Fas 2B dubbelblind, dossökningsstudie för att utvärdera säkerhet och effekt av 3 doser av SAP 001.
En fas 2B-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten i kombination med standardvård hos vuxna patienter med gikt och hyperurikemi som är refraktär mot konventionell XOI-terapi
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
En fas 2B, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, dosfinnande studie för att bedöma säkerheten, PK, PD och effektiviteten av 3 oralt administrerade doser av SAP-001 (10 mg QD, 30 mg QD, och 60 mg QD) jämfört med placebo QD hos vuxna patienter med gikt, med eller utan tophi, och hyperurikemi som är refraktär mot standard-of-care (SoC) XOI-behandling. I de avslutade fas 1- och fas 2-studierna tolererades SAP-001 väl vid engångsdoser upp till 120 mg och vid doser upp till 60 mg dagligen under 28 dagar hos patienter med gikt och hyperurikemi och visade statistiskt signifikanta minskningar av sUA-nivåer jämfört med till placebo.
Syftet med denna studie är att bekräfta säkerhets- och farmakologiska egenskaper hos SAP-001
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95821
- California Site
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92119
- California Site
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80230
- Denver Site
-
-
Florida
-
DeBary, Florida, Förenta staterna, 32713
- Florida Site
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33173
- Florida Site
-
Miami Lakes, Florida, Förenta staterna, 33014
- Florida Site
-
Miami Lakes, Florida, Förenta staterna, 33173
- Florida Site
-
Winter Park, Florida, Förenta staterna, 32789
- Florida Site
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Förenta staterna, 83713
- Idaho Site
-
-
Maryland
-
Oxon Hill, Maryland, Förenta staterna, 20745
- Maryland Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39202
- Mississippi Site
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Förenta staterna, 27612
- North Carolina Site
-
-
Texas
-
Mesquite, Texas, Förenta staterna, 75150
- Texas Site
-
Plano, Texas, Förenta staterna, 75093
- Texas Site
-
The Woodlands, Texas, Förenta staterna, 77832
- Texas Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00907
- Puerto Rico Site
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Man eller kvinna ≥18 och ≤65 år, villig och kapabel att ge informerat samtycke och att följa protokollets krav och riktlinjer.
2. Kroppsmassaindex ≥19 och ≤40 kg/m2 vid screeningbesöket (besök 1). 3. Försökspersonen måste redan ha diagnostiserats med symtomatisk gikt enligt nuvarande American College of Rheumatology (ACR) poängkriterier för klassificering av primär gikt eller haft symtomatisk gikt med minst 3 giktutbrott under de senaste 18 månaderna eller minst 1 gikt tophus eller giktartrit, och vara refraktär mot SoC XOI-terapi enligt definitionen av en medicinsk historia av misslyckande med att normalisera sUA till <6 mg/dL (ACR-målet för gikt) med minst 3 månaders SoC XOI-behandling vid maximalt medicinskt lämpligt dos eller en självrapporterad medicinsk kontraindikation mot SoC XOI-behandling eller där SoC XOI-behandling inte anses vara medicinskt lämplig behandling för symtomatisk gikt.
4. Personen måste ha varit på SoC XOI-behandling för gikt och hyperurikemi i minst 4 veckor omedelbart före randomiseringsbesöket (dag 1, besök 4) såvida inte SoC XOI-behandling är kontraindicerad eller inte medicinskt lämplig.
5. Försökspersonen måste ha sUA-nivåer ≥7,5 mg/dL vid screeningbesöket (besök 1) och randomiseringsbesöken (dag 1, besök 4)
-
Exklusions kriterier:
Försökspersoner som inte tidigare diagnostiserats med gikt före screeningbesöket. 2. Försökspersonen har använt några receptbelagda läkemedel (t.ex. losartan, peglotikas, URAT1-hämmare), receptfria (OTC) läkemedel, växtbaserade läkemedel eller produkter, vitaminer eller mineraler som är kända för att sänka sUA-nivåerna (förutom SoC XOI-terapier) ) inom 14 dagar före randomiseringsbesöket (dag 1, besök 4). Försökspersoner som redan tar losartan för blodtryckskontroll får delta i studien och fortsätta att ta losartan om de har haft en stabil dos i minst 6 månader före randomiseringsbesöket (dag 1, besök 4).
3. Försökspersonen var inte följsam med att ta placebo under inkörningsperioden (definierad som att ta <80 % eller >120 % av planerade placebodoser) eller så fastställer utredaren att patienten inte var kompatibel med SoC XOI giktmediciner (såvida inte SoC XOI SAP-001 SHANTON PHARMA PTE. LTD. Protokoll för klinisk prövning: SAP-001-202 Version 3.0 (Ändring 2) 10 oktober 2022 Konfidentiell sida 9 av 125 behandling är kontraindicerad eller inte medicinskt lämplig) under inkörningsperioden enligt bedömningen vid randomiseringsbesöket (besök 4).
4. Försökspersonen hade ett akut giktutbrott (exklusive symptomologi associerad med kronisk synovit/artrit) som inte försvann minst 14 dagar före randomiseringsbesöket (dag 1, besök 4). Om ett akut giktutbrott inträffar under screening- eller inkörningsperioden, kan patienten screenas igen efter att en period på minst 14 dagar har gått efter det att uppflammningen lösts.
5. Serumkreatininnivå >1,5 mg/dL och/eller uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) ≤60 mL/min/1,73 m2 beräknat med ekvationen Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) av centrala laboratorieresultat vid screeningbesöket (besök 1) eller före randomisering vid randomiseringsbesöket (dag 1, besök 4).
6. Onormala leverfunktionstester, definierade som aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) >1,5 × övre normalgräns (ULN) eller total bilirubin >ULN enligt centrala laboratorieresultat vid screeningbesöket (besök 1) eller före randomisering vid randomiseringsbesöket (dag 1, besök 4). Försökspersoner med Gilberts syndrom i anamnesen kan inkluderas om totalt bilirubin <2 × ULN enligt centrala laboratorieresultat vid screeningbesöket (besök 1) och före randomisering vid randomiseringsbesöket (dag 1, besök 4).
7. Patienter som diagnostiserats med akut leversjukdom inom 2 år före screeningbesöket (besök 1).
8. Försökspersoner som tidigare diagnostiserats med kronisk leversjukdom eller leverinsufficiens före screeningbesöket (besök 1).
9. Försökspersoner med aktuell eller historia av misstänkt leversteatos (fettlever) Historiskt leverultraljud kan användas för att utvärdera leversteatos
-
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Placebo kontra SAP-001
Placebo arm
|
Testa effektiviteten och säkerheten för SAP-001 jämfört med placebo
Andra namn:
|
|
Experimentell: SAP-001 låg dos
|
Testa effektiviteten och säkerheten för SAP-001 jämfört med placebo
Andra namn:
|
|
Experimentell: SAP-001 mellandos
|
Testa effektiviteten och säkerheten för SAP-001 jämfört med placebo
Andra namn:
|
|
Experimentell: SAP-001 hög dos
|
Testa effektiviteten och säkerheten för SAP-001 jämfört med placebo
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
primär
Tidsram: 24 veckor
|
bedöma andelen försökspersoner som uppnådde sUA-nivåer mindre än 6 mg/dl genom laboratorieresultat
|
24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
AE
Tidsram: 24 veckor
|
Förekomst av biverkningar inklusive SAE och TEAE enligt CTCAE-kriterier
|
24 veckor
|
|
Ändring från Baseline på PE-mått
Tidsram: 24 veckor
|
Förändringar från baslinjen i fysisk undersökning baserat på antal deltagare med onormala fynd
|
24 veckor
|
|
Ändringar från Baseline på EKG
Tidsram: 24 veckor
|
Ändringar från baslinjen i EKG-parametrar med QTc-intervall
|
24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Carmen Arencibia, Study Official
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Kristallarthropatier
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Artrit
- Ledsjukdomar
- Reumatiska sjukdomar
- Purin-pyrimidinmetabolism, medfödda fel
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Gikt
- Antineoplastiska medel
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Giktdämpande medel
- Antireumatiska medel
- Tubulin modulatorer
- Antimitotiska medel
- Mitosmodulatorer
- Kolchicin
Andra studie-ID-nummer
- SAP-001-202
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .