Observační studie nazvaná JOIHA, aby se dozvěděla více o tom, jak dobře funguje léčba pomocí Jivi při prevenci problémů s klouby u dospělých s hemofilií A (JOIHA)

Jedná se o observační studii, ve které jsou shromažďována a studována data od lidí s hemofilií A, kteří se sami nebo na doporučení svých lékařů rozhodnou užívat Jivi. V observačních studiích se provádějí pouze pozorování bez specifikovaných rad nebo zásahů.

Hemofilie A je genetická porucha krvácivosti, která je způsobena nedostatkem proteinu v krvi nazývaného „faktor srážení 8“ (FVIII). FVIII se přirozeně nachází v krvi, kde způsobuje shlukování krve, což pomáhá předcházet a zastavit krvácení. Lidé s nižšími hladinami FVIII nebo s FVIII, který nefunguje správně, mohou po dlouhou dobu krvácet z drobných ran, mít bolestivé krvácení do kloubů nebo mít vnitřní krvácení.

Studovaná léčba, Jivi (také nazývaná damoctokog alfa pegol), je již k dispozici pro lékaře, aby ji předepisovali lidem s hemofilií A k léčbě a prevenci krvácení. Funguje tak, že nahradí chybějící FVIII nebo FVIII, který nefunguje správně.

Lidé s hemofilií A potřebují časté injekce přípravků FVIII do žíly. Produkty s takzvaným standardním poločasem rozpadu (SHL) je třeba podávat 2 až 4krát týdně k prevenci krvácení. V posledních letech byly k dispozici nové produkty jako Jivi nazývané produkty s prodlouženým poločasem rozpadu (EHL). Tyto produkty vydrží v těle déle, takže je třeba je podávat méně často injekcemi až každých 7 dní. Tyto léčby tak mohou být snazší a pohodlnější v každodenním životě. Neexistuje žádný obecný plán týkající se nejlepšího množství léčby a frekvence injekcí pro prevenci krvácení, protože závažnost může být různá a je třeba zvážit individuální rizikové faktory. Lékaři často rozhodují o léčebném plánu na základě onemocnění a reakce pacienta.

Klinické studie již prokázaly, že lidé s hemofilií A profitují z léčby přípravkem Jivi. Nejsou však k dispozici žádné údaje pocházející z reálného světa o tom, jak dobře Jivi funguje na podporu zdraví kloubů, měřeno ultrazvukovým (US) vyšetřením a skóre HEAD-US.

V této studii se vědci chtějí dozvědět více o tom, jak dobře Jivi funguje, pokud se používá po delší dobu léčby v reálném prostředí, aby se zabránilo problémům s klouby u lidí s hemofilií A. Jak dobře to funguje, znamená zjistit, zda stav kloubů účastníků lze zlepšit léčbou přípravkem Jivi.

Za tímto účelem budou výzkumníci shromažďovat údaje o stavu kloubů účastníků

• vytváření snímků kloubů účastníků pomocí zvukových vln (ultrazvuk) a
• pomocí skóre HEAD-US po 24 měsících léčby přípravkem Jivi. Před zahájením léčby přípravkem Jivi pak vědci tato data porovnají se stavem kloubů účastníků.

Kromě tohoto sběru dat nejsou v této studii plánovány žádné další testy nebo vyšetření.

Někteří účastníci této studie již budou dostávat léčbu přípravkem Jivi v rámci své pravidelné péče po dobu maximálně 12 měsíců. A někteří účastníci začnou v této studii užívat přípravek Jivi tak, jak jim předepsali lékaři během běžné praxe podle schválených informací o přípravku.

Výzkumníci budou sbírat data od každého pacienta po dobu 26 měsíců po zahájení léčby Jivi.

V této studii nejsou žádné povinné návštěvy ani testy.