Phase 2B en double aveugle, étude de recherche de dose pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de 3 dosages de SAP 001.
Une étude de phase 2B pour évaluer l'efficacité et l'innocuité en combinaison avec la norme de soins chez les sujets adultes atteints de goutte et d'hyperuricémie réfractaire à la thérapie XOI conventionnelle
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Une étude de phase 2B, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à déterminer la dose pour évaluer l'innocuité, la PK, la PD et l'efficacité de 3 doses administrées par voie orale de SAP-001 (10 mg QD, 30 mg QD et 60 mg QD) par rapport à un placebo QD chez des sujets adultes souffrant de goutte, avec ou sans tophus, et d'hyperuricémie réfractaire au traitement XOI standard de soins (SoC). Dans les études de phase 1 et de phase 2 terminées, le SAP-001 a été bien toléré à des doses uniques allant jusqu'à 120 mg et à des doses allant jusqu'à 60 mg une fois par jour pendant 28 jours chez des sujets souffrant de goutte et d'hyperuricémie et a démontré des réductions statistiquement significatives des niveaux d'acide urique par rapport au placebo.
Le but de cette étude est de confirmer l'innocuité et les caractéristiques pharmacologiques de SAP-001
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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San Juan, Porto Rico, 00907
- Puerto Rico Site
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California
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Sacramento, California, États-Unis, 95821
- California Site
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San Diego, California, États-Unis, 92119
- California Site
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80230
- Denver Site
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Florida
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DeBary, Florida, États-Unis, 32713
- Florida Site
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Miami, Florida, États-Unis, 33173
- Florida Site
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Miami Lakes, Florida, États-Unis, 33014
- Florida Site
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Miami Lakes, Florida, États-Unis, 33173
- Florida Site
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Winter Park, Florida, États-Unis, 32789
- Florida Site
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Idaho
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Boise, Idaho, États-Unis, 83713
- Idaho Site
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Maryland
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Oxon Hill, Maryland, États-Unis, 20745
- Maryland Site
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, États-Unis, 39202
- Mississippi Site
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North Carolina
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Raleigh, North Carolina, États-Unis, 27612
- North Carolina Site
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Texas
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Mesquite, Texas, États-Unis, 75150
- Texas Site
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Plano, Texas, États-Unis, 75093
- Texas Site
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The Woodlands, Texas, États-Unis, 77832
- Texas Site
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
Homme ou femme ≥18 et ≤65 ans, désireux et capable de fournir un consentement éclairé et de respecter les exigences et les directives du protocole.
2. Indice de masse corporelle ≥19 et ≤40 kg/m2 lors de la visite de sélection (visite 1). 3. Le sujet doit déjà avoir reçu un diagnostic de goutte symptomatique selon les critères de notation actuels de l'American College of Rheumatology (ACR) pour la classification de la goutte primaire ou avoir eu une goutte symptomatique avec au moins 3 poussées de goutte au cours des 18 mois précédents ou au moins 1 goutte tophus ou arthrite goutteuse, et être réfractaire au traitement SoC XOI tel que défini par des antécédents médicaux d'échec de la normalisation de l'acide urique à <6 mg/dL (l'objectif ACR pour la goutte) avec au moins 3 mois de traitement SoC XOI au maximum médicalement approprié dose ou une contre-indication médicale autodéclarée au traitement SoC XOI ou chez qui le traitement SoC XOI n'est pas considéré comme un traitement médicalement approprié pour la goutte symptomatique.
4. Le sujet doit avoir suivi un traitement SoC XOI pour la goutte et l'hyperuricémie pendant au moins 4 semaines immédiatement avant la visite de randomisation (jour 1, visite 4), sauf si le traitement SoC XOI est contre-indiqué ou non médicalement approprié.
5. Le sujet doit avoir des niveaux de sUA ≥ 7,5 mg/dL lors de la visite de dépistage (visite 1) et des visites de randomisation (jour 1, visite 4)
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Critère d'exclusion:
Sujets non diagnostiqués comme ayant la goutte avant la visite de dépistage. 2. Le sujet a utilisé des médicaments sur ordonnance (par exemple, losartan, pégloticase, inhibiteurs de l'URAT1), des médicaments en vente libre (OTC), des médicaments ou des produits à base de plantes, des vitamines ou des minéraux connus pour abaisser les niveaux de sUA (à l'exception des thérapies SoC XOI ) dans les 14 jours précédant la visite de randomisation (jour 1, visite 4). Les sujets qui prennent déjà du losartan pour le contrôle de la pression artérielle sont autorisés à s'inscrire à l'étude et à continuer à prendre du losartan s'ils ont reçu une dose stable pendant au moins 6 mois avant la visite de randomisation (jour 1, visite 4).
3. Le sujet n'était pas conforme à la prise du placebo pendant la période de rodage (définie comme prenant <80 % ou> 120 % des doses de placebo prévues) ou l'investigateur détermine que le sujet n'était pas conforme aux médicaments contre la goutte SoC XOI (sauf si SoC XOI SAP-001 SHANTON PHARMA PTE. LTD. Protocole d'essai clinique : SAP-001-202 Version 3.0 (Amendement 2) 10 octobre 2022 Confidentiel Page 9 sur 125 (visite 4).
4. Le sujet a eu une crise de goutte aiguë (à l'exclusion des symptômes associés à une synovite/arthrite chronique) qui n'a pas disparu au moins 14 jours avant la visite de randomisation (jour 1, visite 4). Si une poussée de goutte aiguë survient pendant les périodes de dépistage ou de rodage, le sujet peut être redépisté après qu'une période d'au moins 14 jours se soit écoulée après la résolution de la poussée.
5. Taux de créatinine sérique > 1,5 mg/dL et/ou débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) ≤ 60 mL/min/1,73 m2 calculé à l'aide de l'équation de la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) à partir des résultats du laboratoire central lors de la visite de dépistage (visite 1) ou avant la randomisation lors de la visite de randomisation (jour 1, visite 4).
6. Tests de la fonction hépatique anormaux, définis comme aspartate aminotransférase (AST) ou alanine aminotransférase (ALT) > 1,5 × limite supérieure de la normale (LSN) ou bilirubine totale > LSN selon les résultats du laboratoire central lors de la visite de dépistage (visite 1) ou avant randomisation lors de la visite de randomisation (jour 1, visite 4). Les sujets ayant des antécédents de syndrome de Gilbert peuvent être inscrits si la bilirubine totale <2 × LSN par les résultats du laboratoire central lors de la visite de dépistage (visite 1) et avant la randomisation lors de la visite de randomisation (jour 1, visite 4).
7. Sujets diagnostiqués avec une maladie hépatique aiguë dans les 2 ans précédant la visite de dépistage (visite 1).
8. Sujets précédemment diagnostiqués avec une maladie hépatique chronique ou une insuffisance hépatique avant la visite de dépistage (visite 1).
9. Sujets ayant actuellement ou ayant des antécédents de stéatose hépatique suspectée (foie gras) Une échographie hépatique historique peut être utilisée pour évaluer la stéatose hépatique
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Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Placebo contre SAP-001
Bras placebo
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Testez l'efficacité et la sécurité du SAP-001 par rapport au placebo
Autres noms:
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Expérimental: SAP-001 faible dose
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Testez l'efficacité et la sécurité du SAP-001 par rapport au placebo
Autres noms:
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Expérimental: SAP-001 dose moyenne
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Testez l'efficacité et la sécurité du SAP-001 par rapport au placebo
Autres noms:
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Expérimental: SAP-001 haute dose
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Testez l'efficacité et la sécurité du SAP-001 par rapport au placebo
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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primaire
Délai: 24 semaines
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évaluer la proportion de sujets qui ont atteint des niveaux de sUA inférieurs à 6 mg / dl par les résultats de laboratoire
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24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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AE
Délai: 24 semaines
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Incidence des EI, y compris les SAE et les TEAE selon les critères du CTCAE
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24 semaines
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Changement par rapport à la référence sur la mesure PE
Délai: 24 semaines
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Changements par rapport à la ligne de base dans l'examen physique en fonction du nombre de participants présentant des résultats anormaux
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24 semaines
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Changements par rapport à la ligne de base sur les ECG
Délai: 24 semaines
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Changements par rapport à la ligne de base des paramètres ECG par intervalles QTc
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24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Carmen Arencibia, Study Official
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Arthropathies cristallines
- Maladies musculo-squelettiques
- Arthrite
- Maladies articulaires
- Maladies rhumatismales
- Métabolisme de la purine-pyrimidine, erreurs innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Goutte
- Agents antinéoplasiques
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Suppresseurs de goutte
- Agents antirhumatismaux
- Modulateurs de tubuline
- Agents antimitotiques
- Modulateurs de mitose
- Colchicine
Autres numéros d'identification d'étude
- SAP-001-202
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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