Vaihe 2B kaksoissokko, annosmääritystutkimus kolmen SAP 001 -annoksen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi.
Vaiheen 2B tutkimus tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi yhdessä tavanomaisen hoidon kanssa aikuispotilailla, joilla on kihti ja hyperurikemia, jotka eivät kestä tavanomaista XOI-hoitoa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaiheen 2B, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annoksenmääritystutkimus kolmen suun kautta annetun SAP-001-annoksen (10 mg QD, 30 mg QD ja tehokkuuden arvioimiseksi) 60 mg QD) verrattuna lumelääkkeeseen QD aikuisilla koehenkilöillä, joilla on kihti, tofiin kanssa tai ilman, ja hyperurikemia, joka ei kestä normaalihoitoa (SoC) XOI-hoitoa. Valmiissa vaiheen 1 ja 2 tutkimuksissa SAP-001 oli hyvin siedetty kerta-annoksilla 120 mg asti ja annoksilla 60 mg QD 28 päivän ajan potilailla, joilla oli kihti ja hyperurikemia. lumelääkkeeseen.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on vahvistaa SAP-001:n turvallisuus ja farmakologiset ominaisuudet
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00907
- Puerto Rico Site
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821
- California Site
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92119
- California Site
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80230
- Denver Site
-
-
Florida
-
DeBary, Florida, Yhdysvallat, 32713
- Florida Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33173
- Florida Site
-
Miami Lakes, Florida, Yhdysvallat, 33014
- Florida Site
-
Miami Lakes, Florida, Yhdysvallat, 33173
- Florida Site
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
- Florida Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83713
- Idaho Site
-
-
Maryland
-
Oxon Hill, Maryland, Yhdysvallat, 20745
- Maryland Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39202
- Mississippi Site
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27612
- North Carolina Site
-
-
Texas
-
Mesquite, Texas, Yhdysvallat, 75150
- Texas Site
-
Plano, Texas, Yhdysvallat, 75093
- Texas Site
-
The Woodlands, Texas, Yhdysvallat, 77832
- Texas Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Mies tai nainen ≥18 ja ≤65-vuotias, halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan protokollan vaatimuksia ja ohjeita.
2. Kehon massaindeksi ≥19 ja ≤40 kg/m2 seulontakäynnillä (käynti 1). 3. Tutkittavalla on oltava jo diagnosoitu oireellinen kihti nykyisten American College of Rheumatologyn (ACR) pisteytyskriteerien mukaan primaarisen kihdin luokittelussa tai hänellä on oltava oireinen kihti, jossa on ollut vähintään 3 kihdin pahenemista viimeisten 18 kuukauden aikana tai vähintään yksi kihti tophus tai kihti niveltulehdus ja olla vastustuskykyinen SoC XOI -hoidolle sen mukaan, että sUA ei ole normalisoitunut alle 6 mg/dl:aan (kihdin ACR-tavoite) vähintään 3 kuukauden SoC XOI -hoidolla lääketieteellisesti sopivalla enimmäismäärällä annosta tai itse ilmoittamaa lääketieteellistä vasta-aihetta SoC XOI -hoidolle tai joille SoC XOI -hoitoa ei pidetä lääketieteellisesti sopivana oireisen kihdin hoitona.
4. Tutkittavan on täytynyt olla SoC XOI -hoidossa kihdin ja hyperurikemian vuoksi vähintään 4 viikkoa välittömästi ennen satunnaiskäyntiä (päivä 1, käynti 4), ellei SoC XOI -hoito ole vasta-aiheista tai lääketieteellisesti tarkoituksenmukaista.
5. Tutkittavan sUA-tason on oltava ≥7,5 mg/dl seulontakäynnillä (käynti 1) ja satunnaiskäsittelyllä (päivä 1, käynti 4)
-
Poissulkemiskriteerit:
Koehenkilöt, joilla ei ole aiemmin diagnosoitu kihtiä ennen seulontakäyntiä. 2. Tutkittava on käyttänyt reseptilääkkeitä (esim. losartaania, peglotikaasia, URAT1-estäjiä), käsikauppalääkkeitä (OTC), kasviperäisiä lääkkeitä tai tuotteita, vitamiineja tai kivennäisaineita, joiden tiedetään alentavan sUA-tasoja (paitsi SoC XOI -hoidot ) 14 päivän sisällä ennen satunnaiskäyntiä (päivä 1, käynti 4). Koehenkilöt, jotka jo käyttävät losartaania verenpaineen hallintaan, voivat ilmoittautua tutkimukseen ja jatkaa losartaanin ottamista, jos he ovat olleet vakaalla annoksella vähintään 6 kuukautta ennen satunnaiskäyntiä (päivä 1, käynti 4).
3. Tutkittava ei noudattanut lumelääkettä sisäänajojakson aikana (määriteltynä <80 % tai >120 % suunnitelluista lumelääkeannoksista) tai tutkija toteaa, että tutkittava ei ollut yhteensopiva SoC XOI -kihtilääkkeiden kanssa (ellei SoC XOI SAP-001 SHANTON PHARMA PTE. OY. Kliininen tutkimusprotokolla: SAP-001-202 Versio 3.0 (Muutos 2) 10. lokakuuta 2022 Luottamuksellinen Sivu 9/125 Hoito on vasta-aiheista tai se ei ole lääketieteellisesti tarkoituksenmukaista) sisäänajojakson aikana, kuten satunnaiskäynnillä (käynti 4) arvioitiin.
4. Koehenkilöllä oli akuutti kihti (pois lukien krooniseen niveltulehdukseen/niveltulehdukseen liittyvät oireet), joka ei hävinnyt vähintään 14 päivää ennen satunnaiskäyntiä (päivä 1, käynti 4). Jos akuutti kihti pahenee seulonta- tai sisäänajojaksojen aikana, kohde voidaan seuloa uudelleen, kun vähintään 14 päivää on kulunut pahenemisen häviämisestä.
5. Seerumin kreatiniinitaso >1,5 mg/dl ja/tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≤60 ml/min/1,73 m2 laskettuna kroonisen munuaistaudin epidemiologisen yhteistyön (CKD-EPI) yhtälöllä keskuslaboratoriotuloksilla seulontakäynnillä (käynti 1) tai ennen satunnaistamista satunnaiskäynnillä (päivä 1, käynti 4).
6. Epänormaalit maksan toimintakokeet, jotka määritellään aspartaattiaminotransferaasin (AST) tai alaniiniaminotransferaasin (ALT) arvoksi >1,5 × normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiini > ULN keskuslaboratoriotulosten perusteella seulontakäynnillä (käynti 1) tai ennen satunnaistaminen satunnaiskäynnillä (päivä 1, käynti 4). Potilaat, joilla on aiemmin ollut Gilbertin oireyhtymä, voidaan ottaa mukaan, jos kokonaisbilirubiini <2 × ULN keskuslaboratoriotulosten perusteella seulontakäynnillä (käynti 1) ja ennen satunnaistamista satunnaiskäynnillä (päivä 1, käynti 4).
7. Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu akuutti maksasairaus 2 vuoden sisällä ennen seulontakäyntiä (käynti 1).
8. Koehenkilöt, joilla on aiemmin diagnosoitu krooninen maksasairaus tai maksan vajaatoiminta ennen seulontakäyntiä (käynti 1).
9. Koehenkilöt, joilla on epäilty maksan rasvoittuminen (rasvamaksa) Maksan rasvoittuvuuden arvioimiseen voidaan käyttää maksan ultraäänitutkimusta
-
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Placebo vs. SAP-001
Placebo käsi
|
Testaa SAP-001:n tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: SAP-001 pieni annos
|
Testaa SAP-001:n tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: SAP-001 keskiannos
|
Testaa SAP-001:n tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: SAP-001 suuri annos
|
Testaa SAP-001:n tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ensisijainen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
arvioida niiden koehenkilöiden osuutta, jotka saavuttivat sUA-tason alle 6 mg/dl laboratoriotulosten perusteella
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AE
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
AE, mukaan lukien SAE ja TEAE, ilmaantuvuus CTCAE-kriteerien mukaan
|
24 viikkoa
|
|
Muutos perustilanteesta PE-mittaan
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutokset fyysisen kokeen lähtötasosta niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on epänormaaleja löydöksiä
|
24 viikkoa
|
|
Muutokset EKG:n lähtötasosta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutokset lähtötasosta EKG-parametreissa QTc-ajan mukaan
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Carmen Arencibia, Study Official
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Kristalliartropatiat
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Niveltulehdus
- Nivelsairaudet
- Reumaattiset sairaudet
- Puriini-pyrimidiiniaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Kihti
- Antineoplastiset aineet
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kihtiä hillitsevät aineet
- Reumalääkkeet
- Tubuliinimodulaattorit
- Antimitoottiset aineet
- Mitoosin modulaattorit
- Kolkisiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- SAP-001-202
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .