivi. Tuttavia, non sono disponibili dati provenienti dal mondo reale su quanto bene Jivi funzioni per supportare la salute delle articolazioni, misurata mediante esame ecografico (US) e punteggio HEAD-US.

In questo studio, i ricercatori vogliono saperne di più su come funziona Jivi se usato per periodi prolungati di trattamento in contesti del mondo reale per prevenire problemi alle articolazioni nelle persone con emofilia A. Come funziona significa scoprire se lo stato delle articolazioni dei partecipanti può essere migliorata dal trattamento con Jivi.

Per fare ciò, i ricercatori raccoglieranno dati sullo stato delle articolazioni dei partecipanti

• creare immagini delle articolazioni dei partecipanti utilizzando onde sonore (ultrasuoni) e
• utilizzando il punteggio HEAD-US dopo 24 mesi di trattamento con Jivi. I ricercatori confronteranno quindi questi dati con lo stato delle articolazioni dei partecipanti prima dell'inizio del trattamento con Jivi.

Oltre a questa raccolta di dati, in questo studio non sono previsti ulteriori test o esami.

Alcuni partecipanti a questo studio riceveranno già un trattamento con Jivi come parte della loro cura regolare per non più di 12 mesi. E alcuni partecipanti inizieranno a prendere Jivi in ​​questo studio come prescritto dai loro medici durante la pratica di routine secondo le informazioni sul prodotto approvate.

I ricercatori raccoglieranno dati da ciascun paziente per un periodo di 26 mesi dopo l'inizio del trattamento con Jivi.

Non ci sono visite o test richiesti in questo studio.