Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2B, dvojitě zaslepená studie pro zjištění dávek k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti 3 dávek SAP 001.

12. listopadu 2024 aktualizováno: Shanton Pharma Pte. Ltd.

Studie fáze 2B k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti v kombinaci se standardní péčí u dospělých pacientů s dnou a hyperurikémií refrakterní na konvenční léčbu XOI

Cílem této studie je potvrdit bezpečnost a farmakologické charakteristiky SAP-001, vyhodnotit jeho účinnost při snižování sUA a zátěže tofusem a identifikovat vhodný dávkovací režim pro budoucí studie u dospělých jedinců s dnou, s tofy nebo bez tofy, a hyperurikémií refrakterní na terapii SoC XOI.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Fáze 2B, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie pro zjištění dávky k posouzení bezpečnosti, PK, PD a účinnosti 3 perorálně podaných dávek SAP-001 (10 mg QD, 30 mg QD a 60 mg QD) ve srovnání s placebem QD u dospělých pacientů s dnou, s tofy nebo bez nich, a hyperurikémií refrakterní na standardní péči (SoC) XOI terapii. V dokončených studiích fáze 1 a fáze 2 byl SAP-001 dobře tolerován v jednotlivých dávkách až do 120 mg a v dávkách až 60 mg jednou denně po dobu 28 dnů u subjektů s dnou a hyperurikémií a prokázal statisticky významné snížení hladin sUA ve srovnání na placebo.

Cílem této studie je potvrdit bezpečnost a farmakologické vlastnosti SAP-001

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

87

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00907
        • Puerto Rico Site
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95821
        • California Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92119
        • California Site
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80230
        • Denver Site
    • Florida
      • DeBary, Florida, Spojené státy, 32713
        • Florida Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33173
        • Florida Site
      • Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 33014
        • Florida Site
      • Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 33173
        • Florida Site
      • Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
        • Florida Site
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83713
        • Idaho Site
    • Maryland
      • Oxon Hill, Maryland, Spojené státy, 20745
        • Maryland Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39202
        • Mississippi Site
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Spojené státy, 27612
        • North Carolina Site
    • Texas
      • Mesquite, Texas, Spojené státy, 75150
        • Texas Site
      • Plano, Texas, Spojené státy, 75093
        • Texas Site
      • The Woodlands, Texas, Spojené státy, 77832
        • Texas Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Muž nebo žena ve věku ≥ 18 a ≤ 65 let, kteří jsou ochotni a schopni poskytnout informovaný souhlas a dodržovat požadavky a pokyny protokolu.

2. Index tělesné hmotnosti ≥19 a ≤40 kg/m2 při screeningové návštěvě (1. návštěva). 3. Subjekt již musí mít diagnostikovanou symptomatickou dnou podle aktuálních skórovacích kritérií American College of Rheumatology (ACR) pro klasifikaci primární dny nebo měl symptomatickou dnu s alespoň 3 dnavými vzplanutími v předchozích 18 měsících nebo alespoň s 1 dnou tofus nebo dnavá artritida a být odolný vůči terapii SoC XOI, jak je definováno v anamnéze selhání normalizace sUA na < 6 mg/dl (cíl ACR pro dnu) s alespoň 3měsíční léčbou SoC XOI na maximum z lékařského hlediska vhodné dávku nebo sami nahlášenou lékařskou kontraindikaci terapie SoC XOI nebo u kterých terapie SoC XOI není považována za lékařsky vhodnou léčbu symptomatické dny.

4. Subjekt musí být na terapii SoC XOI pro dnu a hyperurikémii po dobu alespoň 4 týdnů bezprostředně před návštěvou randomizace (den 1, návštěva 4), pokud není terapie SoC XOI kontraindikována nebo není lékařsky vhodná.

5. Subjekt musí mít hladiny sUA ≥ 7,5 mg/dl při screeningové návštěvě (1. návštěva) a randomizaci (1. den, 4. návštěva)

-

Kritéria vyloučení:

Subjekty, u kterých nebyla před screeningovou návštěvou diagnostikována dna. 2. Subjekt užil jakékoli léky na předpis (např. losartan, peglotikázu, inhibitory URAT1), volně prodejné léky (OTC), bylinné léky nebo produkty, vitamíny nebo minerály, o kterých je známo, že snižují hladiny sUA (kromě terapií SoC XOI ) do 14 dnů před návštěvou randomizace (den 1, návštěva 4). Subjektům, kteří již užívají losartan pro kontrolu krevního tlaku, je umožněno zapsat se do studie a pokračovat v užívání losartanu, pokud byli na stabilní dávce po dobu alespoň 6 měsíců před randomizační návštěvou (den 1, návštěva 4).

3. Subjekt nevyhověl užívání placeba během Zaváděcího období (definovaného jako užívání < 80 % nebo > 120 % plánovaných dávek placeba) nebo zkoušející určí, že subjekt nedodržoval SoC XOI léky na dnu (pokud SoC XOI SAP-001 SHANTON PHARMA PTE. LTD. Protokol klinického hodnocení: SAP-001-202 Verze 3.0 (Dodatek 2) 10. října 2022 Důvěrné Strana 9 z 125 terapie je kontraindikována nebo není z lékařského hlediska vhodná) během období záběhu, jak bylo hodnoceno při randomizační návštěvě (návštěva 4).

4. Subjekt měl akutní vzplanutí dny (s výjimkou symptomologie spojené s chronickou synovitidou/artritidou), která neustoupila alespoň 14 dní před návštěvou randomizace (den 1, návštěva 4). Pokud dojde k akutnímu záchvatu dny během období screeningu nebo období záběhu, subjekt může být znovu vyšetřen po uplynutí období alespoň 14 dnů od vyřešení záchvatu.

5. Hladina sérového kreatininu >1,5 mg/dl a/nebo odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≤60 ml/min/1,73 m2 vypočtené pomocí rovnice pro spolupráci při epidemiologii chronického onemocnění ledvin (CKD-EPI) podle výsledků centrální laboratoře při screeningové návštěvě (1. návštěva) nebo před randomizací při randomizační návštěvě (1. den, 4. návštěva).

6. Abnormální jaterní funkční testy definované jako aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) >1,5 × horní hranice normy (ULN) nebo celkový bilirubin >ULN podle výsledků centrální laboratoře při screeningové návštěvě (návštěva 1) nebo před randomizace při randomizační návštěvě (den 1, návštěva 4). Subjekty s anamnézou Gilbertova syndromu mohou být zařazeny, pokud celkový bilirubin <2 × ULN podle výsledků centrální laboratoře při screeningové návštěvě (1. návštěva) a před randomizací při randomizační návštěvě (1. den, 4. návštěva).

7. Subjekty s diagnózou akutního onemocnění jater během 2 let před screeningovou návštěvou (návštěva 1).

8. Subjekty dříve diagnostikované s chronickým onemocněním jater nebo jaterní insuficiencí před screeningovou návštěvou (návštěva 1).

9. Subjekty se současnou nebo anamnézou podezření na jaterní steatózu (ztučnělá játra) K hodnocení jaterní steatózy lze použít historický ultrazvuk jater.

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Placebo versus SAP-001
Rameno s placebem
Lék: SAP-001
Testujte účinnost a bezpečnost SAP-001 oproti placebu
Ostatní jména:
  • Kolchicin
  • Inhibitor xanthinové oxidázy
Experimentální: SAP-001 nízká dávka
Lék: SAP-001
Testujte účinnost a bezpečnost SAP-001 oproti placebu
Ostatní jména:
  • Kolchicin
  • Inhibitor xanthinové oxidázy
Experimentální: SAP-001 střední dávka
Lék: SAP-001
Testujte účinnost a bezpečnost SAP-001 oproti placebu
Ostatní jména:
  • Kolchicin
  • Inhibitor xanthinové oxidázy
Experimentální: SAP-001 vysoká dávka
Lék: SAP-001
Testujte účinnost a bezpečnost SAP-001 oproti placebu
Ostatní jména:
  • Kolchicin
  • Inhibitor xanthinové oxidázy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
hlavní
Časové okno: 24 týdnů
hodnotit podíl subjektů, kteří dosáhli hladin sUA nižších než 6 mg/dl laboratorními výsledky
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AE
Časové okno: 24 týdnů
Výskyt AE včetně SAE a TEAE podle kritérií CTCAE
24 týdnů
Změna oproti základnímu stavu na PE měření
Časové okno: 24 týdnů
Změny od výchozí hodnoty ve fyzikálním vyšetření založené na počtu účastníků s abnormálními nálezy
24 týdnů
Změny oproti výchozímu stavu na EKG
Časové okno: 24 týdnů
Změny od výchozí hodnoty v parametrech EKG podle intervalů QTc
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanton Pharma Pte. Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Carmen Arencibia, Study Official

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

19. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

14. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SAP-001-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SAP-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit